Tuve la suerte de asistir al 32.º Congreso Internacional de Farmacoepidemiología y Gestión de Riesgo Terapéutico como ponente en representación de la European Cancer Patient Coalition, y mi presentación estuvo relacionada con las implicaciones prácticas para los pacientes, la industria y las autoridades de la creación de la directriz CIA* revisada Evaluación de beneficios y riesgos. Tal vez algunos de ustedes estén familiarizados con esta revisión, pero, por si acaso, me gustaría comentarles algunos aspectos. (*La CIA es la Conferencia Internacional sobre Armonización, que supervisa los aspectos científicos y técnicos del registro de productos farmacéuticos en Europa, Estados Unidos y Japón.)
Participé en un debate con el Dr. Tarek Hammad y la Dra. Rebecca Noel, que son muy empáticos respecto a la participación de los pacientes. El Dr. Hamman y la Dra. Noel han participado en el Grupo de Trabajo de Expertos de la CIA M4E (R2) para proporcionar formato y estructura a la revisión de la directriz de la CIA, en la sección sobre conclusiones de beneficios y riesgos del documento técnico común, aportando una nueva perspectiva y valorando la inserción de las preferencias de los pacientes, teniendo en cuenta el contexto terapéutico, el estado de la enfermedad y los tratamientos actuales, entre otros factores, en busca de una justificación muy realista para definir el valor de la innovación. La CIA ha realizado un trabajo notable para alcanzar un consenso en la estandarización del contenido y las presentaciones de información sobre beneficios y riesgos en las presentaciones normativas, reconsiderando la manera en la que tratamos la evaluación de beneficios y riesgos.
La nueva directriz recomienda tener en cuenta los datos sobre la perspectiva de los pacientes al describir el contexto terapéutico, los beneficios y los riesgos y resalta la necesidad de caracterizar con precisión e incorporar las preferencias pertinentes de los pacientes en el proceso de aprobación. Estas preferencias se pueden obtener directamente de los pacientes o sus representantes mediante métodos cualitativos, cuantitativos o descriptivos. Es extraordinario ver la opinión sobre los resultados en materia de salud de esta manera más holística.
Sin embargo, existe una falta de dirección para ayudar a la industria a estructurar su evaluación de beneficios y riesgos, lo que ocasiona problemas metodológicos que se deben resolver. Por ejemplo: ¿cuál es la función realista del enfoque cuantitativo en una evaluación de beneficios y riesgos? ¿Qué hacer con los ensayos que se finalizan prematuramente debido a una eficacia obvia? ¿Debe el perfil de beneficios y riesgos ser un criterio de valoración? ¿Cómo puede el paciente tener voz y voto en la evaluación a medida que se acumula la evidencia emergente?
También hay que considerar desafíos específicos en el caso de fármacos nuevos, avanzados o huérfanos. Los desafíos metodológicos surgen de la necesidad de explicar qué se pierde en la transmisión debido a la manera en que se genera la evidencia. Se deben generar marcadores más precisos que describan la extensión de los beneficios y los riesgos regularmente.
Aunque esta revisión abre una puerta a la colaboración con los pacientes para llevar a cabo estudios de preferencias y estructurar la evaluación de beneficios y riesgos centrada en el paciente, sigue siendo un desafío implementar un enfoque coherente. No podemos olvidar que no es obligatorio poner en práctica estas directrices.
Otra pregunta fundamental, por supuesto, es hasta qué punto y de qué manera se pueden implicar las comunidades de pacientes y sus representantes en este trabajo emergente.
