Ordliste

"Intention-to-treat" (ITT) er en analyse af deltagerne i et klinisk forsøg baseret på den gruppe, som de oprindeligt blev placeret i, i stedet for at være baseret på den behandling, de endte med at få. Det er lige meget, om de forlader forsøget før afslutningen, om de overholder behandlingsplanen, eller om de skifter til en anden behandling. "Intention-to-treat"-analyser bruges ofte til at vurder effektiviteten af en ny behandling, fordi de opfattes som en afspejling af det virkelige liv: ikke alle overholder den behandlingsplan, de har fået, og lægerne skifter ofte behandling, afhængigt af hvordan hver enkelt patients tilstand ændrer sig.

Muligheden for at ændre designet i et igangværende klinisk forsøg bliver mere og mere udbredt. Det er kendt som adaptivt design. Data bliver evalueret, før forsøget er færdigt. Dette er kendt som interimanalyse og kan udføres på flere forskellige tidspunkter. Afhængigt af omstændighederne kan dette føre til ændringer i forsøget, f.eks. at den ene behandlingsarm stoppes, eller at antallet af deltagerne i en gruppe ændres. Det planlagte antal deltagere kan blive reduceret, hvis interimanalysen viser, at en mindre stikprøvestørrelse stadig kan give et validt resultat. Alternativt kan stikprøvestørrelsen blive øget, hvis dette muliggør, at der kan opnås et validt eller pålideligt resultat inden for en mere acceptabel tidsperiode. Adaptive design kan spare tid og ressourcer, og de kan reducere undersøgelsesdeltagernes eksponering over for den inferiøre behandling. Interimanalyser og eventuelle forventede ændringer i et forsøg skal beskrives og retfærdiggøres i(...)

Adenovirusser er mellemstore virusser. De forårsager en bred vifte af sygdomme i lungerne, maven, tarmene og øjnene, lige fra milde luftvejsinfektioner hos mindre børn til livstruende sygdom i flere organer hos mennesker med svækket immunforsvar. Adenovirusser bruges i forskningsøjemed som vehikel for genterapi og vacciner.

Allogene celler er celler, der stammer fra en donor, f.eks. knoglemarv eller navlesnorsblod.

I udviklingen af lægemidler kunne man f.eks. fremsætte hypotesen, at en ny behandling af en sygdom er bedre end den eksisterende standardbehandling. Hvis den nye behandling kaldes "B", og standardbehandlingen kaldes "A", erklærer hypotesen, at "B" er bedre end "A". Denne hypotese ville blive omtalt om den alternative hypotese. Den kaldes også for "forskningshypotesen". Begrebet alternativ hypotese eller forskningshypotese udgør en central del i formel hypotesetest. Man kunne tro, at forskere ville forsøge at bevise den alternative hypotese/forskningshypotesen (B er bedre end A), men det er ikke tilfældet. I stedet beskæftiger de sig indirekte med denne målsætning. I stedet for at prøve at bevise den alternative hypotese/forskningshypotesen antager den videnskabelige metode, at B faktisk ikke er forskellig fra A – at den nye behandling ikke betyder en forbedring i forhold til standardbehandlingen. Det kaldes nulhypotesen. For at forstå hvorfor den videnskabelige metode(...)

Anonyme data er data, der har fået fjernet alle personlige oplysninger (f.eks. navne eller adresser på forsøgspersoner i kliniske undersøgelser), så dem, der bruger forsøgsdataene, ikke kan identificere de deltagende personer. Helt anonymiserede data indeholder ingen oplysninger, der vil gøre det muligt at identificere enkeltpersoner – selv ved at krydstjekke dataene i forhold til andre informationskilder. Anonyme data er data, der har fået fjernet personlige oplysninger.

Datasæt fra enkeltpersoner i et forsøg får tildelt entydige koder, så de kan opbevares og administreres korrekt. Anonyme kodningssystemer (ACS) bruger koder, der ikke er relateret til personlige oplysninger, som på nogen måde kan bruges til at identificere enkeltpersoner (en deltagers initialer eller sygejournalnummer må f.eks. ikke medtages i koden). Det giver enkeltpersoner mulighed for at være anonyme, når de deltager i kliniske forsøg. Kodning kan være vigtig, så det er muligt at spore enkeltpersoner i fremtiden (f.eks. for at give autoriseret sundhedsfagligt personale mulighed for at følge op på forsøgsresultater). For at give mulighed for dette bliver oplysningerne om, hvilke enkeltpersoner der har fået hvilke koder, normalt holdt hemmelige, f.eks. på et separat sted, som ikke indgår i forsøget.

Fjernelse af personlige oplysninger (f.eks. navne eller adresser på forsøgspersoner i kliniske undersøgelser), så dem, der bruger forsøgsdataene, ikke kan identificere de deltagende personer. Helt anonymiserede data indeholder ingen oplysninger, der vil gøre det muligt at identificere enkeltpersoner – selv ved at krydstjekke dataene i forhold til andre informationskilder. Anonyme data er data, der har fået fjernet personlige oplysninger.

Et antistof, også kendt som et immunoglobin, er et protein, der produceres af kroppens immunsystem, når det registrerer skadelige stoffer (kaldet antigener). Antigener kan være molekyler from mikroorganismer (bakterier, svampe, parasitter og vira) eller kemikalier (insektgift). Antistoffer genkender og hægter sig fast på antigener for at kunne neutralisere dem.

Metode til at tilbyde et lægemiddel, før det er endeligt godkendt af en (kompetent) lægemiddelmyndighed til brug hos mennesker. Denne procedure anvendes til meget syge personer, der ikke har andre behandlingsmuligheder. Ofte skal der opnås godkendelse fra sag til sag ved anvendelse af et lægemiddel eller en behandling med særlig udleveringstilladelse.

Forholdet mellem en hændelse eller situation og en mulig grund eller årsag.

Er sammenhængen mellem en hændelse (årsagen) og en anden hændelse (virkningen), hvor virkningen er en direkte følge af årsagen.

Et associationsstudie af hele genomet (GWA-studie) er en metode, der involverer hurtige søgninger efter markører på tværs af hele DNA-sættet eller genomet hos mange mennesker for at finde genetiske variationer, der er associeret med en bestemt sygdom. Når de genetiske associationer er identificeret, kan forskerne bruge oplysningerne til at udvikle bedre strategier til at behandle og forebygge komplekse sygdomme som astma, kræft eller diabetes. Som følge af Human Genom-projektet har forskerne nu et sæt forskningsværktøjer som f.eks. computerbaserede databaser med menneskets genomsekvens, et kort over menneskers genetiske variation og et sæt nye teknologier, der hurtigt og præcist kan analysere prøver af hele genomet for genetiske variationer, der bidrager til, at en sygdom opstår.

Autologt væv eller autologe celler er væv eller celler, der kommer fra den samme person. Hud, der overføres fra en del af kroppen til en anden, er f.eks. autologt væv. I avancerede behandlinger bliver stamceller fjernet, opbevaret og senere givet tilbage til den samme person. Autologe transplantationer bruges til at behandle en række forskellige blodkræfttyper. Autologe stamcelletransplantationer adskiller sig fra allogen stamcelletransplantation, hvor donoren og modtageren af de transplanterede stamceller er to forskellige personer.

Baselinedata indeholder oplysninger om deltagere, når de starter et forsøg, og før de modtager nogen form for behandling. Indsamling af baselinedata kan være samtaler, spørgeskemaer, fysiske undersøgelser, laboratorietest eller andre procedurer. Baselinedata omfatter demografiske oplysninger (f.eks. alder og køn), patientens karakteristika (f.eks. højde, vægt og blodtryk) og målinger, der er specifikke for forsøget (f.eks. sygdomskarakteristika eller tidligere behandling).

Baselinevurderinger udføres på deltagere, når de starter et forsøg, og før de modtager nogen form for behandling. Disse vurderinger kan være samtaler, spørgeskemaer, fysiske undersøgelser, laboratorietest eller andre procedurer. Baselinevurderinger omfatter demografiske oplysninger (f.eks. alder og køn), patientens karakteristika (f.eks. højde, vægt og blodtryk) og målinger, der er specifikke for forsøget (f.eks. sygdomskarakteristika eller tidligere behandling).

Bedste understøttende behandling (BSC) er behandlingsvalget, når der ikke kan opnås helbredelse med eksisterende behandlinger. Det omfatter behandling af sygdomsrelaterede symptomer.

Berettigelse inden for udvikling af lægemidler henviser normalt til de krav, som deltagerne skal opfylde for at have mulighed for at blive udvalgt til at deltage i et klinisk forsøg. Kravene (kriterierne) indeholder normalt ikke bare elementer, der giver folk mulighed for at deltage (inklusionskriterier), men også oplysninger om, hvad der kan forhindre folk i at deltage (eksklusionskriterier).

I kliniske forsøg er bias en systematisk afvigelse fra de reelle værdier af behandlingseffekten via bevidst eller ubevidst justering af resultaterne. Bias kan opstå som følge af elementer i forsøgsdesignet, den måde, et forsøg udføres på, eller den måde, resultaterne analyseres eller evalueres på. Bias kan være "operationel", når den opstår som følge af den måde, et forsøg udføres på, eller "statistical", når den opstår på grund af et forsøgsdesign eller den måde, resultaterne analyseres eller evalueres på Et dårligt forsøgsdesign kan f.eks. betyde, at de deltagere, der har lavere risiko for at opleve et symptom, placeres i én behandlingsarm i modsætning til en anden behandlingsarm. Hvis der udelukkes data fra bestemte deltagere på grund af viden om deres resultater, giver det også bias i et forsøg. De vigtigste designteknikker til at undgå bias i kliniske forsøg er blinding og randomisering. Der skal også tages højde for den potentielle effekt af bias i forbindelse med(...)

Hvis en gruppe forsøgsdeltagere, der får et placebo, bliver overvåget/fulgt lige fra det øjeblik, de bliver indlemmet i et forsøg, men behandlingen af en anden gruppe med forsøgsdeltagere ikke starter lige med det samme, kan denne forsinkelse skabe bias i forsøget. Denne type bias kaldes "bias i forhold til garanteret tid". Bias i forhold til garanteret tid betyder, at deltagerne i behandlingsarmen kun bliver overvåget/fulgt, hvis de overlever (eller f.eks. ikke har symptomer, som behandlingen har til formål at forebygge) gennem hele forsinkelsen. Alle, der ikke gør dette, bliver ekskluderet fra forsøget. Det betyder, at behandlingsarmen vælges på et andet grundlag end placeboarmen. Den letteste måde at undgå bias i forhold til garanteret tid på er at bruge matching. Deltagerne i behandlingsarmen og placeboarmen matches individuelt. Hvis en deltager i behandlingsarmen skal vente i 30 dage på at påbegynde forsøget, matches denne person med en placebodeltager, der også har(...)

Endepunktet i et klinisk forsøg er den måling (f.eks. forandring i tumorstørrelse), der bruges til at bestemme, om der er en signifikant forskel på de respektive faser af forsøget (f.eks. om et lægemiddel har en positiv effekt i løbet af forsøget). Der findes forskellige typer endepunkter. Et binært endepunkt defineres efter, om en hændelse er forekommet eller ej (f.eks. lindring af symptomer eller forekomst af sygdomssymptomer). Det forudsætter ikke en bestemt mængde (størrelse) i en effekt. Det er en ja/nej-konstruktion.

En biobank er en stor, organiseret samling med prøver – normalt humane – der bruges til forskning. Biobanker opretter kataloger for og opbevarer prøver ved hjælp af genetiske karakteristika, kliniske karakteristika og andre karakteristika som f.eks. alder, køn, blodtype og etnisk tilhørsforhold. Nogle prøver bliver kategoriseret i overensstemmelse med miljømæssige faktorer, f.eks. om donor har været eksponeret for et bestemt stof, der kan påvirke helbredet. Biobanker spiller en vigtig rolle i biomedicinsk forskning, f.eks. i genomik (genom analyse) og personlig medicin. Forskere bruger biobanker, når de har brug for prøver med lignende karakteristika til deres forskningsforsøg.

Bioetik er anvendelsen af etik på det medicinske område samt inden for biomedicinsk forskning og sundhedspolitik. Det er blevet et vigtigt fokusområde på grund af den udvikling, der finder sted inden for genetiske lægemidler og genetisk reproduktion. De etiske aspekter af forskning og politik samles ofte under overskriften ‘ELSI’, der står for etiske, juridiske og sociale konsekvenser.

Et biologisk lægemiddel er et hvilket som helst medicinsk produkt, der er produceret i, udtaget fra eller delvist syntetiseret vha. biologiske kilder. Biologiske lægemidler kan bestå af sukkerarter, proteiner eller nukleinsyrer. De kan være komplekse kombinationer af sukkerarter, proteiner eller nukleinsyrer, eller de kan være levende celler eller væv. Nogle af de ældste former for biologiske lægemidler er udtaget fra dyr eller andre mennesker – f.eks. fuldblod og blodkomponenter. Visse traditionelle biologiske lægemidler produceres nu oftere i laboratoriet end i levende væv – f.eks. væv til transplantationer, antistoffer til passiv immunisering og isolering. De er forskellige fra kemisk syntetiserede lægemidler og indeholder vacciner, blod eller blodkomponenter, genterapier og levende celler, der bruges i celleterapi.

En biologisk test kaldes også en biologisk undersøgelse eller vurdering. Den er en form for videnskabeligt forsøg, der omfatter brug af levende dyr, planter, væv eller celler for at bestemme et stofs biologiske aktivitet. Biologiske test er væsentlige i udviklingen af nye lægemidler.

En biologisk markør er noget, der kan måles, og som indikerer tilstedeværelsen af en sygdom, en fysiologisk forandring, en reaktion på en behandling eller en psykologisk tilstand. Glukoseniveau bruges f.eks. som biomarkør ved håndtering af diabetes, og hjernescanninger kan give information om udviklingen af multipel sklerose. Biomarkører bruges også inden for mange videnskabelige områder. De bruges på forskellige måder på forskellige stadier i lægemidlers udvikling, bl.a. i visse tilfælde som surrogatendepunkt for at indikere og måle effekten af interventioner, f.eks. lægemidler, i forsøg. Hæmoglobinniveauer er f.eks. blevet brugt i Fase III-forsøg til at understøtte udviklingen af behandlinger for Type 1 Gauchers sygdom (en sjælden sygdom, der påvirker flere organsystemer og forkorter den forventede levetid, men det kan tage flere år, før der kan påvises forandringer i de kliniske symptomer).

Et biosimilært lægemiddel er et biologisk lægemiddel, der svarer til et eksisterende biologisk lægemiddel, som allerede er blevet godkendt til brug. Biosimilære lægemidler er almindeligt kendt som biologiske generiske lægemidler. Det eksisterende biologiske lægemiddel er kendt som "referencelægemidlet". Biosimilære lægemidler kommer først på markedet, efter patentet for referencelægemidlet er udløbet, selvom de kan være udviklet tidligere. Et biosimilært lægemiddel og dets referencelægemiddel forventes at have samme sikkerhed og virkningsprofil. Biosimilære lægemidler udvikles til at have samme virkningsmekanisme og behandle de samme sygdomme som referencelægemidlet. Standarderne i EU for god fremstillingspraksis (GMP) gælder ved fremstilling af biosimilære lægemidler på samme måde som for alle andre biologiske lægemidler. Biosimilære lægemidler kan give et billigere alternativ til eksisterende biologiske lægemidler, der har mistet sine eksklusivitetsrettigheder.

Enhver teknologisk anvendelse af levende systemer, biologiske processer eller organismer til udvikling eller nyttiggørelse af produkter eller nye teknologier.

Blinding er en metode til at sikre, at de personer, der er med i et forskningsforsøg – f.eks. deltagerne i kliniske forsøg – ikke ved, hvilken del (arm) af forsøget de bliver tilknyttet. I et forsøg, hvor der er en behandlingsdel og en placebo-del, betyder blinding, at deltagerne ikke ved, om de får behandlingen, eller om de får placebo. Blinding bruges til at fjerne bias, som kan opstå bevidst eller ubevidst, hvis deltagerne eller forskningsteamet ved, hvilken forsøgsgruppe deltagerne er med i. Nogle gange bruges udtrykket "enkeltblindet" til at beskrive forsøg, hvor deltagerne ikke ved, hvilken del (arm) de er med i, men forskningsteamet ved det. I et dobbeltblindet forsøg ved hverken forskningsteamet eller deltagerne, hvilke deltagere der er knyttet til de forskellige dele (arme). Et blindet forsøg er det modsatte af et åbent eller ikke-blindet forsøg.

Endepunktet i et klinisk forsøg er en hændelse, f.eks. forekomsten af en sygdom, et symptom eller et bestemt laboratorieresultat. Når en person når til endepunktet, bliver personen generelt ekskluderet fra yderligere forskning i forsøget. Et blødt endepunkt er en subjektiv observation. Det er f.eks. normalt at måle livskvalitet som et endepunkt i fase III-forsøg, hvor patienterne bliver stillet specifikke spørgsmål om indvirkningen af deres sygdom og/eller behandling. I modsætning hertil er et hårdt endepunkt et endepunkt, der er veldefineret og kan måles objektivt. I kræftforskning kan endepunktet i et forsøg f.eks. være relateret til reaktionen på en behandling (f.eks en tumor, der bliver mindre). De endepunkter, der bruges i et forsøg, skal defineres og dokumenteres som en del af forsøgsdesignet.

Breve til sundhedspersonale er korrespondance – ofte i form af massemail fra indehaveren af markedsføringstilladelsen for et lægemiddel til mennesker eller et biologisk lægemiddel til mennesker – der har til formål at gøre læger og andet sundhedspersonale opmærksom på vigtig ny eller opdateret information om et markedsført lægemiddel, herunder biologiske lægemidler. Sådanne oplysninger om lægemidler kan fremkomme i hele produktets livscyklus.

Omkostninger inden for en bestemt tidsramme og i forbindelse med et bestemt sundhedsbudget frem for et lands samlede budget. Dette kræver pålidelige data om epidemiologi og behandlingsmønstre samt antagelser om anvendelse og fortrængning af nuværende behandlinger.

En case-kontrolundersøgelse er en undersøgelse, der sammenligner to grupper retrospektivt. Mennesker, der f.eks. har udviklet en sygdom, kan blive sammenlignet med en gruppe mennesker, der ikke har sygdommen. Forskeren undersøger, om der er nogen forskelle på de to grupper med hensyn til deres tidligere eksponering for mulige risikofaktorer. Denne type undersøgelse er nyttig, når man vil undersøge risikofaktorer for sjældne sygdomme, og den bruges ofte til at danne nye hypoteser, som derefter kan testes. Der er f.eks. færre end 300 bekræftede tilfælde af den nye variant af Creutzfeldt-Jakobs sygdom (CJD). For at foretage en kohorteundersøgelse, der følger raske personer over tid for at se, hvilke risikofaktorer der kan føre til udvikling af sygdommen, skal der rekrutteres et stort antal deltagere, bare for at det er sandsynligt, at en af dem vil udvikle symptomer (omkring 200.000). Den ville også tage meget lang tid, da perioden mellem inficeringen og udbruddet af symptomer(...)

Den centrale procedure er en proces til opnåelse af markedsføringstilladelse til et lægemiddel i EU. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA - European Medicines Agency) har ansvaret for den centrale godkendelsesprocedure for lægemidler til mennesker og dyr. Proceduren fører til én enkelt markedsføringstilladelse, som bevilges af Europa-Kommissionen, og som tillader markedsføring af et lægemiddel i alle lande i Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde – EØS (EU-medlemsstaterne og de tre EFTA-lande: Island, Liechtenstein og Norge).

Noget, der eksisterer eller forekommer på samme tid som noget andet. Det kan være en naturlig hændelse, men inden for medicin bruges det til at betegne: Samtidig medicinering: To eller flere lægemidler gives samtidig ved behandling af sygdomme eller Samtidig sygdom: En sekundær sygdom (eller flere) er til stede samtidig med den primære sygdom (eller der forekommer sekundære symptomer samtidig med et hovedsymptom).

Data mining er en proces, hvor der søges i eksisterende store datasæt med henblik på at finde nyttige mønstre eller tendenser. Data mining kan generere nye hypoteser eller nye idéer til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af sygdomme. Det kan f.eks. føre til forudsigelser om individuelle reaktioner på lægemidler eller hjælpe med designet af helt nye lægemidler. Medicinalindustrien bruger sofistikerede computerdrevne data miningsteknikker til at hente information ud af de store mængder kemiske, biologiske og kliniske data, der er tilgængelige. Data kan udvindes fra datasæt i kliniske forsøg, data fra biobanker eller andre datasæt, der er tilgængelige – f.eks. datasæt, der ligger hos offentlige forskningsorganisationer eller forsikringsselskaber.

En data- og sikkerhedsovervågningskomité (DSMB – Data and Safety Monitoring Board) er en uafhængig ekspertgruppe, der nedsættes for at beskytte patientsikkerheden under et klinisk forsøg. Komitéen gennemgår jævnligt kliniske undersøgelsesdata (og medlemmerne har adgang til ublindede data ved blindede undersøgelser), hændelsesrapportering og gennemførelsen af den kliniske undersøgelse. Komitéen yder uafhængig rådgivning for at sikre, at deltagerne ikke udsættes for unødige risici, og kommer med anbefalinger om fortsættelse, ændring eller afbrydelse af et forsøg.

Dataeneret henviser til den periode, hvor data fra den oprindelige indehaver af markedsføringstilladelsen er beskyttet. I dette tidsrum kan en anden virksomhed ikke bruge ophavsvirksomhedens data til støtte for en anden ansøgning om markedsføringstilladelse, dvs.: generiske, hybrid-, biosimilære lægemidler. Derfor må de kompetente myndigheder ikke modtage en sådan ansøgning i dette tidsrum. I Europa varer denne beskyttelsesperiode i mindst otte år, og formålet er at skabe incitament til innovation.

Datafletning er en proces, hvor data kombineres fra forskellige kilder, og brugerne får et samlet overblik over disse data. Eksempel: data fra forskellige hospitaler i et klinisk forsøg kombineres med henblik på analyse data, der er genereret fra helt separate videnskabelige undersøgelser, kan blive kombineret, hvis dette giver et bedre datasæt med henblik på analyse

Datamanipulering er den proces, hvor der data bliver manipuleret (omformateret), så de er nemmere at læse eller bedre organiserede. En liste med dataposter kan f.eks. blive sat i alfabetisk rækkefølge, så det er nemmere at læse dem og finde oplysninger. Disse fremgangsmåder skal dog bruges med omtanke, da de kan føre til selektiv og forkert rapportering af data eller oprettelse af falske resultater (se bias).

Den decentrale procedure er en proces til godkendelse af lægemidler i mere end én EU-medlemsstat på samme tid.

En anordning, der bruges til at påføre/tilføre et lægemiddel eller terapeutisk middel via en bestemt administrationsvej (f.eks. en inhalator, et depotplaster eller en infusionspumpe).

Et EU-direktiv er en form for lovgivning, der er rettet mod EU's medlemsstater. Direktiver fastlægger et mål eller en politik, som skal opfyldes af EU's medlemsstater. Et direktiv er bindende for de medlemsstater, det omhandler, men lader det være op til de nationale myndigheder at vælge form og metoder. Medlemsstaterne skal foretage de nødvendige ændringer i deres nationale lovgivning for at implementere direktivet. Normalt skal dette ske inden for to år. En lang række emner behandles via direktiver, herunder visse sundheds- og socialpolitiske aspekter.

Dobbeltblinding er en metode, der bruges i kliniske forsøg til at reducere risikoen for bias, som kan opstå bevidst eller ubevidst, når forsøgsdeltagerne og/eller forskerne ved, hvilke deltagere der modtager hvilken behandling (eller placebo). I et forsøg, hvor der er en behandlingsgruppe og en placebogruppe, betyder blinding f.eks., at deltagerne ikke ved, hvilken gruppe de er blevet placeret i. I et dobbeltblindet forsøg ved hverken forskningsteamet eller deltagerne, hvilke deltagere der er knyttet til de forskellige grupper. Nogle gange bruges udtrykket "enkeltblindet" til at beskrive forsøg, hvor deltagerne ikke ved, hvilken gruppe de er med i, men forskningsteamet ved det.

Dosering er en afmålt, specifik mængde af et lægemiddel, med dosisantal og -hyppighed over et angivet tidsrum eller anviste intervaller.

Et lægemiddels doseringsformer er den måde (eller form), hvorpå medicinmolekylerne føres til de steder i kroppen, hvor de skal virke. Der findes flere typer doseringsformer, afhængigt af metoden/vejen for tilførslen af lægemidlet. De omfatter f.eks. tabletter, kapsler, sirupper, suppositorier og injektionsvæsker. Dette indebærer typisk en blanding af de aktive stoffer og inaktive stoffer (hjælpestoffer).

En dosis er en enkelt, afmålt mængde af et lægemiddel, der skal tages på én gang. Den kan udtrykkes ved formen (f.eks. 1 kapsel, 1 suppositorie), mængden (f.eks. 250 mg), volumen (f.eks. 10 ml, 2 dråber) eller som en anden mængde (f.eks. 2 pust).

I en dosisbestemmende undersøgelse testes forskellige doser af et lægemiddel i forhold til hinanden for at påvise, hvilken dosis der virker bedst og/eller er mindst skadelig.

DSUR-indberetningen er en årlig gennemgang af sikkerhedsoplysninger under kliniske forsøg med et forsøgslægemiddel – uanset om det er markedsført eller ej. De vigtigste mål med en DSUR-indberetning er at: Opsummere den aktuelle forståelse og styring af registrerede og potentielle risici. Beskrive nye sikkerhedsproblemer, der kan påvirke beskyttelsen af forsøgsdeltagere i kliniske studier. Undersøge, om nye sikkerhedsoplysninger er i overensstemmelse med tidligere viden om produktets sikkerhed. Give en opdateret status for den kliniske undersøgelse/udviklingsprogrammet og undersøgelsesresultaterne.

Eksklusionskriterier er karakteristika, der ekskluderer personer fra at deltage i et klinisk forsøg. Afhængigt af kravene til forsøget kan eksklusionskriterier f.eks. omfatte alder, køn, sygdomstype eller -stadie samt tilstedeværelsen eller fraværet af andre medicinske lidelser. Til et forsøg, der undersøger et modgiftslægemiddel (slangebid), kunne nogle af de kriterier, der ville ekskludere en person fra at deltage, være følgende: - Graviditet - Under 12 år eller over 70 år - Har tidligere fået et modgiftslægemiddel - Patienthistorikken indeholder hiven efter vejret, højt blodtryk eller hjertesygdom - Kendt bivirkning på adrenalin. Eksklusionskriterier (og inklusionskriterier) er en vigtig del af en forsøgsprotokol. Hvis eksklusions- og inklusionskriterier defineres ordentligt, øges chancen for at gennemføre et forsøg, der skaber pålidelige resultater. De beskytter også deltagerne mod skader og hjælper med at undgå, at sårbare personer bliver udnyttet (f.eks.(...)

Eksplorative forsøg er udviklet til valg af stoffer eller målrettede lægemidler eller metoder ud fra data fra mennesker i stedet for data fra dyr. De gennemføres tidligt i fase I af den kliniske udviklingsproces, og de indebærer begrænset human eksponering, har ikke behandlingsmæssigt sigte og er ikke beregnet til fastlæggelse af en maksimal tolereret dosis.

Ekstra leveår er et mål inden for sundhedsøkonomi. Det angiver de yderligere leveår, som en person lever som følge af en behandling.

Stoffer, der kan ekstraheres fra plastik eller belægninger i et beholder- eller lukkesystem i direkte berøring med et aktivt stof eller lægemiddel. Retningslinjer fra lægemiddelmyndighederne kræver, at der fastlægges en profil for ekstraherbare stoffer for alle materialer, der er i direkte berøring med medicinen eller patienten, for at garantere lægemiddelsikkerheden.

Endepunktet for et klinisk forsøg er en foruddefineret hændelse: f.eks. forekomsten af en sygdom, forekomsten af et symptom eller et bestemt laboratorieresultat. Når en person når til endepunktet, bliver personen generelt ekskluderet fra yderligere forskning i forsøget. Endepunkter kan være hårde (objektive) eller bløde (subjektive). I visse tilfælde kan de erstattes af surrogatslutpunkter. De endepunkter, der bruges i et forsøg, skal defineres og dokumenteres som en del af forsøgsprotokollen.

Endokrinbehandling – eller hormonbehandling – er en behandling, der tilføjer, blokerer eller fjerner hormoner med henblik på at behandle en sygdom. I forbindelse med visse lidelser (f.eks. diabetes eller menopause) gives der hormoner for at regulere lave hormonniveauer. Hormoner kan også gives for at blokere produktionen af naturlige hormoner og svække eller stoppe væksten af bestemte kræfttyper (f.eks. prostata- eller brystkræft).

Epigenetik er undersøgelsen af forandringen i genaktiviteten (ekspression), som ikke involverer forandringer i den underliggende DNA-sekvens (genotype). Epigenetiske forandringer er almindeligt og naturligt forekommende, men kan også påvirkes af andre faktorer – herunder alder, miljø/livsstil og sygdomstilstand – via mekanismer, der slår generne til eller fra.

Epigenomics er undersøgelsen af hele sættet af epigenetiske modifikationer i en celles genetiske materiale, også kendt som epigenomet. Epigenomet markerer genomet på to overordnede måder, som begge spiller en rolle i at slå generne til eller fra. I epigenomics forsøger forskerne at kortlægge placeringerne og forstå funktionerne for alle de kemiske mærker, som markerer genomet. Engang i fremtiden kan epigenomics-kort måske hjælpe lægerne med at stille diagnoser og tilpasse en patients reaktion på behandlinger.

EuroBioBank-netværket er det første operationelle biobanknetværk i Europa. Det leverer DNA, celler og vævsprøver fra mennesker på bestilling fra den videnskabelige verden i forbindelse med forskning i sjældne sygdomme. Det er etableret af patienter og forskere. En biobank er en stor, organiseret samling med prøver – normalt humane – der bruges til forskning. Biobanker katalogiserer og opbevarer prøver ved brug af genetiske karakteristika, kliniske karakteristika og andre karakteristika som f.eks. alder, køn, blodtype og etnisk tilhørsforhold. Nogle prøver bliver kategoriseret i overensstemmelse med miljømæssige faktorer, f.eks. om donor har været eksponeret for et bestemt stof, der kan påvirke helbredet. Biobanker spiller en vigtig rolle i biomedicinsk forskning, f.eks. i genomics (genom analyse) og personlig medicin. Forskere bruger biobanker, når de har brug for prøver med sammenlignelige karakteristika til deres forskningsforsøg.

EPAR – European Public Assessment Report (en europæisk offentlig vurderingsrapport) er en vurdering, der foretages for alle lægemidler, hvor der søges om markedsføringstilladelse via den centrale procedure hos Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA). Det er en række dokumenter, der omfatter: et resumé for lægfolk oplysninger om indehaveren af markedsføringstilladelsen produktoplysninger (f.eks. indlægssedlen og produktresuméet. oplysninger om den vurdering, der udføres hos EMA. EPAR-rapporter offentliggøres på EMA’s hjemmeside, når Europa-Kommissionen har truffet afgørelse om markedsføringstilladelse.

Evidensbaseret medicin (EBM) gør brug af videnskabelige metoder i medicinsk praksis ved hjælp af teknikker inden for videnskab, teknologi og statistik – f.eks. metaanalyse af videnskabelig litteratur, analyse af fordele og risici samt randomiserede kontrollerede forsøg. Et af formålene med evidensbaseret medicin er, at sundhedspersonale skal anvende "en samvittighedsfuld, klar og velovervejet brug af den nuværende bedste evidens" i deres daglige arbejde.

Det fælles tekniske dokument (FTD) er et internationalt format til klargøring af markedsføringsansøgninger til lægemiddelmyndighederne med henblik på godkendelse af nye lægemidler. FTD består af fem moduler, hvor modul 2-4 udgør det egentlige FTD. Modul 1 er forskelligt fra område til område. Modulerne omfatter: Administrative og ordinationsmæssige oplysninger (dette indhold kan være forskelligt, afhængigt af nationale krav) Oversigt og resumé af modul 3-5 Kvalitet (medicinsk dokumentation) Rapporter for non-kliniske undersøgelser (farmakologi/toksikologi) Kliniske undersøgelsesrapporter – virkning og sikkerhed (kliniske forsøg).

Farmakodynamik er den gren af farmakologi, hvor det undersøges, hvad lægemidlet gør ved kroppen. I farmakodynamik undersøges de biologiske og fysiologiske virkninger af et lægemiddel og deres virkningsmekanisme på organ- og celleniveau.

Farmakoepidemiologi er studiet af anvendelsen og effekten af lægemidler hos store grupper af mennesker. Det omfatter en vurdering af sandsynligheden for en gavnlig effekt af et lægemiddel i en population og sandsynligheden for bivirkninger. Det kræver løbende overvågning af en population med henblik på at registrere bivirkninger og andre sikkerhedsproblemer.

Farmakogenetik er studiet af individuelle genetiske forskelle med henblik på at forstå, hvordan gener påvirker en persons reaktion på lægemidler. Når læger forstår, hvordan forskellig genetik påvirker den måde, et lægemiddel bearbejdes på, har de større mulighed for præcist at bestemme, hvilket lægemiddel og hvilken dosis der er bedst for den enkelte patient ud fra vedkommendes reaktion. Farmakogenetik kan også gøre det lettere for læger at fastslå, hvilket lægemiddel der bedst behandler en sygdom, og som har mindst sandsynlighed for at give bivirkninger.

Farmakogenomik er studiet af hele genomer på tværs af grupper af personer med henblik på at identificere de genetiske faktorer, der påvirker reaktionerne på et lægemiddel. Farmakogenomik kombinerer traditionelle farmaceutiske videnskaber, såsom biokemi, med en forståelse af almindelige DNA-variationer i det menneskelige genom.

Farmakokinetik er studiet af, hvad kroppen gør ved lægemidler. Det omfatter undersøgelse af lægemidlers absorption, fordeling, metabolisme og udskillelse (ADME – absorption, distribution, metabolism, excretion) samt biotilgængelighed. Disse farmakokinetiske processer, der ofte kaldes ADME, fastlægger lægemidlets koncentration i kroppen samt begyndelsen, varigheden og intensiteten af et lægemiddels effekt. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="ADME" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

En farmakokinetisk undersøgelse er en undersøgelse af, hvordan et lægemiddel bearbejdes af kroppen. Den måler normalt koncentrationen af lægemidlet i blod, urin eller væv over tid. Farmakokinetiske undersøgelser bruges til at karakterisere et stofs absorption, fordeling, metabolisme og udskillelse (ADME – absorption, distribution, metabolism, excretion) enten i blodet eller andre steder og anvendes ofte på stadiet for opdagelse eller valg af kandidat i et lægemiddeludviklingsprogram.

En farmakolog undersøger, hvordan lægemidler interagerer med biologiske systemer, og bruger in vitro- (celler eller dyrevæv) eller in vivo- (levende dyr) forskning til at forudsige, hvilken effekt lægemidlerne kan få hos mennesker. Farmakologer har som mål at forstå, hvordan lægemidler virker, og om de kan bruges effektivt og sikkert til mennesker. De arbejder tæt sammen med forskere for at støtte opdagelse og udvikling af lægemidler og for at få besvaret spørgsmål om årsagssammenhænge i forbindelse med lægemidler.

Farmakologi er studiet af lægemidler, herunder deres karakteristika, interaktioner og anvendelser, og den biokemiske og fysiologiske effekt, de har på cellen, vævet, organet eller organismen.

En farmakopé er en samling af officielle standarder for farmaceutiske stoffer og lægemidler. Den indeholder anvisninger til de kvalitetskontroltest, der skal udføres af lægemidler og de råstoffer, der anvendes i fremstillingen. Den er vigtig som reference for personer og organisationer, der er involveret i forskning, udvikling, fremstilling og kvalitetskontrol af lægemidler. De fleste lande har en officiel farmakopé, og alle producenter af lægemidler og/eller stoffer til farmaceutisk brug skal overholde dens kvalitets-/sikkerhedsstandarder. I Europa udgør den europæiske farmakopé det retslige og videnskabelige grundlag for kvalitetskontrol under udvikling, fremstilling og markedsføring af lægemidler i EU's medlemsstater.

Flerarms- flertrinsforsøg (MAMS – Multi-Arm Multi-Stage) har et specifikt design, der giver mulighed for, at flere forskellige behandlinger kan vurderes samtidig i forhold til standardbehandlingen i ét enkelt forsøg. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="mams" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

FN's menneskerettighedserklæring er et internationalt dokument, der fastlægger de grundlæggende rettigheder og fundamentale friheder, som alle mennesker har ret til. Den blev vedtaget af FN's Generalforsamling i 1948 som en reaktion på grusomhederne under anden verdenskrig. Den var den første globale udtalelse om rettigheder, som alle mennesker har – uanset nationalitet, bopæl, køn, national eller etnisk oprindelse, farve, religion, sprog eller andet. Erklæringen består af 30 artikler og en række nøgleprincipper, der omfatter: Universalitet Gensidig afhængighed og udelelighed Ligestilling og beskyttelse mod forskelsbehandling Erklæringen er blevet omsat til lov i forskellige former og har givet inspiration til mere end 80 internationale traktater og erklæringer om menneskerettigheder, som tilsammen udgør et omfattende, juridisk bindende system til fremme og beskyttelse af menneskerettigheder. Erklæringens fulde tekst er offentliggjort af FN på organisationens(...)

En formular til caserapport er en fysisk eller elektronisk dataregistreringsformular i kliniske forsøg. Den bruges af centre, der deltager i kliniske forsøg (f.eks. hospitaler), til indsamling af oplysninger om hver enkelt forsøgsdeltager. Alle data for den enkelte person, der deltager i et klinisk forsøg, herunder oplysninger om uønskede hændelser, findes på formularen til caserapport. Der udarbejdes en formular til caserapport specifikt for hvert enkelt klinisk forsøg, så alle de data, der er nødvendige for at besvare forskningsspørgsmålet, bliver registreret. Den organisation, der kører forsøget, er ansvarlig for at udarbejde en formular til caserapport, der er i overensstemmelse med forsøgets protokol. Den skal også overvåge og gennemgå de data, der indsamles, for at sikre, at de er fuldstændige og nøjagtige. Personlige data såsom patienters navne, journalnumre og anden information der identificerer patienten, oplyses normalt ikke i formularen til caserapport. I stedet(...)

En formulering er en blanding af forskellige kemiske stoffer, der er sammensat efter en bestemt metode for at skabe et lægemiddel.

Et forsøgslægemiddel er en aktiv ingrediens eller placebo, der er sammensat (forberedt) farmaceutisk til brug hos mennesker, og som testes eller bruges som komparator i et klinisk forsøg. Forsøgslægemidler har typisk endnu ikke fået markedsføringstilladelse, men de kan i nogle tilfælde være produkter, der er blevet godkendt: Når de har været fremstillet med en anden formulering end den, der skal godkendes (f.eks. en anden dosis) Når det godkendte produkt skal bruges som testpræparat eller komparator i et klinisk forsøg, Når de bruges til en ikke-godkendt indikation (off-label) Når de bruges for at opnå yderligere oplysninger om en godkendt anvendelse.

Det forventede biologiske minimumseffektniveau (MABEL – minimal anticipated biological effect level) er den dosis, der forventes at være nødvendig for at opnå en biologisk effekt hos deltagere i et klinisk forsøg. Det er sikkerhedsvindue, der er baseret på en farmakologisk tærskelværdi. Det forventede biologiske minimumseffektniveau anbefales som en nyttig metode til beregning af den sikre startdosis, da den er den laveste dosis, som er aktiv.

Frafald er antallet af deltagere, der i løbet af et klinisk forsøg forlader dette. Det er også kendt som "frafaldsrate". Det modsatte af frafald er "fastholdelse". Frafald kan skabe skævhed (bias) i forsøgsresultater, hvis flere deltagere falder fra i en del af forsøget i forhold til en anden, eller hvis der er forskel på, hvilke deltagere der falder fra, og hvilke deltagere der fortsætter. Frafald kan have indvirkning på, hvor anvendelige resultaterne af et forsøg er (ekstern validitet), eller på den statistiske signifikans i et forsøg. Forskning har vist, at det kan forbedre fastholdelsen af deltagere i forsøg at bruge en kombination af flere strategier. Mange forskellige metoder kan være relevante, f.eks. at tilbyde fordele ved at deltage, give personlige påmindelser om aftaler og involvere patienterne og/eller deres pårørende i hele forsøgsdesignprocessen.

Futilitet er en manglende evne i et klinisk forsøg til at nå forsøgets mål. Problemer som f.eks. vanskeligheder med at rekruttere et tilstrækkeligt antal patienter kan betyde, at et forsøg ikke giver et resultat, der kan analyseres statistisk på en tilfredsstillende måde. Hvis disse problemer opdages i løbet af forsøget, kan det være bedst at stoppe forsøget tidligt. Denne type beregning er kendt som en futilitetsvurdering og er en form for interimanalyse. Det er etisk korrekt at stoppe et forsøg tidligt, når det er usandsynligt, at man vil opnå et statistisk pålideligt resultat, og dermed forhindre, at patienterne eksponeres unødigt for behandlinger eller andre interventioner. Det kan også spare tid og dermed penge.

Fysisk helbred er defineret som kroppens tilstand, hvor der tages højde for alt fra fravær af sygdom til fysisk form. Det fysiske helbred er afgørende for det generelle velbefindende og kan påvirkes af: Livsstil: kost, fysisk aktivitet og adfærd (f.eks. rygning) Den menneskelige biologi: en persons gener og fysiologi kan gøre det lettere eller sværere at opnå et godt fysisk helbred Miljø: vores omgivelser og eksponering for faktorer som sollys eller giftstoffer Sundhedsydelser: god sundhedspleje kan være med til at forebygge sygdom samt opdage og behandle sygdom.

Et generisk lægemiddel er et lægemiddel, der er udviklet til at være identisk med et lægemiddel, som allerede er blevet godkendt – også kaldet "referencelægemidlet". Et generisk lægemiddel indeholder de samme aktive stoffer som referencelægemidlet, og det bruges i samme doser til at behandle de samme sygdomme. Et generisk lægemiddels inaktive ingredienser, navn, udseende og emballage kan dog være forskelligt fra referencelægemidlets. Generiske lægemidler produceres i henhold til samme kvalitetsstandarder som alle andre lægemidler. En virksomhed må først udvikle et generisk lægemiddel med henblik på markedsføring, når eksklusivitetsperioden for referencelægemidlet er udløbet. Det er normalt 10 efter datoen for den første godkendelse. Alle lægemidler har et godkendt navn, der kaldes INN-navnet. En gruppe lægemidler med virkninger, der minder om hinanden, har ofte enslydende INN-navne. For eksempel er phenoxymethylpenicillin, ampicillin, amoxicillin og flucloxacillin i(...)

En genetisk modificeret organisme (GMO) er en organisme, hvis genetiske materiale er blevet ændret på et laboratorium. Genetisk modificering sker for at fremkalde visse træk (f.eks. sygdomsresistens i afgrøder) eller for at få organismen til at lave bestemte biologiske produkter (f.eks. er bakterier blevet ændret, så de laver insulin til behandling af diabetes, og planter er blevet ændret, så de danner antistoffer og blodkoagulationsfaktorer). GMO'er bruges ved fremstilling af lægemidler og i nye former for lægemidler, f.eks. genterapi. Genetisk modificering er også et nyttigt værktøj for videnskabsfolk på mange forskningsområder, herunder dem, der undersøger mekanismer i sygdomme hos mennesker og i andre sygdomme.

En genmutation er en permanent ændring i den DNA-sekvens, som et gen består af. Mutationer varierer i størrelse og kan påvirke alt lige fra en enkelt DNA-byggeklods (basepar) til en stor del af et kromosom med mange gener. Genmutationer kan klassificeres på to forskellige måder: Kønscellemutationer er nedarvet fra en forælder og findes i alle celler i en persons krop hele livet igennem. Disse mutationer findes i forælderens æg eller sædceller og overføres som nedarvede mutationer. Somatiske mutationer opstår på et eller andet tidspunkt i en persons liv og kun i bestemte celler, ikke i alle kroppens celler. Disse forandringer kan være forårsaget af miljømæssige faktorer som f.eks. ultraviolet stråling fra solen, eller hvis der opstår en fejl, når DNA kopierer sig selv i forbindelse med celledeling. Disse tilegnede mutationer kan ikke videregives til den næste generation.

Genomet er hele sættet af genetiske instruktioner i en organisme. Hvert genom indeholder alle de nødvendige oplysninger til at opbygge den pågældende organisme og give den mulighed for at vokse og udvikle sig. Genomet indeholder både generne og de ikke-kodende sekvenserne i DNA'et/RNA'et. Menneskers genomer indeholder cirka 35.000 gener. Human Genome Project, som blev færdiggjort i 2003, var et international initiativ, som skulle identificere alle generne i menneskers DNA og fastlægge sekvenserne i de 3 milliarder DNA-basispar. Det tog 13 år. Genomforskning har hjulpet med at diagnosticere sygdomme og finde genetiske markører til visse sygdomme.

Genomik er den del af biologien, der undersøger hele genomet i en organisme ved at sekventere, indsamle og analysere funktionen og strukturen i dets DNA. Fremskridt inden for genomik har givet store resultater med hensyn til at forbedre forståelsen af forskellige sygdomme. Genomikforskning kan bruges til at udvikle mere effektive behandlingsstrategier og bedre beslutningsværktøjer for patienter og sundhedsudbydere.

En genomisk markør (eller genetisk markør) er en specifik gen- eller DNA-sekvens, der er associeret med et kendt karaktertræk. De bruges til at studere relationen mellem sygdomme og genetik. En genetisk markør kan fungere som markør for et andet gen. Den skal være på det samme kromosom og tæt nok på det andet gen til, at de to gener er genetisk forbundne og normalt nedarves sammen.

Genomiske teknologier er de nye metoder, teknologier og instrumenter, der bruges til at undersøge og manipulere genomet.

En genotoksicitetsundersøgelse har til formål at opdage kemiske forbindelser, der kan forårsage genetisk skade enten direkte eller indirekte i celler, som udsættes for de toksiske substrater. Genotoksicitetsundersøgelser kan udføres in vitro eller in vivo. Forbindelser, der viser sig positive i test, som påviser en sådan skade, kan give kræft og/eller arvelige skader. Alle relevante genotoksiske stoffer kan ikke spores ved én enkelt test. Derfor er den normale fremgangsmåde at udføre en række test, der er komplementære, og ikke på forskellige hierarkiske niveauer. En standard undersøgelsesrække omfatter følgende tests: En test af genmutation hos bakterier En in vitro-test med cytogenetisk (vedrørende studiet af cellers struktur og funktion) vurdering af kromosomskade i celler fra pattedyr En in vivo-test af kromosomskade med brug af hæmatopoietiske (blod- eller blodcelledannende) celler fra gnavere.

Et kemikalie eller andet middel, der fremkalder en skadelig ændring i en persons genetiske materiale, uanset hvilken mekanisme der har fremkaldt ændringen. Et genotoksin kan forårsage mutationer i DNA (et mutagen), det kan udløse kræft (et karcinogen), og det kan forårsage fosterskader (et teratogen).

Genotypen er en persons samling af gener, herunder deres genetiske varianter. Det er hele komplekset af gener, der nedarves fra begge forældre. Genotypen bestemmer en persons nedarvede karakteristika. En genotype kan bestemmes ved at sekventere en persons genom.

Genotypebestemmelse er den proces, hvor forskelle i en persons genetiske struktur eller genotype bestemmes ved at undersøge personens individuelle DNA-sekvens. Dette kan gøres ved at sammenligne en persons genotype med en anden persons sekvens eller med en referencesekvens.

Den gensidige anerkendelsesprocedure er et system til lægemiddelgodkendelse i de enkelte medlemsstater (berørte medlemsstater), som anerkender godkendelsen fra en anden medlemsstat (referencemedlemsstaten), der har vurderet og godkendt et nyt lægemiddel.

Genterapi er en eksperimentel teknik, der erstatter et fejlbehæftet gen i en celle eller tilføjer et nyt gen med henblik på at helbrede eller forebygge sygdomme. I fremtiden vil lægerne måske kunne bruge denne teknik til at behandle en sygdom i stedet for at skulle bruge lægemidler eller operationer. Forskerne er i gang med at teste flere tilgange til genterapi, bl.a. at udskifte et muteret gen, der forårsager en sygdom, deaktivere et muteret gen, der ikke fungerer korrekt, eller indsætte et nyt gen i kroppen for at hjælpe kroppen med at bekæmpe en sygdom. Selvom genterapi er en lovende behandlingsform til en række sygdomme, er teknikken stadig ved at blive studeret nærmere for at sikre, at den bliver sikker og effektiv. Genterapi testes i øjeblikket kun i forbindelse med behandling af sygdomme, som ikke kan kureres med andre metoder.

Formålet med god fremstillingspraksis (GMP) er at sikre, at produkter konsekvent fremstilles i overensstemmelse med relevante kvalitetsstandarder. Pålideligheden af kvalitetsprodukter garanteres via kontrol af de fem centrale parametre: medarbejdere, miljø, udstyr, metoder og materialer.

Principperne for god laboratoriepraksis (GLP) er en kvalitetsstandard, der vedrører den organisatoriske proces og de forhold, hvorunder non-kliniske sundheds- og miljøsikkerhedsundersøgelser planlægges, udføres, overvåges, registreres, rapporteres og arkiveres. GLP har til formål at sikre, at resultaterne af disse undersøgelser er troværdige, og at et forsøg kan gentages når som helst.

God lægemiddelovervågningspraksis er en kvalitetsstandard for overvågning af lægemiddelsikkerheden og, om nødvendigt, foranstaltninger til reduktion af risiciene og forøgelse af fordelene ved lægemidler. Denne praksis sikrer registrering, indsamling, vurdering, forståelse og forebyggelse af bivirkninger ved lægemidler.

Inden for klinisk forskning er det økonomisk kompensation for berettigede udgifter, som deltagere, der er med i et bestemt forskningsprojekt, har.

Gruppesekventielt design er et eksempel på en statistisk tilgang i et klinisk forsøgsdesign. Det betyder, at antallet af prøver i forsøget ikke er fastlagt på forhånd, og data evalueres sekventielt, i takt med at de indsamles. Dette er kendt som interimanalyse og kan udføres på flere forskellige tidspunkter. Forsøget kan stoppes, når der observeres signifikante resultater, eller hvis interimanalysen viser, at der er sikkerhedsproblemer, eller at forsøget ikke vil kunne give et signifikant resultat. I så fald bliver der ikke rekrutteret flere patienter, og der tages ikke yderligere prøver fra de involverede patienter. Før forsøget starter, skal "stopreglen" (dvs. årsagen til standsningen) dokumenteres og forklares. Stopreglen er en nøjagtig beskrivelse af, hvad interimanalysen skal vise, for at forsøget bliver stoppet. Gruppesekventiel analyse kan føre til en meget tidligere konklusion, end hvad der ville være muligt med et klassisk design. Det kan derfor spare tid og(...)

I udvikling af lægemidler refererer guldstandarden ofte til den/det bedste tilgængelige terapi/produkt/behandling. Afhængigt af sammenhængen kan guldstandard også betyde andre ting. I klinisk design bliver et dobbeltblindet lodtrækningsforsøg af mange opfattet som guldstandarden. Guldstandarden kan ændre sig over tid, i takt med at der kommer nye metoder/behandlinger/lægemidler. Før i tiden var guldstandardtesten til diagnosticering af dissekering af aorta (en rift inden i aorta) aortogrammet, som havde en følsomhed på helt ned til 83 % og en specificitet på helt ned til 87 %. Nu betragter mange MRA (Magnetic Resonance Angiogram) som den nye guldstandardtest til dissekering af aorta med en følsomhed og en specificitet, der begge ligger over 90 %.

Den tid, det tager for halvdelen af mængden af et lægemiddel at blive udskilt fra kroppen.

Endepunktet for et klinisk forsøg er en foruddefineret hændelse: f.eks. forekomsten af en sygdom, forekomsten af et symptom eller et bestemt laboratorieresultat. Når en person når til endepunktet, bliver personen generelt ekskluderet fra yderligere forskning i forsøget. Et hårdt endepunkt er et endepunkt, der er veldefineret og kan måles objektivt. I kræftforskning kan endepunktet i et forsøg f.eks. være relateret til reaktionen på en behandling (f.eks en tumor, der bliver mindre). Endepunkter med relation til en reaktion er almindelige i kliniske fase II-forsøg med kræftbehandlinger. Endepunkter med relation til patienters overlevelse er almindelige i fase III-kræftforsøg. "Progressionsfri overlevelse" og "sygdomsfri overlevelse" måler det tidsrum, patienterne er i live, uden at deres sygdom bliver forværret. I modsætning til hårde endepunkter er bløde endepunkter subjektive observationer. Livskvalitetsobservationer er eksempler på bløde endepunkter. Det er almindeligt at(...)

Klinisk diversitet (eller heterogenicitet) er variabiliteten mellem de patienter eller de interventioner, der undersøges, eller mellem de udfald, som undersøgelserne måler. Ved sammenligning af forskellige undersøgelser er det vigtigt at huske på, at der er flere forskellige typer heterogenicitet. Metodologisk diversitet (eller heterogenicitet) refererer til variation i forsøgsdesignet og i risikoen for bias mellem undersøgelser. Klinisk og/eller metodologisk diversitet kan føre til forskelle i den måde, hvorpå statistik anvendes på forskellige undersøgelser (statistisk heterogenicitet). Fremskridt inden for lægevidenskab giver os en bedre forståelse af heterogenicitet blandt patienter, der har den samme sygdom. Forskellene i patienters reaktioner på behandling og risikoen for bivirkninger bliver udforsket på molekyleniveau. Dette fører til udvikling af målrettede behandlinger til forskellige undergrupper af patienter.

HIV står for human immundefekt virus. Det svækker immunsystemet ved at ødelægge vigtige celler (T-celler eller CD4-celler), der bekæmper sygdom og infektion. Immunsystemet kan så ikke beskytte kroppen mod infektioner og sygdom. I sidste ende kan HIV føre til AIDS, det sidste stadie af HIV-infektion. Ved AIDS svigter immunsystemet.

Farmaceutiske hjælpestoffer er naturlige eller syntetiske stoffer, der kombineres med det aktive stof i en doseringsform. Hjælpestoffer understøtter metaboliseringen eller administrationen af lægemidlet eller de aktive stoffer. De beskytter, støtter eller forbedrer stabiliteten eller letter absorptionen af lægemidlet i kroppen. De kan også være med til at gøre produktet genkendeligt (f.eks. via farve i en tablet/kapsel).

En reaktion på en behandling eller et lægemiddel, der forekommer sjældent og uforudsigeligt hos en lille procentdel af populationen. Sådanne reaktioner forekommer ofte ved eksponering for nye lægemidler og kan ikke forklares ved hjælp af lægemidlets kendte virkningsmekanismer. De forekommer ikke hos størstedelen af patienterne, uanset dosis, og udvikler sig for det meste uforudsigeligt og kun hos modtagelige personer. På basis af de underliggende mekanismer kan idiosynkratiske reaktioner opdeles i (1) immunmedierede overfølsomhedsreaktioner lige fra f.eks. hudeksem til alvorlige systemiske symptomer, 2) reaktioner, der indebærer individuel, ikke-immun modtagelighed, ofte relateret til unormal produktion eller detoksificering af cytotoksiske metabolitter og (3) fejlagtigt rettet farmakologi, hvorved et lægemiddel interagerer direkte med et andet system end dét, det er beregnet til.

Ikke-skade betyder ikke at volde skade. Traditionelt er dette et grundlæggende princip i de lægeetiske regler og en del af den hippokratiske ed (en ed, som nye læger aflægger i mange lande, og som også kaldes lægeløftet). Et eksempel på en ikke-skadevoldende handling ville være at afbryde behandling med en medicin, som er kendt for at være skadelig, eller at nægte at give medicin til en patient, hvis det ikke er dokumenteret, at den er effektiv. Der opstår dog ofte etiske dilemmaer. I mange medicinske situationer skal ikke-skade afvejes i forhold til princippet om gode intentioner (en handling, der foretages til gavn for andre). For eksempel kan mange nyttige lægemidler også have alvorlige bivirkninger, så risici og fordele skal overvejes nøje af læger og patienter. I sidste ende skal patienten beslutte, om fordelene opvejer risiciene, inden denne giver samtykke til en behandling.

Immunotoksicitet er skade på immunsystemet, der skyldes eksponering for kemiske stoffer. Test for immunotoksicitet er et fast element ved udvikling af stoffer som mulige nye lægemidler. Symptomer på immunotoksicitet kan omfatte hyppigere eller mere alvorlige infektionssygdomme eller kræft. Toksiske stoffer kan også give autoimmune sygdomme, hvor sundt væv bliver angrebet af kroppens eget immunsystem. Allergi er en anden form for immunotoksicitet, og mange kemikalier er kendt for at fremkalde allergiske reaktioner hos nogle mennesker.

Et informeret samtykke er en persons frivillige accept, baseret på forståelsen af den relevante information, af at deltage i forskning eller et klinisk forsøg eller at få foretaget et bestemt medicinsk indgreb. Før der kan udføres nogen form for forskning, skal deltagerne informeres om alle aspekter af forsøget og/eller indgrebet, herunder formål, metoder, forventede fordele og potentielle risici. Deltagerne skal også gøres opmærksomme på, at de når som helst kan trække sig ud af forsøget, uden at det får negative følger for deres aktuelle pleje eller behandling. Denne information skal gives på en nemt tilgængelig og forståelig måde (f.eks. via et ark med deltagerinformation), og den enkelte person skal have mulighed for at stille spørgsmål om forskningen. Informeret samtykke dokumenteres normalt skriftligt med en underskrevet og dateret samtykkeformular. Informeret samtykke bør dog være en løbende proces gennem hele forsøget, og forskere skal sikre, at deltagerne gøres(...)

Inklusionskriterier er de karakteristika, som potentielle deltagere skal have for at komme i betragtning til at deltage i et forsøg. De beskriver patientpopulationen og patientudvælgelseskriterierne. Inklusionskriterier skal angive, hvilken testtype der bruges til at stille patienternes diagnose, samt specifikke sygdomskrav (f.eks. hvor alvorlig sygdommen er, om tidligere behandlinger har vist gode eller dårlige resultater, samt eventuelle andre faktorer, der kan påvirke prognosen, f.eks. alder, køn eller etnisk tilhørsforhold). Inklusionskriterierne (og eksklusionskriterier) er vigtige dele af en forsøgsprotokol. Hvis inklusions- og eksklusionskriterierne defineres ordentligt, øges chancen for, at forsøget vil give pålidelige resultater. De beskytter også deltagerne mod skader og minimerer risikoen.

Et internationalt fællesnavn (INN – International Non-proprietary Name) er et officielt generisk navn, som et farmaceutisk stof får. INN-navne letter kommunikationen, fordi der fastsættes et standardnavn for ethvert stof på markedet med mere end ét varemærke. Hvert INN-navn er éntydigt, globalt anerkendt og offentlig ejendom. Et INN-navn kaldes også et generisk navn. Eksempler på INN-navne er: ibuprofen, mefloquin og diazepam.

Inden for medicin er intervention en handling, der ændrer udfaldet eller forløbet af en tilstand eller sygdom, så skade forebygges, eller helbredet forbedres via brugen af behandlinger, lægemidler, medicinsk udstyr eller procedurer/kirurgi.

Intravenøs betyder "i en blodåre". Det er infusion af væske direkte i en blodåre ved hjælp af en sprøjte eller et intravenøst kateter (rør). Sammenlignet med andre administrationsveje er den intravenøse vej den hurtigste måde at tilføre væsker og lægemidler til blodbanen (det systemiske kredsløb). Ved intravenøs behandling er medicinens biotilgængelighed 100 %.

IMPD (Investigational Medicinal Product Dossier – dossier for forsøgslægemiddel) er et dynamisk dokument, der indeholder aktuelt tilgængelige oplysninger om et forsøgslægemiddel. Dossieret indeholder sammendrag af oplysninger vedrørende et forsøgslægemiddels kvalitet og fremstilling samt kontrollen med det (herunder referenceprodukt og/eller placebo), data fra non-kliniske undersøgelser og fra den kliniske brug samt produktets udviklingsfase.

Investigatorens brochure (IB) er et omfattende dokument, der sammenfatter alle de relevante kliniske og non-kliniske oplysninger om det lægemiddel, som skal undersøges i mennesker. En IB indeholder et afsnit med "Sammenfatning af data og vejledning til investigatoren (lægen)", som har til formål "at give investigatoren en klar forståelse af de mulige risici og bivirkninger samt af de specifikke test, observationer og forholdsregler, der kan være nødvendige i forbindelse med et klinisk forsøg." En IB indeholder også oplysninger, som hjælper med den kliniske styring af de deltagere, der er med i det kliniske forsøg. Sponsoren (den organisation, der kører og fører tilsyn med forsøget) er ansvarlig for at holde oplysningerne i IB'en opdaterede. En IB er meget vigtig. Den skal gennemgås hvert år og skal opdateres, når nye og vigtige oplysninger bliver gjort tilgængelige, f.eks. når et lægemiddel har opnået markedsføringstilladelse og kan ordineres til kommerciel brug. Med(...)

En juridisk værge er en person, der er bemyndiget (f.eks. af en domstol) til at tage beslutninger på vegne af en anden person. I tilfælde, hvor en patient er ude af stand til selv at afgive informeret samtykke (f.eks. en patient på en intensivafdeling), kan en juridisk værge sommetider give samtykke eller tilladelse på dennes vegne, herunder vedrørende medicinsk behandling.

Et kandidatgen er en DNA-sekvens (et gen) i et kromosom, der med en vis sandsynlighed forårsager en sygdom. Genet kan være kandidat, fordi det findes i et bestemt kromosomområde, der er involveret i sygdommen, eller dets proteinprodukt mistænkes for at forårsage sygdommen. Kandidatgener er blevet brugt til at identificere genetiske risikofaktorer for at finde komplekse lidelser som f.eks. alkoholisme. Disse undersøgelser, også kaldet kandidatgenmetoden, tester virkningen af varianter af et kandidatgen i medlemmer af en berørt familie eller i urelaterede tilfælde og kontrolforsøg. Kandidatgenmetoden kan bruges til hurtigt at bestemme tilknytningen mellem en genetisk variant og en lidelse. Denne metode er dog begrænset af den viden, der findes om de biologiske aspekter af den undersøgte sygdom.

I processen til udvikling af lægemidler er dette det stof blandt flere (stoffer), som opfylder kriterierne om virkning og sikkerhed, så det kan bruges i kliniske forsøg med mennesker. Bred information skal være tilgængelig om et kandidatlægemiddels virkningsmekanisme og farmakologi.

Kemoterapi er en kræftbehandlingstype, hvor lægemidler bruges til at ødelægge kræftceller. Kemoterapi bruges sammen med operationer, stråleterapi eller biologisk terapi. Det virker ved at stoppe eller sinke de hurtigt voksende kræftceller. Kemoterapi kan dog også skade raske celler, der deler sig hurtigt, f.eks. dem, der sidder i kanten af munden og tarmene. På grund af den effekt, som disse lægemidler har på raske celler, er alvorlige eller svære bivirkninger almindelige.

Klassevirkning henviser til de ens resultater, behandlingsmæssige virkninger og bivirkninger for to eller flere lægemidler. Alle produkter i en klasse antages at være tæt beslægtet på tre områder: kemisk struktur, virkningsmekanisme og farmakologiske effekter.

I EU er der to klassifikationer af lægemidler til brug hos mennesker: lægemidler, der kræver recept: lægemidler, der ikke kræver recept Der kan være yderligere underkategorier på nationalt plan.

En slags resultatvurdering, der foretages af en uddannet sundhedsansat efter observation af en patients helbredstilstand.

Klinisk effektivitet indgår i det dossier, der sendes til MTV-vurdering, og er et mål for, hvor godt en bestemt behandling virker, når den er alment tilgængelig. Det afhænger af anvendelsen af den bedst mulige viden fra forskning, klinisk erfaring og patientpræferencer.

Inden for klinisk udvikling beskæftiger farmakologi sig med effekterne af stoffer (lægemidler under udvikling) hos raske frivillige og hos patienter. Det omfatter normalt farmakodynamik og farmakokinetik. I vurderingsprocessen kan stoffernes virkning og bivirkninger måles og sammenlignes.

Den kliniske fase i lægemiddeludvikling er den fase, der involverer mennesker. Den er forskellig fra den non-kliniske fase, hvor der udføres undersøgelser i laboratoriet eller på dyr (f.eks. farmakologisk/toksikologisk analyse). Kliniske undersøgelser foregår i fire trin, der kaldes faser – de er hver især beregnet til at besvare forskellige forskningsspørgsmål: [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Inden et klinisk forsøg kan gå i gang, skal sponsoren ansøge om og opnå klinisk forsøgstilladelse (CTA – clinical trial authorisation). De enkelte lande i Europa har deres egne lægemiddelmyndigheder, der vurderer ansøgninger om klinisk forsøgstilladelse. For kliniske forsøg, der skal foregå i mere end ét europæisk land, findes der en frivillig harmoniseringsprocedure, som giver mulighed for indsendelse af én ansøgning til myndighederne i alle relevante lande. Foruden en klinisk forsøgstilladelse kræves der en positiv udtalelse fra en etisk komité (eller "institutional review board"), før et klinisk forsøg kan gå i gang.

Klinisk praksis er behandling og varetagelse af patienter foretaget af sundhedspersonale understøttet af klinisk baseret evidens. Der er udviklet retningslinjer for klinisk praksis, som er designet til at hjælpe sundhedspersonale og patienter med at træffe beslutninger om relevant sundhedspleje under bestemte omstændigheder.

Klinisk udvikling er et trin i processen til markedsføring af nye lægemidler eller behandlinger. Det refererer til kliniske forsøg, som udføres i mennesker og er baseret på non-klinisk forskning (mikroorganismer/dyr). Forsøgene følger forskellige faser, der kaldes fase I, II, III (og IV efter markedsføringstilladelse).

En klinisk undersøgelse er en biomedicinsk forskningsundersøgelse, hvor frivillige deltagere fordeles til helbredsrelaterede indgreb (f.eks. et lægemiddel eller en procedure) på basis af en protokol (eller plan) og derpå vurderes med hensyn til effekt på biomedicinske eller helbredsrelaterede resultater. Kliniske undersøgelser genererer data om sikkerheden og virkningen af det testede lægemiddel eller den testede procedure. De gennemføres kun efter lægemiddelmyndighedernes godkendelse og den etiske komités gennemgang. Kliniske undersøgelser opdeles ofte i faser fra I (forberedende) til IV (efter markedsføring).

En klinisk undersøgelsesrapport er et dokument, der indeholder udførlige oplysninger om planen og metoderne for undersøgelsen samt dens gennemførelse, så det ligger klart, hvordan undersøgelsen blev udført. Rapporten skal give en tydelig forklaring på, hvordan undersøgelsens design blev valgt, og skal indeholde forsøgsresultaterne. En klinisk undersøgelsesrapport skal også give tilstrækkelige individuelle patientdata til at muliggøre en gentagelse af de vigtigste dataanalyser, såfremt lægemiddelmyndighederne skulle ønske at foretage en sådan gentagelse. Rapporten er en central del af enhver ansøgning om markedsføringstilladelse til et nyt lægemiddel, og den skal opfylde kravene fra den lægemiddelmyndighed, der skal vurdere ansøgningen.

Inden for lægevidenskaben angiver klinisk virkning en positiv terapeutisk effekt. Hvis en virkning bliver påvist, er det sandsynligt, at en intervention er mindst lige så god som andre tilgængelige interventioner, som den er blevet sammenlignet med. Når der tales om virkning over for effektivitet, måler virkning, hvor godt en behandling virker i kliniske forsøg eller laboratorieundersøgelser. Effektivitet siger på den anden side noget om, hvor godt en behandling virker, når den er alment tilgængelig.

Kohorteundersøgelser bruges til at undersøge, hvor udbredte sygdomme er, samt deres årsager og prognoser. Kohorter er grupper af mennesker, der er udvalgt på baggrund af visse karakteristika. Hvis der f.eks. er mistanke om, at eksponering over for en risikofaktor som cigaretrøg kan forårsage en sygdom, kan der udvælges en kohorte, hvor den ene gruppe er blevet eksponeret, og den anden ikke er blevet eksponeret. Begge grupper undersøges derefter for tegn eller symptomer på sygdom. Kohorteundersøgelser kan være prospektive (kohorterne identificeres, før der er nogen tegn på sygdom, og følges over tid) eller retrospektive (der bruges data, som allerede er blevet indsamlet, muligvis over en lang periode). En kohorteundersøgelse er en slags observationsundersøgelse, hvor forskeren ikke udfører nogen form for intervention (f.eks. ved at indgive et lægemiddel). Kohorteundersøgelser er nyttige, hvor det ville være uetisk at gennemføre et randomiseret kontrolleret forsøg. Det(...)

Kombinerede lægemidler til avanceret terapi er medicinske produkter baseret på en kombination af gener (genterapi), celler (celleterapi) eller væv (vævsteknologi) med et eller flere stykker medicinsk udstyr som en integreret del af lægemidlet.

Et konfidensinterval er et estimeret interval af værdier, hvor alle data (resultater) højst sandsynligt vil ligge. For en bestemt behandlingseffekt, der måles i et forsøg på et udsnit af en population kan konfidensintervallet beregnes med henblik på at angive det "bedste bud" på et interval for den behandlingseffekt, der vil kunne observeres for hele population. Sandsynligheden for, at konfidensintervallet vil indeholde værdien, kaldes for konfidensniveauet. Traditionelt set angives konfidensniveauer til 95 % eller 99 %. Det betyder, at forskere er 95 % (eller 99 %) sikre på, at den målte effekt ligger inden for det reelle interval. I stedet for f.eks. at estimere den gennemsnitlige alder for en population på 15 år siger forskere, at den gennemsnitlige alder er mellem 14 og 16. Dette konfidensinterval indeholder den reelle værdi, som bliver estimeret.

En konfunderende variabel er noget andet end den undersøgte behandling. Variablen kan påvirke det målte udfald af et forsøg. Forestil dig, at et lægemiddel, der f.eks. skal forebygge almindelig forkølelse, bliver testet ved, at det gives til 1.000 mænd, mens der gives et placebo til en gruppe på 1.000 kvinder. Forsøgsresultaterne viser, at langt færre mænd fik en forkølelse i forsøgsperioden. Det ville dog ikke være muligt at konkludere, at lægemidlet havde en effekt, fordi alle i placebogruppen var kvinder. Køn er således en konfunderende faktor. Forsøgsresultaterne kunne have en plausibel alternativ forklaring – f.eks. at kvinder er mere sårbare over for de forkølelsesvirusser, der var i omløb på undersøgelsestidspunktet. Veltilrettelagte forsøg tager højde for potentielle konfunderende variabler og giver mulighed for at eliminere plausible alternative forklaringer på undersøgelsens resultater. I eksemplet ovenfor kunne mænd og kvinder blive inddelt tilfældigt i(...)

En måling, der ofte er udtrykt i tal, som indsamles i et klinisk forsøg, og som repræsenterer en bestemt variabel. I modsætning til binære endepunkter, der udtrykkes ved ‘ja’ eller ‘nej’ (f.eks. ‘overlevet’ i forhold til ‘død’), udtrykkes kontinuerte endepunkter ved hjælp af en måling på en skala af mulige værdier over tid (f.eks. blodtryk eller måneders overlevelse).

En kontraktforskningsvirksomhed (CRO – contract research organisation) er en uafhængig virksomhed, der yder støtte i processen til udvikling af lægemidler. En CRO vil typisk organisere og gennemføre kliniske forsøg for at teste et forsøgslægemiddel i mennesker.

Stoffer, der undersøges som potentielle nye lægemidler, skal opfylde visse kriterier på hvert stadium af udviklingen, for at processen kan fortsætte. Disse kriterier skal aftales af dem, der udvikler lægemidlerne. En beslutning om at gå videre betyder, at stoffet opfylder kriterierne og fortsætter til det næste trin i udviklingsprocessen. Hvis stoffet ikke opfylder kriterierne, vil der blive taget en beslutning om ikke at fortsætte, og udviklingen af lægemidlet stopper.

En kronisk sygdom er en langvarig sygdom, der kan kontrolleres, men ikke helbredes. Udtrykket kronisk anvendes normalt, når sygdomsforløbet varer i over tre måneder. Almindelige kroniske sygdomme er f.eks. astma, kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL), kræft og diabetes. Ved visse sygdomme eller lidelser er forebyggelse et effektivt værktøj i forhold til at reducere den mulige udvikling af sygdommen eller dens effekt. Tidlige diagnoser og rettidig behandling kan være med til at reducere alvorlige effekter af sygdommen.

Kvalitative undersøgelser er baseret på indsamling af oplysninger, der beskriver folks perspektiver og motiver. I modsætning til kvantitative undersøgelser søger de ikke at kvantificere noget eller bruge statistik. En kvalitativ undersøgelse kan anvende fokusgrupper, interviews eller observationer – eller en kombination af forskellige metoder. Stikprøvestørrelserne (det antal personer, der rekrutteres som deltagere) er sværere at forudse, og de er ofte mindre end i kvantitative undersøgelser. Forskere, der gør brug af kvalitative undersøgelser, vil ofte analysere deres data løbende og stoppe med at søge efter nye personer, der kan deltage, hvis der ikke bliver fundet ny viden. Forskere, der gør brug af kvalitative undersøgelser, antager ikke, at de ved, hvad de vigtige emner er. Ofte er det ikke, før undersøgelsen er i gang, at de reelle spørgsmål bliver identificeret. Derfor er kvalitative metoder generelt designet til at give deltagerne frihed til at fortælle om de emner,(...)

Kvalitetsjusterede leveår er et mål inden for sundhedsøkonomi. Det angiver det yderligere antal år, som en person lever som følge af en behandling, og medregner personens livskvalitet i disse år. Det sker ved at måle, hvor vigtige forskellige faktorer er for patienterne, f.eks. symptomer, smerte og psykisk helbred. Beregningen af kvalitetsjusterede leveår er en almindelig metode, som anvendes af organer, der foretager medicinske teknologivurderinger (MTV), og som rådgiver om 'nytten' af behandlinger, og, i nogle lande, om hvorvidt behandlinger bør finansieres af (f.eks.) det offentlige sundhedsvæsen.

En kvantitativ undersøgelse søger at måle og kvantificere, og den bruger statistiske metoder til at analysere data. I modsætning til kvalitative undersøgelser indsamler de ikke oplysninger om folks perspektiver og motiver.

I et kvasirandomiseret forsøg bliver deltagerne fordelt i forskellige arme i det kliniske forsøg (f.eks. for at få forsøgsmedicinen eller placebo) ved hjælp af en fordelingsmetode, der ikke er helt tilfældig. Fordelingen kan være baseret på fødselsdato, patientjournalnummer eller den rækkefølge, folk blev rekrutteret i (hver anden person kan f.eks. blive placeret i placebogruppen). Med kvasirandomisering er der større risiko for, at investigatoren er klar over, hvilken deltager der kommer i hvilken gruppe. Derfor er der risiko for selektionsbias.

Et lægemiddel til somatisk celleterapi indeholder celler eller væv, der er blevet manipuleret til at ændre deres biologiske karakteristika og derefter er blevet indført i patienterne igen. Disse celler eller dette væv kan være af autolog (fra patientens egen krop), allogen (fra en andens krop) eller xenogenisk oprindelse (celler, der stammer fra en donor af en anden art). Formålet med somatisk celleterapi er at helbrede, diagnosticere eller forebygge sygdomme.

Lægemiddelformen er de fysiske kendetegn ved kombinationen af aktivt stof og hjælpestoffer (inaktive ingredienser), som udgør et lægemiddel (tablet, væske, kapsel, gel, creme, spray mv.).

I udviklingen af lægemidler er lægemiddelkandidaten det molekyle blandt flere, som har vist tilstrækkelig selektivitet og styrke på det ønskede mål samt gunstige medicinlignende egenskaber, og som berettiger videreudvikling. Det bliver derefter underkastet en række nye test samt non-kliniske undersøgelser og kliniske forsøg. På dette stadium er det endnu ikke et lægemiddel.

En ingrediens, der er beregnet til at fremkalde farmakologisk virkning eller en anden direkte effekt ved diagnosticering, helbredelse, mildning eller forebyggelse af sygdom eller til at påvirke en kropsfunktion. Sammen med andre ingredienser (hjælpestoffer) bruges den til at sammensætte et lægemiddel.

Lægemidler med varemærker er lægemidler, der har fået et navn af en virksomhed med henblik på reklame. Navnene på lægemidler med varemærker er forskellige fra det internationale fællesnavn (INN – International Nonproprietary Name), også kendt som det generiske navn. Lægemidler med varemærker kan være det oprindelige lægemiddel, der er udviklet af en virksomhed, eller flere virksomheder kan producere det samme generiske lægemiddel, som hver enkelt virksomhed giver sit eget varemærkenavn.

Lægemidler til avanceret terapi er nye lægemiddelprodukter til brug for mennesker baseret på gener (genterapi), celler (celleterapi) eller væv (vævsteknologi). De har et enormt potentiale og baner vejen for nye behandlinger af en række sygdomme eller skader, f.eks. huden hos ofre for forbrændinger, Alzheimer, kræft eller muskelsvind.

Lead time bias er en bias, der kommer fra, at startmålingerne tages på forskellige tidspunkter. Det kan f.eks. medføre overlevelsestider, hvor patienter ser ud til at være i bedring, selvom de rent faktisk ikke er det. Der bliver f.eks. ofte stillet kræftdiagnoser, når en patient udvikler symptomer, og patientens overlevelsestid defineres generelt efter, hvor lang tid denne overlever efter diagnosen. Hvis en screeningtest kan føre til, at kræftdiagnosen kan stilles tidligere, før symptomerne viser sig, giver dette en længere overlevelsesperiode af den simple grund, at diagnosen blev stillet tidligere. Patienten vil muligvis ikke overleve i længere tid, end denne ville have gjort uden screeningen.

Livskvalitet er et mål inden for sundhedsøkonomi. Det angiver indvirkningen af faktorer som symptomer, smerte, psykisk helbred og velbefindende på menneskers liv. Mål for helbredsrelateret livskvalitet bruges til at beregne den sandsynlige indvirkning af behandlinger på patienters liv.

Livstidsprævalens er den procentdel af en population, som på et eller andet tidspunkt i livet har oplevet en bestemt helbredsrelateret hændelse, risikofaktor eller sygdom. I en undersøgelse kan du f.eks. blive bedt om at angive, om du nogensinde har røget. Livstidsprævalens beregnes ved at sammenligne antallet af personer, der har oplevet den helbredsrelaterede hændelse, med det samlede antal personer, der undersøges.

Den maksimalt tolererede dosis (MTD) er den højeste dosis af et lægemiddel eller en behandling, som giver den ønskede effekt uden at medføre uacceptable bivirkninger. Den fastlægges i kliniske forsøg ved at teste stigende doser på forskellige grupper af mennesker, indtil den højeste dosis med acceptable bivirkninger er fundet. Fastlæggelse af den maksimalt tolererede dosis er hovedformålet i kliniske fase I-forsøg.

Refererer til de patienter, som lægemidlet er beregnet til.

Det er lægemidler, der er fremstillet på en måde, så medicinens aktivitet koncentreres i bestemte dele af kroppen. Formålet med målrettet medicin er at øge det tidsrum, hvor medicinen interagerer med det syge væv i en bestemt del af kroppen, og skåne andre dele (f.eks. ved at påvirke svulstceller og ikke de omgivende raske celler). Fordelene ved et målrettet frigivelsessystem er, at patienten kan nøjes med færre doseringer, lægemidlet har en mere ensartet effekt, der er færre bivirkninger og færre udsving i lægemiddelniveauet i kroppen.

Den periode på 10 år efter markedsføringstilladelsen til et lægemiddel mod en sjælden sygdom, hvor lignende lægemidler med samme indikation ikke kan markedsføres. Markedseneret må ikke forveksles med markedsbeskyttelse eller dataeneret – markedseneret gælder kun for lægemidler mod sjældne sygdomme. I denne periode kan Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) og medlemsstaterne ikke modtage andre ansøgninger om markedsføringstilladelse, give markedsføringstilladelse eller modtage ansøgninger om udvidelse af en eksisterende markedsføringstilladelse til et lignende lægemiddel med samme terapeutiske indikation. Dermed beskyttes den oprindelige indehaver af markedsføringstilladelsen mod konkurrence fra lignende lægemidler med samme indikationer, når først lægemidlet er godkendt. Formålet er at opmuntre til udvikling af lægemidler mod sjældne sygdomme. Perioden med markedseneret udvides med to år for lægemidler, der også har overholdt en aftalt pædiatrisk undersøgelsesplan.

Medicinudvikling er den proces, der består i at bringe et nyt lægemiddel på markedet, når et kandidatlægemiddel (kemisk forbindelse) er blevet identificeret i lægemiddelforskningen. Processen omfatter non-kliniske test på mikroorganismer og dyr, ansøgning til lægemiddelmyndighederne om tilladelse til at indlede kliniske forsøg på mennesker og kan omfatte opnåelse af myndighedsgodkendelse via en ansøgning om markedsføringstilladelse for lægemidlet. Det kaldes også udvikling af lægemidler. EUPATI bruger termen udvikling af lægemidler overalt i sine tekster.

En metastase er en spredning af svulstceller fra oprindelsesstedet til andre dele af kroppen. Svulster kan danne metastaser ved at brede sig til nærliggende væv eller ved at sprede sig via kredsløbet (blod- og lymfesystemet).

En DNA-microarray-analyse er en teknik, som videnskabsfolk bruger til at fastslå, om gener er aktiveret eller ej. Hvis et gen er aktiveret, kaldes det genekspression. Videnskabsfolk bruger DNA-microarrays til at måle ekspressionsniveauet for tusinder af gener på samme tid. Resultatet kaldes en ekspressionsprofil. Denne teknik anvendes på mange områder inden for biologisk og medicinsk forskning. Den kan give værdifulde oplysninger, f.eks. om hvilke genetiske ændringer der er skyld i svulstvækst hos bestemte personer, eller om en persons ekspressionsprofil gør vedkommende egnet til en bestemt behandling.

Nært beslægtede lægemidler er produkter, der har mere eller mindre samme kliniske resultater som eksisterende lægemidler. Det er stoffer, der strukturelt er meget lig allerede kendte lægemidler, og som har samme virkningsmekanisme og kun mindre farmakologiske forskelle. De kan give nogle fordele, f.eks. flere behandlingsmuligheder, og i enkelte tilfælde føre til prisnedsættelser, men de indebærer også ulemper, f.eks. mindre innovation inden for banebrydende behandlinger.

En national kompetent myndighed – eller lægemiddelmyndighed – har bemyndigelse til at bevilge markedsføringstilladelser til lægemidler i sit område. Nationale kompetente myndigheder er organisationer, der har den retsligt delegerede eller tildelte bemyndigelse til at udføre en bestemt funktion, normalt overvågning af, om nationale love og regler overholdes.

Kemiske produkter dannet ved nedbrydning af et lægemiddel, som skyldes f.eks. lys, temperatur, vand, reaktion med inaktive stoffer eller beholder- og lukkesystemer mv.

Niveauet uden observerede bivirkninger (NOAEL – no observed adverse effect level) er den højeste testede dosis af et lægemiddel, som ikke giver øget hyppighed af bivirkninger (biologiske eller statistisk signifikante) ved sammenligning med kontrolpræparatet. Selv om NOAEL-metoden indebærer en del overvejelser af farmakokinetiske og farmakodynamiske egenskaber, har den fokus på en vurdering af den højeste ‘sikre‘ dosis og fastlæggelse af et sikkerhedsvindue ud fra en toksikologisk tærskelværdi.

Ordet "nul" kan forstås som "ingen ændring". En nulhypotese er typisk standardantagelsen og defineres som den forudsigelse, at der ikke er nogen interaktion mellem variabler. For eksempel siger nulhypotesen, at der ikke foreligger en årsagssammenhæng mellem en ny behandling og en mindskning af sygdomssymptomer. Med andre ord betyder dette, at en ny behandling ikke udgør en forbedring i forhold til standardbehandlingen – og at eventuelle observationer af bedring skyldes tilfældigheder. Et sådant udsagn kan afprøves i en videnskabelig undersøgelse såsom et klinisk forsøg med anvendelse af relevante statistiske test. Hvis et klinisk forsøg finder, at der faktisk er en årsagssammenhæng, og at den nye behandling medfører en bedring, er nulhypotesen modbevist og kan forkastes. I så fald kan den alternative hypotese eller forskningshypotesen anvendes – i dette eksempel betyder det, at den nye behandling er bedre end standardbehandlingen.

Nye molekyler (NME –New Molecular Entities) er stoffer, der fremkommer under forskningen i lægemidler, og som ikke er en udgave eller et derivat af et eksisterende, tidligere undersøgt/godkendt stof. De har lovende aktivitet i forhold til et bestemt mål, der anses for at være vigtigt i en sygdom, men kendskabet til virkningen, sikkerheden, toksiciteten, farmakokinetikken og metabolismen hos mennesker er meget lille. Et fuldt udviklingsprogram med non-kliniske og kliniske forsøg skal gennemføres for at vurdere et nyt originalpræparats potentiale til at blive et lægemiddel.

Nytteværdi, eller anvendelighed, er evnen (den oplevede evne) til at opfylde behov eller fornødenheder. Inden for sundhedsøkonomi måler nytteværdien styrken af patientpræferencer. For eksempel hvor vigtige forskellige faktorer såsom symptomer, smerte og psykisk helbred er for patienterne. Indvirkningen af nye behandlinger på disse faktorer, og dermed på livskvaliteten, kan derefter beregnes. Det er en almindelig metode, som anvendes af organer, der foretager medicinske teknologivurderinger (MTV), og som rådgiver om, hvorvidt behandlinger bør finansieres af (f.eks.) det offentlige sundhedsvæsen.

Et mål, der er baseret på en observation, som en anden end patienten og sundhedspersonalet har gjort, f.eks. en forælder eller anden non-klinisk omsorgsperson, der observerer patienten regelmæssigt i dagligdagen, og som er i stand til at rapportere om et bestemt aspekt af patientens helbred. Denne type måling eller observation er uden lægefaglig vurdering og fortolkning og omfatter hændelser eller adfærd, som kan observeres hos patienter, der ikke selv kan kommunikere (f.eks. spædbørn eller personer med nedsat kognitiv funktion).

En svulst er ondartet, hvis den kan brede sig ind i væv andre steder end dér, hvor den opstod (oprindelsessted). Ondartede svulster kan brede sig (danne metastaser) til nærliggende væv eller via blodbanen til andre dele af kroppen langt fra oprindelsesstedet. Der kan så danne sig nye svulster på disse nye steder. Godartede svulster er ikke kræft: Deres celler breder sig ikke til andre dele af kroppen.

Pålideligheden af en måling eller et instrument er, hvor konsistent målingen eller instrumentet er. En pålidelig måling giver samme resultat, når den gentages tilfældigt hos den samme patient eller på samme prøve. Det samme gælder for et pålideligt instrument. I kliniske forsøg er pålidelighed en vigtig faktor i valget af primære effektmål (f.eks. bedring af visse symptomer). Pålideligheden af målingerne bør vurderes formelt under designet af kliniske forsøg. Pålidelighed er ikke det samme som gyldighed, der er den grad, hvori en måling måler det, den skal.

Patientår (eller personår) bruges i mange kliniske undersøgelser og statistiske risikovurderinger. Patientår beregnes på følgende måde: Hvis 15 patienter deltager i en undersøgelse af hjerteanfald i 20 år, har undersøgelsen omfattet 300 patientår (15 x 20). Dette tal kan divideres med antallet at patienter, der er blevet berørt af en bestemt tilstand eller hændelse. Hvis seks patienter f.eks. har fået hjerteanfald, vil det svare til ét hjerteanfald for hver 50 patientår i undersøgelsen (300 : 6 = 50). Denne måde at se på data på kan afsløre tendenser og giver forskerene mulighed for at angive risikoniveauer. I mange undersøgelser af ny medicin udtrykkes resultaterne ved hjælp af patientår. Hvis der f.eks. er én alvorlig bivirkning for hver 1.000 patientår i en undersøgelse, kan dette anses for at være et acceptabelt risikoniveau.

En periodisk benefit-risk-evalueringsrapport er et sikkerhedsrapportformat, der er beskrevet i ICH-E2C(R2)-retningslinjerne, og som anvendes som basis for den periodisk opdaterede sikkerhedsrapport (PSUR – Periodic Safety Update Report). Rapporten udarbejdes af indehaveren af markedsføringstilladelsen (den person eller virksomhed, der har fået tilladelse til at markedsføre et lægemiddel) på bestemte tidspunkter, efter at der er givet markedsføringstilladelse til et lægemiddel. Formålet med rapporten er at levere omfattende og opdaterede oplysninger om et lægemiddels sikkerhed. Rapporten skal opsummere eventuel ny dokumentation vedrørende sikkerhed, virkning og effektivitet, som kan påvirke balancen mellem risici og fordele. PSUR kommunikerer risici til lægemiddelmyndighederne og specificerer, hvor risikostyringstiltag kan være nødvendige.

En periodisk opdateret sikkerhedsrapport (PSUR – Periodic Safety Update Report) er EU-terminologi for en periodisk benefit-risk-evalueringsrapport (PBRER – Periodic Benefit Risk Evaluation Report). Den udarbejdes af indehaveren af markedsføringstilladelsen (den person eller virksomhed, der har fået tilladelse til at markedsføre et lægemiddel) på bestemte tidspunkter, efter at der er givet markedsføringstilladelse til et lægemiddel. Formålet med rapporten er at levere omfattende og opdaterede oplysninger om et lægemiddels sikkerhed. Rapporten skal opsummere eventuel ny dokumentation vedrørende sikkerhed, virkning og effektivitet, som kan påvirke balancen mellem risici og fordele. PSUR-rapporten underretter lægemiddelmyndighederne om risici og specificerer, hvor risikostyringstiltag kan være nødvendige.

Plasma er den flydende del af blodet. Det indeholder celler, gasser, proteiner og enzymer mv. I modsætning til blod er plasma gult.

Publikationsbias opstår, når en type undersøgelsesresultat er mere tilbøjeligt til at blive udgivet end et andet. Hvis der f.eks. publiceres resultater af undersøgelser, der viser, at en ny behandling giver signifikante fordele, men der ikke nødvendigvis publiceres undersøgelser, som viser en mindre eller slet ingen fordele, fører dette til udgivelsesbias. Effekten er, at fordelen ved den nye behandling overdrives. Der findes metoder til at adressere publikationsbias. Der findes f.eks. offentlige databaser, hvor kliniske forsøg kan registreres, før de starter. På den måde er alle de registrerede forsøg offentligt kendte, også dem, der ender med ikke at demonstrere nogen signifikante fordele ved behandlingen i undersøgelsen. Forskerne opfordres til at registrere deres forsøg, fordi f.eks. visse højt profilerede medicinske tidsskrifter insisterer på, at de kun vil udgive forsøg, der tidligere er blevet registreret i en offentlig database.

I et randomiseret klinisk forsøg bruges randomisering, når deltagerne skal fordeles på forskellige arme i undersøgelsen. F.eks. i et forsøg, hvor et nyt lægemiddel sammenlignes med placebo, har hver person lige store chancer for at blive placeret i gruppen med lægemidlet eller i placebogruppen.

Et randomiseret kontrolleret forsøg er et forsøg, hvor deltagerne bliver fordelt via randomisering (helt tilfældigt) i forhold til at modtage en af flere kliniske interventioner, f.eks. et nyt lægemiddel. En af disse interventioner er kontrolgruppen, hvor der f.eks. kan gives et placebo, slet ingen intervention eller den nuværende bedste behandling, der er tilgængelig. Denne undersøgelse er et af de bedste og mest effektive værktøjer inden for klinisk forskning.

Randomisering er en metode til at fordele eller udvælge uden at bruge et system. Det er helt tilfældigt. I kliniske forsøg bliver deltagerne generelt fordelt tilfældigt på forskellige arme i forsøget (f.eks. for at få forsøgsmedicinen eller placebo). Det er et vigtigt element i et randomiseret kontrolleret forsøg. Randomisering i kliniske forsøg betyder, at alle deltagere har lige store chancer for at blive placeret i alle forsøgets arme. Det er en vigtig metode til at reducere risikoen for bias i forsøgets udfald.

Rekombinant DNA, som ofte forkortes rDNA, er en kunstigt fremstillet DNA-streng, der er dannet ved kombination af to eller flere gensekvenser fra forskellige arter. Rekombinant DNA er manipuleret for at opnå et bestemt formål. For eksempel kan rekombinant DNA bruges til at ændre den genetiske sammensætning af en bakteriecelle for at få den til at producere insulin. Rekombinante gener, og de rekombinante proteiner, de producerer, bruges i vidt omfang i medicin. De giver mulighed for at behandle visse sygdomme med en ny metode, f.eks. brugen af rekombinant insulin ved diabetes.

Et rekombinant gen er et gen, der er blevet forandret ved, at noget er blevet tilføjet og/eller fjernet af dets sekvens. Dette kan ske naturligt eller udføres kunstigt i laboratoriet. Naturlig rekombination opstår, når kromosomerne i forældre interagerer og udveksler genetisk materiale, så deres afkom arver kombinationer, der er forskellige i forhold til begge forældre. Rekombination er en af de vigtigste årsager til genetisk diversitet mellem generationer og personer.

Rekruttering er den proces, der bruges af investigatorer til at indlemme personer (deltagere) i et klinisk forsøg. Rekruttering er baseret på inklusions- og eksklusionskriterier, der er beskrevet i undersøgelsesprotokollen.

Remission betyder, at tegn og symptomer på en uhelbredelig sygdom midlertidigt forsvinder (eller bliver signifikant svagere). En sygdom siges at være uhelbredelig, hvis der altid er en risiko for, at patienten vil blive syg igen, uanset hvor længe patienten har været i remission. Begrebet "i remission" anvendes ofte i forbindelse med kræft. Delvis remission betyder, at kræftsygdommen stadig kan spores, men tumorerne er blevet mindre, eller – som i leukæmi – at der er mindre kræft i hele kroppen. Komplet remission betyder, at der ikke kan spores kræft ved hjælp af test eller scanninger – men da der altid er en risiko for, at der stadig findes kræftceller, siger man, at patienterne er i remission og ikke er blevet raske som sådan.

I reproduktionstoksikologi undersøges de negative virkninger af et lægemiddel, som forstyrrer den normale kønsfunktion og fertilitet hos voksne mænd og kvinder. Disse negative virkninger omfatter bivirkninger på kønsfunktionen og fertiliteten hos voksne mænd og kvinder samt udviklingstoksicitet hos deres børn.

Respekt for individet er den opfattelse, at alle mennesker har ret til fuld selvbestemmelse. Inden for forskning søger dette princip at sikre, at en deltagers ønsker respekteres, også når de er forskellige fra forskerens ønsker.

Risiko er sandsynligheden for, at der sker skade som følge af anvendelsen af en behandling i klinisk praksis eller som led i et forskningsforsøg. Skaden kan være fysisk, men også psykisk, social eller økonomisk. Risici kan omfatte forekomst af bivirkninger ved behandlingen eller brug af et lægemiddel, der ikke er lige så effektivt som standardbehandlingen (under et forsøg). I et forsøg kan en ny behandling have bivirkninger eller risici, som forskerne ikke forventer. Det er mest sandsynligt i de tidlige stadier af kliniske forsøg. Intet klinisk forsøg er risikofrit. Deltagerne skal være opmærksomme på både fordele og risici, inden de beslutter, om de vil deltage eller ej (se informeret samtykke).

En risikofaktor er en egenskab, tilstand eller vane, der øger en persons risiko for at udvikle en bestemt sygdom eller skade, f.eks. kan fysisk inaktivitet over tid medføre vægtstigning, forhøjet blodtryk og højt kolesteroltal. Risikofaktorer omfatter: adfærdsmæssige (dårlig kost, rygning, alkoholforbrug) biomedicinske (høj vægt, højt blodtryk) miljømæssige (sociale, økonomiske, kulturelle) genetiske (kromosomabnormiteter) demografiske (alder, køn, etnisk tilhørsforhold).

Risikoforholdet er et mål for, hvor ofte en bestemt hændelse forekommer inden for et afgrænset tidsrum i en gruppe i forhold til, hvor ofte den forekommer i en anden gruppe.

Risikostyring er en proces til at registrere, vurdere, prioritere og træffe de relevante foranstaltninger til mindskning af en risiko. Formålet med risikostyring er løbende at forsøge at sikre, at fordelene ved et bestemt lægemiddel (eller en række lægemidler) opvejer risiciene med den størst mulige margin, der kan opnås for den enkelte patient og for målpopulationen som helhed.

Termen "Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)" bruges i USA og svarer til en risikostyringsplan (RMP - Risk Management Plan) i EU.

Selektionsbias opstår, når der er systematiske forskelle på sammenligningsgrupperne i en undersøgelse. F.eks. forskelle i kliniske tegn mellem grupperne kan føre til forskellig progression eller reaktion på behandling af sygdommen mellem grupperne, som ikke skyldes selve interventionen. Forkert foretaget randomisering og/eller blinding kan påvirke undersøgelsens statistiske analyse og interne validitet. Selektionsbias bruges nogle gange til at referere til en fejl i udvælgelsen af undersøgelser med henblik på gennemgang. Publikationsbias er en type selektionsbias. Det kan være forvirrende, at selektionsbias nogle gange bruges til at referere til systematiske forskelle på undersøgelsesgruppen og den almindelige befolkning. Dette fører til problemer med ekstern validitet.

En signaleringsvej er en række af trin, der involverer flere molekyler inde i en celle eller på dens overflade (receptorer), som arbejder sammen om at styre cellens funktioner. Signaleringsveje er vigtige i styringen af mange funktioner, f.eks. celledeling, celledød og aktivering eller deaktivering af visse gener. De er direkte forbundet med cellens reaktion. Når det første molekyle i en signaleringsvej modtager et signal, aktiverer dette molekyle et andet molekyle. Denne proces gentages, indtil det sidste molekyle er blevet aktiveret, og cellefunktionen er udført. Unormal aktivering eller afbrydelse af signaleringsveje kan føre til forskellige celledysfunktioner, heriblandt kræft. Nogle kræftlægemidler er blevet udviklet til at imødegå disse effekter.

I et klinisk forsøg er signifikansen en beskrivelse af, hvor betydningsfuldt (gyldigt) et forsøgsresultat er. Ved evaluering af en undersøgelses gyldighed skal både den kliniske og den statistiske signifikans af resultaterne overvejes. En undersøgelse, der har klinisk relevans, mangler måske tilstrækkelig statistisk signifikans til at være betydningsfuld. Omvendt kan en undersøgelse, der påviser en statistisk signifikant forskel mellem to behandlingsmuligheder, mangle klinisk relevans (f.eks. hvis en observeret virkning er meget lille, men yderst konsistent).

Signifikansniveauet (eller α-niveauet) er en tærskelværdi, der bestemmer, om et undersøgelsesresultat kan anses for statistisk signifikant efter gennemførelse af de planlagte statistiske tests. Signifikansniveauet sættes som oftest til 5 % (eller 0,05), men andre niveauer kan anvendes, afhængigt af undersøgelsen. Dette niveau repræsenterer sandsynligheden for, at nulhypotesen bliver forkastet, når den er sand. For eksempel angiver et signifikansniveau på 0,05 en risiko på 5 % for at konkludere, at der er en forskel mellem undersøgelsesresultaterne og nulhypotesen, når der faktisk ikke er nogen forskel. Signifikansniveauet skal angives i forsøgsprotokollen i afsnittet om statistik. Sandsynligheden for, at et resultat skyldes en tilfældighed og ikke det lægemiddel eller anden intervention, der undersøges, hvis nulhypotesen er sand (dvs. at der ikke er nogen ægte forskel), kaldes ‘p-værdien’. Resultatet siges at være statistisk signifikant, hvis det giver en p-værdi, der svarer(...)

Farmakologiske undersøgelser af sikkerhed siger noget om, hvorvidt der er sandsynlighed for, at et lægemiddel viser sig at være usikkert, når det gives til populationer af mennesker inden for den terapeutiske bredde. Farmakologiske undersøgelser af sikkerhed har til formål at hindre brugen af usikre lægemidler. Normalt tages resultater fra tidligere farmakologiske undersøgelser om sikkerhed og virkninger, der er knyttet til lægemidlets terapeutiske virkninger, i betragtning. I farmakologi om sikkerhed anvendes de grundlæggende principper for farmakologi i en resultatdrevet proces med henblik på at generere data til grundlag for vurderinger af fordele og risici. Farmakologi om sikkerhed omfatter et myndighedskrav om en prognose for risikoen for sjældne dødelige hændelser. Det er nødvendigt, at lægemiddelmyndighederne har en opmærksom overvågning af lægemidlet efter markedsføringen for at registrere forekomsten af en sjælden bivirkning efter godkendelse til brug hos mennesker.

En sjælden sygdom er en sygdom, der kun påvirker en lille procentdel af populationen. Sjældne sygdomme defineres almindeligvis som livstruende eller kronisk invaliderende sygdomme, som har så lav prævalens (mindre end 1 ud af 2.000 mennesker), at der skal en særlig, fælles indsats til for at adressere dem. Sygdomme, der er statistisk sjældne, men hverken livstruende, kronisk invaliderende eller utilstrækkeligt behandlede, er udelukket fra denne definition. En sygdom kan betragtes som sjælden i en del af verden eller blandt en bestemt gruppe mennesker, men kan stadig være almindelig i en anden del af verden. De fleste sjældne sygdomme er genetiske, hvilket gør, at mange personer har symptomer lige fra barndommen (selvom visse sjældne sygdomme først viser sig senere i livet).

Begrebet somatisk bruges ofte i biologi til at referere til cellerne i kroppen i modsætning til kønsceller, som normalt bliver til æg eller sædceller. Inden for lægevidenskaben er det et begreb (mere generelt), der er relateret til kroppen. Somatiske mutationer er forandringer i generne, som ikke videregives til afkommet. I kræftgenetik refererer somatiske mutationer specifikt til mutationer, der opstår i tumorer (som ikke findes i raskt væv). Disse mutationer er ofte ansvarlige for at skabe vækst i tumorer.

Stabilitet er et stofs evne til at forblive uændret. Ændringer kan forekomme på grund af det miljø, stoffet befinder sig i, f.eks. udsat for sollys eller vand, eller i kroppen. Ændringer kan også forekomme på grund af kemiske og biologiske processer, der foregår inde i stoffet.

Stamcellebehandlinger, også kendt som regenerativ medicin, er brugen af stamceller til at behandle eller forebygge en sygdom eller en lidelse. Stamceller, der dyrkes i et laboratorium, manipuleres til at blive specialiseret i bestemte celletyper, f.eks. hjertemuskelceller, blodceller eller nerveceller. De specialiserede celler kan derefter implanteres i en person. Hvis personen f.eks. har en hjertesygdom, kan cellerne blive sprøjtet ind i den beskadigede hjertemuskel. De raske transplanterede hjerteceller kan derefter hjælpe med at reparere den defekte hjertemuskel.

Stamceller er udifferentierede (ikke-specialiserede) celler, der kan udvikle sig til specialiserede celler og kan dele sig med henblik på at producere flere stamceller. De har potentiale til at udvikle sig til mange forskellige celletyper i kroppen i løbet af deres tidlige liv og vækst. Derudover fungerer de som internt reparationssystem i mange typer væv, hvor de deler sig nærmest uden begrænsninger med henblik på at genopfylde andre celler, så længe personen eller dyret stadig er i live. Der er to typer stamceller: Embryoniske stamceller, der findes i det tidlige stadie af den embryoniske udvikling, kan udvikle sig til alle de specialiserede celler i kroppen, f.eks. muskelceller, røde blodceller og nerveceller. Voksne stamceller, der findes i visse former for voksenvæv, kan fungere som reparationssystem for kroppen.

Standardafvigelsen er et mål for mængden af variation inden for et datasæt. Hvis alle værdier i et datasæt ligger meget tæt på hinanden, vil standardafvigelsen være tæt på nul. I sådanne tilfælde ligger datapunkterne tæt på middelværdien (gennemsnittet). En høj standardafvigelse angiver, at værdierne ligger meget mere spredt. Standardafvigelsen er normalt angivet i rapporter om kliniske forsøgsresultater, fordi den er en (overordnet) rettesnor for statistisk signifikans. Tag f.eks. et klinisk forsøg, hvor den observerede reduktion af symptomer er større, end man kunne forvente, hvis lægemidlet ikke havde nogen virkning. Forskellen (mellem det observerede resultat og det, man ville forvente, hvis lægemidlet ikke havde nogen virkning) skal generelt være mere end to gange standardafvigelsen for at blive anset som statistisk signifikant.

Statistik er matematiske metoder til beskrivelse og dragning af konklusioner ud fra data. Statistik indgår som en væsentlig del af flere stadier i udviklingsprocessen for lægemidler.

Statistisk følgeslutning er den proces, hvor der drages konklusioner om en population ved hjælp af statisk analyse af en stikprøve af den pågældende population. Eksempel: I kliniske forsøg er test af en hypotese et middel til at drage konklusioner om virkningen af de lægemidler, der undersøges, på den population, som stikprøven af forsøgsdeltagere er taget fra. F.eks. vil nulhypotesen antage, at det lægemiddel, der undersøges, ikke påvirker symptomreduktionen, mens den alternative hypotese antager det modsatte. Statistisk følgeslutning på basis af forsøgsdata giver forskerne mulighed for at afvise nulhypotesen, hvis analysen viser en statistisk signifikant virkning.

Statistisk signifikans er et grundlæggende begreb inden for hypotesetestning. I ethvert forsøg, hvor der bruges en stikprøve fra en population (f.eks. en stikprøve af patienter med en bestemt sygdom), er der en mulighed for, at en observeret effekt kan skyldes forskelle mellem stikprøven og den samlede population (stikprøvefejl), og ikke det lægemiddel, der undersøges. Et testresultat kaldes statistisk signifikant, når det efter prognosen er usandsynligt, at det er fremkommet alene ved stikprøvefejl, ifølge en sandsynlighedstærskel: signifikansniveauet. Statistisk signifikans indebærer ikke vigtighed eller praktisk betydning. F.eks. henviser termen klinisk signifikans til den praktiske betydning af en behandlings effekt. Forskere, der udelukkende har fokus på, om deres resultater er statistisk signifikante, rapporterer sommetider om resultater, der ikke er relevante i praksis. Det er også en god idé at rapportere en effektstørrelse sammen med p-værdier. Effektstørrelse er et(...)

Inden for medicin er en stent et kunstigt rør, der føres ind i en åre eller kanal for at holde passagen åben. Den bruges ofte til behandling af snævre eller svage arterier.

I et klinisk forsøg er stikprøvestørrelsen antallet af patienter eller foretagne observationer. Der skal være tilstrækkeligt mange patienter eller observationer, så det er muligt at registrere forskelle mellem grupperne i forsøget. En beregning af stikprøvestørrelsen er nødvendig. Den skal anføres i forsøgsprotokollen, inden rekrutteringen starter. Det er også nødvendigt at kontrollere den sandsynlighed, hvormed en reel effekt kan identificeres som statistisk signifikant. For få patienter eller observationer kan betyde, at reelle effekter ikke registreres, eller at de registreres, men på et niveau, der er statistisk insignifikant (en Type II-fejl, der er direkte proportional med stikprøvestørrelsen). Det gælder ligeledes, at der ikke er nogen grund til at teste et lægemiddel på for mange patienter.

To eller flere elementer eller molekyler, der er kemisk bundet til hinanden. Ordet ‘stof’ bruges ofte om et lægemiddel, der er under udvikling.

I kliniske forsøg er stratificering opdelingen af patienter eller analyse af resultater baseret på noget andet end den givne behandling. Stratificering har to forskellige betydninger. I begrebets første betydning beskriver det den naturlige fordeling af patienter i undergrupper. Patienter kan f.eks. være stratificeret efter alder, sygdomssværhedsgrad eller biomarkører. I dets anden betydning kontrollerer stratificering en tilfældig fordeling af personer i de forskellige grupper i et forsøg. Stratificeret randomisering bruges til at sikre, at der bliver fordelt et ligeligt antal deltagere med et karakteristikum, der menes at fremkalde en reaktion på interventionen, i forsøget.

Dette er administration af et lægemiddel i hudlaget lige under læderhuden og overhuden (de øverste hudlag). Der er kun få blodårer i subkutant væv, så lægemidler, der administreres her, er beregnet til langsom, vedvarende absorption. Et eksempel er lokalbedøvelse, der injiceres før syning.

En vej til administration af et lægemiddel, hvor lægemidlet anbringes under tungen. Disse lægemidler har form af tabletter, film eller spray. Det er en meget hurtig farmakologisk absorptionsvej, fordi lægemidlerne spredes hurtigt i blodet gennem vævet under tungen. Metoden er særligt effektivt i en nødsituation, hvor lægemidlet skal virke med det samme, f.eks. under et hjerteanfald. En anden fordel er, at lægemidlet ikke passerer gennem fordøjelsessystemet, så det bliver ikke metaboliseret via leveren, og derfor kan der anvendes en lavere dosis.

Subpopulationer er grupper inden for en population. Populationen kan f.eks. defineres ved tilstedeværelsen af en bestemt sygdom, der er af interesse for forskerne. En subpopulation inden for populationen har yderligere træk, f.eks. sygdommens sværhedsgrad, ingen tidligere behandlinger, bestemte genetiske træk, eller de kan tilhøre en bestemt aldersgruppe, der også har interesse. Subpopulationer identificeres på denne måde for at give mulighed for statistisk analyse med hensyn til de yderligere træk, der har interesse.

En sundhedshændelse kan være positiv eller negativ. Eksempler på en sundhedshændelse er udvikling af sygdom, en skade eller reaktion på et lægemiddel.

En svarvariabel er et målt udfald i et forsøg, som kan påvirkes af andre faktorer. I et forsøg kan det f.eks. undersøges, om et nyt lægemiddel er effektivt til reduktion af et bestemt symptom på en hjertesygdom. I så fald måles reduktionen af symptomet, og denne måling er en svarvariabel (også kaldet en afhængig variabel). Omvendt kaldes det nye lægemiddel den uafhængige variabel, som undersøges for at fastlægge, om den har forårsaget en ændring i den afhængige variabel.

Også kendt som "uopfyldt behov" eller "terapeutisk behov". Det kan være et mål for det antal personer, der lider af en bestemt sygdom, hvor de nuværende behandlinger er utilstrækkelige. Det kan omfatte antallet af nye diagnoser af en sygdom eller de omkostninger for samfundet eller en regering, som de syge udgør. Det kan også omfatte mere kvalitative aspekter af sygdomsbyrden og de nuværende behandlinger, der er tilgængelige for patienterne.

Inden for medicin er et symptom generelt en subjektiv oplevelse af sygdom i modsætning til et tegn, som er noget, der kan påvises eller måles. For eksempel er mavepine, lændesmerter og træthed symptomer og kan kun opleves (eller mærkes) og rapporteres af patienten. På den anden side kan et tegn f.eks. være blod i afføringen, hududslæt, som lægen genkender, eller høj kropstemperatur. Sommetider bemærker patienten ikke et tegn, men det har betydning og er nyttigt for lægen, når der skal stilles en diagnose. F.eks.: Et udslæt – dette kan være et tegn, et symptom eller begge dele: Hvis patienten bemærker udslættet, er det et symptom. Hvis lægen, sygeplejersken eller andre (men ikke patienten) bemærker udslættet, er det et tegn. Hvis både patienten og lægen bemærker udslættet, er det både et tegn og et symptom. En let hovedpine – dette kan kun være et symptom: En let hovedpine kan kun være et symptom, fordi den kun kan registreres af patienten.

Dette refererer til toksiske virkninger, der skyldes absorption og fordeling af et stof, som påvirker hele kroppen i stedet for et bestemt (lokalt) område, dvs. til et område, der er langt fra det punkt, hvor det blev administreret. De fleste kemikalier, der forårsager systemisk toksicitet, giver ikke samme grad af toksicitet i alle organer, men forårsager alvorlig toksicitet i ét eller to organer. Disse organer omtales som målorganerne for toksicitet for det pågældende kemikalie.

En t-test er en statistisk test, der understøtter en sammenligning af, om gennemsnitsværdierne for to grupper af data er signifikant forskellige fra hinanden. Den bruges til at opnå et mål for forskellen mellem middelværdierne (gennemsnittene) i grupperne i forhold til spredningen af data i hver af grupperne. T-testen understøtter en beslutning om, hvorvidt en forskel i middelværdierne mellem to grupper skyldes et tilfælde i udvælgelsen af stikprøve.

En Target Product Profile er et dokument, som beskriver egenskaberne ved et produkt (f.eks. et lægemiddel), som en virksomhed planlægger eller udvikler. Dokumentet kan indeholde en lang række oplysninger, såsom dosering, hvordan produktet skal administreres (det kan f.eks. en patient, der tager et lægemiddel via munden, eller en hospitalssygeplejerske, der giver lægemidlet som en injektion), formulering, kliniske undersøgelser, bivirkninger (uønskede skadelige virkninger) og kontraindikationer (situationer, hvor produktet ikke må bruges). Target Product Profile udarbejdes af den virksomhed, der udvikler behandlingen, og hvis den påbegyndes tidligt, kan den være med til at holde udviklingsarbejdet fokuseret på slutmålet. En Target Product Profile kan også bruges som udgangspunkt for drøftelser mellem virksomheden og de lægemiddelmyndigheder, der skal vurdere produktet, før det kan frigives til markedsføring.

Inden for medicin er et tegn noget, der kan påvises eller måles i modsætning til et symptom, som generelt er en subjektiv oplevelse af sygdom. For eksempel kan et tegn være blod i afføringen, hududslæt, som lægen genkender, eller høj kropstemperatur. På den anden side kan et symptom kun opleves (eller mærkes) og rapporteres af patienten, f.eks. mavepine, lændesmerter og træthed. Sommetider bemærker patienten ikke et tegn, men det har betydning og er nyttigt for lægen, når der skal stilles en diagnose. Eksempler: Udslæt – dette kan være et tegn, et symptom eller begge dele. Hvis patienten bemærker udslættet, er det et symptom. Hvis lægen, sygeplejersken eller andre (men ikke patienten) bemærker udslættet, er det et tegn. Hvis både patienten og lægen bemærker udslættet, er det både et tegn og et symptom. En let hovedpine – dette kan kun være et symptom. En let hovedpine kan kun være et symptom, fordi den kun kan registreres af patienten.

Et terapeutisk alternativ er et lægemiddel, der kemisk er forskelligt fra det ordinerede (anvendte) lægemiddel, men har samme kliniske effekt. Terapeutiske alternativer må ikke forveksles med generiske lægemidler.

Thalidomid er et lægemiddel, der blev udviklet i 1950'erne som et beroligende middel. Det blev senere brugt mod kvalme hos gravide kvinder med det resultat, at der blev født omkring 10.000 børn med misdannede lemmer og i nogle tilfælde også med andre alvorlige problemer som blindhed, døvhed og hjerteproblemer. Over halvdelen af disse børn døde. Denne krise førte til mere strukturerede regler for udvikling og brug af lægemidler. Thalidomid bruges nu til at behandle visse kræftformer og til at mildne symptomer på spedalskhed.

Tilbagefald betyder, at et tegn, et symptom eller en sygdom er vendt tilbage efter en periode, hvor der ikke kunne registreres nogen tegn eller symptomer. Det bruges til at beskrive tilbagefald af symptomer på en uhelbredelig sygdom. Det kan f.eks. være genkomsten af kræftceller på det samme sted, som den oprindelige tumor sad, eller på et andet sted. Risikoen for tilbagefald afhænger af mange faktorer, bl.a. sygdommens type og behandlingstypen og/eller tidspunktet for behandling.

En transgen organisme (også kaldet en genetisk modificeret organisme (GMO)) er en organisme, hvis genetiske materiale er blevet ændret. Genetisk modificering sker for at frembringe visse træk (f.eks. sygdomsresistens i afgrøder) eller for at få organismen til at lave bestemte biologiske produkter (f.eks. er bakterier blevet ændret, så de laver insulin til behandling af diabetes, og planter er blevet ændret, så de danner antistoffer mod blodkoagulationsfaktorer). Transgene organismer bruges ved fremstilling af lægemidler og i nye former for medicin, f.eks. genterapi, samt i landbruget. Genetisk modificering er også et nyttigt værktøj for videnskabsfolk på mange forskningsområder, herunder dem, der undersøger mekanismer i sygdomme hos mennesker og i andre sygdomme.

En tværgående undersøgelse er en type observationsundersøgelse, hvor forskeren ikke udfører nogen form for intervention (f.eks. ved at indgive et lægemiddel). Tværgående undersøgelser bruges primært til at finde ud af, hvor mange tilfælde af en sygdom der findes i en population på et bestemt tidspunkt (kaldet "prævalens"). De bruges til at vurdere sundhedsbehovene i en population og er nyttige i forbindelse med planlægning og allokering af sundhedsressourcer. Tværgående undersøgelser udføres generelt ved hjælp af rundspørger/spørgeskemaer eller interview.  

Termen udvikling af lægemidler refererer til de videnskabelige og regulatoriske processer, der opstilles i forsøget på at bringe et nyt lægemiddel på markedet. Den anvendes tit synonymt med medicinudvikling. EUPATI har valgt at bruge termen udvikling af lægemidler overalt i sine tekster.

Udviklings- og reproduktiv toksicitet undersøges hos dyr for at teste, om kemiske stoffer eller lægemidler kan påvirke normal reproduktion. Dette omfatter bivirkninger på kønsfunktionen og fertiliteten hos voksne mænd og kvinder samt udviklingstoksicitet hos deres afkom (børn).

Undersøgelser, der anvender dyremodeller til evaluering af lægemidlers karcinogene potentiale. De bruges også til at teste kemikalier og tilsætningsstoffer i fødevarer. Formålet med undersøgelser af karcinogenicitet er at identificere potentialet for dannelse af svulster hos dyr og vurdere den relevante risiko hos mennesker. Ethvert problem i forbindelse med laboratorieundersøgelser, toksikologiundersøgelser hos dyr og data fra mennesker kan nødvendiggøre undersøgelser af karcinogenicitet. De grundlæggende overvejelser, når behovet for undersøgelser af karcinogenicitet skal vurderes, er den maksimale varighed af patientbehandlingen og eventuelle oplevede problemer, der skyldes andre undersøgelser.

Undertrykkelse refererer til en celles evne til at forhindre, at et bestemt gen udtrykkes. Metoder, der bruges til at undertrykke gener, anvendes i stigende grad i laboratoriet til at producere behandlinger mod sygdomme, f.eks. kræfttyper, infektionssygdomme og neurodegenerative sygdomme ved selektivt at slå bestemte gener fra i sygt væv.

Et upartisk vidnes rolle er at overvære afgivelsen af det informerede samtykke, hvis patienten/deltageren eller dennes juridiske værge ikke kan læse. Det upartiske vidne læser den relevante dokumentation, som deltageren får udleveret (f.eks. samtykkeformularen). Vidnet skal være uafhængigt af undersøgelsen og må ikke påvirkes urimeligt af personer, der er involveret i forsøget. Et vidne kan f.eks. være en medarbejder, der ikke er involveret i undersøgelsen, eller patientens slægtning.

Disse undersøgelser gennemføres i fase III af den kliniske udvikling af et lægemiddel. De har til formål at bekræfte virkningen og sikkerheden i en stor patientpopulation. De kan involvere flere tusinde patienter, kan blive afviklet i mange lande og kræver stor ekspertise for at blive udført effektivt, og de er derfor meget ressource- og tidskrævende. De udgør den største, mest komplicerede og dyreste del af udviklingen af et lægemiddel.

Inden for medicinsk F&U er vurderingen af fordele og risici en løbende undersøgelse af de gunstige og ugunstige resultater af en bestemt behandling med henblik på at bestemme, om fordelene ved behandlingen opvejer risiciene for en specifik tilstand. Vurderingen tager højde for dokumentation om sikkerhed og virkning samt andre faktorer såsom typen og sværhedsgraden af den tilstand, som lægemidlet er beregnet til at behandle eller forebygge.