Glosario

En farmacología y farmacocinética, la absorción es el proceso mediante el cual los fármacos se transportan o transfieren desde el punto de administración (oral, inhalación, vía intravenosa, inyección intramuscular, etc.) hasta la sangre a través de la acción capilar, osmótica, disolvente o química de las células. Esto puede tener lugar a través de la pared intestinal, la piel o las mucosas. En determinados casos, como el tratamiento por vía intravenosa (i.v.), la absorción es directa y hay menos variabilidad debido a que el fármaco pasa directamente al torrente sanguíneo. En el caso de la inyección intravenosa, la biodisponibilidad del compuesto es del 100 %. La absorción es un objetivo importante del desarrollo de fármacos, ya que un compuesto se debe absorber primero para poder producir efectos terapéuticos. Además, el perfil farmacocinético del fármaco puede variar considerablemente debido a factores que afectan a la absorción.

Aclaramiento es un término usado en farmacocinética para describir el volumen de plasma que queda completamente libre de una sustancia por unidad de tiempo. La unidad habitual es ml/min. El aclaramiento corporal total será igual al aclaramiento renal (del riñón) + aclaramiento hepático (del hígado) + aclaramiento pulmonar, aunque para muchos medicamentos se considera como aclaramiento simplemente la capacidad de excreción renal.

Efecto médico inadecuado (desfavorable) en un paciente, o un participante de un ensayo clínico tratado con un medicamento, que no necesariamente tiene una relación causal con dicho tratamiento. Por tanto, se consideran acontecimientos adversos: cualquier síntoma, enfermedad o signo (por ejemplo, un hallazgo de laboratorio anormal) que esté temporalmente asociado al uso de un medicamento, se considere o no que esté relacionado con este.

Los acontecimientos adversos durante el tratamiento (AADT) son acontecimientos no deseados que no estaban presentes antes del tratamiento médico o acontecimientos que ya estaban presentes pero que empeoran en frecuencia o intensidad después del tratamiento. En la terminología del desarrollo de fármacos, un acontecimiento adverso (AA) es un acontecimiento que ocurre después de que un participante acepte oficialmente participar en un estudio (y puede suceder antes del comienzo del tratamiento). Un acontecimiento adverso puede estar asociado con el fármaco investigado o no estarlo, pero se tiene que documentar porque sucedió durante el periodo del ensayo. Un acontecimiento adverso durante el tratamiento (AADT) es un acontecimiento adverso que ocurre solo una vez comenzado el tratamiento.

Un acontecimiento adverso (AA) se considera grave si: provoca la muerte; pone en peligro la vida (con riesgo de muerte en el momento del acontecimiento adverso, no un episodio que pudiera haber causado la muerte hipotéticamente si fuese más grave); requiere hospitalización, o la prolongación de la hospitalización de pacientes ya hospitalizados; provoca discapacidad considerable o persistente o es una anomalía congénita o un defecto de nacimiento. También pueden notificarse como acontecimientos adversos graves los que requieran una intervención de urgencia para prevenir uno de los desenlaces graves descritos anteriormente.

Las actividades de farmacovigilancia rutinarias se llevan a cabo en general para cualquier medicamento en desarrollo, sin necesidad de que haya cuestiones de seguridad especiales. Las actividades podrían incluir la evaluación de la seguridad incorporada en los ensayos clínicos, así como la supervisión y notificación de los acontecimientos adversos. Estas actividades se especifican en la legislación europea sobre farmacovigilancia.

Los adenovirus son virus de tamaño mediano. Provocan una amplia variedad de enfermedades en los pulmones, el estómago, los intestinos y los ojos, desde infecciones respiratorias leves en niños jóvenes hasta enfermedades multiorgánicas potencialmente mortales en personas con un sistema inmunitario debilitado. Los adenovirus se utilizan en la investigación como vehículos para terapias génicas y vacunas.

El ADN recombinante, abreviado con frecuencia como ADNr, es una cadena de ADN producida artificialmente y formada por la combinación de dos o más secuencias génicas de distintas especies. El ADN recombinante se manipula de forma específica con una finalidad. Por ejemplo, el ADN recombinante se puede usar para modificar la composición genética de una célula bacteriana con el fin de producir insulina. Los genes recombinantes y las proteínas recombinantes que producen se usan ampliamente en el campo de la medicina. Son un método novedoso para controlar algunas enfermedades (por ejemplo, uso de insulina recombinante para tratar la diabetes).

Un adyuvante es una sustancia (farmacológica o inmunológica) que modifica el efecto de otras sustancias o fármacos. Se pueden añadir adyuvantes inmunológicos a las vacunas para estimular la respuesta inmunitaria. El tratamiento o cuidado adyuvante es el tratamiento que se administra junto con el tratamiento principal o inicial para maximizar su eficacia. Por ejemplo, se suele administrar radioterapia como tratamiento adyuvante tras una operación para el cáncer de mama o de otro tipo.

Conglomerado de elementos independientes pero similares reunidos en un conjunto o que forman una masa.

La aleatorización es un método de asignación o selección para el que no se usa ningún sistema. Se trata de un método estrictamente aleatorio. En los ensayos clínicos, los participantes se suelen asignar aleatoriamente a distintos grupos del ensayo (por ejemplo, para recibir el fármaco del estudio o un placebo). Este es un elemento clave de un ensayo controlado y aleatorizado (ECA). La aleatorización en los ensayos clínicos implica que cada participante tiene la misma probabilidad de ser incluido en cualquiera de los grupos del ensayo. Este es un método importante para reducir el riesgo de sesgo en los resultados del ensayo.

Las alternativas terapéuticas son fármacos químicamente distintos del fármaco prescrito (usado), pero con el mismo efecto clínico. Las alternativas terapéuticas no se deben confundir con los genéricos.

Sin forma definida o específica. Sin forma.

Se realiza un análisis genético predictivo a una persona sin síntomas para predecir el riesgo de padecer una enfermedad en el futuro. Este análisis permite la identificación temprana de personas con riesgo de padecer una enfermedad concreta, lo que puede reducir el riesgo mediante la detección sistemática dirigida y la prevención. Por ejemplo, en el caso de una mujer con el gen BRCA1 o BRCA2, el riesgo de cáncer de mama es mayor. Por consiguiente, se le pueden proponer pruebas de detección de cáncer de mama regulares o incluso una intervención quirúrgica preventiva para reducir el riesgo. El valor de un análisis predictivo depende de la naturaleza de la enfermedad para la que se realiza el análisis, el grado de eficacia del tratamiento y el coste y la eficacia de las medidas de detección sistemática y vigilancia.

El análisis por intención de tratar (AIT) es un análisis de los participantes en un ensayo clínico basado en el grupo al que se han asignado inicialmente y no en el tratamiento recibido finalmente. No importa si abandonan el ensayo, si cumplen íntegramente el tratamiento o incluso si se cambia el tratamiento. Los análisis por intención de tratar se suelen usar para evaluar la eficacia de un tratamiento nuevo, dado que reflejan la situación real: (no todos los participantes cumplen el tratamiento y los médicos suelen cambiar los tratamientos en función de los cambios del estado del paciente).

El análisis por protocolo es un análisis de los datos de un ensayo clínico relacionados únicamente con los participantes que han completado el plan de tratamiento y que han seguido exactamente las instrucciones del protocolo del ensayo. Por consiguiente, se trata tan solo de un análisis del efecto de un tratamiento, como un fármaco, en un entorno «ideal». En este tipo de análisis se excluye a las personas que no están disponibles para todas las pruebas previstas durante el ensayo, las que no cumplen exactamente las instrucciones para la toma del fármaco en estudio y las que han abandonado el estudio. Esto puede dar lugar a un sesgo en el análisis. Por ejemplo, si el fármaco provoca efectos adversos y se retira a los participantes del ensayo por este motivo, la exclusión de estas personas del análisis puede significar que se han subestimado los efectos adversos. A diferencia del análisis por protocolo, el objetivo del análisis por intención de tratar es evaluar el efecto de(...)

Se trata de cualquier análisis cuyo fin es comparar los grupos de tratamiento en relación con la eficacia o la seguridad en cualquier momento antes de la finalización oficial de un ensayo. El análisis provisional se debe incluir en el plan de análisis estadístico, el cual forma parte del protocolo.

El año de vida ajustado por calidad (AVAC) es una medida usada en el campo de la economía sanitaria. Expresa el número de años adicionales que vive una persona como resultado de un tratamiento teniendo en cuenta además la calidad de vida de estos años. Para ello, se mide el grado de importancia de diversos factores para los pacientes, como los síntomas, el dolor y la salud psicológica. El cálculo de los AVAC es un método común usado por los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) para asesorar con respecto a la «utilidad» de los tratamientos y, en algunos países, sobre si los tratamientos los deben financiar (por ejemplo) los ministerios de sanidad.

El año de vida ajustado por discapacidad (AVAD) es una medida usada en el campo de la economía sanitaria. Representa la «carga» de una enfermedad, expresada como el número de años perdidos debido a la falta de salud, una discapacidad o una muerte prematura. Un AVAD se puede considerar un año de vida «con salud» perdido. El total de AVAD de una población también se puede considerar una medición de la diferencia entre el estado de salud actual de la población y una situación ideal en la que cada persona disfruta de una perfecta salud hasta la vejez.

La anonimización consiste en la eliminación de información personal (por ejemplo, nombres o direcciones de los participantes en un ensayo clínico) de modo que las personas que usen los datos del ensayo no puedan identificar a los participantes. Los datos anonimizados correctamente no contienen ninguna información que pueda usar razonablemente cualquier persona para identificar a los participantes (incluso mediante la comparación cruzada de los datos con otras fuentes de información). Los datos anónimos son datos de los que se ha eliminado la información personal.

En el caso de los datos anónimos, se ha eliminado toda la información personal (por ejemplo, nombres o direcciones de los participantes en un ensayo clínico) de modo que las personas que usen los datos del ensayo no puedan identificar a los participantes. Los datos anonimizados correctamente no contienen ninguna información que pueda usar razonablemente cualquier persona para identificar a los participantes (incluso mediante la comparación cruzada de los datos con otras fuentes de información). Los datos anónimos son datos de los que se ha eliminado la información personal.

Los años de vida ganados (AVG) son una medida usada en la economía sanitaria. Esta medida expresa el número adicional de años que vive una persona como resultado de un tratamiento.

Las estadísticas de años-paciente (o años-persona) se usan en muchos estudios clínicos y evaluaciones estadísticas del riesgo. Los años-paciente se calculan del modo siguiente: si 15 pacientes han participado en un estudio sobre el infarto de miocardio durante 20 años, dicho estudio implica 300 años-paciente (15 x 20). Este número se puede dividir entre el número de pacientes afectados por una enfermedad o un acontecimiento determinados. Por ejemplo, si seis de los pacientes han tenido infartos de miocardio, esto equivaldría a un infarto de miocardio por cada 50 años-paciente del estudio (300/6 = 50). El análisis de los datos mediante este método puede revelar tendencias y permite a los investigadores comunicar los niveles de riesgo. En muchos estudios sobre fármacos nuevos los resultados se expresan mediante años-paciente. Por ejemplo, si se observa un efecto secundario grave por cada 1000 años-paciente de un estudio, esto se puede considerar un nivel de riesgo aceptable.

Un anticuerpo (AC), llamado también inmunoglobulina, es una proteína producida por el sistema inmunitario del organismo cuando detecta sustancias perjudiciales (llamadas antígenos). Los antígenos pueden ser moléculas de microorganismos (bacterias, hongos, parásitos y virus) o sustancias químicas (veneno de insectos). Los anticuerpos reconocen los antígenos y se unen a ellos para poder neutralizarlos.

Estudio científico del desarrollo social, cultural y físico, pasado y presente, de los humanos.

En el campo de la farmacocinética, el área bajo la curva (ABC) tiene un significado específico. Se trata del área bajo una línea trazada en un gráfico de la concentración plasmática de un fármaco en función del tiempo. Normalmente, el área se calcula desde el momento en el que se administra el fármaco hasta el momento en el que la concentración plasmática es insignificante. El área bajo la curva representa la exposición total del organismo a un principio activo y facilita la evaluación y comparación de los perfiles de biodisponibilidad entre fármacos. El momento en el que se detecta la concentración máxima del principio activo en la sangre se llama Tmáx, y la concentración máxima del principio activo detectada en el torrente circulatorio se llama Cmáx.

Asuntos regulatorios es una profesión relativamente reciente que nació del deseo de los gobiernos de proteger la salud pública mediante el control de la seguridad y la eficacia de los productos en áreas como, por ejemplo, los medicamentos de uso humano, los medicamentos de uso veterinario, los dispositivos médicos, los pesticidas, los productos agroquímicos, los cosméticos y los medicamentos alternativos. Los departamentos de Asuntos regulatorios de las compañías farmacéuticas garantizan que estas cumplen los reglamentos y leyes que gobiernan los medicamentos o dispositivos médicos. Son el puente esencial entre la compañía y las autoridades reguladoras.

Las auditorías (evaluaciones independientes de las actividades, los procesos y la calidad de un producto) son un elemento de la gestión de la calidad en el sector industrial, financiero, comercial y de servicios públicos. Si bien normalmente las realiza un servicio de auditoría independiente, también existen auditorías internas de la compañía (autoinspecciones) a cargo de un departamento auditor específico, que suele estar bajo las órdenes directas de la junta directiva. En el desarrollo de medicamentos, hay dos tipos de auditoría que son rutinarios y obligatorios: 1) Las auditorías de Buenas Prácticas de Fabricación (BPF) (autoinspecciones), que supervisan la implementación y el cumplimiento de los principios de las buenas prácticas de fabricación (de conformidad con la Directiva 2003/94/CE) y otras normas de calidad, como ICH Q10, y proponen las medidas correctivas necesarias. 2) Las auditorías de Buenas Prácticas Clínicas (BPC), un examen sistemático e independiente(...)

En el contexto del desarrollo farmacéutico, el término aumento hace referencia a la transición de un proceso de fabricación de la escala de laboratorio (normalmente miligramos/gramos) a la escala de fabricación o comercial (normalmente kilogramos/toneladas).

Los tejidos o las células autólogos son aquellos propios de una persona. Por ejemplo, la piel transferida de una parte del cuerpo a otra es un tejido autólogo. En el caso de los tratamientos avanzados, las células madre se extraen, almacenan y posteriormente se usan para la misma persona. Los autotrasplantes se usan para tratar diversos tipos de neoplasias hemáticas. Los autotrasplantes de células madre son distintos de los alotrasplantes de células madre, ya que en este último caso el donante y el receptor de las células madre trasplantadas son diferentes personas.

Una autoridad nacional competente, o autoridad reguladora, tiene el poder de conceder autorizaciones de comercialización para los medicamentos en su territorio. Las autoridades nacionales competentes son organizaciones a las que se ha delegado u otorgado la autoridad o el poder de realizar una función designada y que normalmente supervisan el cumplimiento de los estatutos y las regulaciones nacionales.

El término Autorización de comercialización (AC) se refiere a la aprobación de un medicamento para su lanzamiento al mercado. El sistema de autorización de comercialización se implantó como un medio de proteger la salud pública. Las autorizaciones de comercialización se otorgan solo cuando la autoridad competente (o "autoridad reguladora") ha llevado a cabo una evaluación científica y está convencida de que el medicamento es lo suficientemente seguro y efectivo, y tiene la alta calidad esperada. Existen varios procedimientos para obtener una AC. La EMA (la "Agencia") es responsable del "procedimiento centralizado". Se presenta una única solicitud a la EMA para que sea evaluada por los comités científicos de la Agencia. Si la evaluación es positiva, la Comisión Europea emite una única autorización de comercialización. Después, el titular de la autorización de comercialización puede empezar a comercializar el medicamento legalmente en todos los países del EEE (Espacio(...)

Antes de poder iniciar un estudio clínico, el promotor debe solicitar y recibir una autorización de ensayo clínico (CTA, por sus siglas en inglés). Cada país europeo tiene su propia autoridad reguladora para evaluar las solicitudes de autorización de ensayo clínico. Para los ensayos clínicos que se realizan en más de un país europeo, existe un procedimiento de armonización voluntario que permite presentar una única solicitud a las autoridades de todos los países pertinentes. Para que un ensayo clínico pueda seguir adelante, se requiere una autorización de ensayo clínico, además de una opinión favorable de un comité de ética (o comité de revisión institucional).

Subdivisión de la microbiología que se ocupa de la identificación, clasificación y caracterización de las bacterias.

Un beneficio es un resultado positivo (por ejemplo, el alivio de los síntomas, la cura o la prevención) derivado del uso de un tratamiento o la participación en un estudio. Los beneficios asociados a la participación en un estudio incluyen ayudar a otros mediante la participación en una investigación médica, estrecha supervisión por parte de profesionales sanitarios y expertos o el acceso a un tratamiento eficaz antes de que esté disponible para una población de pacientes más amplia.

Un biobanco es un amplio conjunto organizado de muestras, normalmente de seres humanos, usadas para la investigación. En los biobancos se catalogan y almacenan las muestras según las características genéticas, clínicas y de otros tipos, como la edad, el sexo, el grupo sanguíneo y la etnia. Algunas muestras también se clasifican según factores ambientales, como el hecho de que el donante haya estado expuesto a determinada sustancia que puede afectar a la salud. Los biobancos son de vital importancia en el ámbito de la investigación biomédica, como la genómica y la medicina personalizada. Los investigadores pueden acceder a los biobancos si necesitan muestras con características similares para sus estudios de investigación.

Forma corta con la que habitualmente se designa una evaluación o ensayo biológico. Es un tipo de experimento científico en el que se utilizan animales vivos, plantas, tejidos o células para determinar la actividad biológica de una sustancia. Los bioensayos son esenciales para el desarrollo de nuevos medicamentos.

El concepto de bioequivalencia significa que el principio activo idéntico de dos fármacos tiene la misma velocidad y grado de absorción. Los fármacos producen el mismo efecto en el objetivo correspondiente. Por ejemplo, un receptor del cerebro puede ser el objetivo de un fármaco. La bioequivalencia se suele usar para comparar las versiones original y genérica de un fármaco o dos formulaciones distintas (por ejemplo, comprimidos o suspensión oral) del mismo fármaco.

La bioética es la aplicación de la ética a los campos de la medicina, la investigación biomédica y la política sanitaria. Se ha convertido en un área importante de investigación por los avances en la medicina genética y la reproducción. Los aspectos éticos de la investigación y la política a menudo se incluyen en la designación "ELSI", que son las siglas en inglés de Implicaciones Éticas, Legales y Sociales (ELSI).

Un biomarcador se puede medir e indica la presencia de una enfermedad, un cambio fisiológico, una respuesta al tratamiento o un trastorno psicológico. Por ejemplo, los niveles de glucosa se usan como biomarcador para controlar la diabetes y las resonancias magnéticas cerebrales pueden proporcionar información sobre la progresión de una esclerosis múltiple. Los biomarcadores se usan en muchos ámbitos científicos. Se usan de distintos modos en las diferentes fases del desarrollo de fármacos y se incluyen en algunos casos como un criterio indirecto de valoración para indicar y medir el efecto de las intervenciones (por ejemplo, la administración de fármacos) en los ensayos. Por ejemplo, la concentración de hemoglobina se ha usado en ensayos de fase III para fundamentar el desarrollo de tratamientos para la enfermedad de Gaucher de tipo 1 (una enfermedad rara que afecta a varios órganos y reduce la esperanza de vida, aunque pueden transcurrir varios años hasta que aparecen(...)

Un marcador biológico o biomarcador se puede medir e indica la presencia de una enfermedad, un cambio fisiológico, una respuesta al tratamiento o un trastorno psicológico. Un biomarcador molecular es una molécula que se puede usar con este fin. Por ejemplo, los niveles de glucosa se usan como biomarcador para controlar la diabetes. Los biomarcadores no moleculares incluyen las imágenes médicas (por ejemplo, las RMN cerebrales pueden proporcionar información sobre la progresión de una esclerosis múltiple). Los biomarcadores se usan en muchos ámbitos científicos. Se usan de distintos modos en las diferentes fases del desarrollo de fármacos y se incluyen en algunos casos como un criterio indirecto de valoración para indicar y medir el efecto de los fármacos en los ensayos. Por ejemplo, la concentración de hemoglobina se ha usado en ensayos de fase III para fundamentar el desarrollo de tratamientos para la enfermedad de Gaucher de tipo 1. Esta es una enfermedad rara que afecta(...)

Aplicación tecnológica de sistemas vivos, procesos u organismos biológicos, para desarrollar o crear productos útiles o nuevas tecnologías.

La biotransformación es el proceso mediante el cual una sustancia se convierte (transforma) en otro producto químico por una reacción química en el organismo. La biotransformación es fundamental para la supervivencia, ya que los nutrientes absorbidos (alimentos, oxígeno, etc.) se transforman en las sustancias necesarias para las funciones normales del organismo. En el caso de determinados medicamentos, es un metabolito el que tiene un efecto terapéutico y no el propio principio activo del fármaco.

La Buenas Prácticas Clínicas (BPC) son normas de calidad ética y científica para diseñar, realizar, registrar y notificar ensayos clínicos con participantes humanos. La Conferencia Internacional de Armonización (ICH) ha publicado unas directrices con el objetivo de proporcionar un estándar unificado que facilite la aceptación mutua de datos clínicos por las autoridades reguladoras en las jurisdicciones en las que actúa la ICH.

Las Buenas Prácticas de Distribución (BPD) son un estándar que garantiza que la calidad de un medicamento se mantiene a lo largo de toda la red de distribución de modo que los medicamentos autorizados se distribuyan a las farmacias y otros puntos de venta de medicamentos para el público general sin ninguna alteración de sus propiedades.

La finalidad de las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF) es garantizar la producción sistemática de los productos de acuerdo con las normas de calidad correspondientes. La fiabilidad de la calidad de los productos se garantiza mediante el control de cinco parámetros críticos: mano de obra, entorno, equipo, métodos y materiales.

Las Buenas Prácticas de Farmacovigilancia (BPFV) son un estándar de calidad para supervisar la seguridad de los medicamentos y, si es necesario, tomar medidas para reducir los riesgos y aumentar los beneficios de los mismos. Garantiza la detección, recopilación, evaluación, comprensión y prevención de los efectos adversos de los medicamentos.

Los principios de las Buenas Prácticas de Laboratorio (BPL) son un estándar de calidad que se ocupa del proceso organizativo y de las condiciones en las que se planifican, realizan, supervisan, registran, notifican y archivan los estudios no clínicos de seguridad sanitaria y medioambiental. BPL ayuda a garantizar que los resultados de esos estudios sean creíbles y que un experimento se pueda reproducir en cualquier momento.

La calidad de vida (CdV) es una medida usada en el campo de la economía sanitaria. Expresa el efecto de factores como síntomas, dolor, salud psicológica y bienestar en la vida de las personas. Las mediciones de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) se usan para calcular la probable repercusión de los tratamientos en la vida de los pacientes.

La calidad de vida relacionada con la salud tiene en cuenta muchos aspectos diferentes relacionados con la percepción que tiene una persona de la calidad de vida afectada por el estado de salud. Entre ellos, se pueden citar aspectos físicos, psicológicos, funcionales y sociales.

En el desarrollo de medicamentos, el candidato a medicamento es la molécula que, entre varias, ha demostrado tener la selectividad de objetivo y la potencia suficientes, así como propiedades favorables similares a las de un medicamento, que justifican su posterior desarrollo. Después se someterá a una serie nueva de pruebas y estudios no clínicos y ensayos clínicos. En esta fase, todavía no es un medicamento.

En el contexto de los medicamentos, se puede definir como la oferta de una eficacia o efectividad clínica adicional en comparación con el mejor tratamiento de referencia actual. También se consideran características innovadoras la mejora del uso del medicamento además del beneficio clínico añadido (por ejemplo, comodidad para los pacientes debido a un modo de administración distinto u otras características que pueden mejorar el cumplimiento terapéutico, lo que implica una serie de mejoras en relación con la respuesta clínica o la calidad de vida).

se denomina también «necesidad no satisfecha» o «necesidad terapéutica». Puede ser la determinación del número de personas afectadas por una enfermedad en concreto para quienes los tratamientos actuales son inadecuados. Esto puede incluir el número de nuevos diagnósticos de una enfermedad o los costes para la sociedad o el gobierno que representa a las personas afectadas. Además, puede incluir aspectos más cualitativos relacionados con la carga de morbimortalidad y los tratamientos actuales disponibles para los pacientes.

Correspondencia, a menudo en forma de correo masivo, que envía el titular de la autorización de comercialización de un medicamento o producto biológico de uso humano, para alertar a los médicos y otros profesionales sanitarios sobre la aparición de información importante nueva o actualizada sobre un medicamento o producto biológico comercializado. Esta información sobre medicamentos puede surgir a lo largo de todo el ciclo de vida de un producto.

Relación entre un evento o una situación y una posible razón o causa.

El cegamiento es una forma garantizar que las personas relacionadas con una investigación, como los participantes de los ensayos clínicos, no sepan a qué grupo del ensayo han sido asignados. Por ejemplo, en un ensayo con un grupo de tratamiento y un grupo de placebo, el cegamiento implica que los participantes no saben si van a recibir el tratamiento o el placebo. El cegamiento se usa para eliminar el sesgo que se puede producir de forma deliberada o no deliberada si los participantes o el equipo de investigación saben a qué grupo del ensayo pertenecen los participantes. En ocasiones, se usa el término «simple ciego» para describir los estudios en los que los participantes no saben a qué grupo pertenecen, pero el equipo de investigación si conoce esta información. En un ensayo con doble ciego, ni el equipo de investigación ni los participantes saben a qué grupo se ha asignado cada participante. Un ensayo ciego es lo contrario de un ensayo abierto.

Las células alogénicas se obtienen de un donante, como la médula ósea o la sangre del cordón umbilical.

Las células madre son células indiferenciadas (no especializadas) que se pueden transformar en células especializadas y se pueden dividir para producir más células madre. Tienen capacidad para transformarse en muchos tipos de células diferentes en el organismo durante los primeros años de vida y el crecimiento. Además, en muchos tejidos funcionan como un sistema de regeneración interno y se dividen esencialmente sin límite para reponer otras células siempre que la persona o el animal sigan vivos. Hay dos tipos de células madre. Las células madre embrionarias, observadas en la fase inicial del desarrollo embrionario, se pueden diferenciar y transformar en todas las células especializadas del organismo (por ejemplo, células musculares, eritrocitos [glóbulos rojos] y neuronas [células nerviosas]). Las células madre adultas, que se encuentran en algunos tejidos adultos, pueden funcionar como un sistema de regeneración para el organismo.

En la UE, existen dos clasificaciones de los medicamentos para uso humano: medicamentos sujetos a prescripción médica medicamentos no sujetos a prescripción médica Puede haber más subcategorías a nivel nacional.

ClinicalTrials.gov es un recurso en línea que proporciona información sobre estudios clínicos de una amplia variedad de enfermedades. Incluye información sobre el reclutamiento de pacientes para los estudios y un resumen de los resultados de los estudios una vez concluidos. Este recurso se encuentra en https://clinicaltrials.gov (dirección correcta en noviembre de 2015). Se pueden realizar búsquedas de estudios por enfermedad o por país. Aunque esta iniciativa la financia el gobierno de Estados Unidos, se incluyen estudios de todo el mundo. Este recurso se dirige a los pacientes y sus familiares, los profesionales sanitarios, los investigadores y el público. Este sitio web lo mantiene la Biblioteca Nacional de Medicina (National Library of Medicine - NLM) de los Institutos Nacionales de Salud (National Institutes of Health - NIH).

El cociente de riesgos instantáneos es la determinación de la frecuencia con la que un evento concreto sucede en un periodo de tiempo dado en un grupo, frente a la frecuencia con la que sucede en otro grupo.

Un comité de ética es un organismo independiente formado por profesionales médicos o científicos y miembros que no son profesionales médicos o científicos (por ejemplo, pacientes o miembros "profanos"). Un comité de ética puede funcionar dentro de una institución o puede ser nacional, supranacional o privado. Los comités de ética tienen la responsabilidad de garantizar la protección de los derechos, la seguridad y el bienestar de los participantes en la investigación, así como de asegurar la misma protección para el público. Entre otras cosas, expresa su opinión sobre el protocolo del ensayo clínico, la idoneidad de los investigadores involucrados en el ensayo, la idoneidad de las instalaciones, y sobre los métodos y documentos que se deben usar para informar a los participantes en el ensayo y obtener su consentimiento informado. Un ensayo debe comenzar solo cuando se ha obtenido una opinión favorable de un comité de ética. Los comités de ética también pueden supervisar los(...)

Un comité de supervisión de seguridad de datos (DSMB, por sus siglas en inglés) es un grupo de expertos independientes creado para proteger la seguridad del paciente durante un ensayo clínico. Este comité revisa de forma periódica los datos del estudio clínico (y tiene acceso a los datos desenmascarados en el caso de estudios ciegos), los informes de incidentes y la ejecución del estudio clínico. El comité ofrece asesoramiento independiente para garantizar que los participantes no son expuestos a riesgos injustificados y da recomendaciones sobre la continuación, modificación o terminación de un ensayo.

Comprimido diseñado para disolverse en la boca en lugar de tragarse entero.

Dos o más elementos o moléculas que están unidos químicamente entre sí. El término "compuesto" se usa a menudo para referirse a un medicamento en desarrollo.

Se trata de un acontecimiento que existe o se produce al mismo tiempo que otro. Puede ser un acontecimiento natural, pero en medicina se usa para hacer referencia a lo siguiente: Medicamentos concomitantes: dos o más medicamentos administrados al mismo tiempo para tratar enfermedades. Enfermedad concomitante: existe una segunda enfermedad (o más) al mismo tiempo que la enfermedad primaria (o se producen síntomas secundarios al mismo tiempo que el síntoma principal).

La conducta científica indebida es un comportamiento contrario a la ética o el hecho de no seguir las directrices establecidas (por ejemplo, las Buenas Prácticas Clínicas o BPC) en la investigación científica. La conducta indebida incluye inventar datos, alterar o mentir sobre la investigación o copiar el trabajo de otros (plagio). Asimismo, se incluye el hecho de no seguir las directrices establecidas de forma deliberada o temeraria: los investigadores tienen la obligación de cuidar de los participantes de los ensayos clínicos y tomar medidas razonables para proteger su salud y la privacidad de sus datos. Además, los investigadores pueden tener una conducta indebida durante la investigación si ocultan la conducta indebida de otros. La definición del MRC (Consejo de Investigaciones Científicas del Reino Unido) no incluye diferencias o errores cometidos de buena fe en el diseño o desarrollo de la investigación. De forma similar, no se incluye la investigación deficiente a(...)

Antigua designación: Conferencia Internacional de Armonización. El Consejo Internacional de Armonización de los requisitos técnicos para el registro de medicamentos de uso humano (ICH, por sus siglas en inglés) crea directrices armonizadas para el desarrollo farmacéutico global, así como su regulación. Reúne a las autoridades reguladoras y los representantes de la industria farmacéutica de cinco regiones (Europa, Japón, EE. UU., Canadá y Suiza). La ICH se estableció para reducir la duplicación de ensayos clínicos y crear un proceso de evaluación regulador más simplificado para las solicitudes nuevas. Como tal, la ICH ha desarrollado cuatro conjuntos de directrices para temas concretos, como la calidad, la seguridad, la eficacia y los procesos multidisciplinares, como la terminología médica de la ICH (MedDRA) o el Documento técnico común (CTD), que implantan las autoridades reguladoras miembro.

El consentimiento informado es el acuerdo voluntario de una persona, basado en la comprensión de la información correspondiente, para participar en una investigación o un ensayo clínico, o someterse a una intervención médica determinada. Para poder realizar cualquier investigación, se debe informar a los participantes sobre todos los aspectos del estudio o la intervención, incluidos los objetivos, métodos, beneficios previstos y riesgos. Además, los participantes deben saber que se pueden retirar de la investigación en cualquier fase sin ninguna consecuencia negativa para su asistencia médica continua o tratamiento. Esta información se debe facilitar de forma sencilla y comprensible (por ejemplo, mediante un documento informativo) y los participantes deben tener la posibilidad de hacer preguntas sobre la investigación. El consentimiento informado se suele documentar por escrito mediante un documento de consentimiento firmado y fechado. No obstante, el consentimiento(...)

evaluación de cómo la adopción del tratamiento nuevo puede repercutir en el nivel de imparcialidad en el sistema sanitario. Por ejemplo, ¿ofrecerá el tratamiento más beneficios a las personas en situación de desventaja social o económica?

En un ensayo controlado con placebo se prueba un fármaco nuevo en comparación con un placebo (producto sin principios activos). En el caso de los ensayos controlados con placebo, los participantes son asignados a un grupo (grupo de tratamiento) que recibe el fármaco o a un grupo que recibe el placebo. Esta es una forma de aumentar la probabilidad de que cualquier beneficio experimentado por el grupo de tratamiento que recibe el fármaco se deba al principio activo de dicho fármaco en lugar de a algún otro factor.

El control de calidad (CC) forma parte del sistema para garantizar un alto nivel de calidad durante la investigación, los ensayos y la producción de fármacos. Cada paso del desarrollo y la producción de fármacos se controla mediante un sistema de gestión de la calidad. Los estándares requeridos son el sistema de garantía de calidad, mientras que el control de calidad es el método usado para garantizar que se cumplen las normas en cada paso. La gestión de la calidad para la investigación clínica se corresponde con las prácticas correctas de investigación clínica.

La criodesecación, también conocida como liofilización, se utiliza para conservar material perecedero o convertir el material en un medicamento más cómodo de transportar. Primero se congela el material y luego se deja que el agua congelada del mismo cambie directamente del estado sólido al gaseoso sin pasar por la fase líquida intermedia.

El criterio de valoración de un ensayo clínico es un evento predefinido. Por ejemplo, puede ser una enfermedad, un síntoma o un resultado de los análisis determinado. Cuando alguien alcanza el criterio de valoración, suele ser excluido de la investigación adicional del ensayo. Los criterios de valoración pueden ser objetivos o subjetivos. En determinados casos, se pueden sustituir por criterios indirectos de valoración. Los criterios de valoración usados en un ensayo se deben definir y documentar como parte del protocolo del ensayo.

El criterio de valoración de un ensayo clínico es la medición (por ejemplo, del cambio de tamaño de un tumor) usada para decidir si hay una diferencia significativa entre los grupos del ensayo (por ejemplo, si un medicamento en investigación tiene un efecto positivo). Hay distintos tipos de criterios de valoración. Un criterio de valoración binario se define en función de si se ha producido o no un evento (por ejemplo, alivio de los síntomas o aparición de síntomas de la enfermedad). No implica una magnitud determinada de un efecto. Se trata de una afirmación o negación.

Medición, a menudo expresada en cifras, obtenida en un ensayo clínico y que representa una variable específica. A diferencia de los criterios de valoración binarios, que se expresan como "sí" o "no" (por ejemplo, "supervivencia" frente a "muerte"), los criterios de valoración continuos se expresan mediante la medición continua de posibles valores a lo largo del tiempo (por ejemplo, presión arterial o meses de supervivencia).

Un criterio de valoración de tiempo transcurrido hasta el evento es el tiempo que transcurre hasta que tiene lugar un evento predefinido una vez que los grupos de un ensayo empiezan a recibir el tratamiento o el placebo. Hay varios tipos de criterios de valoración de tiempo transcurrido hasta el evento. Por ejemplo, el tiempo hasta la progresión es el tiempo entre la aleatorización en grupos en un ensayo y la progresión de la enfermedad. En este caso se debe definir la progresión de la enfermedad, la cual debe ser específica y medible. Por ejemplo, el crecimiento de un tipo de tumor determinado en una cantidad mínima se puede usar como indicador de progresión de la enfermedad.

El criterio de valoración de un ensayo clínico es un evento como una enfermedad, un síntoma o un resultado de los análisis determinado. Cuando alguien alcanza el criterio de valoración, suele ser excluido de la investigación adicional del ensayo. Un criterio indirecto de valoración (o marcador) es una medición que por sí misma no se corresponde con el resultado que tiene como objetivo el tratamiento del estudio. Por ejemplo, la tensión arterial se usa como criterio indirecto de valoración en los ensayos debido a que es un factor de riesgo de infarto de miocardio y accidente cerebrovascular incluso si la tensión arterial por sí misma no es importante para los pacientes. Los criterios indirectos de valoración son útiles si se requiere un período prolongado para determinar los criterios de valoración clínicos. Es necesario demostrar que los criterios indirectos de valoración son marcadores válidos de los criterios de valoración clínicos cuando se usan en los ensayos clínicos.

En los ensayos clínicos, los criterios intermedios de valoración son mediciones que pueden estar asociadas al estado de la enfermedad o a su progresión hacia un criterio principal de valoración (como la mortalidad o la morbilidad). Puede ser una medición de una función corporal o los síntomas de la enfermedad (por ejemplo, mediciones de la función pulmonar en la enfermedad pulmonar obstructiva crónica [EPOC]), que se espera que guarden relación con los cambios observados en los criterios principales de valoración. A menudo los ensayos clínicos están diseñados para medir los cambios de un criterio intermedio de valoración y evaluar los efectos de una intervención en los resultados clínicos.

El criterio de valoración de un ensayo clínico es un evento predefinido. Por ejemplo, puede ser la aparición de una enfermedad, de un síntoma o de un resultado determinado de laboratorio. Cuando alguien alcanza el criterio de valoración, suele ser excluido de la investigación adicional del ensayo. Un criterio objetivo de valoración es un criterio de valoración que está bien definido y se puede medir objetivamente. Por ejemplo, en el caso de la investigación del cáncer, el criterio de valoración de un ensayo puede estar relacionado con la respuesta al tratamiento (por ejemplo, reducción del tamaño de un tumor). Los criterios de valoración relacionados con una respuesta son típicos de los ensayos clínicos de fase II para los tratamientos contra el cáncer. Los criterios de valoración relacionados con la supervivencia de los pacientes son frecuentes en los ensayos sobre el cáncer de fase III. La «supervivencia sin progresión» y «la supervivencia sin enfermedad» permiten medir el(...)

El criterio de valoración de un ensayo clínico es un evento como una enfermedad, un síntoma o un resultado de los análisis determinado. Cuando alguien alcanza el criterio de valoración, suele ser excluido de la investigación adicional del ensayo. Un criterio subjetivo de valoración es una medición subjetiva. Por ejemplo, se suele usar para medir la calidad de vida como criterio de valoración en los ensayos de fase III, en los cuales se hacen preguntas específicas a los pacientes sobre la repercusión de su enfermedad o tratamiento. Por el contrario, un criterio objetivo de valoración es un criterio de valoración bien definido que se puede medir objetivamente. Por ejemplo, en el caso de la investigación del cáncer, el criterio de valoración de un ensayo puede estar relacionado con la respuesta al tratamiento (por ejemplo, reducción del tamaño de un tumor). Los criterios de valoración usados en un ensayo se deben definir y documentar como parte del diseño del ensayo.

Los criterios de exclusión son características que impiden la participación en un ensayo. Por ejemplo, según los requisitos del ensayo, los criterios de exclusión pueden ser la edad, el sexo, el tipo o la fase de una enfermedad y la presencia o ausencia de otras enfermedades. En el caso de un ensayo en el que se investigue un antídoto (para las mordeduras de serpiente), algunos de los criterios para excluir a una persona del ensayo son: - embarazo; - tener menos de 12 años o más de 70 años; - haber recibido previamente un antídoto; - antecedentes de sibilancias, hipertensión o cardiopatía; - reacción adversa conocida a la epinefrina. Los criterios de exclusión (y los criterios de inclusión) son una parte importante del protocolo de un ensayo. Si se definen correctamente, los criterios de exclusión e inclusión aumentan la probabilidad de que un ensayo genere resultados fiables. Además, protegen a los participantes de efectos perjudiciales y permiten evitar la(...)

Los criterios de inclusión son las características que deben tener los posibles participantes para considerar su participación en un ensayo. Describen las población de pacientes y los criterios de selección de pacientes. Los criterios de inclusión deben especificar el tipo de análisis usado para establecer el diagnóstico de los pacientes y los requisitos específicos para el tratamiento de la enfermedad (por ejemplo, la gravedad de la enfermedad, el fracaso o éxito de tratamientos anteriores y otros factores que pueden influir en el pronóstico, como la edad, el sexo o la etnia). Los criterios de inclusión (y los criterios de exclusión) son una parte importante del protocolo de un ensayo. Si se definen correctamente, los criterios de inclusión y exclusión aumentan la probabilidad de que el ensayo genere resultados fiables. Además, permiten proteger a los participantes de los efectos perjudiciales y minimizar los riesgos.

Los compuestos que están en investigación como potenciales medicamentos nuevos deben cumplir ciertos criterios en cada etapa del desarrollo para poder seguir avanzando. Los desarrolladores de medicamentos deben acordar estos criterios. La decisión de continuar implica que el compuesto satisface los criterios y pasará al siguiente paso de desarrollo. Si no se cumplen los criterios, se llegará a la decisión de no continuar y se detendrá el desarrollo del medicamento.

Un cuaderno de recogida de datos es un formulario de entrada de datos, electrónico o impreso, que se usa en ensayos clínicos. Lo utilizan los centros de los ensayos clínicos (por ejemplo, hospitales) para recoger datos sobre cada participante del ensayo. Todos los datos de cada individuo que participa en un ensayo clínico, incluida la información sobre acontecimientos adversos, se registran en el cuaderno de recogida de datos. Un cuaderno de recogida de datos se desarrolla específicamente para cada ensayo clínico, de modo que se capturen todos los datos necesarios para responder a la pregunta clave de la investigación. La organización que realiza el ensayo es la responsable de diseñar el cuaderno de recogida de datos de acuerdo al protocolo del ensayo. También debe supervisar y auditar los datos recogidos para garantizar que estén completos y sean precisos. Los datos personales, como los nombres de los pacientes, los números de historias clínicas o cualquier otra(...)

En el campo de la medicina, el cumplimiento terapéutico es el grado de observancia de las prescripciones médicas por parte del paciente. Un cumplimiento terapéutico deficiente se suele asociar a los pacientes que no siguen los tratamientos y los medicamentos prescritos. El incumplimiento o el cumplimiento terapéutico deficiente son algunos de los principales problemas de la práctica médica y pueden influir en los resultados de un ensayo clínico. El cumplimiento terapéutico deficiente o el hecho de no seguir las instrucciones para el tratamiento se pueden atribuir a una serie de motivos, como la comunicación incorrecta, la mala memoria o los efectos secundarios desagradables. Los esfuerzos por mejorar el cumplimiento terapéutico en la práctica clínica incluyen la simplificación de los envases de los medicamentos, recordatorios para la toma de medicamentos, una mejor educación para los pacientes y la limitación del número de medicamentos prescritos simultáneamente. En los(...)

Los datos iniciales proporcionan información sobre los participantes cuando son incluidos en un ensayo y antes de recibir cualquier tratamiento. El conjunto de datos iniciales se puede obtener mediante entrevistas, cuestionarios, exploraciones físicas, análisis u otros procedimientos. Los datos iniciales incluyen los datos demográficos (por ejemplo, la edad y el sexo), las características del paciente (por ejemplo, la altura, el peso y la tensión arterial) y mediciones específicas para el estudio (por ejemplo, características de la enfermedad o tratamientos anteriores).

La Declaración Universal de los Derechos Humanos es un documento internacional en el que se establecen los derechos básicos y las libertades fundamentales a las que tienen derecho todos los seres humanos. Esta declaración fue adoptada por la Asamblea General de las Naciones Unidas en 1948 como resultado de la experiencia y las atrocidades de la II Guerra Mundial. Representó la primera expresión global de los derechos de todos los seres humanos independientemente de la nacionalidad, el lugar de residencia, el sexo, el origen nacional o étnico, el color, la religión, el idioma o cualquier otra condición. La declaración consta de 30 artículos y una serie de principios fundamentales como los siguientes: Universalidad Interdependencia e indivisibilidad Igualdad y no discriminación Esta declaración se ha traducido en leyes de varias formas y ha sido la fuente de inspiración de más de 80 tratados y declaraciones internacionales sobre derechos humanos, los cuales(...)

Productos químicos formados por la desintegración de un medicamento debido, por ejemplo, a la luz, la temperatura, el agua, la reacción con los principios no activos, o el envase y los sistemas de cierre, etcétera.

La denominación común internacional (DCI) es un nombre genérico oficial que se asigna a un compuesto farmacéutico. Facilita la comunicación al proporcionar un nombre normalizado para cada sustancia en el mercado, que tiene varios nombres de marca. Cada DCI es un nombre único reconocido internacionalmente y de propiedad pública. Esta denominación también se conoce como nombre genérico. Algunos ejemplos de DCI son: ibuprofeno, mefloquina y diazepam.

El desarrollo clínico es un paso en el proceso de comercialización de nuevos medicamentos o tratamientos. A diferencia de la investigación no clínica (con microorganismos/animales), se refiere a los ensayos clínicos realizados con personas. Sigue distintas fases, designadas como fase I, II, III (y IV después de la autorización de comercialización).

El desarrollo de fármacos es el proceso que permite comercializar un nuevo medicamento una vez que un candidato a medicamento (compuesto cabeza de serie) se ha identificado en el proceso de descubrimiento de fármacos. Incluye pruebas no clínicas en microorganismos y animales, la solicitud a la autoridad reguladora para iniciar los ensayos clínicos en humanos, y puede incluir el paso de obtención de la aprobación de la autoridad reguladora, con la solicitud de autorización de comercialización del medicamento. También se conoce como desarrollo de medicamentos. EUPATI usa el término desarrollo de medicamentos en todos sus contenidos.

El término "desarrollo de medicamentos" se refiere a los procesos científicos y reguladores implantados para intentar comercializar un nuevo medicamento. Suele usarse como sinónimo de desarrollo de fármacos. EUPATI ha decidido usar el término desarrollo de medicamentos en todos sus contenidos.

La designación de medicamento huérfano es una condición especial para un medicamento que se usa para el tratamiento de una enfermedad rara. El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es el responsable de adoptar la designación del medicamento huérfano, que posteriormente confirma la Comisión Europea (CE) antes de conceder la autorización de comercialización. Para poder presentar una solicitud de designación de medicamento huérfano, un medicamento debe cumplir los requisitos siguientes: (1) El uso previsto debe ser el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad potencialmente mortal o debilitante de forma crónica. (2) La enfermedad no debe afectar a más de 5 de cada 10 000 personas en la UE, o debe ser improbable que la venta del medicamento sea suficiente para justificar la inversión necesaria para su desarrollo. (3) No existe ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención(...)

La desviación estándar es la medida de la cantidad de variación dentro de un conjunto de datos. Si todos los valores de un conjunto de datos son muy similares, la desviación estándar será cercana a cero. En estos casos, todos los puntos de datos se encuentran próximos a la media. Una desviación estándar elevada indica que los valores están mucho más dispersos. La desviación estándar se incluye normalmente cuando se notifican los resultados de un ensayo clínico, ya que es una guía (aproximada) de la significación estadística. Tomemos por ejemplo, el caso de un ensayo clínico en el que la disminución de los síntomas observada es superior a la que se esperaría si el fármaco no tuviera ningún efecto. La diferencia (entre el resultado observado y el previsto en el caso de que el fármaco no tuviera ningún efecto) debe ser en general superior al doble de la desviación estándar para ser considerada como estadísticamente significativa.

Una Directiva de la UE es una forma de legislación "dirigida" a los estados miembro de la UE. Las directivas establecen un objetivo o una política que deben cumplir los estados miembro. Una directiva debe ser vinculante para cada estado miembro a la que está dirigida, pero debe dejar a las autoridades nacionales elegir la forma y los métodos. Los estados miembro deben hacer los cambios oportunos en su legislación nacional para aplicar la directiva. Normalmente se debe hacer en un plazo de dos años. Las directivas se ocupan de una gran variedad de asuntos, como algunos aspectos en los ámbitos sanitario y de política social.

La opción de modificar el diseño de un ensayo clínico en curso se está convirtiendo en una opción cada vez más común y se conoce como diseño adaptativo. Los datos se evalúan antes de que acabe el ensayo clínico. Se denomina análisis intermedio y se puede realizar en diferentes momentos. En función de las circunstancias, se pueden producir cambios en el ensayo, como por ejemplo, tener que interrumpir un grupo de tratamiento o modificar el número de participantes del grupo. Se podría reducir el número de participantes previsto si el análisis intermedio muestra que un tamaño de la muestra más pequeño permitirá obtener un resultado válido. Alternativamente, se podría aumentar el tamaño de la muestra si de esta forma se puede obtener un resultado válido o fiable en un periodo de tiempo más aceptable. Los diseños adaptativos permiten ahorrar tiempo y recursos y pueden reducir la exposición de los participantes del estudio al tratamiento con resultados menos satisfactorios. Los(...)

El diseño secuencial por grupos es un ejemplo de método estadístico en el ámbito del diseño de los ensayos clínicos. Significa que el tamaño de la muestra del ensayo no se establece con antelación y los datos se evalúan secuencialmente a medida que se recopilan. Esto se denomina análisis intermedio y se puede realizar en varios momentos. El ensayo se puede detener si se observan resultados significativos o si el análisis intermedio indica que hay dudas sobre la seguridad o que el ensayo no permitirá obtener un resultado significativo. En este caso, no se preseleccionan más pacientes ni se realiza ningún muestreo adicional de los participantes. Antes de iniciar el ensayo, el «criterio de interrupción» (es decir, el motivo de la interrupción) se debe documentar y explicar. El criterio de interrupción es una descripción de lo que debe demostrar exactamente el análisis intermedio para detener el ensayo. El análisis secuencial por grupos puede ofrecer una conclusión mucho antes(...)

Dispositivo empleado para la administración de un medicamento o un agente terapéutico por una vía específica (por ejemplo, un inhalador, un parche dérmico o una bomba de infusión).

Un dispositivo médico es un instrumento, aparato, implante, software o artículo relacionado que se usa en el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de enfermedades u otras afecciones. No debe lograr su actividad principal prevista en el cuerpo humano por medios farmacológicos, inmunológicos o metabólicos, pero tales medios pueden ayudar a su funcionamiento. Los dispositivos médicos varían mucho en cuanto a su complejidad y aplicación. El fabricante los diseña para: diagnóstico, prevención, vigilancia, tratamiento o alivio de la enfermedad; diagnóstico, vigilancia, tratamiento, alivio o compensación de una lesión o discapacidad; investigación, sustitución o modificación de la anatomía o de un proceso fisiológico; anticoncepción.

Proceso mediante el cual un medicamento se distribuye de un lugar a otro en el organismo. Véase también "farmacocinética". [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="ADME" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

El Documento técnico común (CTD) es un formato acordado internacionalmente para preparar las solicitudes de comercialización que se presentan a las autoridades reguladoras para la aprobación de nuevos medicamentos. El CTD se divide en cinco módulos: los módulos 2 a 5 constituyen el CTD propiamente dicho, mientras que el módulo 1 varía en función de la región. Estos módulos son: Información administrativa y prescriptiva (este contenido puede variar según los requisitos de cada país). Visión general y resumen de los módulos 3 a 5. Calidad (documentación farmacéutica). Informes de estudios no clínicos (farmacología/toxicología). Informes de estudios clínicos: eficacia y seguridad (ensayos clínicos).

El dosier de medicamento en investigación (IMPD, por sus siglas en inglés) es un documento vivo que contiene la información disponible en cada momento sobre un medicamento en investigación (MI). Incluye resúmenes de información relacionada con la calidad, la fabricación y el control de cualquier MI (incluido el producto de referencia y/o el placebo), datos de estudios no clínicos y de su uso clínico, y la fase de desarrollo del producto.

Una dosis es una cantidad única y medida de un medicamento que se toma una vez. Se puede expresar según la forma (p. ej., 1 cápsula, 1 supositorio), el peso (p. ej., 250 mg), el volumen (p. ej., 10 ml, 2 gotas) o alguna otra cantidad (p. ej., 2 inhalaciones).

La dosis máxima sin efecto adverso observado (NOAEL, por sus siglas en inglés) es la dosis máxima probada de un fármaco con la que no se observa un aumento de la frecuencia de ningún efecto adverso (significativo desde el punto de vista biológico o estadístico) en comparación con la referencia. Aunque el método de la dosis máxima sin efecto adverso observado implica tener en cuenta las propiedades farmacocinéticas y farmacodinámicas, el objetivo principal es el cálculo de la dosis máxima «segura» con el fin de encontrar un margen de seguridad basado en un umbral toxicológico.

La dosis máxima tolerada (DMT) es la dosis máxima de un fármaco o tratamiento que produce el efecto deseado sin efectos secundarios inaceptables. En los ensayos clínicos, la DMT se determina mediante el análisis de dosis crecientes realizados en distintos grupos de personas hasta que se encuentra la dosis máxima que tenga efectos secundarios aceptables. Establecer la dosis máxima tolerada es el objetivo principal de los ensayos clínicos de fase I.

La dosis mínima con efecto biológicoprevisto es la dosis necesaria para producir un efecto biológico previsto en los participantes de un ensayo clínico. Se trata de un margen de seguridad basado en un umbral farmacológico. La dosis mínima con efecto biológico previsto se recomienda como un método útil para calcular la dosis inicial segura, ya que se trata de la dosis más baja que sigue siendo activa.

Capacidad de un medicamento de producir el efecto previsto o deseado en un contexto clínico del mundo real. Cuando se habla en términos de eficacia frente a efectividad, esta última se refiere al buen funcionamiento del tratamiento en la práctica de la medicina, frente a la eficacia, que determina el buen funcionamiento de un tratamiento en los ensayos clínicos o estudios de laboratorio.

Los efectos de clase hacen referencia a los resultados y efectos terapéuticos similares, así como los efectos adversos similares, de dos o más medicamentos. Se supone que todos los productos de una clase están estrechamente relacionados en cuanto a tres conceptos: estructura química similar, mecanismo de acción y efectos farmacológicos.

Un efecto secundario o reacción adversa es una respuesta no deseada a un medicamento. Por lo general, los efectos secundarios se consideran perjudiciales y pueden tener lugar después de una dosis única o una administración prolongada. Pueden ser el resultado de la utilización normal de un medicamento o pueden derivar de un uso del medicamento diferente al indicado por el titular de la autorización de comercialización, como, por ejemplo, una sobredosis o la combinación de dos o más medicamentos al mismo tiempo.

La eficacia se refiere a la capacidad de un medicamento de proporcionar un efecto beneficioso (una relación beneficio/riesgo positiva) cuando se estudia en un ensayo clínico. Cuando se habla en términos de eficacia frente a efectividad, esta última se refiere al buen funcionamiento del tratamiento en la práctica de la medicina en el mundo real, frente a la eficacia, que determina el buen funcionamiento de un tratamiento en los ensayos clínicos o estudios de laboratorio.

La eficacia clínica práctica es una medición del resultado positivo de un tratamiento concreto en la práctica médica. Lograr procesos y resultados óptimos en el tratamiento de los pacientes depende de la aplicación de los mejores conocimientos derivados de la investigación, la experiencia clínica y las preferencias de los pacientes. La medición exclusiva de la eficacia clínica práctica es útil, pero la toma de decisiones se puede mejorar si se tienen en cuenta otros factores, como la idoneidad de la intervención, la rentabilidad de la intervención y las perspectivas de los pacientes individuales y los profesionales sanitarios en su conjunto.

Se puede definir como el grado en el que una intervención es más beneficiosa que perjudicial en comparación con una o varias intervenciones alternativas para lograr los resultados deseados, en las circunstancias habituales propias de la atención sanitaria.

En el ámbito de la medicina, la eficacia clínica teórica indica la capacidad de una intervención determinada (por ejemplo, un fármaco, un producto sanitario, una intervención quirúrgica o una intervención de la sanidad pública) de producir un cambio beneficioso (o efecto terapéutico). Si se determina la eficacia teórica, es probable que una intervención sea al menos tan buena como otras intervenciones disponibles con las que se ha comparado. Por lo que respecta a la eficacia teórica y la eficacia práctica, la eficacia teórica mide el efecto beneficioso de un tratamiento en los ensayos clínicos o las pruebas analíticas. Por el contrario, la eficacia práctica está relacionada con el efecto beneficioso de un tratamiento en la práctica médica.

Es el grado en el que una intervención es más beneficiosa que perjudicial en comparación con una o varias intervenciones alternativas, en circunstancias ideales.

En el contexto de la economía sanitaria, la eficiencia de un medicamento es la determinación de su capacidad para demostrar un efecto beneficioso frente a los costes para los individuos o la sociedad. El tratamiento más eficaz puede no ser la opción más eficiente (rentable); por ejemplo, si es inasequible para los pacientes o para su implantación en el sistema sanitario.

La endocrinoterapia u hormonoterapia es un tratamiento que permite añadir, bloquear o eliminar hormonas para tratar una enfermedad. En el caso de determinados trastornos (por ejemplo, la diabetes o la menopausia), se administran hormonas para regular las concentraciones de hormonas. Además, se pueden administrar hormonas para bloquear la producción de hormonas naturales y para ralentizar o detener el crecimiento de determinadas neoplasias (por ejemplo, cáncer de próstata y cáncer de mama).

Una enfermedad crónica es una enfermedad de larga duración que se puede controlar, pero no curar. Se suele decir que una enfermedad es crónica cuando dura más de tres meses. Algunas enfermedades crónicas frecuentes son el asma, la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), el cáncer y la diabetes. En el caso de determinadas enfermedades o afecciones, la prevención es eficaz para reducir el posible desarrollo de la enfermedad o sus efectos. El diagnóstico precoz y el tratamiento oportuno pueden contribuir a reducir los efectos graves de la enfermedad.

Una enfermedad rara, llamada también enfermedad huérfana, es cualquier enfermedad que afecta a un pequeño porcentaje de la población. Una enfermedad rara se suele definir como una enfermedad potencialmente mortal o crónicamente debilitante cuya prevalencia es tan baja (menos de 1 de cada 2000 personas) que se requieren medidas combinadas especiales para combatirla. De esta definición se excluyen las enfermedades que son estadísticamente raras, pero no potencialmente mortales, crónicamente debilitantes o las que son tratadas inadecuadamente. Una enfermedad se puede considerar rara en una parte del mundo o en un grupo de personas concreto, pero puede ser frecuente en otros casos. Dado que la mayoría de las enfermedades raras son genéticas, la mayoría de los pacientes presentan síntomas desde la infancia (aunque algunas enfermedades raras solo se manifiestan en un periodo posterior de la vida).

Técnica que se emplea para prevenir el sesgo de selección al ocultar la secuencia de asignación a los responsables de asignar participantes a los grupos de intervención hasta el momento de la asignación. El enmascaramiento de la asignación evita que los investigadores influyan (consciente o inconscientemente) en la asignación de participantes a un grupo de intervención determinado. Tomado de Consort http://www.consort-statement.org/resources/glossary

El enmascaramiento doble es un método usado en los ensayos clínicos para reducir el riesgo de sesgo, el cual puede ser deliberado o no deliberado si los participantes o los investigadores del ensayo saben qué tratamiento (o placebo) se va a administrar. Por ejemplo, en un ensayo con un grupo de tratamiento y un grupo de placebo, el enmascaramiento implica que los participantes no saben a qué grupo han sido asignados. En un ensayo con doble enmascaramiento, ni el equipo de investigación ni los participantes saben a qué grupo se ha asignado cada participante. En ocasiones, se usa «enmascaramiento único» para describir los estudios en los que los participantes no saben a qué grupo pertenecen, pero el equipo de investigación sí conoce esta información.

Un ensayo clínico aleatorizado es aquel en el que se usa la aleatorización para asignar a los participantes a distintos grupos del ensayo. Por ejemplo, en el caso de un ensayo en el que se compara un fármaco nuevo con un placebo, cada participante tiene la misma probabilidad de ser asignado al grupo del fármaco o al grupo del placebo.

Un ensayo controlado y aleatorizado es aquel en el que los participantes se asignan de forma aleatoria (por azar solamente) a una de varias intervenciones clínicas, como un nuevo fármaco. Una de estas intervenciones es la del grupo de referencia. Por ejemplo, se puede administrar un placebo, no realizar ninguna intervención o administrar el mejor tratamiento disponible actualmente. Este tipo de estudio es una de las herramientas más sencillas y útiles en el ámbito de la investigación clínica.

En un ensayo cuasialeatorizado los participantes se asignan a los distintos grupos del ensayo (por ejemplo, para recibir el fármaco del estudio o un placebo) mediante un método de asignación que no es exactamente aleatorio. La asignación se puede basar en la fecha de nacimiento, el número de historia clínica o el orden de reclutamiento para la participación (por ejemplo, los participantes se pueden asignar de forma alterna al grupo de placebo). En el caso de la cuasialeatorización, es mayor el riesgo de que el investigador sepa a qué grupo se ha asignado un participante. Por lo tanto, existe el riesgo de sesgo de selección.

En un ensayo clínico no aleatorizado, los participantes se asignan a los distintos grupos de tratamiento (o placebo) mediante un método no aleatorio. El investigador decide y controla la asignación. La asignación no aleatoria puede dar lugar a un sesgo en los resultados del ensayo. En la descripción anterior, el ensayo no aleatorizado es controlado (los grupos a los que se aplica una intervención se comparan con los grupos a los que se aplican otras intervenciones o reciben un placebo). Hay algunos otros diseños de ensayos que no son aleatorios, pero sí controlados. Es el caso de los estudios de observación prospectivos.

Normalmente, los primeros estudios con seres humanos de un fármaco nuevo son los ensayos de fase I. Los ensayos de fase I se suelen realizar con un número reducido de voluntarios sanos (aunque en algunos ensayos se incluye a pacientes). El objetivo de los ensayos de fase I es determinar el intervalo de dosis seguras y detectar efectos secundarios. La dosis inicial administrada es muy baja y se incrementa gradualmente si no se observan efectos secundarios o si estos solo son leves. Un fármaco nuevo debe cumplir determinados requisitos preestablecidos para poder continuar con los ensayos de fase II. Los ensayos de fase I, II y III se suelen denominar de forma conjunta «desarrollo clínico». [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Los ensayos de fase II suelen ser los primeros estudios de un fármaco nuevo realizados con pacientes. Se suelen realizar con un número reducido de pacientes, los cuales son controlados de forma exhaustiva. Estos ensayos suelen ser de mayor duración que los ensayos de fase I. Los ensayos de fase II se diseñan para determinar si el fármaco tiene un efecto beneficioso sobre una enfermedad determinada. Permiten comparar el fármaco nuevo con un tratamiento existente o un placebo. Además, se usan para determinar el intervalo de dosis óptimas y la frecuencia de administración del fármaco, e investigar el mejor modo de controlar los efectos secundarios. Un fármaco nuevo debe cumplir determinados requisitos preestablecidos para poder continuar con los ensayos de fase III. Los ensayos de fase I, II y III se suelen denominar «desarrollo clínico». [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Los ensayos de fase III suelen ser de grandes dimensiones (miles de pacientes) y participan varios centros, en ocasiones de distintos países. Permiten comparar el fármaco nuevo con los tratamientos existentes o con un placebo con el fin de demostrar la seguridad y la eficacia del fármaco nuevo. La mayoría de los ensayos de fase III son aleatorizados. Los ensayos de fase I, II y III se suelen denominar «desarrollo clínico». Los ensayos de fase III son fundamentales para la solicitud de autorización de comercialización. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Los ensayos de fase IV se suelen realizar una vez concedida la autorización de comercialización y cuando el medicamento ya se está usando. Los estudios de fase IV se llaman también estudios de seguridad posteriores a la autorización y pueden ser voluntarios o impuestos por las autoridades de registro sanitario. Además, existe la posibilidad de solicitar al titular de la autorización de comercialización que realice estudios de eficacia posteriores a la autorización para complementar los datos sobre la eficacia que están disponibles en el momento de la autorización inicial. Los estudios de fase IV permiten recopilar información adicional acerca de los efectos secundarios y la seguridad, los riesgos y beneficios a largo plazo y la eficacia del fármaco cuando se usa ampliamente. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Los ensayos exploratorios se desarrollan para seleccionar compuestos o medicamentos objetivo o métodos a partir de datos de humanos en lugar de datos de animales. Se realizan en los inicios de la fase I del proceso de desarrollo clínico, lo que implica una exposición limitada de los seres humanos, que no tiene como objetivo un efecto terapéutico y que no se usa para definir la dosis máxima tolerada.

Los ensayos no clínicos se realizan en una fase del desarrollo de fármacos en la que se usan animales, células o tejidos. No se realizan análisis con seres humanos. El objetivo principal de los ensayos no clínicos es determinar la seguridad de un fármaco. Los ensayos no clínicos permiten investigar los efectos perjudiciales en el organismo debido a las características farmacológicas del fármaco, tales como: Efectos tóxicos (por ejemplo, para el aparato reproductor). Posibilidad de que el fármaco provoque cambios genéticos. En el caso de determinadas sustancias, posibilidad de tumores cancerosos. La toxicidad se mide en relación con las distintas dosis o la duración del tratamiento con el fármaco. Además, se estudia la posibilidad de neutralizar cualquier efecto secundario. La información de los ensayos no clínicos se usa para planificar los ensayos clínicos con seres humanos. Se usa para determinar la dosis inicial y el intervalo de las dosis que se van a probar.(...)

La epigenética es el estudio de los cambios en la actividad (expresión) de un gen que no implican cambios en la secuencia de ADN subyacente (genotipo). Los cambios epigenéticos son habituales y naturales, pero también pueden influir diversos factores (como la edad, el entorno y el estilo de vida, y las enfermedades) mediante mecanismos que activan o desactivan los genes.

La epigenómica es el estudio del conjunto completo de modificaciones epigenéticas del material genético de una célula, el cual se denomina epigenoma. El epigenoma señala el genoma de dos formas, las cuales influyen en la activación o desactivación de los genes. En el caso de la epigenómica, los investigadores intentan determinar las ubicaciones y comprender las funciones de los identificadores químicos que marcan el genoma. Es posible que algún día los mapas epigenómicos ayuden a los médicos a establecer diagnósticos y adaptar la respuesta de los pacientes a los tratamientos.

Un error de tipo I se produce durante el análisis de las hipótesis estadísticas cuando una hipótesis nula, la cual es verdadera, es rechazada incorrectamente. Los errores de tipo I se llaman también «resultados positivos falsos» y consisten en la detección de un efecto positivo cuando en realidad no se ha producido ningún efecto. En el caso de un ejemplo extremo, los errores de tipo I podrían causar la muerte a un paciente (por ejemplo, si en un estudio se determina incorrectamente que el tratamiento habitual no es mejor que el tratamiento nuevo y se administra el tratamiento nuevo a los pacientes, los resultados pueden ser catastróficos). Los errores de tipo I no se pueden evitar por completo, pero los investigadores deben decidir el nivel aceptable de riesgo de errores de tipo I a la hora de diseñar los ensayos clínicos. Se pueden usar varios métodos estadísticos para controlar el índice de errores de tipo I. Los métodos usados en un ensayo clínico se deben detallar en el(...)

Un error de tipo II se produce durante el análisis de las hipótesis estadísticas cuando la hipótesis nula es aceptada incorrectamente. Los errores de tipo II se llaman también «resultados negativos falsos» y consisten en no detectar un efecto positivo cuando en realidad sí se ha producido el efecto. Los errores de tipo II significan que se desperdicia investigación potencialmente valiosa. Si no se detecta ningún efecto positivo, es posible que se detenga la investigación. Esta investigación puede ser útil, pero dado que no se realiza ningún estudio adicional, no es perjudicial para los pacientes. Los errores de tipo II no se pueden evitar por completo, pero los investigadores deben decidir el nivel aceptable de riesgo de errores de tipo II a la hora de diseñar los ensayos clínicos. Para reducir el riesgo de errores de tipo II hasta niveles aceptables, se puede aumentar la capacidad o el tamaño de la muestra (número de participantes de un estudio).

La especificación de seguridad de un medicamento es un resumen de los riesgos importantes de un medicamento, identificados y potenciales, así como otra información importante de la que se carece. También se debe ocupar de las potenciales poblaciones en riesgo y de cualquier otra cuestión de seguridad destacable que pueda beneficiarse de una mayor investigación para mejorar los conocimientos del perfil de beneficios y riesgos durante el periodo posterior a la autorización. En el plan de gestión de riesgos, la especificación de seguridad formará la base del plan de farmacovigilancia y del plan de minimización de riesgos. Es uno de los tres pilares del plan de gestión de riesgos.

La especificidad (de un ensayo o prueba) es la capacidad de un experimento o de un ensayo para detectar correctamente solo el efecto concreto que se está estudiando (por ejemplo, una diferencia en los síntomas entre los dos grupos de participantes que reciben medicamentos diferentes en un estudio clínico). Si un ensayo no es lo bastante específico, dará un resultado falso positivo (error de tipo I).

Estabilidad es la capacidad que tiene una sustancia de permanecer invariable. Se pueden producir cambios debido al entorno en el que se halla la sustancia; por ejemplo, si está expuesta al sol o al agua, o si se encuentra en el organismo. También se pueden producir cambios por los procesos químicos y biológicos que se encuentran dentro de la sustancia.

La estadística es un método matemático para describir y extraer conclusiones de datos. La estadística es una parte esencial del proceso de desarrollo de fármacos en varias fases.

En el caso del desarrollo de fármacos, el estándar de referencia suele ser el mejor tratamiento o producto disponible. Según el contexto, el estándar de referencia puede tener además otros significados. En el ámbito del diseño de los ensayos clínicos, muchos consideran que un ensayo aleatorizado y doble ciego es el estándar de referencia. El estándar de referencia puede cambiar con el tiempo a medida que surgen nuevos métodos, tratamientos o fármacos. Por ejemplo, la técnica de referencia para el diagnóstico de la disección aórtica (rotura de la aorta) solía ser la aortografía, la cual ofrecía bajos niveles de sensibilidad (83 %) y especificidad (87 %). En la actualidad, la angiografía por resonancia magnética (ARM) es considerada por muchos la técnica de referencia para la detección de la disección aórtica, con niveles de sensibilidad y especificidad superiores al 90 %.

La Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos es similar al plan de gestión de riesgos (PGR) de la UE.

En los ensayos clínicos, la estratificación es la separación de los pacientes o el análisis de resultados basada en un aspecto distinto del tratamiento administrado. La palabra estratificación tiene dos acepciones. En el caso de la primera acepción, describe la distribución natural de los pacientes en subgrupos. Por ejemplo, los pacientes se pueden estratificar según la edad, la gravedad de la enfermedad o los biomarcadores. En su segunda acepción, la estratificación permite controlar la asignación aleatoria de los participantes en distintos grupos durante un ensayo. La aleatorización estratificada se usa para garantizar la asignación de un número equivalente de participantes con una característica considerada como influyente en la respuesta a la intervención a cada grupo del ensayo.

Un estudio clínico es un estudio de investigación biomédica en el que voluntarios humanos a los que se les asignan intervenciones relacionadas con la salud (por ejemplo, un medicamento o procedimiento) según un protocolo (o plan) y después se evalúan los efectos en resultados biomédicos o de salud. Los estudios clínicos generan datos sobre la seguridad y la eficacia del medicamento o procedimiento analizado. Se realizan solo después de la aprobación de la autoridad reguladora y de la revisión del comité de ética. Los estudios clínicos a menudo se caracterizan por fases, de la I (exploratoria) a la IV (postcomercialización).

Un estudio con dosis únicas ascendentes (estudio SAD, por sus siglas en inglés) es un tipo de estudio de fase I. Por lo general, los estudios con dosis únicas ascendentes se llevan a cabo en un número pequeño de voluntarios sanos (aunque en algunos estudios se preseleccionan pacientes). El objetivo consiste en averiguar el intervalo de dosis seguras y buscar cualquier efecto secundario. La dosis inicial administrada será muy baja y aumentará gradualmente (en un nuevo grupo de voluntarios) si no se detectan efectos secundarios o si estos solo son leves. Los investigadores también tomarán mediciones para determinar cómo se procesa el medicamento en el organismo.

Los estudios cualitativos se basan en la recopilación de información que describe las perspectivas y motivaciones de las personas. A diferencia de los estudios cuantitativos, el objetivo no es la cuantificación ni el uso de estadísticas. Para un estudio cualitativo se pueden usar sesiones de grupo, entrevistas, observación, o una combinación de métodos. Los tamaños de las muestras (número de personas reclutadas para participar) son más difíciles de predecir y suelen ser menores que en el caso de los estudios cuantitativos. Los investigadores de los estudios cualitativos suelen analizar los datos sobre la marcha y dejan de buscar nuevos participantes si no se encuentran aportaciones nuevas. Los investigadores de los estudios cualitativos no presuponen que conocen los aspectos importantes. Con frecuencia, los aspectos relevantes no se identifican hasta que la investigación está en curso. Por consiguiente, los métodos cualitativos se diseñan generalmente para que los(...)

Un estudio cuantitativo tiene como objetivo la medición y la cuantificación, y usa métodos estadísticos para analizar los datos. A diferencia de los estudios cualitativos, estos estudios no se usan para recopilar información sobre las perspectivas y motivaciones de las personas.

Un estudio de asociación del genoma completo (GWAS, por sus siglas en inglés) es un método que consiste en la búsqueda rápida de marcadores en el conjunto completo del ADN o el genoma de muchas personas para determinar las variaciones genéticas asociadas a una enfermedad concreta. Una vez identificadas las asociaciones genéticas, los investigadores pueden usar esta información para desarrollar mejores estrategias para tratar y prevenir enfermedades complejas, como el asma, el cáncer o la diabetes. El Proyecto Genoma Humano ha permitido a los investigadores disponer de un conjunto de herramientas de investigación, como bases de datos informatizadas con la secuencia del genoma humano, un mapa de la variación genética humana y un conjunto de nuevas tecnologías que permite analizar de forma rápida y precisa las muestras del genoma completo para determinar las variaciones genéticas que contribuyen a la aparición de una enfermedad.

Un estudio de bioequivalencia se realiza para demostrar que dos fármacos o dos dosis distintas del mismo fármaco se absorben en la misma medida tras la administración y producen el mismo efecto en el punto al que se dirige la acción. En el caso de los medicamentos genéricos, el concepto de bioequivalencia es fundamental para que se autorice el genérico, dado que se debe demostrar la bioequivalencia en relación con el medicamento de referencia (original). Las autoridades de registro sanitario evalúan la bioequivalencia según dos criterios: la velocidad de absorción y el grado de absorción. Si la formulación de un fármaco varía en relación con uno o ambos parámetros, las autoridades determinan que este fármaco no es bioequivalente al fármaco original.

Un estudio de eficacia posterior a la autorización puede ser voluntario o estar impuesto por las autoridades normativas. Los estudios de eficacia posteriores a la autorización tienen lugar tras la concesión de una autorización de comercialización, cuando el uso del medicamento es generalizado. Se trata de estudios de fase IV dirigidos a complementar los datos sobre la eficacia que están disponibles en el momento de la autorización inicial y a recopilar datos a largo plazo sobre cómo funciona el fármaco cuando su uso está generalizado.

Un estudio de farmacocinética permite investigar cómo se procesa un fármaco en el organismo, por lo general mediante la medición de la concentración del fármaco en la sangre, la orina y los tejidos en el transcurso del tiempo. Los estudios de farmacocinética se usan para caracterizar la absorción, la distribución, el metabolismo y la excreción(ADME) de un compuesto, ya sea en la sangre o en otros lugares, y se suelen emplear en las fases de descubrimiento o selección de sustancias con potencial terapéutico de un programa de desarrollo de fármacos.

Un estudio de farmacovigilancia posterior a la comercialización, llamado también estudio de fase IV, puede ser voluntario o impuesto por las autoridades de registro sanitario. Estos estudios se realizan una vez concedida la autorización de comercialización y cuando el medicamento ya se está usando. Los estudios de farmacovigilancia posteriores a la comercialización permiten recopilar información adicional sobre los efectos secundarios y la seguridad, los riesgos y beneficios a largo plazo y qué tan bien funciona el fármaco cuando se usa ampliamente. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Un estudio de genotoxicidad está diseñado para detectar compuestos que provocan alteraciones genéticas de forma directa o indirecta en las células que están expuestas a los sustratos tóxicos. Los estudios de genotoxicidad se pueden realizar in vitro o in vivo. Los compuestos cuyo resultado es positivo durante los análisis para detectar estas alteraciones pueden provocar cáncer y anomalías hereditarias. No hay ninguna prueba individual que permita detectar todos los productos genotóxicos relevantes. Por lo tanto, el método habitual es realizar una serie de pruebas complementarias en lugar de representar distintos niveles de la jerarquía. Una serie de pruebas estándar incluye lo siguiente: Una prueba de mutación en bacterias. Una prueba in vitro con una evaluación citogenética (relacionada con el estudio de la estructura y la función de la célula) de la lesión cromosómica en células de mamífero. Una prueba in vivo de la lesión cromosómica usando células(...)

Un estudio de intervención es aquel en el que se realiza algún tipo de intervención en los participantes (por ejemplo, la administración de un fármaco), con el objetivo de evaluarla. Durante el proceso de desarrollo de fármacos, los fármacos se evalúan mediante estudios de intervención llamados ensayos clínicos. Hay muchas variaciones por lo que respecta al modo en el que se diseñan los ensayos clínicos, pero normalmente son aleatorizados (los participantes se asignan a los distintos grupos del estudio aleatoriamente) y controlados (el fármaco en estudio se administra a un grupo y los resultados se comparan con otro tratamiento o un placebo administrado a otro grupo). Estos ensayos se llaman ensayos controlados y aleatorizados (ECA).

En el caso de la epidemiología y la estadística, un estudio de observación permite extraer conclusiones sobre el posible efecto de un tratamiento en los participantes si la asignación de participantes a un grupo de tratamiento frente a un grupo de referencia está fuera del control del investigador. No obstante, en determinados casos, los estudios de observación se corresponden con el diseño más apropiado (por ejemplo, si se está investigando una enfermedad rara). Además, los estudios de observación sin intervención son en ocasiones la única estrategia ética. Por ejemplo, si se investiga el efecto de un factor de riesgo ambiental (como el amianto), no es ético exponer deliberadamente a los participantes a este factor de riesgo. En un estudio de observación sin intervención, no se realizan procedimientos de diagnóstico o control adicionales para los participantes y se usan métodos epidemiológicos para el análisis de los datos recopilados (según el artículo 2 (c) de la(...)

En el caso de la epidemiología y la estadística, un estudio de observación permite extraer conclusiones sobre el posible efecto de un tratamiento en los participantes si la asignación de participantes a un grupo de tratamiento frente a un grupo de referencia está fuera del control del investigador. En un estudio de observación sin intervención, no se realizan procedimientos de diagnóstico o control adicionales para los pacientes y se usan métodos epidemiológicos para el análisis de los datos recopilados (según el artículo 2 (c) de la directiva 2001/20/CE). No se trata de un ensayo controlado y aleatorizado (ECA). No obstante, en determinados casos, los estudios de observación se corresponden con el diseño más apropiado (por ejemplo, si se está investigando una enfermedad rara). En ocasiones, los estudios sin intervención son la única estrategia ética (por ejemplo, si se investiga el efecto de un factor de riesgo ambiental como el amianto, no sería ético exponer deliberadamente(...)

Un estudio de seguridad posterior a la autorización puede ser voluntario o estar impuesto por las autoridades normativas. Los estudios de seguridad posteriores a la autorización tienen lugar tras la concesión de una autorización de comercialización, cuando el uso del medicamento es generalizado. Se trata de estudios de fase IV, dirigidos a recopilar información adicional sobre los efectos secundarios, la seguridad y los riesgos y beneficios a largo plazo del medicamento cuando su uso está generalizado.

Un estudio fundamental es normalmente un estudio de fase III de una nueva intervención diseñado para proporcionar los datos necesarios a una autoridad de registro sanitario para la toma de decisiones. Por ejemplo, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) requiere información específica sobre la seguridad y eficacia de los fármacos nuevos para poder conceder una autorización de comercialización. Un estudio fundamental se debe realizar de conformidad con las prácticas clínicas correctas. Suele ser un estudio controlado y aleatorizado (ECA). Además, debe ser del tamaño adecuado y, siempre que sea posible, ser del tipo doble ciego.

En un estudio prospectivo de cohortes, los grupos de participantes se identifican antes de presentar ningún signo de la enfermedad y se les hace un seguimiento en el tiempo. Sin embargo, en los estudios retrospectivos de cohortes, se usan datos ya recopilados (posiblemente durante un periodo de tiempo prolongado) con otros fines. Un estudio de cohortes es un tipo de estudio de observación en el que el investigador no realiza ninguna intervención (como la administración de un fármaco). Los estudios de cohortes son útiles en los casos en los que no sería ético realizar un ensayo controlado y aleatorizado (ECA). Por ejemplo, no sería ético exponer deliberadamente a los participantes al humo de los cigarrillos o al amianto.

Un estudio retrospectivo de casos y controles es aquel en el que se utilizan datos existentes para comparar dos grupos. Por ejemplo, es posible comparar a las personas que padecen una enfermedad con un grupo de personas que no la padecen. El investigador debe determinar si hay alguna diferencia entre los dos grupos por lo que respecta a la exposición a posibles factores de riesgo. Este tipo de estudio es útil cuando se investigan los factores de riesgo de enfermedades raras y se suele usar para plantear nuevas hipótesis, las cuales se pueden confirmar a continuación. Por ejemplo, existen menos de 300 casos confirmados de una nueva variante de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob, un trastorno cerebral que siempre provoca la muerte. Un estudio de cohortes en el que se hace un seguimiento temporal de personas sanas para determinar qué factores de riesgo pueden contribuir a la aparición de la enfermedad requiere la preselección de gran número de personas para que tan solo una(...)

Un estudio transversal es un tipo de estudio de observación en el que el investigador no realiza ninguna intervención (como la administración de un fármaco). Los estudios transversales se usan principalmente para determinar cuántos casos de una enfermedad hay en una población en un momento determinado (lo que se denomina «prevalencia»). Además, se usan para evaluar las necesidades sanitarias de una población, y son de utilidad para la planificación y asignación de recursos sanitarios. Los estudios transversales se suelen realizar mediante una encuesta o cuestionario o mediante una entrevista.  

Estudios que usan modelos animales para evaluar el potencial carcinogénico de los fármacos. También se usan para probar productos químicos y aditivos alimentarios. Los objetivos de los estudios de carcinogenicidad son identificar un posible potencial tumorigénico en animales y evaluar el riesgo pertinente en humanos. Cualquier asunto de interés derivado de investigaciones de laboratorio, estudios toxicológicos en animales y datos en humanos pueden hacer necesaria la realización de estudios de carcinogenicidad. Las consideraciones fundamentales para evaluar la necesidad de realizar estudios de carcinogenicidad son la duración máxima del tratamiento del paciente y cualquier asunto de interés que surja de otras investigaciones.

En un estudio de casos y controles se comparan dos grupos retrospectivamente. Por ejemplo, es posible comparar a las personas que padecen una enfermedad con un grupo de personas que no la padecen. El investigador debe determinar si hay alguna diferencia entre los dos grupos por lo que respecta a la exposición a posibles factores de riesgo. Este tipo de estudio es útil cuando se investigan los factores de riesgo de enfermedades raras y se suele usar para plantear nuevas hipótesis, las cuales se pueden confirmar a continuación. Por ejemplo, puede haber menos de 300 casos confirmados de una nueva variante de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ). Un estudio de cohortes en el que se hace un seguimiento temporal de personas sanas para determinar qué factores de riesgo pueden contribuir a la aparición de la enfermedad requiere la preselección de gran número de personas para que tan solo una presente síntomas (aproximadamente 200 000). Además, se requiere un periodo de muy(...)

Los estudios de cohortes se usan para investigar la frecuencia de las enfermedades, sus causas y sus pronósticos. Las cohortes son grupos de personas seleccionadas en función de determinadas características. Por ejemplo, si se sospecha que la exposición a un factor de riesgo, como el humo de los cigarrillos, es la causa de una enfermedad, se puede seleccionar una cohorte en la que un grupo haya estado expuesto y otro grupo no haya estado expuesto. Se estudian ambos grupos para determinar los signos o síntomas de la enfermedad. Los estudios de cohortes pueden ser prospectivos (las cohortes se identifican antes de que aparezcan signos de la enfermedad y se hace un seguimiento en el tiempo) o retrospectivos (se usan datos ya recopilados, posiblemente durante un largo periodo de tiempo). Un estudio de cohortes es un tipo de estudio de observación en el que el investigador no realiza ninguna intervención (por ejemplo, la administración de un fármaco). Los estudios de cohortes(...)

Son estudios realizados en fase III del desarrollo clínico de un medicamento El objetivo es confirmar la eficacia y la seguridad en un elevado número de pacientes. Pueden incluir a miles de pacientes, realizarse en muchos países, requerir una gran cantidad de experiencia para llevarlos a cabo de forma efectiva y, por lo tanto, hacen un uso intensivo de recursos y llevan mucho tiempo. Constituyen la parte de más envergadura, más complicada y más cara del proceso de desarrollo de un medicamento.

Los estudios de fase 0 se llevan a cabo con dosis subterapéuticas para comprobar si un medicamento se comporta en el organismo del modo previsto en estudios de laboratorio anteriores (estudios preclínicos).

La Red Europea de Evaluación de Tecnologías Sanitarias se estableció para crear una red de HTA en toda Europa, con el desarrollo de un marco metodológico (HTA Core Model®) para evaluar tecnologías (por ejemplo, un nuevo medicamento). Facilita el uso eficiente de los recursos al crear un sistema de conocimiento sustentable y promover las buenas prácticas en los métodos y procesos de HTA. La red conecta los organismos HTA públicos nacionales, las instituciones de investigación y los ministerios de sanidad para intercambiar información y respaldar las decisiones de las políticas de los estados miembro.

EuroBioBank es la primera red de biobancos operativa de Europa, la cual ofrece muestras de ADN, células y tejidos humanos como servicio para los miembros de la comunidad científica que investigan enfermedades raras. Esta red ha sido creada por pacientes e investigadores. Un biobanco es un amplio conjunto organizado de muestras, normalmente de seres humanos, usadas para la investigación. En los biobancos se catalogan y almacenan las muestras según las características genéticas, clínicas y de otros tipos, como la edad, el sexo, el grupo sanguíneo y la etnia. Algunas muestras también se clasifican según factores ambientales, como el hecho de que el donante haya estado expuesto a determinada sustancia que puede afectar a la salud. Los biobancos son de vital importancia en el ámbito de la investigación biomédica, como la genómica y la medicina personalizada. Los investigadores pueden acceder a los biobancos si necesitan muestras con características similares para sus estudios de(...)

En I+D de medicamentos, la evaluación de beneficios y riesgos consiste en el examen continuo de los resultados favorables y desfavorables de un tratamiento específico para determinar si sus beneficios compensan los riesgos para una enfermedad específica. Tiene en cuenta las pruebas de seguridad y eficacia, además de otros factores, como la naturaleza y la gravedad de la enfermedad que el medicamento pretende tratar o prevenir.

La evaluación de riesgos es uno de los tres pilares de la gestión de riesgos (junto con las especificaciones de seguridad y el plan de minimización de riesgos). Contiene actividades rutinarias y otras actividades de farmacovigilancia adicionales para caracterizar el perfil de seguridad del medicamento, tanto para lo que se conoce como lo que se desconoce. NO incluye acciones destinadas a reducir, prevenir o mitigar los riesgos.

La evaluación de tecnologías sanitarias tiene como finalidad informar en la toma de decisiones de los responsables de las políticas sanitarias. Es un proceso sistemático que considera las tecnologías sanitarias (como los medicamentos) y puede implicar la revisión de: la evidencia clínica en comparación con los modelos asistenciales existentes; la rentabilidad; el impacto social y ético en el sistema sanitario y en las vidas de los pacientes. El proceso aconseja si se debe usar o no una tecnología sanitaria y, en caso afirmativo, cómo se usa mejor y qué pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse de ella. Las evaluaciones varían, pero la mayoría tienen en cuenta los beneficios y riesgos para la salud del uso de la tecnología. También consideran los costes y cualquier otro impacto de mayor alcance que la tecnología pueda tener en una población o en la sociedad. También estudian la relación entre los costes y los beneficios y riesgos, y se toman determinaciones(...)

Un evento de salud puede ser positivo o negativo. Un ejemplo de evento de salud es el desarrollo de una enfermedad, una lesión o una respuesta a un medicamento.

Los excipientes farmacéuticos son sustancias naturales o sintéticas que se combinan con el principio activo en una forma de administración. Los excipientes ayudan a mejorar la metabolización o la administración del medicamento o los principios activos. Protegen, mantienen o mejoran la estabilidad o facilitan la absorción del medicamento en el organismo. También pueden ayudar en la identificación del producto (por ejemplo, por el color de un comprimido o una cápsula).

La exclusividad de datos se refiere al periodo durante el cual los datos del titular de la autorización de comercialización original están protegidos. Es el tiempo durante el cual otra compañía no puede usar los datos del creador para apoyar otra solicitud de autorización de comercialización, por ejemplo: genéricos, híbridos, biosimilares. Por lo tanto, las autoridades competentes no pueden aceptar dicha solicitud durante este periodo. En Europa, este periodo de protección es de ocho años como mínimo y su objetivo es incentivar la innovación.

Periodo de diez años tras la autorización de comercialización de un medicamento huérfano durante el cual no se pueden comercializar otros medicamentos similares para la misma indicación. La exclusividad en el mercado no se debe confundir con la protección comercial o la exclusividad de los datos. La exclusividad en el mercado se refiere solo a los medicamentos huérfanos. En este período, la EMA (la "Agencia") y los estados miembros no deben aceptar ninguna solicitud de autorización de comercialización, ni conceder ninguna autorización de comercialización, ni aceptar ninguna solicitud para ampliar una autorización de comercialización existente, para la misma indicación terapéutica, con respecto a un medicamento similar. Con la aprobación del medicamento, se protege al titular de la autorización de comercialización original de la competencia del mercado con medicamentos similares que tienen indicaciones parecidas. Esta medida tiene el propósito de animar al desarrollo de(...)

Compuestos que se pueden extraer del plástico o del revestimiento de un envase o sistema de cierre que está en contacto directo con un principio activo o medicamento. Las directrices reguladoras estipulan que se debe determinar un perfil de extraíbles para todos los materiales que estén en contacto con el medicamento o el paciente directamente, para garantizar la seguridad del medicamento.

Un factor de riesgo es una característica, una condición o un hábito que aumentan las probabilidades de que una persona desarrolle una enfermedad o una lesión concreta; por ejemplo, el sedentarismo, con el paso del tiempo, puede contribuir al aumento de peso, la presión sanguínea alta y los niveles de colesterol altos. Entre los factores de riesgo se pueden citar: conductuales (dieta inadecuada, tabaco, consumo de alcohol); biomédicos (peso elevado, presión sanguínea alta); ambientales (sociales, económicos, culturales); genéticos (anormalidades cromosómicas); demográficos (edad, sexo, etnia).

El término «fármaco del estudio» comprende los medicamentos que se administran a los participantes en un estudio (incluidos los placebos). También incluye los productos que ya disponen de una autorización de comercialización pero que a los que se les está dando un nuevo uso, formulación o envase o que se están utilizando para tratar una nueva enfermedad.

Un fármaco para el tratamiento con células somáticas contiene células o tejidos que han sido manipulados para modificar sus características biológicas y que se vuelven a introducir posteriormente en los pacientes. Estas células o tejidos pueden ser de origen autógeno, alógeno o xenógeno (células obtenidas de un donante de una especie distinta). El objetivo del tratamiento con células somáticas es curar, diagnosticar o prevenir enfermedades.

La farmacocinética es el estudio de cómo el organismo procesa el fármaco. Se estudian la absorción, la distribución, el metabolismo y la excreción (ADME) del fármaco, además de la biodisponibilidad. Estos procesos farmacocinéticos, llamados con frecuencia ADME, determinan la concentración del fármaco en el organismo. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="ADME" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"] Website theme by the Modefinil online website where you can buy modefinil online and Phentermine website where you can buy phentermine online

La farmacocinética poblacional es el estudio de la variabilidad de la absorción, la distribución, el metabolismo y la eliminación (ADME) de un medicamento entre individuos (voluntarios sanos o pacientes). Para comprender qué diferencias existen entre los individuos de una población, es necesario realizar análisis de farmacocinética poblacional.

La farmacodinámica es la rama de la farmacología que estudia los efectos de un fármaco en el organismo. La farmacodinámica permite investigar los efectos biológicos y fisiológicos de un fármaco, y sus mecanismos de acción en los órganos y las células.

La farmacoepidemiología es el estudio de los usos y efectos de los fármacos en un gran número de personas. Permite calcular la probabilidad de efectos beneficiosos de un fármaco en una población y la probabilidad de efectos adversos. Implica la supervisión continua de una población para determinar los efectos no deseados y otros problemas de seguridad.

La farmacogenética es el estudio de las diferencias genéticas individuales para comprender cómo influyen los genes en la respuesta de una persona a los fármacos. Comprender cómo influyen las diferencias genéticas en el modo en el que se procesa un fármaco puede ayudar a los médicos a determinar con mayor precisión qué fármaco y qué dosis son óptimos para cada paciente en función de su respuesta. Además, la farmacogenética ayuda a los médicos a identificar el fármaco óptimo para el tratamiento de una enfermedad con la probabilidad mínima de provocar efectos secundarios.

La farmacogenómica es el estudio de genomas completos de grupos de personas para identificar los factores genéticos que influyen en la respuesta a un fármaco. La farmacogenómica combina ciencias farmacéuticas tradicionales, como la bioquímica, con el conocimiento de las variaciones del ADN comunes del genoma humano.

La farmacología es el estudio de los fármacos, lo que incluye sus características, interacciones, usos y efectos bioquímicos o fisiológicos en las células, los tejidos, los órganos o el organismo.

En relación con el desarrollo clínico, la farmacología trata de los efectos de los compuestos (medicamentos en desarrollo) en voluntarios sanos y en pacientes. Normalmente incluye estudios de farmacodinámica y farmacocinética. En el proceso de evaluación, se pueden medir y comparar la acción y los efectos adversos de los compuestos.

Un farmacólogo investiga el modo en el que los fármacos interactúan con los sistemas biológicos mediante el estudio in vitro (células o tejidos de animales) o in vivo (animales vivos) para predecir el efecto que el fármaco puede tener en los seres humanos. El objetivo de los farmacólogos es determinar el mecanismo de acción de los fármacos y cómo se pueden usar de forma eficaz y segura en seres humanos. Los farmacólogos colaboran estrechamente con los investigadores para facilitar el descubrimiento y desarrollo de fármacos, y para determinar cuestiones de causalidad relacionadas con los fármacos.

Una farmacopea es una colección de normas oficiales para principios activos y medicamentos. Incluye instrucciones para las pruebas de control de calidad que se deben realizar con los medicamentos y las materias primas que se usan en producción. Es una referencia vital para las personas y organizaciones que participan en la investigación, el desarrollo y el control de calidad de los medicamentos. La mayoría de los países tienen una farmacopea oficial y todos los fabricantes de medicamentos o sustancias para uso farmacéutico deben cumplir sus normas de calidad/seguridad. En Europa, la Farmacopea Europea proporciona la base legal y científica para el control de calidad durante el desarrollo, la producción y la comercialización de medicamentos en los estados miembros europeos.

Los fármacos de marca son aquellos a los que una compañía asigna un nombre con fines publicitarios. El nombre de un fármaco de marca es distinto de la denominación común internacional (DCI), llamada también nombre genérico. Un fármaco de marca puede ser el fármaco original desarrollado por una compañía o bien varias compañías pueden producir el mismo fármaco genérico, el cual recibe una denominación comercial propia de cada compañía.

La farmacoterapia es el tratamiento de las enfermedades con fármacos convencionales (no biofármacos).

Farmacovigilancia es la práctica de detección, evaluación, comprensión y prevención de los efectos adversos de los medicamentos. La farmacovigilancia mejora la seguridad del paciente y la salud pública al proporcionar información fiable sobre los riesgos y beneficios de los medicamentos.

La fase clínica del desarrollo de medicamentos es la que implica a humanos, y es diferente de la fase no clínica o preclínica, en las que se realizan estudios en laboratorio o en animales, como sucede para los análisis farmacológicos o toxicológicos. Los estudios clínicos se realizan en cuatro pasos denominados fases y cada uno de ellos está diseñado para responder a distintas preguntas de la investigación: [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

La fiabilidad de una medición o una herramienta es su grado de coherencia. Una medición o una herramienta fiables ofrecen el mismo resultado cuando la acción se repite aleatoriamente con el mismo paciente o la misma muestra. En el caso de los ensayos clínicos, la fiabilidad es un aspecto importante para la selección de los criterios principales de valoración (por ejemplo, alivio de determinados síntomas). La fiabilidad de las mediciones se debe evaluar formalmente durante el diseño de los ensayos clínicos. La fiabilidad es distinta de la validez, siendo esta el alcance en que una medida corresponde con lo que se supone debe medir.

La ficha técnica (anteriormente denominada «información de prescripción») es un documento que se incluye dentro del embalaje externo de un medicamento con receta o de venta libre para proporcionar información para los pacientes. En Europa, la información para el paciente que hay en el envase es el prospecto (anteriormente denominado «prospecto de información para el paciente»). El documento está sujeto a especificaciones normativas detalladas, como los nombres químicos y comerciales, las descripciones y las clasificaciones; la farmacología clínica; las indicaciones y usos autorizados; las contraindicaciones; las advertencias; las precauciones; las posibles reacciones adversas (efectos secundarios); la información sobre el abuso de drogas y la dependencia; el análisis de la sobredosis; las instrucciones sobre la posología y la administración; las formulaciones; y las referencias adecuadas.

La forma farmacéutica hace referencia a las características físicas de la combinación de un principio activo y los excipientes (ingredientes no activos) que componen un medicamento (comprimido, líquido, cápsula, gel, crema, aerosol, etc.).

Las formas de dosificación de un medicamento es el medio (o la forma) con que se administran las moléculas del medicamento en los lugares de acción del organismo. Existen varios tipos de formas de dosificación, en función del método o vía de administración del medicamento. Pueden ser, por ejemplo, pastillas, cápsulas, jarabes, supositorios y soluciones inyectables. Normalmente, tienen una mezcla de principios activos y no activos (excipientes).

Una formulación es una mezcla de distintas sustancias químicas preparadas de acuerdo con un método específico para crear un medicamento.

Un fraude es un acto intencionado de engaño. Un ejemplo de fraude en el ámbito de la investigación puede ser el intento deliberado de producir o presentar datos de forma engañosa. El fraude no incluye los errores cometidos de buena fe o los procesos de investigación deficientes a menos que exista la intención de engañar. En el campo de la investigación, un fraude puede afectar al patrocinador (el fabricante del fármaco) económicamente, tener graves consecuencias para la credibilidad de un estudio e incluso dar lugar a que los pacientes se sometan a tratamientos ineficaces o perjudiciales.

La fusión de datos es un proceso que implica la combinación de datos de distintas fuentes para ofrecer a los usuarios una sola vista de estos datos. Por ejemplo: Los datos de distintos centros hospitalarios de un ensayo clínico se combinan para el análisis. Los datos generados a partir de estudios científicos totalmente independientes se pueden combinar si esto permite la obtención de un conjunto de datos mejor para el análisis.

La futilidad es la incapacidad de un ensayo clínico para lograr los objetivos. Determinados problemas, como la dificultad para reclutar suficientes pacientes, pueden implicar que un ensayo no ofrezca un resultado que se pueda analizar estadísticamente de forma correcta. Si se detectan problemas de este tipo durante el ensayo, puede ser conveniente detener el ensayo en una fase inicial. Este tipo de cálculo se conoce como evaluación de futilidad y es un tipo de análisis provisional. La detención de un ensayo en una fase inicial debido a que es improbable lograr un resultado fiable estadísticamente es aceptable desde un punto de vista ético, ya que impide la exposición innecesaria de los pacientes a tratamientos u otras intervenciones. Además, esto permite ahorrar tiempo y, por consiguiente, reducir costes.

Célula que se fusiona con otra célula durante la concepción en los organismos que se reproducen sexualmente. En las especies que producen dos tipos de gametos morfológicamente distintos y un individuo produce un solo tipo, un gameto femenino se llama óvulo (o huevo) y un gameto masculino se llama espermatozoide.

Un gen candidato es cualquier secuencia de ADN (gen) de un cromosoma que puede ser la causa de una enfermedad. El gen puede ser un candidato debido a que se encuentra en una región cromosómica específica relacionada con la enfermedad o a la posibilidad de que el producto proteínico sea la causa de la enfermedad. Los genes candidatos se han usado para identificar factores de riesgo genéticos de trastornos complejos como el alcoholismo. Estos estudios, llamados análisis de genes candidatos, permiten analizar los efectos de las variantes de un gen candidato en los miembros de una familia afectada o en casos y controles no relacionados. El análisis de genes candidatos es útil para determinar rápidamente la relación de una variante genética con una enfermedad. No obstante, este método está limitado por el grado de conocimiento de la biología de la enfermedad investigada.

Un gen recombinante es aquel que se ha modificado mediante la adición o eliminación de parte de su secuencia. Esto puede ocurrir de forma natural o se puede lograr artificialmente en el laboratorio. La recombinación natural ocurre cuando los cromosomas de los progenitores interactúan e intercambian material genético de modo que el descendiente hereda combinaciones que resultan ser distintas de las de ambos progenitores. La recombinación es una de las causas importantes de la diversidad genética entre generaciones e individuos.

El genoma es el conjunto completo de instrucciones genéticas de un organismo. Cada genoma contiene toda la información necesaria para la creación de un organismo y para permitir su crecimiento y desarrollo. El genoma incluye los genes y las secuencias no codificantes de ADN y ARN. El genoma humano contiene aproximadamente 35 000 genes. El Proyecto Genoma Humano, finalizado en el año 2003, fue una iniciativa internacional para identificar todos los genes del ADN humano y determinar las secuencias de 3000 millones de pares de bases de ADN. Este proyecto duró 13 años. La investigación del genoma ha contribuido al diagnóstico de enfermedades y al descubrimiento de marcadores genéticos de determinadas enfermedades.

La genómica es la rama de la biología que estudia el genoma completo de un organismo mediante la secuenciación, el ensamblaje y el análisis de la función y estructura de su ADN. Los avances en el campo de la genómica han permitido un gran progreso para el conocimiento de diversas enfermedades. La investigación en el campo de la genómica permite desarrollar estrategias terapéuticas más eficaces y mejores herramientas de toma de decisiones para los pacientes y profesionales sanitarios.

La genoterapia es una técnica experimental que permite sustituir un gen defectuoso de una célula o añadir un nuevo gen para curar o prevenir una enfermedad. En el futuro, es posible que los médicos puedan tratar un trastorno mediante esta técnica en lugar de usar fármacos o cirugía. Los investigadores están probando varios métodos para la genoterapia, como la sustitución de un gen mutado que provoca una enfermedad, la desactivación de un gen mutado que no funciona correctamente o la introducción de un gen nuevo en el organismo para combatir la enfermedad. Aunque la genoterapia es una opción de tratamiento prometedora para una serie de enfermedades, esta técnica aún se está investigando para confirmar su seguridad y eficacia. En la actualidad, la genoterapia solo se está probando para el tratamiento de enfermedades para las que no hay ninguna otra cura.

El genotipado es el proceso mediante el cual se determinan las diferencias en los caracteres genéticos o el genotipo de un individuo mediante el análisis de su secuencia de ADN individual. Esto se puede hacer mediante la comparación del genotipo con la secuencia de otro individuo o con una secuencia de referencia.

El genotipo es el conjunto de genes de una persona, incluidas las variantes genéticas. Se trata del complejo génico completo heredado de ambos progenitores. El genotipo determina las características hereditarias de una persona. El genotipo se puede determinar mediante la secuenciación del genoma de una persona.

Producto químico u otro agente que provoca un cambio perjudicial en el material genético de una persona, independientemente del mecanismo que induce el cambio. Una genotoxina puede producir mutaciones en el ADN (mutágeno), puede desencadenar un cáncer (carcinógeno) o puede provocar un defecto de nacimiento (teratógeno).

La gestión de riesgos es el proceso de identificar, evaluar, priorizar y tomar las acciones correctas para mitigar un riesgo. La finalidad de la gestión de riesgos es intentar garantizar continuamente que las ventajas de un medicamento concreto (o de una serie de medicamentos) superan los riesgos en el margen máximo posible para el paciente individual y la población objetivo en su conjunto.

En investigación clínica, es cualquiera de los grupos de tratamiento de un ensayo aleatorizado. Muchos ensayos aleatorizados cuentan con dos grupos, pero algunos pueden tener tres o incluso más.

Los grupos de asesoramiento científico (GAC) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ofrece recomendaciones independientes acerca de asuntos científicos o técnicos relacionados con medicamentos en evaluación en la EMA, o cualquier otro tema científico pertinente. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA crea los grupos de asesoramiento científico. Están formados por expertos seleccionados según la experiencia concreta que se requiera.

Un grupo de estudio es un grupo de participantes que reciben las mismas intervenciones o que no reciben ninguna intervención, de acuerdo con el protocolo del estudio. Muchos ensayos aleatorizados cuentan con dos grupos, pero algunos pueden tener tres o incluso más. Esto se decide antes del comienzo del estudio. Los estudios con varios grupos permiten probar más de un tratamiento al mismo tiempo y pueden reducir los costes y el tiempo necesarios durante el desarrollo clínico. Los estudios de múltiples brazos y múltiples etapas (MAMS, por sus siglas en inglés) llevan esta idea más allá y permiten preseleccionar participantes de un grupo concreto y detenerlo a mitad del estudio si el tratamiento no está produciendo resultados satisfactorios. Los MAMS también dan la posibilidad de añadir nuevos tratamientos al estudio a medida que se encuentran disponibles para probarlos.

El Grupo de Trabajo de Asesoramiento Científico (SAWP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ofrece asesoramiento científico y asistencia con el protocolo a las compañías que desarrollan medicamentos. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA fue el encargado de establecer el grupo de trabajo SAWP. Se trata de un grupo multidisciplinar con experiencia en seguridad no clínica, farmacocinética, metodología y estadística, y en campos terapéuticos para los que hay solicitudes frecuentes u otros campos específicos, como los de cardiología, oncología, diabetes, enfermedades neurogenerativas y enfermedades infecciosas, como la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). Entre sus miembros se encuentran representantes del Comité de Medicamentos Huérfanos (CMH), el Comité Pediátrico (PDCO, por sus siglas en inglés) y el Comité de Terapias Avanzadas (CAT, por sus siglas en(...)

En un ensayo clínico, el grupo de tratamiento (a diferencia del grupo de control) suele ser el grupo de participantes que recibe el tratamiento que es objeto de investigación. El grupo de tratamiento también recibe el nombre de "rama de tratamiento".

hERG (human Ether-a-go-go Related Gene) es un gen que codifica una proteína que contribuye a la actividad eléctrica del corazón que participa en la coordinación del latido cardiaco.

La diversidad clínica (o heterogeneidad) es la variabilidad entre los pacientes o las intervenciones analizadas, o entre los resultados medidos durante la investigación. Cuando se comparan distintos estudios, es importante tener en cuenta que hay varios tipos de heterogeneidad. La diversidad (o heterogeneidad) metodológica hace referencia a la variación por lo que respecta al diseño del estudio y al riesgo de sesgo entre estudios. La diversidad clínica o metodológica puede producir diferencias en el método de aplicación de la estadística a distintos estudios (heterogeneidad estadística). El progreso en el campo de la medicina está aumentando nuestros conocimientos sobre la heterogeneidad entre pacientes con la misma enfermedad. Las diferencias en las respuestas de los pacientes al tratamiento y el riesgo de reacciones adversas se están investigando a nivel molecular. Esto contribuye al desarrollo de tratamientos dirigidos para distintos subgrupos de pacientes.

Una hipótesis es una suposición o un conjunto de suposiciones hechas sobre la base de una evidencia limitada, que: a) afirma algo como punto de partida para una investigación más profunda o b) confirma algo como muy probable a la luz de los hechos establecidos. Para que una hipótesis sea una hipótesis científica, es necesario que se pueda probar. Una hipótesis de trabajo es una hipótesis aceptada provisionalmente propuesta para posterior investigación. Para el propósito del desarrollo de medicamentos, nos interesa la hipótesis que afirma algo; por ejemplo, que un nuevo tratamiento para una enfermedad es mejor que el tratamiento de referencia existente.

En el desarrollo de medicamentos, podríamos formular, por ejemplo, la hipótesis de que un nuevo tratamiento para una enfermedad es mejor que el de referencia existente. Si el nuevo tratamiento se denomina "B" y el estándar de tratamiento se denomina "A", entonces la hipótesis afirma que "B" es mejor que "A". Esta hipótesis sería la hipótesis alternativa. También recibe el nombre de "hipótesis de investigación". El concepto de hipótesis alternativa o de investigación es una parte central de las pruebas de hipótesis formales. Alguien podría suponer que los científicos se dedicarían a demostrar la hipótesis alternativa o de investigación (B es mejor que A), pero no es el caso. La aproximación a este objetivo, en cambio, es indirecta. En lugar de intentar demostrar la hipótesis alternativa o de investigación, el método científico asume que, de hecho, B no es diferente de A, que el nuevo tratamiento no ofrece ninguna mejora sobre el tratamiento de referencia. Esto se conoce como(...)

La palabra "nula" se puede entender como "sin cambios". Normalmente, una hipótesis nula es la suposición estándar que se define como la predicción de que no hay interacción entre las variables. Por ejemplo, la hipótesis nula indica que no hay una relación causal entre un tratamiento nuevo y una reducción de los síntomas de la enfermedad. Dicho de otro modo: un tratamiento nuevo no ofrece ninguna mejora con respecto al tratamiento de referencia, y cualquier observación o mejora es fruto de la casualidad. Una afirmación de este tipo se puede probar mediante un estudio científico, como un ensayo clínico, y la aplicación de las pruebas estadísticas adecuadas. Si un ensayo clínico descubre que realmente existe una relación y el nuevo tratamiento produce una mejora, se demuestra que es falsa la hipótesis nula y se puede rechazar. En este caso, se puede adoptar la hipótesis alternativa o de investigación; en este ejemplo, significa que el nuevo tratamiento es mejor que el de referencia.

La identificación única de dispositivo (UDI, por sus siglas en inglés) es un número o una combinación única de números y letras que se asigna a un dispositivo médico. Tiene dos partes: la primera identifica el dispositivo; la otra identifica al fabricante. El objetivo del sistema UDI es mejorar la seguridad del paciente: significa que se puede hacer un seguimiento de los dispositivos, retirarlos más fácilmente y dificulta la falsificación. El identificador UDI se asigna a los dispositivos médicos además de otras etiquetas necesarias.

El concepto de idoneidad en el ámbito del desarrollo de fármacos suele hacer referencia a los requisitos que deben cumplir los participantes para tener la posibilidad de ser seleccionados para participar en un ensayo clínico. Los requisitos (criterios) suelen incluir no solo elementos que permiten la participación (criterios de inclusión), sino también información detallada sobre qué puede impedir que alguien participe (criterios de exclusión).

Número de casos nuevos de un evento de salud (como el desarrollo de una enfermedad o la reacción a un medicamento) que se producen durante un periodo específico, normalmente un año, en una población dada. Por tanto, la incidencia es también una medida del riesgo de experimentar el evento de salud durante cierto periodo.

En medicina, indicación hace referencia a un problema de salud (área terapéutica) para el cual se desarrolla una intervención específica (medicamento, dispositivo médico, tratamiento, procedimiento) con el objeto de ofrecer una cura, prevención o diagnóstico, o mitigar los síntomas. La indicación, como se especifica en el resumen de características del producto (RCP), determina los límites del uso legítimo del medicamento.

Las indicaciones terapéuticas son una descripción de la enfermedad que se va a tratar con un medicamento y la población a la que va dirigido. Incluyen la información específica de la enfermedad y las restricciones para la población de pacientes, como la edad, además de si el medicamento está pensado para aliviar los síntomas, curar o prevenir, o si es solo para diagnóstico. Ejemplos de indicaciones terapéuticas: Tratamiento sintomático de la enfermedad de Alzheimer leve a moderada. Se indican 40 mg de principio activo para la prevención de las náuseas y los vómitos postoperatorios en adultos. Las indicaciones terapéuticas deben incluirse de forma clara y concisa en el resumen de características del producto (RCP) que necesita cada medicamento en la UE.

La inferencia estadística es el proceso de sacar conclusiones sobre una población mediante el análisis estadístico de una muestra de dicha población. Por ejemplo, en el caso de los ensayos clínicos, el contraste de hipótesis es un método para sacar conclusiones sobre el efecto de los medicamentos en investigación en la población de la que se obtiene la muestra de participantes en el ensayo. La hipótesis nula, por ejemplo, indica que el medicamento en investigación no influye en la disminución de los síntomas, mientras que la hipótesis alternativa indica lo contrario. La inferencia estadística de los datos del ensayo permite a los investigadores rechazar la hipótesis nula si el análisis indica un efecto estadísticamente significativo.

El informe actualizado en materia de seguridad del desarrollo es una revisión anual de la información sobre seguridad durante los ensayos clínicos de un medicamento en investigación, esté o no esté comercializado. Los principales objetivos de un informe actualizado en materia de seguridad del desarrollo son: Resumir los conocimientos actuales y la gestión de riesgos identificados y potenciales. Describir nuevos problemas de seguridad que pueden repercutir en la protección de los participantes en ensayos clínicos. Determinar si la información nueva sobre seguridad coincide con los conocimientos anteriores sobre la seguridad del producto. Ofrecer una actualización del estado de la investigación clínica o del programa de desarrollo y resultados de los estudios.

Un informe de estudio clínico es un documento que detalla ampliamente el plan, los métodos y la realización del estudio de modo que quede clara la forma en que se desarrolló. Este informe debe explicar claramente el diseño del estudio y debe incluir los resultados del ensayo. Un informe de estudio clínico también debe proporcionar los suficientes datos de pacientes individuales suficientes que permitan la repetición de los análisis clave de los datos en caso de que las autoridades reguladoras lo desearan. Es una parte central de cualquier solicitud de autorización de comercialización de un medicamento nuevo y debe cumplir los requisitos de la autoridad reguladora que evalúa la solicitud.

Un informe periódico actualizado en materia de seguridad (PSUR, por sus siglas en inglés) es el término que se usa en la UE para designar un informe periódico de evaluación riesgo-beneficio (PBRER, por sus siglas en inglés). El titular de la autorización de comercialización (persona física o jurídica que ha obtenido la autorización para comercializar un medicamento) lo genera en los momentos definidos una vez que el medicamento ha recibido la autorización de comercialización. La finalidad del informe es proporcionar información completa y actualizada sobre la seguridad de un medicamento. El informe debe resumir cualquier evidencia nueva sobre la seguridad, la eficacia y la efectividad que puedan afectar al equilibrio entre riesgos y beneficios. El PSUR comunica el riesgo a las autoridades reguladoras e identifica dónde pueden hacer falta iniciativas de gestión de riesgos.

Un informe periódico de evaluación riesgo-beneficio es un formato de informe de seguridad descrito por la directriz ICH-E2C(R2) que se usa como base para el informe periódico de seguridad (PSUR) de la UE. El titular de la autorización de comercialización (persona física o jurídica que ha obtenido la autorización para comercializar un medicamento) genera el informe en los momentos definidos una vez que el medicamento ha recibido la autorización de comercialización. La finalidad del informe es proporcionar información completa y actualizada sobre la seguridad de un medicamento. El informe debe resumir cualquier evidencia nueva sobre la seguridad, la eficacia y la efectividad que puedan afectar al equilibrio entre riesgos y beneficios. El PSUR comunica el riesgo a las autoridades reguladoras e identifica dónde pueden hacer falta iniciativas de gestión de riesgos.

Un informe público europeo de evaluación (EPAR, por sus siglas en inglés) es una evaluación de los medicamentos que buscan autorización de comercialización a través del procedimiento centralizado de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Es una serie de documentos que incluye: un resumen no profesional; detalles sobre el titular de la autorización de comercialización; información del producto (como el prospecto y el resumen de las características del producto); detalles sobre la evaluación realizada en la EMA. Los EPAR se publican en el sitio web de la EMA una vez que la Comisión Europea ha emitido una decisión sobre una autorización de comercialización.

La inmunotoxicidad es un daño para el sistema inmunitario causado por la exposición a sustancias químicas. El análisis de la inmunotoxicidad es una parte estándar del desarrollo de sustancias como posibles fármacos nuevos. Algunos síntomas de inmunotoxicidad pueden ser un aumento del índice o de la gravedad de enfermedades infecciosas o cáncer. Además, las sustancias tóxicas pueden provocar enfermedades autoinmunitarias, en las que el sistema inmunitario ataca el tejido sano. La alergia es otra forma de inmunotoxicidad y se sabe que, en determinadas personas, muchos productos químicos provocan reacciones alérgicas.

Un intervalo de confianza es un intervalo de valores estimado en el que es probable que se incluyan todos los datos (resultados). En el caso de un efecto determinado del tratamiento que es medido en un ensayo a partir de una muestra de una población, el intervalo de confianza se puede calcular para dar el intervalo de «mejores estimaciones» del efecto del tratamiento que se observará en toda la población. La probabilidad de que el intervalo de confianza contenga el valor se llama nivel de confianza. Tradicionalmente, los niveles de confianza se establecen en el 95% o el 99%. Esto significa que los investigadores tienen una certeza del 95% (o 99%) de que el efecto medido se incluye en el intervalo real. Por ejemplo, en lugar de calcular que la edad media de una población es de 15 años, los investigadores indican que la edad media está comprendida entre 14 y 16 años. Este intervalo de confianza incluye el valor real estimado.

En medicina, una intervención es una acción que cambia el resultado o el curso de una condición o enfermedad para prevenir el daño o mejorar la salud por medio de tratamientos, medicamentos, dispositivos médicos o procedimientos/cirugía.

Intravenoso significa "dentro de la vena". Es la infusión de líquido directamente en una vena mediante una jeringa o un catéter intravenoso (tubo). Si se compara con otras vías de administración, la vía intravenosa es la forma más rápida de administrar líquidos y medicamentos en el torrente sanguíneo (circulación sistémica). En la terapia intravenosa, la biodisponibilidad del medicamento es del 100 %.

El investigador del ensayo clínico es la persona responsable de realizar el ensayo en el centro del ensayo. Si un ensayo clínico está en manos de un equipo de varias personas en un centro de ensayo, el investigador es el líder del equipo y se llama investigador principal.

Un Laboratorio oficial de control de medicamentos (OMCL, por sus siglas en inglés) es una institución pública que realiza pruebas de laboratorio con los medicamentos una vez que están presentes en el mercado. Son un elemento esencial del sistema europeo para control de calidad de los medicamentos. Los laboratorios oficiales de control de medicamentos son designados por las autoridades nacionales competentes. Realizan las pruebas para la autoridad competente, con independencia del fabricante del medicamento. En Europa, estos laboratorios colaboran entre sí para agrupar recursos y compartir buenas prácticas.

Un tumor es maligno si es capaz de invadir un tejido distinto de aquel en el que se origina (lesión primaria). Los tumores malignos se pueden diseminar (metastatizar) a los tejidos cercanos o a través del torrente sanguíneo a otras partes del organismo alejadas de la lesión primaria. Posteriormente se pueden formar tumores en estos nuevos sitios. Los tumores benignos no son cancerosos, sus células no se diseminan a otras partes del organismo.

La manipulación de datos es el proceso de obtención y manipulación (cambio de formato) de los datos para facilitar su lectura o mejorar su organización. Por ejemplo, una lista de entradas de datos se puede organizar por orden alfabético, lo que facilita la visualización y la búsqueda de información. No obstante, estas prácticas se deben usar con precaución, ya que pueden dar lugar a informes incorrectos selectivos de los datos o a la obtención de resultados falsos (ver la definición de sesgo).

El manual del investigador (MI) es un documento general en el que se resume toda la información clínica y preclínica relevante sobre el fármaco investigado en seres humanos. El MI incluye una sección de resumen de datos y guía para el investigador, con el objetivo de ofrecer al investigador una visión clara de los posibles riesgos y reacciones adversas, y de las pruebas, observaciones y precauciones específicas que pueden ser necesarias para un ensayo clínico. Además, el MI proporciona información para facilitar el control clínico de los participantes del ensayo. El promotor (organización que patrocina y supervisa el ensayo) es responsable de mantener actualizada la información del MI. El MI es fundamental. Se debe revisar anualmente y se debe actualizar siempre que haya información nueva e importante (por ejemplo, si se concede la autorización de comercialización para un fármaco y este se puede prescribir para su uso comercial). Debido a la importancia del MI para la(...)

Un marcador genómico (o marcador genético) es un gen o una secuencia de ADN específicos asociados a una característica conocida. Se usan para estudiar la relación entre las enfermedades y la genética. Un marcador genético se puede usar como una marca para otro gen. Debe estar en el mismo cromosoma y lo bastante cerca del otro gen de modo que los dos genes estén vinculados genéticamente, y se suelen heredar de forma conjunta.

Un marcador proteómico es un tipo de marcador biológico o biomarcador. Este término se suele usar de forma intercambiable con «marcador de proteínas» y hace referencia a una proteína o un conjunto de proteínas usados como biomarcador.

Medical Subject Headings (MeSH) es un recurso de vocabulario gestionado en línea que enumera palabras, grupos de sinónimos y conceptos relacionados, para indexar artículos de diarios y libros científicos, lo que facilita las búsquedas. Creado y actualizado por la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos (NML), permite buscar en varios niveles de especificidad, así como recuperar documentos en distintos idiomas. El registro de ClinicalTrials.gov también usa MeSH para clasificar las enfermedades objeto de estudio en los ensayos registrados en ClinicalTrials.gov.

Un medicamento biosimilar es un medicamento biológico que es similar a otro medicamento biológico cuyo uso ya se ha autorizado. Los medicamentos biosimilares se suelen llamar medicamentos biológicos genéricos. El medicamento biológico existente se llama «medicamento de referencia». Los medicamentos biosimilares solo se pueden comercializar una vez finalizado el periodo de patente del medicamento de referencia, aunque se pueden desarrollar antes. Se espera que un medicamento biosimilar y el medicamento de referencia tengan el mismo perfil de seguridad y eficacia. Los medicamentos biosimilares se desarrollan para el mismo mecanismo de acción y para el tratamiento de las mismas enfermedades que el medicamento de referencia. Las Normas de Correcta Fabricación (NCF, en inglés GMP) de la UE se aplican a la fabricación de medicamentos biosimilares del mismo modo que para cualquier otro medicamento biológico. Los medicamentos biosimilares pueden ser una alternativa menos costosa a los(...)

En el proceso de desarrollo de medicamentos, es el compuesto entre varios (compuestos) que cumple con los criterios de eficacia y seguridad para su uso en ensayos clínicos con humanos. Para un medicamento candidato, debe existir información extensa sobre su mecanismo de acción y farmacología.

Los medicamentos de imitación ("me too") son productos que tienen resultados clínicos más o menos idénticos a los de medicamentos existentes. Son compuestos muy similares estructuralmente a medicamentos ya conocidos que tienen un mecanismo de acción idéntico, con tan solo unas diferencias farmacológicas mínimas. Pueden presentar algunos beneficios, como ofrecer más opciones terapéuticas y, en algunos casos, ser más económicos, pero también tienen inconvenientes, como reducir la innovación en tratamientos pioneros.

En el caso de los medicamentos biológicos similares y genéricos, un medicamento de referencia es un medicamento comercializado a partir del cual se desarrollan medicamentos biológicos similares y genéricos.

Un medicamento en investigación es un principio activo o placebo que se ha formulado (preparado) farmacéuticamente para uso humano y se está probando o usando como comparador en un ensayo clínico. Normalmente, los medicamentos en investigación no han recibido la autorización de comercialización, pero en algunos casos pueden ser productos autorizados: cuando se han fabricado con una formulación diferente de la que está autorizada (por ejemplo, una dosis distinta); cuando el producto autorizado se va a usar como sustancia de prueba o comparador en un ensayo clínico; cuando se usa para una indicación no aprobada (fuera de lo indicado) o cuando se emplea para obtener más información sobre un uso aprobado.

Un medicamento genérico es aquel que se desarrolla de forma que sea idéntico a un medicamento que ya ha sido autorizado, el cual se denomina «medicamento de referencia». Un medicamento genérico contiene los mismos principios activos que el medicamento de referencia y se administra a las mismas dosis para tratar las mismas enfermedades. No obstante, los ingredientes inactivos, la denominación, el aspecto y el envase del medicamento genérico pueden ser distintos de los del medicamento de referencia. Los medicamentos genéricos se fabrican con los mismos requisitos de calidad que los demás medicamentos. Una compañía solo puede desarrollar un medicamento genérico para su comercialización una vez que finaliza el periodo de exclusividad del medicamento de referencia. Este periodo suele ser de 10 años a partir de la fecha de la primera autorización. A cada medicamento se le asigna un nombre aprobado llamado denominación común. Un grupo de medicamentos con acciones similares(...)

Un medicamento huérfano es un medicamento desarrollado específicamente para el tratamiento de una enfermedad rara ("enfermedad huérfana"). Generalmente, los medicamentos huérfanos siguen la misma ruta reguladora para su desarrollo que cualquier otro medicamento, si bien reciben ciertos incentivos para animar al fabricante a invertir en su desarrollo. El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es el responsable de adoptar la designación del medicamento huérfano, que posteriormente confirma la Comisión Europea (CE) antes de conceder la autorización de comercialización. Para poder presentar una solicitud de designación de medicamento huérfano, un medicamento debe cumplir los requisitos siguientes: (1) El uso previsto debe ser el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad potencialmente mortal o debilitante de forma crónica. (2) La enfermedad no debe afectar a más de 5 de cada 10 000(...)

Son medicamentos diseñados de tal forma que se centra la actividad de la medicación en ciertas partes del cuerpo. El propósito de un medicamento objetivo es aumentar la cantidad de tiempo que el medicamento interactúa con el tejido enfermo en una zona específica del cuerpo y evitar otras partes (por ejemplo, afectando a las células tumorales en lugar de las células sanas adyacentes). Las ventajas de un sistema de liberación objetivo son la reducción de la frecuencia de las dosis que recibe el paciente, el efecto más constante del medicamento, la reducción de los efectos secundarios y la reducción de la fluctuación de los niveles de medicamento en el organismo.

Los medicamentos de terapia avanzada son productos médicos nuevos de uso humano que se basan en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería de tejidos). Pueden ser muy beneficiosos y abren el camino a nuevos tratamientos para un determinado número de enfermedades o lesiones, como la piel en víctimas de quemaduras, cáncer o distrofia muscular.

La medicina basada en la evidencia (MBEC) aplica el método científico al ejercicio de la medicina mediante técnicas procedentes de la ciencia, la ingeniería y la estadística (por ejemplo, metanálisis de publicaciones científicas, análisis de beneficios y riesgos y ensayos controlados y aleatorizados). Uno de los objetivos de la medicina basada en la evidencia es que los profesionales sanitarios hagan un «uso riguroso, explícito y prudente de la mejor evidencia actual» en el ejercicio diario de su profesión.

La medicina estratificada se basa en la identificación de subgrupos de pacientes en cuyo caso varían los mecanismos de la enfermedad, su predisposición a padecer una enfermedad determinada o su respuesta a un fármaco. El objetivo de la medicina estratificada es poder ofrecer el tratamiento con una mayor probabilidad de ser beneficioso o evitar una reacción adversa. En el caso de la medicina personalizada, este enfoque es más avanzado, ya que se usan fármacos dirigidos y se tiene en cuenta información como el genotipo y el estilo de vida del paciente a la hora de decidir el mejor tratamiento.

La medicina genómica personalizada (MGP) es un modelo médico que propone la personalización de las decisiones médicas, las prácticas y los tratamientos para el paciente individual. Se usan fármacos dirigidos a moléculas específicas que intervienen en la enfermedad del paciente y se tiene en cuenta la información genética, clínica, ambiental y sobre el estilo de vida del paciente. El objetivo es elegir los mejores tratamientos para el paciente individual con el fin de garantizar los mejores resultados y reducir el riesgo de efectos secundarios. El avance por lo que respecta al conocimiento de la relación entre la genómica (y otros factores moleculares) y la enfermedad es una parte importante del desarrollo de la medicina personalizada. Por consiguiente, las compañías farmacéuticas ya están produciendo algunos fármacos dirigidos.

La medicina predictiva es un campo de la medicina que permite predecir la probabilidad de padecer una enfermedad. Cuando se predice un alto riesgo de padecer una enfermedad, es posible empezar a tomar medidas preventivas para prevenir la enfermedad o reducir considerablemente sus efectos en el paciente. Las medidas preventivas pueden ser cambios en el estilo de vida o el aumento del control por parte de los profesionales sanitarios. La medicina predictiva supone el cambio de una medicina reactiva a una medicina proactiva y ofrece la posibilidad de prolongar la salud y prevenir la enfermedad. Aún no es posible predecir con una certeza del 100% la aparición de una enfermedad concreta. El análisis genético predictivo es una de las estrategias clave de la medicina predictiva.

Los resultados percibidos por el paciente (RPP) son datos notificados directamente por el paciente sobre su propio estado de salud, sin interpretación de un médico u otra persona. Se basan en la percepción de un paciente sobre una enfermedad y su tratamiento. Los hallazgos o resultados se pueden medir en términos absolutos (por ejemplo, la gravedad de un síntoma, un signo o el estado de una enfermedad o condición) o como un cambio con respecto a una medición anterior. Las mediciones de los resultados percibidos por los pacientes (PROM, por sus siglas en inglés) son las herramientas utilizadas para recopilar datos y medir los PRO. Por lo general, los hallazgos se miden con un instrumento de resultados percibidos por el paciente (RPP) bien definido y fiable. El uso de un instrumento de RPP está aconsejado cuando se mide un aspecto de la enfermedad o condición que el paciente conoce mejor o cuando la medición es mejor desde la perspectiva del paciente.

Son intervenciones de salud pública cuya finalidad es prevenir o reducir la aparición de reacciones adversas asociadas a la exposición a un medicamento, o a reducir su gravedad o repercusión en un paciente en caso de que finalmente se produzcan. Las medidas de minimización de riesgos pretenden optimizar el uso seguro y efectivo de un medicamento durante todo su ciclo de vida. La planificación e implantación de medidas de minimización de riesgos y la evaluación de su efectividad son elementos clave de la gestión de riesgos. Una minimización de riesgos rutinaria requiere el uso de elementos tales como el resumen de características del producto (RCP), el prospecto, la etiqueta, el tamaño del envase y su diseño, y la situación legal (prescripción) del producto. La mayoría de los aspectos relacionados con la seguridad se pueden abordar correctamente con medidas de minimización de riesgos rutinarias, pero, sin embargo, algunos riesgos requieren medidas de minimización de riesgos(...)

Se conoce como Mejor tratamiento de apoyo (BSC, por sus siglas en inglés) al tratamiento preferido cuando es imposible conseguir una cura con los tratamientos existentes. Se ocupa de la gestión de los síntomas relacionados con la enfermedad.

El metaboloma es el conjunto completo de sustancias químicas de moléculas pequeñas que se hallan en una célula, en un órgano o en un organismo específicos en un momento determinado. El metaboloma puede contener sustancias químicas de moléculas pequeñas producidas naturalmente por un organismo (por ejemplo, algunos glúcidos, vitaminas y pigmentos) y sustancias no producidas de forma natural por un organismo (por ejemplo, fármacos, contaminantes ambientales y aditivos alimentarios). El metaboloma puede cambiar en tan solo segundos o minutos, y estos cambios se pueden deber a una amplia variedad de factores. Por ejemplo, el metaboloma puede cambiar debido a variaciones en el entorno del organismo o después de la ingesta de alimentos o la variación de los niveles de actividad. La metabolómica es el estudio científico del metaboloma.

Un metanálisis hace referencia a los métodos utilizados para comparar y combinar los resultados de diferentes estudios independientes finalizados (notificados o publicados). Su objetivo es identificar pautas, verificar resultados e identificar relaciones relevantes partiendo de múltiples estudios. Se puede decir que los metanálisis consisten en «llevar a cabo una investigación sobre una investigación anterior». En su forma más simple, el metanálisis identifica una medida estadística común que comparten varios estudios y se calcula la media de esa medida común. La razón para realizar un metanálisis es conseguir un mayor poder estadístico, en comparación con una medida menos precisa calculada a partir de un único estudio. Al hacer un metanálisis, el investigador debe tomar muchas decisiones que pueden influir en los resultados. Dichas decisiones pueden ser, entre otras, cómo buscar estudios, cómo seleccionar o excluir estudios, cómo tratar los datos incompletos y cómo(...)

En un metanálisis prospectivo solo se usan ensayos identificados y seleccionados antes de conocer sus resultados. Esto permite evitar algunos de los problemas de los metanálisis. Normalmente, los metanálisis se realizan una vez finalizados los ensayos individuales. No obstante, la recopilación de estudios tras su finalización puede provocar problemas estadísticos. Por ejemplo, si se realiza un metanálisis porque se conoce un resultado positivo de un ensayo determinado, esto puede influir en la selección de otros estudios para el metanálisis y provocar un sesgo en el análisis. Este es el motivo por el que se realizan metanálisis prospectivos.

La metástasis es la diseminación de células tumorales desde el sitio original (lesión primaria) hasta otra parte del organismo. Los tumores se pueden metastatizar mediante la invasión del tejido próximo o la diseminación a través de la circulación (sangre y sistema linfático).

Un microgramo (μg) es una unidad de masa del sistema métrico. Equivale a una millonésima parte (1 × 10−6) de un gramo. El microgramo es una medida que se suele utilizar en el laboratorio, en la fase inicial del desarrollo de los medicamentos, o cuando se mide la concentración de un medicamento en sangre.

El análisis de micromatrices de ADN es una técnica que usan los investigadores para determinar si los genes están activados o desactivados. Si un gen esté activado, se denomina expresión génica. Los investigadores usan micromatrices de ADN para medir los niveles de expresión de miles de genes al mismo tiempo. El resultado se llama perfil de expresión. Esta técnica se usa en muchas áreas de investigación biológica y médica. Puede proporcionar información valiosa sobre, por ejemplo, qué cambios genéticos son la causa de un crecimiento tumoral en determinadas personas o si el perfil de expresión de una persona la hace más apta para recibir un tratamiento específico.

En I+D de medicamentos, una molécula activa es un compuesto químico que tiene una actividad farmacológica o biológica que puede ser útil desde el punto de vista terapéutico.

La multiplicidad se produce en los ensayos clínicos cuando un ensayo clínico único tiene varios objetivos, como los siguientes. Evaluación de varias dosis distintas de un tratamiento. Uso de varios criterios de valoración distintos para medir diversos aspectos de una enfermedad. Examen de varios subgrupos distintos de pacientes. La multiplicidad puede afectar a los análisis estadísticos y, por consiguiente, desautorizar las conclusiones del ensayo si no se resuelve. La multiplicidad puede aumentar el índice de errores de tipo I. Se pueden usar varios métodos estadísticos para controlar el índice de errores de tipo I. Los métodos usados en un ensayo clínico se deben detallar en el protocolo o el plan de análisis estadístico del ensayo.

Una mutación génica es una alteración permanente de la secuencia de ADN de la que se compone un gen. El tamaño de las mutaciones varía, lo que afecta desde a un solo componente básico (par de bases) del ADN hasta a un gran segmento de un cromosoma con varios genes. Las mutaciones génicas se pueden clasificar de dos formas: Las mutaciones de estirpe germinal se heredan de un progenitor y están presentes durante toda la vida de una persona en cada célula del organismo. Estas mutaciones se encuentran en los óvulos o espermatozoides de los progenitores y se transmiten como mutaciones hereditarias. Las mutaciones somáticas se producen en un momento dado durante la vida de una persona solo en determinadas células y no en todas las células del organismo. Estos cambios se pueden deber a factores ambientales, como la radiación ultravioleta del sol, o se pueden producir en caso de error al copiarse el ADN durante la división celular. Las mutaciones adquiridas no se pueden transmitir(...)

El nivel de significación (o nivel de α) es un umbral que permite determinar si el resultado de un estudio se puede considerar estadísticamente significativo después de realizar las pruebas estadísticas planificadas. El nivel de significación se suele establecer en un 5% (o 0,05), aunque se pueden usar otros niveles en función del estudio. Esto representa la probabilidad de rechazar la hipótesis nula cuando es verdadera. Por ejemplo, un nivel de significación de 0,05 indica un riesgo del 5% de concluir que existe una diferencia entre los resultados del estudio y la hipótesis nula cuando en realidad no hay ninguna diferencia. El nivel de significación se debe especificar en el protocolo del ensayo como parte de la sección de estadística. La probabilidad de que un resultado se deba al azar en lugar de a un fármaco u otra intervención investigados, si la hipótesis nula es verdadera (es decir, si en realidad no hay ninguna diferencia real), se llama «valor p». Un resultado es(...)

El concepto de no maleficencia significa no hacer daño. Tradicionalmente, es un principio esencial de la ética médica y forma parte del juramento hipocrático (un juramento que hacen los nuevos médicos en muchos países). Un ejemplo de acción no maleficente sería suspender el tratamiento con un fármaco del que se sabe que es perjudicial o negarse a administrar un fármaco a un paciente si no se ha demostrado su eficacia. No obstante, suelen surgir dilemas éticos. En muchas situaciones médicas, la no maleficencia se debe equilibrar con el principio de beneficencia (acción que se realiza en beneficio de los demás). Por ejemplo, muchos fármacos beneficiosos pueden producir efectos secundarios graves y, por lo tanto, los pacientes y los médicos deben analizar detenidamente los riesgos y beneficios. En última instancia, es el paciente quien debe decidir si los beneficios son superiores a los riesgos antes de aceptar un tratamiento.

La notificación selectiva es la notificación de resultados procedentes de solo una selección de los estudios. La notificación selectiva puede dar lugar a un sesgo de publicación. Por ejemplo, si se notifica una mayor proporción de los estudios con un desenlace positivo que de estudios con un desenlace negativo, una revisión de publicaciones estará sesgada a favor del resultado positivo. Por ejemplo, la notificación selectiva puede darse si un investigador, editor de una revista o patrocinador de un ensayo piensa que los resultados negativos (en los que no se halla ningún efecto de un nuevo fármaco) no son interesantes o importantes. Sin embargo, la notificación de resultados negativos añade información valiosa al conjunto de indicios disponibles y puede prevenir la organización de nuevos estudios innecesarios.

Las nuevas entidades moleculares (NEM) son compuestos que surgen del proceso de descubrimiento de los medicamentos; no son versiones ni derivados de una sustancia existente previamente investigada o aprobada. Tienen una actividad prometedora contra un objetivo concreto que se considera importante en una enfermedad, pero poco se sabe sobre su eficacia, seguridad, toxicidad, farmacocinética y metabolismo en humanos. Por ello, se debe implantar un programa de desarrollo completo de ensayos clínicos y no clínicos con el fin de evaluar el potencial que tiene una nueva entidad química para convertirse en medicamento.

El número que es necesario tratar (NNT) es una medición usada para describir la eficacia de una intervención, como el tratamiento con un fármaco. El NNT es el número de participantes que es necesario tratar que un paciente se recupere, presente una reducción de los síntomas o alcance cualquier otro resultado que se vaya a medir en el ensayo. Un resultado «perfecto» sería la obtención de un desenlace óptimo para cada paciente, lo que se corresponde con un NNT de 1. Un NNT alto significa que el tratamiento solo es eficaz para un número reducido de pacientes. Un NNT de 100 significa que de 100 pacientes tratados, solo 1 tendrá un resultado favorable. Una ventaja de los NNT es que se pueden comparar fácilmente para distintos fármacos o intervenciones.

Un oncogén es un gen mutado que contribuye a la aparición de un tumor. En su estado normal no mutado, los oncogenes se llaman protooncogenes y son importantes para la regulación del crecimiento celular. En caso de alteración, un oncogén puede estimular o permitir el crecimiento incontrolado del tumor. Las alteraciones pueden ser hereditarias o provocadas por la exposición a carcinógenos (sustancias que provocan cáncer).

Un organismo modificado genéticamente (OMG) es aquel cuyo material genético ha sido manipulado en el laboratorio. Las modificaciones genéticas se realizan para producir determinados rasgos (por ejemplo, la resistencia de los cultivos a las plagas) o para provocar que el organismo genere productos biológicos específicos (por ejemplo, manipulación de bacterias para producir insulina para el tratamiento de la diabetes y manipulación de especies vegetales para producir factores de coagulación). Los OMG se usan para la producción de fármacos y nuevos tipos de fármacos (por ejemplo, terapia génica). La modificación genética es además una herramienta útil para los investigadores de diversas áreas, como el estudio de los mecanismos de las enfermedades humanas y de otros tipos.

Una organización de investigación por contrato (CRO, por sus siglas en inglés) es una organización independiente que ofrece su apoyo en el proceso de desarrollo de medicamentos. Normalmente, organiza y realiza los ensayos clínicos para probar un medicamento en humanos.

Medicamentos administrados por cualquier vía salvo el tracto gastrointestinal (esófago, estómago, e intestinos delgado y grueso). Lo más frecuente son las inyecciones subcutáneas, intravenosas e intramusculares, pero también los medicamentos que se administran por vía tópica en ojos, oídos y piel, o incluso los inhalados, se pueden considerar colectivamente como parenterales.

Participantes en un ensayo que se asignan aleatoriamente (al azar) a un grupo de intervención u otro de ese ensayo. Existen consideraciones prácticas, como, por ejemplo, la ausencia de datos a lo largo del tiempo, que pueden tener como resultado que algunos participantes no se incluyan en el análisis final.

Los participantes o las poblaciones vulnerables son grupos de personas que no pueden dar su consentimiento informado para participar en un ensayo clínico, como es el caso de los niños o las personas afectadas por enfermedades mentales o que pueden ser presionadas por otros para participar. Además, se incluye a las personas en cuya disposición a presentarse como voluntarias para un ensayo clínico pueden influir sus expectativas en relación con la participación. Si se van incluir personas de poblaciones vulnerables en un ensayo, se debe prestar especial atención para garantizar la protección de su bienestar tanto por parte de los investigadores como por parte del comité de ética que revisa el protocolo del ensayo.

La pauta posológica es el programa de dosis de un medicamento, que incluye el tiempo entre dosis, la duración del tratamiento y la cantidad que se debe administrar cada vez. Las pautas posológicas también incluyen el modo en que se administra un medicamento y en qué formulación (forma de dosificación).

Un perfil de producto objetivo es un documento que describe las características de un producto (por ejemplo, un medicamento) que una compañía planifica o desarrolla. El documento puede incluir una gran variedad de información, como la dosis, cómo se administrará el producto (por ejemplo, podría ser un paciente que toma un medicamento por vía oral o una enfermera de un hospital que administra el medicamento en una inyección), la formulación, estudios clínicos, reacciones adversas (efectos perjudiciales no deseados) y contraindicaciones (situaciones en las que un producto no se debe utilizar). La compañía que desarrolla el tratamiento crea el perfil de producto objetivo y, si comienza pronto, puede ayudar a mantener el trabajo de desarrollo perfectamente centrado en la meta final. Un perfil de producto objetivo también se puede usar como base para las conversaciones entre la compañía y las autoridades reguladoras que van a evaluar el producto para su lanzamiento al mercado.

Un periodo de exclusividad se refiere al periodo tras la autorización de un fármaco en el que no puede autorizarse ningún fármaco similar con las mismas indicaciones (usos previstos). De esta forma, se protege al fármaco de la competencia durante el periodo de exclusividad. Puede haber diferentes exclusividades comerciales relacionadas con las condiciones señaladas. El periodo de exclusividad comercial se prolonga dos años para fármacos que también cumplen un plan de investigación pediátrica (PIP) acordado.

En un ensayo clínico, es una interrupción del tratamiento en curso. Se usa con bastante frecuencia en los ensayos con grupos cruzados, en los que se define un tiempo de lavado antes de cambiar a un nuevo medicamento. En este periodo, se deben reducir a cero los niveles y los efectos del anterior medicamento en el organismo.

El periodo posterior a la comercialización se refiere al periodo tras la concesión de una autorización de comercialización para el fármaco, cuando se encuentra disponible para el uso generalizado.

En los ensayos clínicos, un placebo es un medicamento que no contiene ningún principio activo. Los placebos no tienen ningún efecto médico conocido. El «efecto placebo» es un beneficio o efecto secundario percibido por los pacientes que toman el placebo a pesar de que no se usa ningún fármaco.

Un plan de gestión de riesgos proporciona una descripción de las actividades e intervenciones programadas para prevenir o minimizar los riesgos del uso de un medicamento. Los planes de gestión de riesgos esbozan los conocimientos adicionales que se generarán sobre la seguridad y la eficacia de un medicamento, cuáles son los factores de riesgo de desarrollar efectos secundarios y cómo se supervisarán las medidas de minimización de riesgos. Las empresas deben presentar los planes de gestión de riesgos en el momento de solicitar la autorización de comercialización en la Unión Europea, si bien se deben actualizar y revisar continuamente durante toda la vida útil del medicamento. La EMA también puede solicitar los planes de gestión de riesgos en otras ocasiones, o siempre que exista el temor de que un riesgo pueda estar afectando el equilibrio entre los beneficios y los riesgos de un medicamento concreto.

Un plan de investigación pediátrica (PIP) es un plan de desarrollo de medicamentos para respaldar la autorización de un medicamento para uso en niños. Su finalidad es garantizar la obtención de datos suficientes mediante estudios en niños, cuando pueda hacerse sin peligro. Las compañías farmacéuticas presentan propuestas para PIP al Comité Pediátrico (PDCO, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Dicho comité es el responsable de aceptar o rechazar el plan. El desarrollo normal de un fármaco requiere la realización de varios estudios para garantizar su calidad, seguridad y eficacia. Además, los PIP: Incluyen una descripción de los estudios y las medidas para adaptar la formulación del fármaco de modo que su uso sea más aceptable en niños, por ejemplo, mediante una formulación líquida en lugar de comprimidos de gran tamaño. Cubre las necesidades de todos los grupos de edad de los niños, desde el nacimiento hasta la adolescencia. Definen(...)

El plasma es la parte líquida de la sangre. Contiene células, gases, proteínas, enzimas, etc. A diferencia de la sangre, el plasma es de color amarillo.

Una población es un grupo de individuos que comparten un rasgo común. Por ejemplo, pueden tener alguna enfermedad de interés para los investigadores, los mismos estudios o tipo de trabajo, o vivir en una región concreta.

Hace referencia a los pacientes a los que va dirigido el medicamento.

La población del estudio es el grupo de participantes en un estudio. En un ensayo clínico, los criterios de inclusión y exclusión determina quién será incluido o excluido, lo que define las características de la población del estudio.

Un término utilizado habitualmente en la investigación clínica es el poder estadístico. El poder de una prueba estadística es su capacidad para detectar un efecto, si este existe en realidad. En términos estadísticos, el poder o la sensibilidad de una prueba estadística es la probabilidad de que se rechace correctamente la hipótesis nula. En algunos casos, puede no ser posible rechazar la hipótesis nula no porque sea verdadera, sino porque no tenemos suficientes pruebas contra ella. Esto puede deberse a que el experimento no es lo bastante amplio para rechazar la hipótesis nula. Por definición, el poder de una prueba se puede describir como la probabilidad de no cometer un error de tipo II (no rechazar la hipótesis nula cuando en realidad es falsa).

Sustancia o componente celular a partir del que se forma otra sustancia o componente celular.

Alguien predispuesto a padecer una enfermedad tiene más probabilidades que otras personas de desarrollar dicha enfermedad en el futuro. Por ejemplo, alguien predispuesto genéticamente a padecer la enfermedad de Alzheimer tiene una composición genética que aumenta el riesgo de desarrollar esta enfermedad. La predisposición en sí no es la causa de la enfermedad, pero esta se puede desencadenar debido a factores ambientales o relacionados con el estilo de vida, como el tabaco o la dieta. El análisis genético permite identificar a las personas con una predisposición genética a determinadas enfermedades.

Para comercializar un medicamento, se debe hacer una presentación (solicitud) a la autoridad normativa relevante, por ejemplo, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Las presentaciones proporcionan información exhaustiva sobre el medicamento, su formulación, los ensayos a los que se ha sometido, el uso que se le pretende dar, así como sus riesgos y beneficios.

Una presunta reacción adversa grave e inesperada (SUSAR, por sus siglas en inglés), es una reacción adversa grave (RAG) para la que existen sospechas de una relación causal razonable con el uso del medicamento, aunque no se puede confirmar. "Inesperada" en este contexto significa "no coherente con la información del producto aplicable"; por ejemplo, el folleto del investigador de un producto en investigación no aprobado o un resumen de características del producto (RCP) para un producto no autorizado.

Prevalencia es la proporción de una población que tiene una condición (normalmente una enfermedad o un factor de riesgo, como fumar). Para calcularla, se compara el número de personas que tienen la condición con el número de personas estudiadas. El resultado suele expresarse como una fracción (por ejemplo, 1/3), como porcentaje (%) o como el número de casos por cada 10 000 o 100 000 personas. La prevalencia se puede medir en un momento concreto (prevalencia puntual) o en un periodo de tiempo dado, como un año (prevalencia de periodo).

La prevalencia a lo largo de la vida es la proporción de una población que, en algún momento de su vida, ha experimentado un evento de salud, un factor de riesgo o una enfermedad concretos. Por ejemplo, en una encuesta se le podría preguntar si ha fumado alguna vez. La prevalencia a lo largo de la vida se calcula comparando el número de personas que han experimentado el evento de salud con el número total de personas estudiadas.

El principio de beneficencia es un concepto del ámbito de la ética de la investigación que establece que los investigadores deben tener como objetivo el bienestar de los participantes en un ensayo clínico u otro estudio de investigación. En el caso de la salud pública, el principio de beneficencia implica actuar en el mejor interés de la población o la sociedad en su conjunto. Dado que los fármacos siempre implican riesgos y beneficios, la aplicación del principio de beneficencia a los ensayos clínicos no es sencilla. Es necesario un análisis de los riesgos y los beneficios en cada caso.

Los principios éticos existen tanto como para proteger a los participantes de una investigación, como para garantizar la integridad de la investigación. En la actualidad, hay varios códigos y reglamentos que establecen los requisitos para la investigación ética, como la Declaración de Helsinki, aunque se aplican una serie de principios comunes. La Asociación Médica Mundial (AMM) redactó la Declaración de Helsinki como una propuesta de los principios éticos en los que se debe basar la investigación médica en seres humanos. En este documento se destacan los procedimientos requeridos para garantizar la seguridad de los participantes en ensayos clínicos, lo que incluye el consentimiento informado y la revisión por parte de comités de ética de la investigación.

La probabilidad es la medición de la posibilidad de que ocurra un acontecimiento específico. La probabilidad se cuantifica como un número entre 0 y 1 (donde 0 indica la imposibilidad y 1 indica la certeza). Cuanto mayor es la probabilidad de que se produzca un acontecimiento, mayor es la certeza de que se producirá dicho acontecimiento. Un ejemplo sencillo es el lanzamiento de una moneda justa o ideal (sin sesgo). Dado que los dos resultados son igualmente probables, la probabilidad de que el resultado sea «cara» es equivalente a la probabilidad de que el resultado sea «cruz». Por lo tanto, la probabilidad de «cara» o «cruz» es de 1/2 (o el 50%).

El procedimiento centralizado es un proceso para obtener una autorización de comercialización de un medicamento en la UE. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) supervisa el procedimiento de autorización centralizado para medicamentos de uso humano y veterinario. Este procedimiento resulta en una única autorización de comercialización, otorgada por la Comisión Europea, que permite comercializar un medicamento en todos los países del EEE (Espacio Económico Europeo), que son los estados miembros de la UE y los tres estados de la Asociación Europea de Libre Comercio (AELC) del EEE: Islandia, Liechtenstein y Noruega.

El procedimiento de reconocimiento mutuo es el sistema de autorización de medicamentos de estados miembro individuales (estados miembros interesados) para reconocer la autorización de otro estado miembro (el estado miembro de referencia) que ha evaluado y autorizado un nuevo medicamento.

El procedimiento descentralizado es un proceso para autorizar medicamentos en más de un estado miembro de la Unión Europea al mismo tiempo.

El promotor es el individuo, la compañía, la institución o la organización que asume la responsabilidad de la puesta en marcha y organización de un ensayo clínico. La financiación de un ensayo clínico puede proceder del promotor, pero también de un tercero. La organización de un ensayo clínico es especialmente compleja, porque hay aspectos importantes del ensayo que no están bajo el control directo del promotor.

Parte, porción o cifra relacionada comparativamente con un total, expresada como fracción (relación) o porcentaje. Por ejemplo, en epidemiología, el número de personas que presentan una enfermedad en comparación con el número total de personas estudiadas.

La prospección de datos consiste en buscar patrones o tendencias útiles en grandes conjuntos de datos. La prospección de datos puede generar nuevas hipótesis o ideas para el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de enfermedades. Puede, por ejemplo, resultar en predicciones de las respuestas individuales a los fármacos o contribuir al diseño de fármacos totalmente nuevos. En el sector farmacéutico se usan técnicas informáticas de prospección de datos con la finalidad de extraer información de las grandes cantidades de datos químicos, biológicos y clínicos disponibles. Los datos se pueden extraer de conjuntos de datos de ensayos clínicos, biobancos o cualquier otro conjunto de datos accesible (por ejemplo, conjuntos de datos mantenidos por organizaciones de investigación públicas o compañías de seguros).

En la UE, los medicamentos deben ir acompañados de información presente en el embalaje exterior o en el acondicionamiento primario (etiquetado) y de un prospecto. El prospecto debe estar redactado en un lenguaje comprensible para el paciente y debe superar una prueba de legibilidad. Contiene la siguiente información: Qué es el medicamento X y para qué se utiliza (identificación del medicamento). Qué información se debe conocer antes de tomar o usar X (contraindicaciones, advertencias y precauciones: en niños y adolescentes; con otros medicamentos; con alimentos, bebidas o alcohol; en casos de embarazo, lactancia, conducción y uso de máquinas; y cualquier advertencia sobre los excipientes, si procede). Cómo tomar o usar X (posología y método o vías de administración; uso en niños y adolescentes; frecuencia de administración; duración del tratamiento; información para casos de sobredosis o de olvido de una dosis; y cualquier efecto de la suspensión del tratamiento, si(...)

La palabra «proteoma» procede de la expresión «proteínas expresadas por un genoma». Hace referencia a un conjunto completo de proteínas expresadas y modificadas por una célula, un tejido o un órgano específicos en un momento dado en determinadas condiciones. El proteoma cambia constantemente en respuesta a una serie de señales ambientales intracelulares y extracelulares, la salud o la enfermedad, la fase de desarrollo celular y los efectos de los tratamientos farmacológicos. Por lo tanto, el cuerpo humano puede contener más de 2 millones de proteínas diferentes, cada una de las cuales tiene funciones distintas, como la reproducción, el crecimiento y el desarrollo celulares, y la defensa frente a las enfermedades. Además, cada proteína puede experimentar una amplia variedad de modificaciones que influyen en su forma y función. Los investigadores están trabajando en la creación de un mapa del proteoma humano, similar al del genoma humano, para identificar nuevas familias de(...)

La proteómica es una rama de la biotecnología en la que se aplican técnicas de biología molecular, bioquímica y genética para estudiar las proteínas, la forma en la que se modifican, su estructura, su función y las interacciones entre sí. El objetivo de la proteómica es obtener una visión más global e integrada de la biología mediante el estudio de todas las proteínas de una célula o un tejido en lugar de cada proteína individualmente. Los métodos de estudio incluyen el análisis de la interacción entre proteínas, las modificaciones de las proteínas, la función de las proteínas y la localización de las proteínas.

El protocolo de un estudio clínico es un documento que contiene información sobre: los objetivos (propósitos) del estudio; el diseño del estudio, incluidos: el modo en que se seleccionarán los pacientes; el número de participantes necesario; las mediciones y criterios de valoración que se utilizarán; y la manera de minimizar los sesgos; el modo en que se garantizarán la seguridad de los participantes y la privacidad de sus datos; el modo de analizar los datos; el modo de informar sobre el estudio. El protocolo es de vital importancia para la realización de un estudio clínico; se consulta con frecuencia a lo largo del estudio y de todo el proceso de desarrollo de fármacos.

El protocolo diagnóstico-terapéutico es el tratamiento y control de los pacientes por parte de los profesionales sanitarios basados en pruebas clínicas. El protocolo diagnóstico-terapéutico se ha diseñado para ayudar a los profesionales sanitarios y a los pacientes a tomar decisiones para garantizar una asistencia sanitaria adecuada en circunstancias concretas.

Un estudio de prueba de concepto (POC, por sus siglas en inglés) es un tipo de estudio llevado a cabo al principio de la fase de desarrollo clínico de un fármaco (en seres humanos). Los estudios de fase II suelen empezar con un estudio de prueba de concepto, en el que se pretende demostrar que el fármaco interactúa con el objetivo previsto y afecta a la enfermedad en cuestión.

Prueba estadística para comparar las distribuciones de probabilidad de supervivencia de dos (o más) grupos. Esta prueba se usa cuando se desea probar la hipótesis de nulidad: que no hay diferencia en la probabilidad de un evento (por ejemplo, la muerte) entre los dos grupos en ningún punto temporal. El análisis se basa en los tiempos de los eventos (o muertes) y existen más probabilidades de que se detecte una diferencia entre los grupos cuando el riesgo de un evento sea mayor para uno de ellos.

Un estudio de prueba de mecanismo (POM, por sus siglas en inglés) se realiza normalmente en la fase I del desarrollo clínico, en voluntarios sanos. Este tipo de estudios están diseñados para demostrar que un fármaco nuevo alcanza el órgano objetivo, interactúa con el objetivo molecular y afecta a la biología de las células objetivo de la manera deseada.

Una prueba t es una prueba estadística que permite comparar si los valores medios de dos grupos de datos son significativamente distintos entre sí. Se usa para determinar la diferencia entre las medias de los grupos en relación con la dispersión de los datos en cada grupo. La prueba t permite determinar si la diferencia en los valores medios de dos grupos se debe a la probabilidad aleatoria de la selección de la muestra.

Las sustancias psicotrópicas afectan a la función cerebral y alteran el estado de ánimo, el comportamiento, la consciencia o la percepción.

La quimioterapia es un tipo de tratamiento contra el cáncer con fármacos que destruyen las células cancerosas. La quimioterapia se usa en combinación con la cirugía, la radioterapia o el tratamiento biológico. Detiene o ralentiza las células cancerosas que proliferan rápidamente. No obstante, la quimioterapia también puede dañar las células sanas que se dividen con rapidez, como las que recubren la boca y el intestino. Debido al efecto que estos fármacos tienen en las células sanas, los efectos secundarios graves o intensos son frecuentes.

En los estudios para determinar el rango de dosis, las dosis de un medicamento se prueban y se comparan entre sí para establecer cuál funciona mejor o es menos perjudicial.

Una reacción adversa es cualquier experiencia o acontecimiento adversos relacionados con un medicamento para la que existen sospechas de una relación causal razonable con el uso de este. Es sinónimo de reacción adversa a fármacos (RAF).

Respuesta a un medicamento que es perjudicial y no deseada. En este contexto, "respuesta" significa que existe una posibilidad razonable de que haya una relación causal entre el medicamento y un acontecimiento adverso.   Adaptación de Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP) Annex I - Definitions (Rev 3) 2014. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2013/05/WC500143294.pdf

Una reacción adversa a fármacos (RAF) se considera grave si, con independencia de la dosis: provoca la muerte; pone en peligro la vida (con riesgo de muerte en el momento del acontecimiento adverso, no un episodio que pudiera haber causado la muerte hipotéticamente si fuese más grave); requiere hospitalización, o la prolongación de la hospitalización de pacientes ya hospitalizados; provoca discapacidad considerable o persistente o es una anomalía congénita o un defecto de nacimiento.

Una reacción adversa imprevista es una respuesta perjudicial y no deseada a un medicamento que no es coherente con la información aplicable sobre el producto o con las características del medicamento.

Reacción impredecible que se observa en raras ocasiones en un pequeño porcentaje de la población en respuesta a un tratamiento o medicamento. Estas reacciones se producen frecuentemente con la exposición a nuevos medicamentos y no se pueden explicar mediante los mecanismos de acción del medicamento conocidos, no se producen con ninguna dosis concreta en la mayoría de los pacientes y se desarrollan casi siempre de forma impredecible solo en individuos susceptibles. Sobre la base de los mecanismos subyacentes, las reacciones idiosincrásicas se pueden dividir en (1) reacciones de hipersensibilidad mediada por el sistema inmune, como erupciones cutáneas o síntomas sistémicos graves; (2) reacciones relacionadas con la susceptibilidad individual no inmunológica, a menudo relacionada con la producción anómala o desintoxicación de los metabolitos citotóxicos; y (3) farmacología fuera del objetivo, en la que un medicamento interactúa directamente con un sistema que no es para el que(...)

Una recaída es la reaparición de un signo, un síntoma o una enfermedad después de algún tiempo durante el cual no se ha detectado ningún signo o síntoma. Este término se usa para designar la reaparición de los síntomas de una enfermedad incurable. Por ejemplo, la reaparición de células cancerosas en el mismo lugar que el tumor original o en otra ubicación. El riesgo de recaída depende de muchos factores, incluidos el tipo de enfermedad y el tipo o la duración del tratamiento.

El reclutamiento es el proceso usado por los investigadores para incluir a una serie de personas (participantes) en un estudio clínico. El reclutamiento se basa en los criterios de inclusión y exclusión documentados en el protocolo del estudio.

En investigación clínica, es la compensación económica de los gastos legítimos incurridos por un participante en un proyecto de investigación específico.

Un registro de pacientes es una recopilación de información sobre personas, normalmente con diagnósticos o factores de riesgo específicos de una enfermedad. En algunos registros de pacientes se incluye a personas con distintos grados de salud dispuestas a participar en la investigación de una enfermedad determinada. Los registros pueden ser financiados o gestionados por organismos gubernamentales, organizaciones sin ánimo de lucro, clínicas u organizaciones comerciales. Los registros de pacientes tienen múltiples usos. Por ejemplo, los registros para enfermedades raras se pueden usar para determinar las características básicas de una enfermedad, cómo se controla en los centros y la respuesta de los pacientes. Otros usos incluyen la simplificación de la medición de la eficacia clínica de los tratamientos en un «entorno real» y el análisis de calidad de la atención al paciente. Los registros de ensayos clínicos recopilan información sanitaria básica de personas que aceptan(...)

Un reglamento es una norma o ley por escrito. Los reglamentos europeos son actos legislativos vinculantes. Se debe aplicar íntegramente en toda la UE al mismo tiempo a partir de la fecha acordada. Existen diferencias entre los reglamentos y las directivas europeas. Las directivas son actos legislativos que fijan un objetivo que deben lograr todos los países de la UE, pero depende de cada país trazar sus propias leyes sobre cómo alcanzarlos. Las directivas deben "convertirse" en leyes nacionales para poder ser ejecutorias.

La regulación de medicamentos es un sistema que promueve y protege la salud pública. Aplica el conocimiento científico y se basa en las leyes nacionales e internacionales para prevenir el uso de los medicamentos que no funcionan, son de mala calidad o pueden ser perjudiciales. Los sistemas pueden variar, pero generalmente los objetivos comunes de la regulación de medicamentos son los siguientes: Evaluar la seguridad, la eficacia y la calidad de los medicamentos y emitir autorizaciones de comercialización. Certificar y supervisar a fabricantes y dispensadores de medicamentos. Supervisar la calidad de los medicamentos. Supervisar la seguridad de los medicamentos en desarrollo y en uso, lo que incluye recopilar y analizar informes de reacciones adversas. Proporcionar información independiente sobre los medicamentos a los profesionales y al público en general.

Es la relación entre un evento (la causa) y un segundo evento (el efecto), donde el efecto es una consecuencia directa de la causa.

La remisión es la ausencia (o disminución significativa) temporal de los signos y síntomas de una enfermedad incurable. Una enfermedad es incurable si existe siempre la posibilidad de que el paciente vuelva a enfermar, con independencia de la duración de la remisión. En el caso del cáncer, se usa con frecuencia el término «remisión». La remisión parcial significa que el cáncer sigue siendo detectable, pero los tumores son de menor tamaño o, como ocurre en el caso de la leucemia, hay menos células cancerosas en el organismo. La remisión completa significa que el cáncer no se puede detectar mediante análisis o exploraciones; no obstante, debido a que siempre existe la posibilidad de que haya células cancerosas, se dice que los pacientes están en un periodo de remisión, pero no curados.

En el contexto de la farmacoeconomía, la rentabilidad se analiza mediante el examen de los resultados de distintas intervenciones y la medición de un único resultado expresado normalmente en unidades «naturales» (por ejemplo, años de vida ganados, muertes evitadas, infartos de miocardio evitados o casos detectados). A continuación, se comparan las intervenciones alternativas en relación con el coste por unidad (natural) de eficacia práctica para evaluar la rentabilidad. Esta evaluación económica ayuda a los responsables de la toma de decisiones a determinar dónde se deben asignar recursos sanitarios limitados. No obstante, la rentabilidad es solo uno de varios criterios que se deben usar para determinar si las intervenciones se pueden, o no, aplicar. Otros aspectos, como la equidad, las necesidades y las prioridades, también deben formar parte del proceso de toma de decisiones.

Costes relacionados con un presupuesto sanitario específico, en lugar del presupuesto global de un país, que ocurren dentro de un periodo determinado. En este caso, se dan por supuestos el uso de datos de epidemiología consistentes además del uso y la sustitución de los tratamientos actuales.

Evaluación de las posibles implicaciones de mayor alcance que una intervención sanitaria puede tener en la salud pública (por ejemplo, tratamientos, procedimientos, políticas, etc.). Por ejemplo, un tratamiento nuevo para la infección por el VIH/SIDA puede reducir el índice de transmisión del VIH en una comunidad.

Un representante legal es una persona autorizada (por ejemplo, por un tribunal) para tomar decisiones en nombre de otra persona. En los casos en los que un paciente no pueda dar su consentimiento informado (por ejemplo, pacientes de unidades de cuidados intensivos), en ocasiones un representante legal puede dar el consentimiento o permiso en su nombre, lo que incluye los tratamientos médicos.

El respeto a las personas es un concepto según el cual todas las personas tienen derecho a ejercer su plena autonomía. En el ámbito de la investigación, el objetivo de este principio es garantizar que se respeten los deseos de un participante incluso si difieren de los del investigador.

Un tipo de evaluación de resultados determinado por un profesional sanitario cualificado después de la observación del estado de salud de un paciente.

Medición basada en la observación de alguien que no es el paciente o un profesional sanitario, como un familiar o un cuidador no sanitario que observa regularmente al paciente en su día a día y está en posición de informar sobre un aspecto específico de la salud del paciente. Este tipo de medición o informe del observador carece de juicio o interpretación médicos, e incluye acontecimientos o comportamientos que se observan en pacientes que no se pueden comunicar por si mismos (por ejemplo, niños o personas con discapacidad cognitiva).

Un resultado percibido por el paciente (RPP) es una medición no clínica de la experiencia o la opinión de un participante en un ensayo clínico. No es una medición clínica ni una evaluación realizada por otra persona implicada en el ensayo. Para obtener los RPP, se pide a los pacientes que rellenen una serie de cuestionarios o se mantienen entrevistas con ellos. Las guías de cuestionarios o entrevistas usadas como parte de los estudios clínicos se deben probar de forma exhaustiva para garantizar que son fiables y válidas. Los RPP se pueden usar para evaluar, por ejemplo, los síntomas según son percibidos por el paciente, la discapacidad, la calidad de vida y otras percepciones relacionadas con la salud. Hay muchos cuestionarios publicados de RPP en los que se tratan aspectos de la calidad de vida. Algunos han sido preparados para enfermedades o tratamientos específicos. Otros se han diseñado de forma más general, como «EuroQoL» o «EQ-5D», los cuales se han traducido a varios(...)

El resumen de características del producto (SmPC, por sus siglas en inglés) es un documento aprobado como parte de la autorización de comercialización de cada medicamento. Está dirigido a profesionales sanitarios y contiene información como: forma de utilizar el medicamento; enfermedad que el medicamento debe tratar (indicaciones terapéuticas); dosis; método de administración; condiciones en las que no se debe utilizar el medicamento (contraindicaciones); advertencias especiales; el mecanismo de acción del medicamento; y cualquier efecto no deseado. El SmPC contiene más detalles que el prospecto.

El riesgo es la probabilidad de daños o lesiones resultantes del uso de un tratamiento en la práctica clínica o como parte de un estudio de investigación. Los daños o lesiones pueden ser físicos, pero también pueden ser psicológicos, sociales o económicos. Los riesgos pueden ser los efectos secundarios del tratamiento o el uso de un medicamento que no es tan eficaz como el tratamiento estándar (durante un ensayo). En un ensayo, un tratamiento nuevo puede tener efectos secundarios o riesgos no previstos por los investigadores. Esto es más probable en las fases iniciales de los ensayos clínicos. Ningún ensayo clínico está exento de riesgos. Los participantes deben conocer los beneficios y los riesgos antes de tomar una decisión acerca de su participación (consulte la sección sobre el consentimiento informado).

Acontecimiento adverso para el que hay suficiente evidencia de relación con el uso del medicamento de interés.

Acontecimiento inesperado para el que existen sospechas, sin confirmar, de asociación con un medicamento. Algunos ejemplos son: Hallazgos toxicológicos observados en estudios de seguridad no clínicos que no se han observado en estudios clínicos. Acontecimientos adversos observados en ensayos clínicos o estudios epidemiológicos en los que la diferencia frente al grupo de control suscita sospechas de asociación pero no es lo suficientemente importante como para sugerir una relación causal. Señal procedente de un sistema de notificación de reacciones adversas espontáneas. Episodio asociado a otros principios activos de la misma clase o que podría esperarse que ocurriese dadas las propiedades similares del medicamento.

Cualidad que define lo extremadamente exhaustivo y meticuloso. El rigor científico se juzga por lo limitadas, concisas y objetivas que son las técnicas de diseño y análisis de un proyecto de investigación y la meticulosidad con la que las normas se han cumplido y se han aplicado a todas las decisiones.

La salud física se define como el estado del organismo, teniendo en cuenta todos los factores, desde la ausencia de enfermedades hasta el estado físico. La salud física es fundamental para el bienestar general y en ella pueden influir los siguientes factores: Estilo de vida: dieta, nivel de actividad física y hábitos (por ejemplo, tabaquismo). Biología humana: la genética y las características fisiológicas de una persona facilitan o dificultan una salud física óptima. Ambiente: se trata de nuestro entorno y la exposición a factores como la luz solar o las sustancias tóxicas. Prestaciones de asistencia sanitaria: una asistencia sanitaria adecuada puede facilitar la prevención, la detección y el tratamiento de enfermedades. Website theme by the Modefinil online website where you can buy modefinil online and Phentermine website where you can buy phentermine online

La secuenciación del genoma completo (SGC) es un proceso de laboratorio que determina la secuencia de ADN completa del genoma de un organismo de un sola vez. El gran avance por lo que respecta la velocidad de secuenciación de los genomas, el número de genomas que se pueden secuenciar de una sola vez y la reducción del coste de la secuenciación ha tenido un repercusión considerable en la investigación médica y el desarrollo de fármacos. Las tecnologías de secuenciación de genomas de alto rendimiento se han usado ampliamente como herramienta de investigación y se están empezando a introducir en la práctica clínica. En la medicina personalizada del futuro, la secuenciación del genoma completo será una herramienta importante para determinar los tratamientos.

Los estudios de seguridad farmacológica permiten predecir si es probable que un fármaco sea peligroso cuando se administra dentro del intervalo terapéutico a poblaciones humanas. El objetivo de los estudios de seguridad farmacológica es evitar el uso de fármacos peligrosos. Normalmente, se tienen en cuenta los resultados de estudios anteriores de seguridad farmacológica y los efectos relacionados con los efectos terapéuticos del fármaco. En el campo de la seguridad farmacológica, se usan los principios básicos de la farmacología en un proceso controlado por la normativa para generar datos e informar de las evaluaciones de los beneficios y los riesgos. La seguridad farmacológica incluye un requisito reglamentario para predecir el riesgo de acontecimientos mortales infrecuentes. Las tareas de farmacovigilancia posterior a la comercialización realizadas por las autoridades de registro sanitario son necesarias para detectar la existencia de acontecimientos adversos raros tras la(...)

La selección de pacientes puede referirse al método para emparejar los pacientes y los tratamientos propuestos (en el centro) o al modo en el que se seleccionan los pacientes para participar en los ensayos clínicos. En el caso de los ensayos clínicos, los criterios detallados de inclusión y exclusión se documentan para poder iniciar el reclutamiento de pacientes. Los criterios de inclusión y exclusión son una parte importante del protocolo de un ensayo. Si se definen correctamente, los criterios de inclusión y exclusión aumentan la probabilidad de que un ensayo genere resultados fiables. Además, protegen a los participantes de efectos perjudiciales y permiten evitar la explotación de personas vulnerables (como aquellas sin capacidad para dar su consentimiento informado).

La sensibilidad (de un estudio o prueba) es la capacidad de un experimento o estudio para detectar una diferencia (por ejemplo, entre dos grupos de participantes que reciben medicamentos diferentes en un estudio clínico).

En los ensayos clínicos, el sesgo es la desviación sistemática de los valores reales del efecto del tratamiento mediante el ajuste intencionado o no intencionado de los resultados. El sesgo puede ser el resultado de una serie de aspectos del diseño del ensayo, el método de realización del ensayo o el método de análisis o evaluación de los resultados. El sesgo puede ser «operativo» si se debe al método de realización del ensayo o «estadístico» si se debe al diseño del ensayo o al método de análisis o evaluación de los resultados. Por ejemplo, un diseño del ensayo deficiente puede implicar que los participantes con un menor riesgo de presentar síntomas se incluyan en un grupo de tratamiento en contraposición a otro grupo de tratamiento. La exclusión de datos de determinados participantes debido a que se conocen sus resultados también puede ser una causa de sesgo en un ensayo. Las técnicas de diseño más importantes para evitar el sesgo en los ensayos clínicos son el(...)

El sesgo de anticipación diagnóstica es un sesgo resultante de la obtención de mediciones iniciales en distintos momentos. Por ejemplo, esto puede tener como resultado periodos de supervivencia de los pacientes que parecen indicar una mejoría cuando en realidad no es así. El cáncer, por ejemplo, se suele diagnosticar cuando un paciente presenta síntomas, y el periodo de supervivencia se define generalmente como el tiempo de vida tras el diagnóstico. Si una prueba de detección permite diagnosticar el cáncer antes de que aparezcan síntomas, el periodo de supervivencia es superior debido sencillamente a que el diagnóstico se ha establecido antes. En realidad, es posible que el periodo de supervivencia del paciente no sea superior al que se determina sin la prueba de detección.

Un sesgo de publicación se produce cuando es más probable que se publique un tipo de resultado del estudio que otro. Por ejemplo, el hecho de que se publiquen resultados de estudios que demuestran que un tratamiento nuevo ofrece beneficios significativos y no siempre se publiquen estudios que demuestran menos beneficios o ningún beneficio es un sesgo de publicación. El efecto es la exageración de los beneficios del nuevo tratamiento. Hay métodos para controlar el sesgo de publicación. Por ejemplo, existen bases de datos públicas en las que se pueden registrar los ensayos clínicos antes de su inicio. Así, todos los ensayos registrados se conocen, incluidos aquellos que finalmente demuestran que del tratamiento del estudio no se deriva ningún beneficio significativo. Se recomienda a los investigadores registrar sus ensayos, porque, por ejemplo, determinadas revistas médicas relevantes insisten en solo publicar los ensayos registrados en una base de datos pública.

Se produce un sesgo de selección cuando hay diferencias sistemáticas entre los grupos comparados de un estudio. Por ejemplo, las diferencias en los signos clínicos entre los grupos pueden dar lugar a una evolución de la enfermedad o una respuesta al tratamiento distintas entre los grupos sin que varíe la intervención. El hecho de que no se logren una aleatorización o un cegamiento (enmascaramiento) correctos puede afectar al análisis estadístico y a la validez interna del estudio. En ocasiones, el sesgo de selección hace referencia a un error en la selección de estudios para su revisión. El sesgo de publicación es un tipo de sesgo de selección. De forma confusa, el sesgo de selección se usa en determinados casos para referirse a las diferencias sistemáticas entre el grupo del estudio y la población general. Esto genera problemas para la validez externa.

Si en un grupo de participantes en el ensayo que reciben un placebo se realiza un control o seguimiento desde el momento de la inclusión en el ensayo, pero el tratamiento de otro grupo de participantes en el ensayo no se inicia de inmediato, este retraso puede provocar un sesgo en el ensayo. Este tipo de sesgo concreto se llama «sesgo de tiempo de inicio». El sesgo de tiempo de inicio significa que solo se realizará un control o seguimiento de los participantes del grupo de tratamiento si sobreviven (o si, por ejemplo, no presentan los síntomas que se desean prevenir con el tratamiento) durante todo el periodo de retraso. Estos participantes no son excluidos del ensayo, lo que significa que el grupo de tratamiento se selecciona de acuerdo con un criterio no aplicado al grupo de placebo. El método más sencillo para evitar el sesgo de tiempo de inicio es el emparejamiento. Los participantes del grupo de tratamiento y el grupo de placebo se emparejan individualmente. Si un(...)

El sesgo del observador (llamado también sesgo de determinación o sesgo de detección) se produce cuando las acciones de un investigador influyen en los resultados de un ensayo. El sesgo del observador puede ser no deliberado y producirse debido a las esperanzas o expectativas del investigador. Lo más probable es que se produzca en los siguientes casos: El criterio personal del investigador se usa para medir resultados subjetivos del ensayo. El investigador sabe a qué grupo se ha asignado cada participante (por ejemplo, tratamiento o placebo). La técnica de diseño más importante para evitar el sesgo del observador en los ensayos clínicos es el cegamiento. Además, se debe tener en cuenta el posible efecto del sesgo durante el análisis estadístico de los datos del ensayo.

En un ensayo clínico, la significación es una descripción del grado de relevancia (validez) del resultado del ensayo. Al evaluar la validez de un estudio, se deben tener en cuenta la trascendencia clínica y la significación estadística de los resultados. Un estudio en el que se afirme la trascendencia clínica puede carecer de la significación estadística suficiente para poder hacer una afirmación relevante. Por el contrario, un estudio en el que se demuestre una diferencia estadísticamente significativa entre dos opciones de tratamiento puede no tener trascendencia clínica (por ejemplo, si un efecto observado es mínimo, pero muy constante).

La significación estadística es un aspecto fundamental del contraste de hipótesis. En cualquier experimento en el que se use una muestra de una población (por ejemplo, una muestra de pacientes con una enfermedad determinada) existe la posibilidad de que un efecto observado se deba a las diferencias entre la muestra y la población total (error de muestreo) en lugar de al medicamento en investigación. El resultado de un análisis es estadísticamente significativo si se predice que es improbable que se deba tan solo a un error de muestreo de acuerdo a un umbral de probabilidad, que es el nivel de significación. La significación estadística no implica importancia o significación práctica. Por ejemplo, el concepto de trascendencia clínica hace referencia a la importancia práctica del efecto de un tratamiento. Los investigadores que se centran únicamente en si los resultados son estadísticamente significativos pueden incluir datos que no son relevantes en la práctica. Siempre es(...)

En medicina, un signo es algo que se puede detectar o medir, a diferencia de un síntoma, el cual es generalmente una experiencia subjetiva de una enfermedad. Por ejemplo, un signo puede ser la presencia de sangre en heces, una erupción cutánea que puede detectar el médico o una temperatura corporal alta. Por el contrario, un síntoma solo lo puede experimentar (o percibir) y referir el paciente, como el dolor de estómago, el dolor en la espalda baja y el cansancio. En ocasiones, es posible que el paciente no detecte un signo, el cual puede ser relevante y útil para que el médico establezca un diagnóstico. Por ejemplo: Una erupción puede ser un signo, un síntoma o ambos: Si el paciente observa la erupción, es un síntoma. Si el médico, el enfermero u otra persona (que no sea el paciente) detecta la erupción, es un signo. Si el paciente y el médico detectan la erupción, es un signo y un síntoma. Un dolor de cabeza leve solo puede ser un síntoma: Un dolor de(...)

El silenciamiento hace referencia a la capacidad de una célula para impedir la expresión de un gen determinado. Los métodos usados para silenciar genes se usan cada vez con más frecuencia en el laboratorio para desarrollar tratamientos para enfermedades (por ejemplo, cáncer, enfermedades infecciosas y enfermedades neurodegenerativas) mediante la desactivación selectiva de genes específicos de los tejidos afectados.

El síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) es el grupo de afecciones que aparecen durante la fase avanzada de la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). Las personas en esta fase de la infección por el VIH tienen sistemas inmunitarios debilitados, lo que supone un riesgo de infección. Los pacientes suelen presentar infecciones y tumores que normalmente no afectan a las personas con sistemas inmunitarios sanos.

En medicina, un síntoma es generalmente una experiencia subjetiva de una enfermedad, a diferencia de un signo, que es algo que se puede detectar o medir. Por ejemplo, el dolor de estómago, el dolor en la parte baja de la espalda y el cansancio son síntomas que solo puede experimentar (o percibir) y referir el paciente. Por el contrario, un signo puede ser por ejemplo la presencia de sangre en heces, una erupción cutánea que puede detectar el médico o una temperatura corporal alta. En ocasiones, es posible que el paciente no detecte un signo, el cual puede ser relevante y útil para que el médico establezca un diagnóstico. Por ejemplo: Una erupción puede ser un signo, un síntoma o ambos: Si el paciente observa la erupción, es un síntoma. Si el médico, el enfermero u otra persona (que no sea el paciente) detecta la erupción, es un signo. Si el paciente y el médico detectan la erupción, es un signo y un síntoma. Un dolor de cabeza leve solo puede ser un síntoma: (...)

El ARN pequeño de interferencia (siRNA), a veces denominado ARN de silenciamiento, es una clase de molécula de ARN de dos cadenas que interfiere con la expresión de genes específicos.

Un sistema de acceso vinculado al rendimiento es un sistema empleado para minimizar los riesgos de seguridad conocidos de un medicamento una vez que está comercializado. Estos sistemas guían la prescripción, la dispensación y el uso del medicamento. Se implantan cuando los productos tienen beneficios significativos o únicos para una enfermedad o un grupo de pacientes concretos pero cuando también existen riesgos poco habituales, como una discapacidad irreversible o la muerte. Estos sistemas pueden incluir lo siguiente: prescripción solo por profesionales sanitarios con una certificación especial; dispensación del producto limitada a farmacias o médicos con una certificación especial; dispensación del producto solo después de que los pacientes hayan, por ejemplo, superado ciertas pruebas de laboratorio.

Los sistemas de administración de medicamentos abarcan cuatro aspectos principales relacionados: Vías de administración (formas de tomar los medicamentos: oralmente, por inyección, por inhalación, etc.). Vehículos de administración (formas de dosificación, como pastillas o granulados de liberación controlada). Propiedades químicas o biológicas del principio activo del medicamento (la carga). Estrategias de establecimiento de objetivos (métodos de administración de medicamentos para determinados órganos, tejidos, tumores o estructuras dentro de las células).

A los conjuntos de datos de los participantes en un ensayo se les asignan códigos únicos para poder almacenarlos y gestionarlos correctamente. En los sistemas de codificación para el anonimato (SCA) se usan códigos que no establecen ninguna relación con la información personal que se podría usar para identificar a una persona del cualquier modo (por ejemplo, las iniciales o el número de historia clínica de un participante no se deben incluir en el código). Esto permite a los participantes en los ensayos clínicos mantener el anonimato. La codificación puede ser importante para permitir el seguimiento de los participantes en el futuro (por ejemplo, para permitir a los profesionales sanitarios autorizados hacer un seguimiento de los resultados de los ensayos). Para ello, se garantiza la seguridad de la información sobre qué código se ha asignado a cada persona (por ejemplo, esta información se almacena en una ubicación independiente del ensayo).

La sobrexpresión tiene lugar cuando un gen es demasiado activo y produce un exceso de la proteína que codifica. Normalmente, una serie de mecanismos moleculares garantizan los niveles adecuados de expresión de los genes en los momentos justos. Muchos cánceres pueden aparecer por la sobrexpresión de genes reguladores clave.

Una solicitud de autorización (NDA, por sus siglas en inglés) es un documento que se presenta a la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) con el objetivo de obtener una autorización para comercializar un producto farmacéutico en dicho país. La información que contiene la solicitud de autorización debe permitir a la FDA evaluar los siguientes aspectos (según el sitio web de la FDA): - Si el fármaco es inocuo y efectivo para los usos propuestos y si los beneficios del fármaco superan los riesgos. - Si el etiquetado (ficha técnica) propuesto para el fármaco es apropiado, así como la información que debe contener. - Si los métodos empleados para fabricar el fármaco y los controles llevados a cabo para mantener su calidad son adecuados para conservar la identidad, la concentración, la calidad y la pureza del fármaco. La NDA debe contener información sobre los principios activos del medicamento, los resultados de los(...)

Capacidad de una sustancia (soluto) para disolverse permanentemente en líquido y formar una solución homogénea.

El término somático se suele usar en biología para referirse a las células del organismo, a diferencia de las células de estirpe germinal, las cuales son normalmente el origen de los óvulos o el esperma. En el campo de la medicina, este término hace referencia (en un sentido más general) a la relación con el organismo. Las mutaciones somáticas son cambios en los genes que no se transmiten a los descendientes. En el caso de la genética del cáncer, las mutaciones somáticas hacen referencia de forma específica a las mutaciones que se producen en los tumores (las cuales no están presentes en el tejido sano). Estas mutaciones suelen ser la causa del crecimiento de los tumores.

En medicina, un stent es un tubo artificial que se inserta en un vaso o conducto para mantener la vía abierta. Se usa a menudo para tratar arterias estrechas o débiles.

Es la administración de un medicamento en la capa de la piel que está justo por debajo de la dermis y la epidermis (las capas superiores de la piel). El tejido subcutáneo tiene pocos vasos sanguíneos y los medicamentos se administran por este para una absorción lenta y sostenida. Un ejemplo es un anestésico local inyectado antes de la sutura.

Vía de administración de medicamento en la que el medicamento se coloca bajo la lengua. El medicamento se puede presentar en comprimido, película o aerosol. Es una vía farmacológica de absorción extremadamente rápida, ya que los medicamentos se difunden rápidamente a la sangre a través de los tejidos que hay debajo de la lengua. Es especialmente efectiva en situaciones de emergencia cuando el medicamento debe actuar de inmediato, como sucede, por ejemplo, durante un ataque al corazón. Otra ventaja es que el medicamento no pasa por el sistema digestivo, por lo que no se metaboliza a través del hígado y así se puede usar una dosis menor.

Las subpoblaciones son grupos dentro de una población. La población se puede definir por ejemplo mediante la presencia de una enfermedad de interés para los investigadores. Una subpoblación tiene características adicionales, como la gravedad de la enfermedad, o los fracasos de tratamientos anteriores, o rasgos genéticos específicos, o la pertenencia a cierto grupo de edades, que también son de interés. Las subpoblaciones se identifican de esta forma para permitir el análisis estadístico de rasgos de interés adicionales.

Ingrediente cuya finalidad es ejercer una acción farmacológica u otro efecto directo en el diagnóstico, la cura, la mitigación o la prevención de una enfermedad, o bien afectar cualquier función del cuerpo. Junto con otros ingredientes (excipientes), se usa en la formulación de un medicamento.

La talidomida es un fármaco desarrollado en los años cincuenta como sedante. Posteriormente, se usó contra las náuseas de las embarazadas, pero el resultado fue el nacimiento de unos 10,000 niños con extremidades deformadas y en ocasiones con otros problemas graves, como ceguera, sordera y cardiopatías. Más de la mitad de estos niños murieron. Esta crisis dio lugar a normas mejor estructuradas para el desarrollo y el uso de fármacos. En la actualidad, la talidomida se usa para tratar determinados tipos de cáncer y para aliviar los síntomas de la lepra.

En un ensayo clínico, el tamaño de la muestra es el número de pacientes o de observaciones realizadas. Es necesario que haya pacientes u observaciones suficientes para poder detectar las diferencias entre los grupos del ensayo. El cálculo del tamaño de la muestra es necesario y se debe especificar en el protocolo del estudio antes de iniciar el reclutamiento. Además, es necesario controlar el grado de probabilidad con el que se puede identificar un efecto real como estadísticamente significativo. El usar muy pocos pacientes u observaciones impide la detección de los efectos reales o tiene como resultado la detección de efectos a un nivel estadísticamente no significativo (un error de tipo II, que es directamente proporcional al tamaño de la muestra). Por otra parte, no está justificado probar un fármaco en demasiados pacientes.

La tasa de abandonos es la pérdida de participantes durante un ensayo clínico. Se llama también «índice de abandonos». Los contrario de la tasa de abandonos es la «retención». La tasa de abandonos puede producir un sesgo en los resultados del estudio si el número de participantes que abandonan es mayor en un grupo del estudio que en otro o si hay una diferencia entre los participantes que abandonan y los que continúan. La tasa de abandonos puede afectar a la posibilidad de aplicar los resultados de un estudio (validez externa) o a la potencia estadística del estudio. Según las investigaciones, el uso de una combinación de estrategias puede aumentar la retención de los participantes en los ensayos. Hay diversos métodos que pueden ser adecuados, como los incentivos para la participación, los recordatorios personales de las citas y la implicación de los pacientes o sus cuidadores durante el proceso de diseño del ensayo.

Las tecnologías genómicas son los métodos, técnicas e instrumentos nuevos usados para estudiar y manipular el genoma.

Las tecnologías ómicas son campos de investigación relativamente recientes, como la genómica, la proteómica o la metabolómica. Permiten procesar grandes cantidades de datos dado que es posible analizar genomas, proteomas o metabolomas completos. La tecnología de la información (TI) es por tanto un elemento fundamental de la investigación ómica.

El test de Ames es un ensayo biológico que usa bacterias para analizar si una sustancia química puede producir mutaciones de ADN. Un test positivo indica que la sustancia química es mutagénica y, por tanto, puede ser un agente cancerígeno.

La función de un testigo imparcial es intervenir en el proceso de consentimiento informado si el paciente, participante o representante legal no pueden leer. El testigo imparcial lee la documentación correspondiente facilitada al participante (por ejemplo, el documento de consentimiento informado). El testigo debe ser independiente de la investigación y no debe estar influenciado indebidamente por las personas implicadas en el ensayo. Puede ser, por ejemplo, un miembro del personal no relacionado con la investigación, o un familiar del paciente.

El titular de la autorización de comercialización (TAC) es una compañía, agencia u organización sin ánimo de lucro a la que se ha concedido una autorización de comercialización. La autorización de comercialización permite a su titular comercializar el medicamento autorizado en uno o varios estados miembros de la UE. Una vez que un medicamento está en el mercado y los pacientes lo utilizan, el titular de la autorización de comercialización sigue siendo responsable de supervisar la seguridad (farmacovigilancia). Cualquier presunta reacción adversa debe notificarse al organismo que concedió la autorización de comercialización mediante informes periódicos actualizados en materia de seguridad (PSUR, por sus siglas en inglés).

La tolerabilidad del medicamento representa el grado en el que un paciente puede "tolerar" o aceptar los efectos adversos.

La tolerancia de un medicamento se puede considerar la capacidad del organismo para resistir una dosis determinada de un medicamento. Por el contrario, la tolerancia a drogas se refiere a una disminución de la respuesta a dosis constantes y repetidas de un medicamento o a la necesidad de aumentar la dosis para mantener una respuesta constante. La tolerancia a drogas puede provocar dependencia física (fisiológica) o emocional, la cual es un estado adaptativo relacionado con el síndrome de abstinencia al suspenderse la exposición repetida a un fármaco.

La toxicidad es el grado en el que una sustancia química o biológica puede dañar un organismo vivo. Puede hacer referencia al daño causado a órganos, tejidos, células o a todo el organismo. El desarrollo de medicamentos es un proceso por pasos que implica la evaluación de la información sobre la seguridad tanto en animales como en seres humanos. Los estudios de seguridad no clínicos (anteriores a las pruebas en seres humanos) deben ser capaces de identificar los efectos tóxicos que puedan suceder en las condiciones del estudio clínico posterior.

La toxicidad para el desarrollo y la reproducción se estudia en animales para probar las sustancias químicas o medicamentos que pueden interferir con la reproducción normal. Incluye los efectos adversos en la función sexual y la fecundidad de machos y hembras adultos, así como la toxicidad de desarrollo temprano de las crías.

Efectos tóxicos provocados por la absorción y distribución de una sustancia que afecta a todo el organismo en lugar de una zona (local) específica, es decir, a una zona alejada del punto de entrada. La mayoría de las sustancias químicas que producen toxicidad sistémica no provocan un grado similar de toxicidad en todos los órganos, sino que suelen causar una mayor toxicidad en uno o dos órganos. Estos órganos reciben el nombre de órganos objetivo de la toxicidad de esa sustancia química.

Tipo específico de farmacocinética que estudia lo que el cuerpo hace con un medicamento en dosis tóxicas. Estos estudios evalúan cómo entra una sustancia en el organismo y qué sucede con ella dentro del mismo en función de la absorción, la distribución, el metabolismo y la excreción de la sustancia. Las mediciones toxicocinéticas que determinan la gravedad de la toxicidad son: Duración y concentración de la sustancia en el lugar de entrada. Velocidad de absorción y cantidad que se puede absorber. Distribución en el cuerpo y concentración en lugares concretos. Eficacia metabólica y naturaleza de los metabolitos. Capacidad de la sustancia o sus metabolitos de traspasar las membranas de las células y entrar en contacto con componentes específicos de las mismas (por ejemplo, el ADN). Cantidad y duración del almacenamiento de la sustancia (o sus metabolitos) en los tejidos corporales. Relación y lugares de excreción. Los distintos niveles de dosis que se usan(...)

Toxicología es el estudio de los efectos tóxicos de las sustancias en los organismos vivos. Incluye los síntomas, los mecanismos, los tratamientos y la detección de las intoxicaciones, particularmente en personas. El principal criterio sobre la toxicidad de una sustancia es la dosis, es decir, la cantidad de exposición a la sustancia.     Definición adaptada de la Sociedad Británica de Toxicología http://www.thebts.org/Careers/ToxicologyDisciplines/PharmaceuticalToxicologistsandDrugDevelopment.aspx

La toxicología reproductiva permite investigar los efectos de un fármaco que interfiere negativamente con la función sexual y la fecundidad normales en machos y hembras adultos. Estos efectos negativos incluyen efectos adversos en la función sexual y la fecundidad de machos y hembras adultos, así como la toxicidad de desarrollo temprano de las crías.

TQTc significa "estudio de QT/QTc completo". La prueba estudia el efecto de un compuesto en la actividad eléctrica del corazón. En cardiología, el intervalo QT es una medición del tiempo entre el inicio de la onda Q y el final de la onda T en el ciclo eléctrico del corazón. El intervalo QT representa la actividad eléctrica asociada a la contracción y relajación de las cámaras del corazón. Un intervalo QT prolongado se usa como un biomarcador (imperfecto) para evaluar el riesgo de que un medicamento provoque arritmia.

En el campo de la genética, la traducción es el proceso mediante el cual se crea una proteína a partir del ARN mensajero (ARNm). Durante la traducción, se lee una secuencia de ARN y se traduce de acuerdo al código de aminoácidos, que son los bloques de construcción para la creación de proteínas.

La transcripción es el proceso mediante el cual se transfiere la información genética de ADN a ARN, gracias a una enzima llamada ARN-polimerasa. Este ARN a su vez sirve de plantilla para crear una proteína.

Para producir proteínas, los genes se «transcriben» primero como ARN mensajero (ARNm). El transcriptoma representa el conjunto completo de moléculas de ARNm presentes en una célula o un tejido específicos en un momento determinado. Mediante el análisis del transcriptoma, los investigadores pueden determinar cuándo se activa o desactiva cada gen de una célula o un tejido, cómo funciona normalmente el tipo de célula y cómo los cambios en el nivel normal de actividad de los genes pueden ser alterados por la enfermedad o contribuir a la enfermedad.

Una vía de administración transdérmica, que como su nombre lo indica, proporciona una dosis específica de medicamento a través de la piel hacia el torrente sanguíneo; un ejemplo son los parches transdérmicos o los ungüentos. Otros ejemplos son los parches de nicotina, o los parches de escopolamina para tratar el mareo por movimiento.

En genética y biología del desarrollo, la transferencia nuclear de células somáticas (TNCS) es una técnica de laboratorio para crear un embrión a partir de una célula corporal y un óvulo. La técnica consiste en tomar un óvulo sin núcleo e implantar el núcleo de la célula corporal de un donante. Se usa en la clonación terapéutica y reproductiva.

Transferencia de la sangre o los componentes de la sangre (glóbulos rojos y blancos, plasma, factores de coagulación o plaquetas) al torrente sanguíneo por vía intravenosa.

Un organismo transgénico (llamado también organismo modificado genéticamente [OMG]) es aquel cuyo material genético ha sido manipulado. Las modificaciones genéticas se realizan para producir determinados rasgos (por ejemplo, la resistencia de los cultivos a las plagas) o para provocar que el organismo genere productos biológicos específicos (por ejemplo, manipulación de bacterias para producir insulina para el tratamiento de la diabetes y manipulación de especies vegetales para producir factores de la coagulación). Los organismos transgénicos se usan en el campo de la medicina para la producción de nuevos tipos de fármacos (por ejemplo, terapia génica) y en la agricultura. La modificación genética es además una herramienta útil para los investigadores de diversas áreas, como el estudio de los mecanismos de las enfermedades humanas y de otros tipos.

El tratamiento con células madre, llamado también medicina regenerativa, consiste en el uso de células madre para tratar o prevenir una enfermedad o afección. Las células madre cultivadas en un laboratorio se manipulan para obtener tipos de células especializadas, como células del músculo cardiaco, células sanguíneas o neuronas (células nerviosas). A continuación, estas células especializadas se implantan en el paciente. Por ejemplo, si el paciente padece una enfermedad del corazón, las células se pueden inyectar en el músculo cardiaco lesionado. Las células sanas del músculo cardiaco trasplantadas pueden contribuir a la regeneración del músculo cardiaco afectado.

Los tratamientos avanzados combinados son productos médicos basados en la combinación de genes (tratamiento génico), el tratamiento con células o el tratamiento con tejidos (ingeniería de tejidos) y uno o varios dispositivos médicos como parte fundamental del producto médico.

Método para administrar un medicamento sin autorización antes de su aprobación final por una autoridad (competente) reguladora para uso en humanos. Este procedimiento se usa con personas muy enfermas que no tienen otras opciones de tratamiento. Con frecuencia, se debe obtener una aprobación caso por caso para el uso compasivo de un medicamento o terapia.

El uso de un medicamento fuera de indicación se refiere a situaciones en las que un medicamento se usa intencionadamente para un fin médico distinto del declarado en la información del producto autorizado, es decir, el resumen de características del producto (RCP). Son ejemplos de uso fuera de indicación los siguientes elementos no autorizados: indicación; grupo de edades; dosis o vía de administración.

La utilidad o cualidad de útil es la capacidad (percibida) de algo para satisfacer necesidades o deseos. En el campo de la economía sanitaria, las utilidades permiten medir la importancia de las preferencias de los pacientes. Por ejemplo, el grado de importancia de diversos factores para los pacientes, como los síntomas, el dolor y la salud psicológica. A continuación, se puede determinar la repercusión de los nuevos tratamientos en estos factores y, por consiguiente, en la calidad de vida. Se trata de un método común usado por los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) para asesorar (por ejemplo) si los tratamientos deben ser, o no, financiados por los ministerios de sanidad.

La validez científica se refiere al grado en que una medición, una prueba o un estudio miden lo que deben medir.

La validez interna de un ensayo clínico es la capacidad del ensayo para llegar a una conclusión correcta acerca de si el tratamiento causa en los participantes, o no, un efecto medido y en qué medida lo produce. Implica una medición precisa y no sesgada de dicho efecto. La validez interna se logra cuando se pueden excluir las explicaciones alternativas posibles del efecto medido, como la probabilidad o el sesgo. Esto se tiene en cuenta en los ensayos clínicos diseñados correctamente (por ejemplo, mediante el uso de la aleatorización y el cegamiento [enmascaramiento]).

En estadística, un valor atípico es un punto de observación que se aleja de otras observaciones; es decir, algunos puntos de datos se encuentran más alejados de la media de muestra de lo que se considera razonable. La causa de un valor atípico puede ser la variabilidad de la medición, o puede indicar un error experimental; estos últimos a veces se excluyen del conjunto de datos.

Un valor p (valor de probabilidad) es una medición estadística entre 0 y 1. Se usa para el contraste de hipótesis. En los ensayos clínicos se usa para indicar si un resultado observado se puede deber o no a la casualidad. El nivel de significación se debe determinar antes de iniciar la recopilación de datos y se suele establecer en un 5% (o 0,05), aunque se pueden usar otros niveles en función del estudio. Un resultado es estadísticamente significativo (y permite rechazar la hipótesis nula) si se corresponde con un valor p igual o inferior al nivel de significación. Esto se suele expresar como p ≤ 0,05. Para calcular el valor p, en primer lugar se da por supuesto que realmente no hay ninguna diferencia entre los dos tratamientos probados (por ejemplo, entre un tratamiento nuevo y el tratamiento estándar) (hipótesis nula). A continuación, si la suposición es verdadera (es decir, si realmente no hay ninguna diferencia), se calcula la probabilidad de que la diferencia(...)

Las valoraciones iniciales de los participantes se realizan cuando son incluidos en un ensayo y antes de recibir cualquier tratamiento. Estas valoraciones se pueden realizar en forma de entrevistas, cuestionarios, exploraciones físicas, análisis u otros procedimientos. Las valoraciones iniciales incluyen los datos demográficos (por ejemplo, la edad y el sexo), las características del paciente (por ejemplo, la altura, el peso y la tensión arterial) y mediciones específicas para el estudio (por ejemplo, características de la enfermedad o tratamientos anteriores).

Una variable de confusión es un elemento, distinto del tratamiento investigado, que puede afectar al resultado medido de un ensayo. Por ejemplo, se puede probar un fármaco para prevenir el resfriado común mediante su administración a 1000 hombres y la administración de un placebo a un grupo de 1000 mujeres. Los resultados del ensayo indican que un número mucho menor de hombres se resfriaron durante el periodo del ensayo. No obstante, no es posible concluir que el fármaco surte efecto, debido a que en el grupo de placebo solo había mujeres y, por lo tanto, el sexo es un factor de confusión. Se podría ofrecer una explicación alternativa aceptable de los resultados del ensayo, como que las mujeres son más vulnerables a los virus del resfriado que circulan en el momento del estudio. En el caso de los ensayos diseñados correctamente, se tienen en cuenta las posibles variables de confusión y se permite la eliminación de explicaciones alternativas aceptables para los resultados del(...)

Una variable de respuesta es un resultado medido dentro de un ensayo que puede ser influenciado por otros factores. Por ejemplo, en un ensayo se puede probar si un fármaco nuevo es eficaz para reducir un síntoma determinado de una enfermedad del corazón. En este caso, se mide la disminución del síntoma y esta medición es una variable de respuesta (llamada también variable dependiente). Por el contrario, el nuevo fármaco es la variable independiente, la cual se prueba para determinar si ha provocado un cambio en la variable dependiente.

Los ensayos de varios grupos y varias fases (MAMS, por sus siglas en inglés) tienen un diseño específico que permite evaluar simultáneamente, en un solo ensayo, varios tratamientos en relación con el tratamiento estándar. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="mams" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

En el caso del tratamiento génico, un vector es un método de transferencia de ADN a las células de los pacientes. Un vector común usado en el tratamiento génico es el adenovirus. Un vector del tratamiento génico se debe personalizar para probar el tratamiento de una enfermedad determinada. Para obtener resultados satisfactorios, un vector se debe dirigir a las células adecuadas, el gen que transfiere se debe activar en el paciente y se deben evitar efectos perjudiciales.

Una vía de señalización es una secuencia de pasos relacionados con varias moléculas de una célula o su superficie (receptores) que funcionan conjuntamente para controlar las funciones de la célula. Las vías de señalización son importantes para controlar muchas funciones, como la división celular, la muerte celular y la activación o desactivación de determinados genes. Están relacionadas directamente con la respuesta de las células. Una vez que la primera molécula de una vía recibe una señal, activa otra molécula. Este proceso se repite hasta que se activa la última molécula y se desarrolla la función celular. La activación anormal o la alteración de las vías de señalización pueden provocar diversas disfunciones celulares, como es el caso del cáncer. Algunos fármacos contra el cáncer se han desarrollado para controlar estos efectos.

Tiempo necesario para que la mitad de un medicamento se elimine del organismo.

La vigilancia pasiva es el uso de los servicios sanitarios locales para recopilar datos sobre la incidencia de las enfermedades o sobre los efectos adversos de los medicamentos. Depende del personal y los servicios, que forman parte de una red de notificación que recopila datos y genera informes. No existe una búsqueda activa de casos. Por ejemplo, la vigilancia pasiva es el método más común utilizado para controlar la incidencia de enfermedades que se previenen mediante vacunación, de modo que los organismos nacionales e internacionales puedan identificar posibles brotes y organizar suministros de vacunas.

VIH significa virus de la inmunodeficiencia humana. Debilita el sistema inmunitario, ya que destruye células importantes (linfocitos T o linfocitos CD4) para combatir la enfermedad y la infección. Por lo tanto, el sistema inmunitario no puede proteger el organismo frente a las infecciones y la enfermedad. En última instancia, el VIH puede provocar SIDA, que es la fase final de la infección por el VIH. En el caso del SIDA, se produce un fallo del sistema inmunitario.

Visita que realizan funcionarios de organismos, representantes del promotor o consultores a la ubicación donde se lleva a cabo una actividad de investigación (por ejemplo, un centro de ensayo clínico) para evaluar si el centro está totalmente preparado para la protección de los participantes y la realización segura y satisfactoria del ensayo clínico.