Glossaire

Les succédanés sont des produits offrant des résultats plus ou moins identiques à ceux de médicaments existants. Ils sont des composés très similaires à des médicaments déjà connus qui ont un mécanisme d'action identique, à l'exception de différences pharmacologiques mineures. Ils peuvent présenter certains avantages, par exemple en fournissant davantage d'options thérapeutiques et, dans quelques cas, sont moins onéreux. En revanche, ils impliquent également des inconvénients, comme la diminution de l'innovation dans les traitements pionniers.

En pharmacologie et en pharmacocinétique, l'absorption est le processus via lequel les médicaments sont transportés ou amenés du site d’administration (bouche, inhalation, injection intraveineuse ou intramusculaire, etc.) jusqu'au sang via une action chimique, dissolvante, osmotique ou capillaire dans les cellules. Ce trajet peut s'effectuer via la paroi intestinale, la peau ou les membranes muqueuses. Dans des situations spécifiques, telles que thérapie intraveineuse (IV), l'absorption est directe et la variabilité est moindre car le médicament pénètre directement dans la circulation sanguine. En cas d'injection par IV, la biodisponibilité du composé est de 100 %. L'absorption est une cible principale dans le développement des médicaments. En effet, un composé doit tout d'abord être absorbé avant que tout effet thérapeutique puisse intervenir. En outre, le profil pharmacocinétique du médicament peut être nettement modifié par des facteurs qui affectent l'absorption.

Des activités de pharmacovigilance de routine sont généralement menées pour tout médicament en cours de développement n'impliquant aucune inquiétude spécifique en matière d'innocuité. Ces activités peuvent inclure l'évaluation de la sécurité intégrée dans des essais cliniques, ainsi que la surveillance et le signalement d'effets indésirables. Ces activités sont spécifiées dans le droit européen sur la pharmacovigilance.

Les adénovirus sont des virus de taille moyenne. Ils sont responsables de diverses maladies affectant les poumons, l'estomac, les intestins et les yeux, qui vont des infections respiratoires chez le jeune enfant à des maladies potentiellement mortelles qui touchent de multiples organes chez les personnes dont le système immunitaire est affaibli. Les adénovirus sont utilisés dans la recherche comme vecteurs en thérapie génique et pour les vaccins.

En médecine, l'adhésion décrit la mesure selon laquelle un patient suit correctement un conseil médical. Une adhésion médiocre est souvent associée à des patients qui ne suivent ni des schémas thérapeutiques ni des médicaments prescrits. La non-adhésion ou une adhésion médiocre a été rapportée comme un problème majeur dans la pratique médicale et peut également affecter les résultats d'un essai clinique. Une adhésion médiocre, ou le non-suivi d'instructions de traitement, peut être expliqué par un certain nombre de raisons telles qu'une communication médiocre, de la négligence ou des effets secondaires désagréables. Des efforts pour améliorer l'adhésion dans la pratique clinique ont visé une simplification de l'emballage de la médication, en fournissant des rappels de prise de médicaments, en améliorant l'éducation des patients et en limitant le nombre de médicaments prescrits simultanément. Plusieurs mesures d'adhésion sont utilisées dans les essais cliniques, par exemple :(...)

Un adjuvant est une substance (pharmacologique et/ou immunologique) qui modifie l'effet d'autres substances ou des médicaments. Des adjuvants immunologiques peuvent être ajoutés aux vaccins pour stimuler la réaction immunitaire. Un traitement adjuvant est un traitement administré en plus du traitement principal ou initial afin d'optimiser son efficacité. Par exemple, la radiothérapie est généralement prescrite en tant que traitement adjuvant suite à une chirurgie des seins ou d'autres cancers.

En matière de développement de médicaments, l’admissibilité se réfère normalement aux critères que doivent remplir les participants afin de pouvoir être sélectionnés pour participer à un essai clinique. Ces critères ne contiennent généralement pas uniquement les éléments qui permettent de participer (critères d’inclusion) mais aussi des détails qui empêchent la participation (critères d’exclusion).

Un ADN recombinant est un brin d'ADN fabriqué artificiellement et constitué de la combinaison d'au moins deux séquences de gènes d'espèces différentes. L'ADN recombinant est conçu spécifiquement pour un objectif. Par exemple, l'ADN recombinant peut être utilisé pour modifier la constitution génétique d'une cellule bactérienne afin qu'elle produise de l'insuline. Les gènes recombinants, et les protéines recombinantes qu'ils produisent, sont désormais largement utilisés en médecine. Ils offrent une méthode innovante de gestion de certains états de santé, telle que l'utilisation d'insuline recombinante pour le diabète.

Les affaires réglementaires sont une profession relativement nouvelle, développée pour répondre au souhait de gouvernements de protéger la santé publique en contrôlant la sécurité et l'efficacité de produits dans des secteurs incluant les médicaments pour humains, les médicaments vétérinaires, les dispositifs médicaux, les pesticides, les produits agrochimiques, les cosmétiques et les médicaments complémentaires. Les départements des affaires réglementaires des laboratoires pharmaceutiques garantissent que leur société se conforme aux réglementations et aux lois régissant les produits pharmaceutiques ou les dispositifs médicaux. Ils sont l'interface clé entre la société et les autorités réglementaires.

Une affection chronique est une maladie de longue durée qui peut être contrôlée mais pas guérie. Le terme chronique s’applique généralement lorsque la maladie dure plus de trois mois. Les maladies chroniques courantes incluent l’asthme, la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO), le cancer et le diabète. Dans certaines maladies ou affections, la prévention permet de réduire le développement potentiel des troubles ou de leurs effets. Un diagnostic précoce et un traitement rapide peuvent aider à réduire les effets graves d’une affection.

Groupe d'éléments indépendants mais similaires collectés ou formés dans une masse.

Les alternatives thérapeutiques sont des médicaments qui sont chimiquement différents de ceux que l'on prescrit (utilise) mais qui ont le même effet clinique. Les alternatives thérapeutiques ne doivent pas être confondues avec les génériques.

Qui n'a pas de forme définie. Sans forme.

Dans une étude de dosage, différentes doses d'un médicament sont testées entre elles pour établir quelle dose fonctionne le mieux et/ou est la moins dangereuse.

Toute analyse destinée à comparer l'efficacité et l'innocuité du traitement des différents volets, à n'importe quel moment avant la fin formelle d'un essai clinique. Une analyse intermédiaire doit être incluse dans le plan d'analyse statistique, qui fait partie du protocole.

L'analyse per protocole porte uniquement sur les données des participants à un essai clinique qui ont achevé la totalité du plan de traitement et qui ont parfaitement respecté les instructions du protocole d'essai. Il s'agit par conséquent uniquement d'une analyse de l'effet d'un traitement, tel qu'un médicament, dans une situation « idéale ». Ce type d'analyse exclut les personnes qui n'ont pas été disponibles pour tous les tests programmés pendant l'essai, celles qui n'ont pas parfaitement respecté les instructions concernant la prise du médicament de l'étude ou qui ont arrêté de participer à l'étude. Cela risque de biaiser l'analyse : par exemple, si le médicament a eu des effets indésirables qui ont conduits des participants à quitter l'essai, l'exclusion de ces personnes de l'analyse peut signifier que les effets indésirables sont sous-estimés. Contrairement à l'analyse per protocole, l'analyse en intention de traiter vise à évaluer l'effet de nouveaux traitements en(...)

L'année de vie ajustée en fonction de l’incapacité (AVAI) est une mesure utilisée en économie de la santé. Elle représente la « charge » d'une maladie exprimée en tant que nombre d'années perdues dû à une mauvaise santé, incapacité ou décès prématuré. Une AVAI peut être considérée comme une année perdue de vie « saine ». Le total des AVAI sur une population peut également être considéré comme une mesure de l'écart entre l'état de santé actuel d'une population et la situation idéale où chaque individu jouit d'une santé parfaite jusqu'à un âge avancé.

L'année de vie ajustée en fonction de la qualité (AVAQ) est une mesure en économie de la santé. Elle exprime le nombre supplémentaire d'années de vie d'une personne en conséquence d'un traitement reçu, et prend en compte la qualité de vie qu'auront ces années-là. Pour cela, elle mesure l'importance de divers facteurs pour les patients, tels que les symptômes, la douleur et la santé psychologique. Le calcul de l'AVAQ est une approche courante utilisée par les entités d'évaluation des technologies de la santé (ETS) qui donnent des conseils sur « l'utilité » d'un traitement et, dans certains pays, pour indiquer si des traitements devraient être financés (par exemple) par des services de santé gouvernementaux.

Les années de vie (AV) gagnées sont une mesure en économie de la santé. Elle exprime le nombre supplémentaire d'années de vie d'une personne en conséquence d'un traitement reçu.

Les données anonymes sont obtenues après suppression des informations personnelles (telles que les nom et adresse des participants à un essai clinique) afin que les personnes utilisant les données de l’essai ne puissent pas identifier les individus y participant. Une véritable anonymisation des données implique l’absence d’informations susceptibles d’être raisonnablement utilisées par quiconque pour identifier des individus (même avec des vérifications croisées de données par rapport à d’autres sources d’informations). Les données anonymes sont des données dont les informations personnelles ont été supprimées.

La suppression des informations personnelles (telles que les nom et adresse des participants à un essai clinique) afin que les personnes utilisant les données de l’essai ne puissent pas identifier les individus y participant. Une véritable anonymisation des données implique l’absence d’informations susceptibles d’être raisonnablement utilisées par quiconque pour identifier des individus (même avec des vérifications croisées de données par rapport à d’autres sources d’informations). Les données anonymes sont des données dont les informations personnelles ont été supprimées.

L'étude scientifique du développement social, culturel et physique des humains, passé et actuel.

Un anticorps (également connu sous le nom d’immunoglobuline) est une protéine produite par le système immunitaire lorsqu’il détecte des substances dangereuses (appelées antigènes). Les antigènes peuvent être des molécules de micro-organismes (bactéries, champignons, parasites et virus) ou des produits chimiques (venin d’insectes). Les anticorps reconnaissent les antigènes et se fixent dessus pour les neutraliser.

Les approches thérapeutiques avancées combinées en médecine constituent des produits médicaux basés sur une combinaison de gènes (thérapie génique), de cellules (thérapie cellulaire) ou de tissus (génie tissulaire) et d’un ou de plusieurs appareils médicaux comme partie intégrante du traitement.

L’attrition correspond à la perte des participants pendant un essai clinique ; elle est également connue sous le nom de taux d’abandon. L’opposé de l’attrition est la rétention. L’attrition peut provoquer un biais dans les résultats d’une étude si elle concerne plus de participants dans un bras de l’étude que dans l’autre, ou s’il existe une différence entre les participants qui abandonnent et ceux qui continuent. L’attrition peut nuire à l’applicabilité des résultats d’une étude (validité externe) ou à la puissance statistique d’une étude. La recherche suggère que l’utilisation d’une combinaison de stratégies peut améliorer la rétention des participants lors des essais. Diverses méthodes peuvent être appropriées, comme par exemple des mesures incitatives pour participer, des rappels personnels pour les rendez-vous, ou impliquer les patients et/ou les soignants dans tout le processus de conception de l’essai.

Les audits (évaluations indépendantes d'activités, de processus et de la qualité d'un produit) sont un élément de la gestion de la qualité dans l'industrie, la finance, le commerce et le service public. Ils sont généralement réalisés par un service d'audit indépendant, mais peuvent également être menés en interne (auto-inspection) par la société via un service d'audit spécifique soumettant généralement son rapport directement à la direction. Dans le développement des médicaments, deux types d'audit sont courants et requis : 1) Les audits de bonnes pratiques de fabrication (BPF) (auto-inspections) pour surveiller l'implémentation et la conformité aux principes des bonnes pratiques de fabrication (conformément à la Directive 2003/94/CE) et autres normes de qualité telles qu'ICH Q10 et pour proposer les mesures correctives nécessaires. 2) Les audits de bonnes pratiques cliniques (BPC) qui sont un examen systématique et indépendant d'activités et de documents liés à l'essai(...)

Les cellules ou tissus autologues sont des cellules ou des tissus provenant de l’individu lui-même. Il peut s’agir, par exemple, de peau transférée d’une partie du corps à une autre. Dans des traitements élaborés, des cellules souches sont retirées, stockées et restituées ultérieurement à la même personne. Les transplantations autologues permettent de traiter divers cancers du sang. La transplantation autologue de cellules souches se distingue de la transplantation de cellules souches allogénéiques où le donneur et le bénéficiaire des cellules souches transplantées sont des personnes différentes.

Avant qu'un essai clinique puisse démarrer, le promoteur doit demander et recevoir une autorisation d'essai clinique (AEC). Chaque pays européen a sa propre autorité réglementaire qui évalue des applications pour des autorisations d'essais cliniques. Concernant les essais cliniques qui se dérouleront dans plus d'un pays d'Europe, il existe une « procédure d'harmonisation volontaire » qui permet de soumettre une demande aux autorités dans les pays concernés. Au même titre qu'une autorisation d'essai clinique, un avis positif de la part d'un comité d'éthique (ou d'un comité de protection des personnes) est nécessaire avant qu'un essai clinique puisse être lancé.

Une autorisation de mise sur le marché (AMM) fait référence à l'approbation de commercialisation d'un médicament. Un système d'autorisation de mise sur le marché a été mis en place pour protéger la santé publique. Les autorisations de mise sur le marché sont accordées uniquement lorsqu'une autorité compétente (ou « autorité réglementaire ») a mené une évaluation scientifique et considère qu'un médicament est suffisamment efficace et efficient et de qualité suffisante. Différentes procédures existent pour obtenir une AMM. L’EMA (« l'Agence ») est responsable de la « procédure centralisée ». Une seule demande est soumise à l'EMA pour une évaluation par les comités scientifiques de l’Agence. Si l'évaluation est positive, une seule autorisation de mise sur le marché est émise par la Commission européenne. Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché peut alors commencer légalement à commercialiser le médicament dans tous les pays de l'EEE (Espace économique européen)(...)

Une autorité compétente nationale, ou autorité réglementaire, peut accorder des autorisations de mise sur le marché pour des produits pharmaceutiques sur son territoire. Les autorités compétentes nationales sont des organisations qui ont l'autorité légalement investie ou déléguée, ou le pouvoir de remplir une fonction désignée, qui surveillent normalement la conformité avec les réglementations et les statuts nationaux.

Une sous-division de la microbiologie qui implique l'identification, la classification et la caractérisation des bactéries.

Le bénéfice est un résultat positif (comme le soulagement de symptômes, la guérison ou la prévention) lié à l'utilisation d'un traitement ou à la participation à une étude. Les bénéfices de la participation à une recherche peuvent inclure d'aider les autres en participant à la recherche médicale, une surveillance étroite par des experts ou des professionnels de santé ou encore l'accès à un traitement efficace avant qu'il soit mis à la disposition de l'ensemble de la population de patients.

Dans les essais cliniques, le biais signifie l'écart systématique par rapport aux valeurs réelles de l'effet du traitement, dû à un ajustement intentionnel ou non des résultats. Le biais peut être lié à certains aspects de la méthodologie de l'essai, à la façon dont il est conduit ou à celle dont les résultats sont analysés ou évalués. Le biais peut être « opérationnel », lorsqu'il est dû à la façon dont est conduit un essai, ou « statistique » lorsqu'il est dû à la méthodologie de l'essai ou à la façon dont les résultats sont analysés ou évalués. Par exemple, une mauvaise méthodologie d'essai peut avoir pour conséquence que les participants dont le risque de présenter un symptôme est plus faible soient placés dans un volet de traitement plutôt que dans un autre. L'exclusion de données de certains participants pour lesquels les résultats sont connus provoque également un biais dans l'essai. Les meilleures techniques pour concevoir une méthodologie d'essai clinique qui(...)

Un biais de déplacement à l'origine se produit lorsque les mesures initiales sont prises à des moments différents. Cela peut conduire, par exemple, à l’illusion que les durées de survie des patients s’allongent alors que ce n'est pas le cas. Par exemple, le diagnostic de cancer se fait souvent chez un patient au moment où des symptômes apparaissent et la durée de survie de ce patient est généralement définie comme la durée de vie après le diagnostic. Si un test de dépistage permet le diagnostic plus précoce du cancer, avant l'apparition des symptômes, la durée de survie est alors plus longue, tout simplement parce que le diagnostic a été posé plus tôt. Le patient peut en réalité ne pas survivre plus longtemps que s'il n'avait pas bénéficié de ce dépistage.

Un biais de l'observateur (également appelé biais de constatation ou biais de détection) survient lorsque les actions d'un investigateur affectent intentionnellement ou non les résultats d'un essai. Un biais de l'observateur peut être non intentionnel et lié aux espoirs et attentes de l'investigateur concernant l'essai. Il y a plus de risque qu'il se produise lorsque : le jugement personnel de l'investigateur est utilisé pour mesurer les résultats subjectifs de l'essai, et l'investigateur sait à quel groupe chaque personne est affectée (par exemple, le groupe de traitement ou le groupe placebo). Dans les essais cliniques, l'insu est la meilleure méthodologie pour éviter les biais de l'observateur. L'effet potentiel d'un biais doit toujours être pris en compte lors de l'analyse statistique des données de l'essai.

On parle de biais de publication lorsqu'un type de résultat d'étude a plus de chance d'être publié qu'un autre. Par exemple, lorsque les résultats d'études montrant qu'un nouveau traitement offre des bénéfices significatifs, sont publiés, mais que les études qui montrent moins de bénéfices, voire aucun, ne sont pas systématiquement publiées à leur tour, cela conduit à un biais de publication. L'effet est d'exagérer le bénéfice du nouveau traitement. Il y a des méthodes qui permettent d'éliminer les biais de publication. Par exemple, il existe des bases de données publiques dans lesquelles les essais cliniques peuvent être enregistrés avant qu'ils ne débutent. Tous les essais enregistrés sont ainsi connus, y compris ceux qui finalement ne démontrent pas de bénéfice significatif du traitement de l'étude. Les chercheurs sont encouragés à enregistrer leurs essais car, par exemple, certaines revues médicales renommées insistent sur le fait qu'elles ne publient que les essais qui(...)

Un biais de sélection correspond à des différences systématiques entre les différents groupes de comparaison d'une étude. Par exemple, la progression de la maladie ou la réponse au traitement peut ne pas être la même entre les différents groupes de l'étude, non pas du fait de l'intervention elle-même mais parce que les signes cliniques sont différents d'un groupe à l'autre. La randomisation et/ou l'insu n'ont pas été correctement réalisés, ce qui peut avoir des répercussions sur l'analyse statistique et la validité interne de l'étude. Le terme « biais de sélection » est parfois utilisé pour désigner une erreur de sélection des études passées en revue. Un biais de publication est un type de biais de sélection. Le terme « biais de sélection » est parfois utilisé à tort pour désigner des différences systématiques entre le groupe de l'étude et la population générale, ce qui pose des problèmes de validité externe.

Si les participants d'un groupe d'un essai qui reçoivent un placebo bénéficient d'une surveillance/d'un suivi à partir du moment où ils ont été recruté dans l'essai, mais que les participants d'un autre groupe de cet essai ne débutent pas le traitement en même temps que ceux du premier groupe, ce délai peut provoquer un biais. Ce type particulier de biais est appelé « biais de temps immortel ». Un biais de temps immortel signifie que les participants du bras de traitement ne seront surveillés/suivis que s'ils survivent (ou, par exemple, s'ils ne présentent pas les symptômes que le traitement vise à prévenir) pendant toute la durée du délai. Tout participant pour lequel ce n'est pas le cas sera exclu de l'essai, ce qui signifie que le bras de traitement est sélectionné sur une base différente de celle du bras placebo. Le recours à l'appariement est la meilleure façon d'éviter un biais de temps immortel. L'appariement consiste à faire correspondre individuellement chaque(...)

La bienfaisance est un concept dans l'éthique de la recherche qui établit que dans tout essai clinique ou autre étude de recherche, les chercheurs devraient avoir pour objectif le bien-être des participants. En matière de santé publique, la bienfaisance implique qu’il faut agir dans le meilleur intérêt de la population ou de la société dans son ensemble. Les médicaments comportent presque toujours des risques ainsi que des avantages. La pratique de la bienfaisance dans les essais cliniques n'est donc pas simple. Une analyse des risques ainsi que des avantages est requise pour chaque cas.

Une biobanque est un vaste recueil organisé d’échantillons, habituellement humains, utilisés pour la recherche. Les biobanques répertorient et stockent des échantillons selon des caractéristiques génétiques, cliniques et autres (âge, sexe, groupe sanguin et ethnicité par exemple). Certains échantillons sont aussi catégorisés en fonction des facteurs environnementaux, tels que l’exposition du donneur à certaines substances susceptibles d’altérer la santé. Les biobanques jouent un rôle capital dans la recherche biomédicale, comme en génomique et en médecine personnalisée. Les chercheurs accèdent aux biobanques lorsqu’ils ont besoin d’échantillons avec des caractéristiques similaires pour leurs travaux de recherche.

La bioéquivalence signifie que l'ingrédient pharmaceutique actif de deux médicaments a un taux et une étendue d'absorption identiques. Les médicaments produisent le même effet sur la cible requise. Par exemple, un récepteur dans le cerveau peut être une cible pour un médicament. La bioéquivalence est souvent utilisée pour comparer une version originale contre une version générique d'un médicament, ou deux formules différentes (par exemple comprimé ou suspension orale) du même médicament.

Un mot-valise couramment utilisé pour essai ou évaluation biologique. Il s'agit d'un type d'expérience scientifique impliquant l'utilisation de cellules, de tissus, de plantes ou d'animaux vivants pour déterminer l'activité biologique d'une substance. Les bioessais sont essentiels au développement de nouveaux médicaments.

La bioéthique est l'application de l'éthique aux domaines de la médecine, de la recherche biomédicale et de la politique de santé. Elle est devenue un secteur important d'étude car des avancées sont réalisées, notamment en matière de reproduction et de médecine génétique. Les aspects éthiques de la recherche et de la politique sont souvent inclus sous le titre « ELSI », acronyme de « Ethical, Legal and Social Issues (questions éthiques, juridiques et sociales) ».

Un marqueur biologique ou biomarqueur est une caractéristique biologique mesurable qui met en évidence la présence d'une maladie, une modification physiologique, une réponse à un traitement ou un état psychologique. Un biomarqueur moléculaire est une molécule qui peut être utilisée dans ce but : la glycémie, par exemple, est utilisée comme biomarqueur dans la prise en charge du diabète. L'imagerie médicale fait partie des biomarqueurs non moléculaires (les images d'IRM cérébrale peuvent, par exemple, fournir des informations sur la progression de la sclérose en plaque). Les biomarqueurs sont utilisés dans de nombreux domaines scientifiques, de différentes manières et à différents stades du développement des médicaments, y compris, dans certains cas, comme critère d'évaluation de substitution pour indiquer et mesurer l'effet des médicaments dans les essais cliniques. Par exemple, le taux d'hémoglobine est utilisé dans les essais de phase III dans le cadre du développement de(...)

Toute application technologique de systèmes vivants, d'organismes ou de processus biologiques pour développer ou rendre utiles des produits ou de nouvelles technologies.

La biotransformation est le processus par lequel une substance est transformée (modifiée) d'un produit chimique en un autre par une réaction chimique dans l'organisme. La biotransformation est essentielle à la survie car les nutriments absorbés (aliments, oxygène, etc.) sont transformés en substances requises pour le fonctionnement normal de l'organisme. Pour certains médicaments, il s'agit d'un métabolite qui est thérapeutique et non de l'ingrédient pharmaceutique actif d'un médicament en lui-même.

Les bonnes pratiques cliniques (BPC) sont une norme de qualité scientifique et éthique internationale pour la conception, la conduite, l'enregistrement et le rapport d'essais impliquant des participants humains. La Conférence internationale sur l'harmonisation (CIH) a émis une directive avec pour objectif de fournir une norme unifiée afin de faciliter l'acceptation mutuelle de données cliniques par les autorités réglementaires dans les juridictions appartenant à la CIH.

La Bonne pratique de distribution (BPD) est une norme garantissant le maintien de la qualité d'un médicament tout au long du réseau de distribution, afin que les médicaments autorisés soient distribués à des pharmaciens de détail et autres vendant des médicaments au grand public sans aucune altération de leurs propriétés.

La finalité des Bonnes pratiques de fabrication (BPF) est de garantir que les produits sont fabriqués de façon cohérente et selon les normes de qualité appropriées. La fiabilité de la qualité des produits est garantie par le contrôle des cinq paramètres essentiels suivants : main d'œuvre, environnement, équipement, méthodes, matériaux.

Les principes de Bonnes pratiques de laboratoire (BPL) sont une norme de qualité s'occupant du processus organisationnel et des conditions impliquant que des études de sécurité environnementales et de santé non-cliniques sont prévues, réalisées, surveillées, enregistrées, rapportées et archivées. Les BPL servent à garantir que de telles études soient crédibles et qu'une expérience puisse être reproduite à tout moment.

La bonne pratique de pharmacovigilance (BPP) est une norme de qualité pour surveiller la sécurité des médicaments et, si nécessaire, entreprendre une action pour réduire les risques et accroître les bénéfices de médicaments. Elle garantit la détection, la collecte, l'évaluation, la compréhension et la prévention d'effets secondaires concernant des produits pharmaceutiques.

Dans la recherche clinique, cela fait référence à n'importe lequel des groupes de traitement dans un essai randomisé. De nombreux essais randomisés ont deux « bras » ou groupes, mais certains peuvent en comporter trois voire davantage.

Un bras d'essai est un groupe de participants qui reçoit les mêmes actes, ou aucun acte, conformément au protocole de l'étude. La plupart des essais randomisés comportent deux bras, mais certains peuvent en comporter trois voire davantage. Ce critère est déterminé avant le début de l'essai. Les essais qui comportent plusieurs bras (multi-bras) permettent de tester simultanément plusieurs traitements et de réduire les coûts et les délais nécessaires au développement clinique. Les essais multi-bras et multi-étapes (MAMS) vont un peu plus loin encore en autorisant l'arrêt du recrutement des participants dans un bras particulier à mi-parcours si ce traitement ne produit pas de résultats satisfaisants. Les essais MAMS peuvent également autoriser l'ajout de nouveaux traitements à l'essai dès qu'ils sont prêts à être étudiés.

La brochure de l'investigateur (BI) est un document détaillé qui résume toutes les données cliniques et non cliniques pertinentes sur le médicament étudié chez les humains. Une BI contient une section « Résumé des données et recommandations pour l'investigateur », dont l'objectif est « d'aider les investigateurs à comprendre les risques et les réactions indésirables possibles ainsi que les analyses, les observations et les précautions particulières pouvant être associées à un essai clinique ». La BI fournit également des informations sur la façon d'assurer la gestion clinique des participants à l'essai. Le promoteur (l'organisation qui mène et supervise l'essai) est responsable de la mise à jour des informations dans la BI. La BI est d'une importance critique. Elle doit être révisée tous les ans et mise à jour dès qu'une information nouvelle et importante est disponible, comme lorsqu'un médicament a reçu l'autorisation de mise sur le marché et peut être prescrit pour un(...)

Un cahier d'observation est un formulaire de saisie de données électronique ou papier utilisé dans des essais cliniques. Des sites participant à des essais cliniques (tels que des hôpitaux) s'en servent pour collecter des données sur chaque participant à un essai. Toutes les données sur chaque individu prenant part à un essai clinique, dont les informations sur les effets indésirables, sont conservées dans le cahier d'observation. Un cahier d'observation est développé spécifiquement pour chaque essai clinique afin que toutes les données nécessaires pour répondre à la question de recherche soient capturées. L'organisation qui mène et supervise l'essai est responsable de la conception d'un cahier d'observation correspondant au protocole de l'essai. Elle doit également surveiller et auditer les données qui sont collectées afin de garantir qu'elles sont complètes et précises. Les données personnelles telles que les noms des patients, les numéros de dossiers médicaux et tous les(...)

Dans le processus de développement des médicaments, il s'agit du composé parmi plusieurs (composés) satisfaisant les critères en termes d'efficacité et de sécurité afin d'être utilisé dans des essais cliniques sur des humains. Un large éventail d'informations sur le mécanisme d'action et la pharmacologie doit être disponible pour un candidat-médicament.

La caractéristique d'innocuité d'un produit pharmaceutique est un résumé des risques identifiés importants d'un produit pharmaceutique, des risques potentiels importants et d'informations manquantes importantes. Elle doit également s'occuper des populations potentiellement à risque, ainsi que de toutes questions d'innocuité en suspens pouvant tirer profit d'une investigation complémentaire pour affiner la compréhension du profil bénéfice-risque pendant la période suivant l'autorisation. Dans le PGR, la caractéristique d'innocuité constituera la base du plan de pharmacovigilance et du plan de minimisation des risques. Il s'agit d'un des trois piliers du plan de gestion des risques.

Dans les produits pharmaceutiques, cela peut être défini comme une offre d'efficience ou d'efficacité clinique supplémentaire en comparaison du meilleur traitement actuel. L'amélioration de l'utilisation d'un médicament en plus du bénéfice clinique ajouté (tel que le côté pratique pour les patients avec, par exemple, un mode d’administration différent, ou d’autres caractéristiques qui peuvent améliorer le suivi du traitement avec les améliorations connexes au niveau des résultats cliniques et/ou de la qualité de vie) peuvent également être considérés comme des caractéristiques innovantes.

La relation entre un événement ou une situation et une raison ou une cause possible.

Les cellules allogéniques sont des cellules obtenues d'un donneur ; elles sont prélevées dans la moelle osseuse ou le sang du cordon ombilical.

Les cellules souches sont des cellules indifférenciées (non spécialisées) qui peuvent se transformer en cellules spécialisées et se diviser pour former plus de cellules souches. Elles peuvent se développer en différents types cellulaires dans l'organisme en début de vie et de croissance. En outre, dans de nombreux tissus, elles servent comme système de réparation interne, car elles se divisent presque indéfiniment pour renouveler d'autres cellules au cours de la vie d'un animal ou d'une personne. Il existe deux types de cellules souches : les cellules souches embryonnaires, présentes au stade précoce du développement embryonnaire, peuvent se différencier dans tous les types de cellules spécialisées de l'organisme, comme les cellules musculaires ou nerveuses ou encore les globules rouges. Les cellules souches adultes, présentes dans certains tissus adultes, peuvent agir comme système de réparation pour l'organisme.

La chimiothérapie est un type de traitement contre le cancer qui utilise des médicaments pour détruire les cellules cancéreuses. La chimiothérapie s´emploie avec la chirurgie, la radiothérapie et la biothérapie. Son objectif est d´arrêter ou de ralentir la croissance rapide des cellules cancéreuses. Cependant, la chimiothérapie peut aussi endommager des cellules saines qui se divisent rapidement, telles que celles qui tapissent la bouche et les intestins En raison des effets de ces médicaments sur les cellules saines, des réactions indésirables sérieuses ou graves se manifestent couramment.

La clairance est un terme en pharmacocinétique qui décrit le volume de plasma qui est entièrement éliminé d'une substance par unité de temps. L'unité habituelle est le ml/min. La clairance totale de l'organisme sera égale à la clairance rénale (rein) + la clairance hépatique (foie) + la clairance pulmonaire, même si pour beaucoup de médicaments la clairance est simplement considérée comme la capacité d'excrétion rénale.

Dans l'UE, il existe deux classifications de produits pharmaceutiques pour une utilisation chez l'humain : Produits pharmaceutiques faisant l'objet d'une prescription médicale Produits pharmaceutiques ne faisant pas l'objet d'une prescription médicale D'autres sous-catégories peuvent exister à un niveau national.

ClinicalTrials.gov est une ressource en ligne qui fournit des informations sur des études cliniques sur une large gamme de maladies. On y trouve des informations indiquant si les études recrutent des patients et puis un résumé des résultats des études une fois qu'elles sont terminées. La ressource est disponible à l'adresse suivante : https://clinicaltrials.gov (adresse correcte en novembre 2015). Il est possible de rechercher les études en fonction d’une maladie ou d’un pays. Bien que fondée par le gouvernement des États-Unis, cette ressource inclut des études basées dans le monde entier. La ressource s'adresse aux patients et à leurs familles, aux professionnels de santé, aux chercheurs et au public. Ce site Web est tenu à jour par la National Library of Medicine (NLM) aux National Institutes of Health (NIH).

Un comité d'éthique est un organisme indépendant constitué de divers individus, dont des professionnels médicaux ou scientifiques et des membres non-médicaux ou non-scientifiques (par ex. patients ou membres non professionnels de santé). Un comité d'éthique peut fonctionner au sein d'une institution, ou être national, supranational ou privé. Les comités d'éthique ont une responsabilité visant à garantir la protection des droits, la sécurité et le bien-être des participants à une recherche, ainsi qu'à assurer le public de cette protection. Ils gèrent, entre autres choses, l'expression d'un avis sur le protocole d'essai clinique, la conformité des chercheurs impliqués dans l'essai, l'adéquation des sites et les méthodes ainsi que les documents devant être utilisés pour informer les participants à l'essai et obtenir leur consentement éclairé. Un essai ne devrait commencer que lorsqu'un avis favorable a été fourni par un comité d'éthique. Les comités d'éthique peuvent également(...)

Un Comité de surveillance et de suivi des données (DSMB - Data Safety Monitoring Board) est un groupe d'experts indépendants visant à garantir la sécurité du patient pendant un essai clinique. Ce comité étudie régulièrement des données d'études cliniques (et ses membres ont accès aux données sans insu en cas d'études en aveugle), des rapports d'événement imprévu et des performances d'études cliniques. Le DSMB fournit un conseil indépendant afin de garantir de ne pas exposer les participants à des risques injustifiés. Il émet en outre des recommandations concernant la poursuite, la modification ou l'arrêt d'un essai.

Au moins deux éléments ou molécules qui sont liés chimiquement entre eux. Le terme « composé » est souvent utilisé pour faire référence à un médicament en cours de développement.

Un comprimé conçu pour être dissous dans la bouche au lieu d'être avalé en entier.

Un élément qui existe ou qui se produit en même temps qu'un autre élément. Il peut s'agir d'un événement naturel, mais en médecine il est utilisé dans les cas suivants : Médication concomitante : au moins deux médicaments sont administrés en même temps dans le traitement de maladies, ou Maladie concomitante : une deuxième maladie (ou plus) est présente en même temps que la maladie initiale (ou des symptômes secondaires se produisent avec un symptôme principal).

Anciennement, Conférence Internationale sur l'Harmonisation. Le Conseil international d'harmonisation des exigences techniques pour l'enregistrement des médicaments à usage humain (CIH) produit des instructions harmonisées pour le développement pharmaceutique global, et les réglementations connexes. Il rassemble les autorités réglementaires et l'industrie pharmaceutique de cinq régions (Europe, Japon, États-Unis, Canada et Suisse). Le CIH a été établi afin de réduire la duplication des essais cliniques et de créer un processus d'évaluation réglementaire plus rationalisé pour les nouvelles applications. De ce fait, le CIH a développé quatre ensembles de directives pour des rubriques spécifiques dont la qualité, la sécurité, l'efficacité et la multidisciplinarité (par ex. la terminologie médicale du CIH (MedDRA) ou le Document technique commun (DTC) qui sont mis en œuvre par les autorités réglementaires de son adhésion).

Le consentement éclairé est un accord volontaire d'une personne, basé sur une compréhension des informations importantes, pour participer à la recherche ou un essai clinique, ou bien pour subir une intervention médicale particulière. Avant que toute recherche puisse être réalisée, les participants doivent être informés de tous les aspects de l'étude et/ou de l'intervention, notamment les objectifs, les méthodes, les bénéfices escomptés et les risques potentiels. Les participants doivent également être mis au courant qu'ils peuvent se retirer de la recherche à tout moment sans aucune conséquence négative pour leur traitement ou leurs soins continus. Ces informations doivent être fournies de manière accessible et compréhensible (par exemple via la fiche signalétique d'un participant) et les individus doivent se voir offrir l'opportunité de poser des questions sur la recherche. Le consentement éclairé est généralement documenté par écrit avec un formulaire de consentement daté(...)

une évaluation de l’effet de l’adoption du nouveau traitement sur les mesures d’équité au sein du système de santé. Par exemple, le traitement sera-t-il avantageux pour les personnes les plus défavorisées sur le plan social et économique ?

Le Contrôle de la Qualité (CQ) fait partie du système qui garantit des normes très strictes pendant la recherche, les essais et la production de médicaments. Chaque étape du développement et de la production des médicaments est gérée par un système de Gestion de la Qualité (GQ). Les normes requises sont appelées système d'Assurance Qualité (AQ), tandis que le CQ est la méthode utilisée pour garantir que les normes sont respectées à chaque étape. La gestion de la qualité pour la recherche clinique est connue sous le nom de Bonnes Pratiques Cliniques (BPC).

Dans un essai contrôlé par placebo, un nouveau médicament est testé en le comparant à un placebo : un produit qui ne contient pas de principe actif. Dans les essais contrôlés par placebo, les sujets sont affectés à un groupe (bras de traitement) qui reçoit le médicament ou à un autre qui reçoit le placebo. C'est une des façons d'améliorer les chances qu'un bénéfice observé par le groupe de traitement recevant le médicament soit dû au principe actif de ce médicament plutôt qu'à certains autres facteurs.

Une mesure, souvent exprimée en chiffres, collectée dans un essai clinique qui représente une variable spécifique. Contrairement aux critères d'évaluation binaires qui sont exprimés par « oui » ou par « non » (par ex. « survie » contre « décès »), les critères d'évaluation continus sont exprimés par la mesure sur un continuum de valeurs possibles sur la durée (par ex. pression artérielle ou mois de survie).

Le critère d'évaluation d'un essai clinique est un événement tel que la survenue d'une maladie ou d'un symptôme, ou encore un résultat d'analyse de laboratoire particulier. Lorsqu'un sujet atteint ce critère, il est généralement exclus d'autres recherches de l'essai. Un critère d'évaluation de substitution (ou marqueur) est une mesure qui n'est pas en elle-même le résultat que le traitement de l'étude cherche à obtenir. Par exemple, la tension artérielle est utilisée comme critère d'évaluation de substitution dans les essais car c'est un facteur de risque d'infarctus du myocarde et d'AVC, bien qu'en elle-même, la tension artérielle puisse ne pas être importante pour les patients. Les critères d'évaluation de substitution sont utiles si cela prenait très longtemps pour que les critères d'évaluation cliniques apparaissent. Lorsqu'ils sont utilisés dans les essais cliniques, les critères d'évaluation de substitution peuvent se révéler être des marqueurs valables des critères(...)

Un critère d'évaluation du délai d'apparition d'un événement est le temps écoulé avant l'apparition d'un événement prédéfini, à partir du moment où les groupes d'un essai commencent à recevoir le traitement ou le placebo. Il existe plusieurs sortes de critères d'évaluation du délai d'apparition d'un événement. Par exemple, le délai avant la progression (DAP) est le temps écoulé entre la randomisation de sujets dans un groupe d'un essai clinique et la progression de la maladie. La progression de la maladie doit dans ce cas, être définie et elle doit être spécifique et mesurable. Par exemple, la croissance d'un type particulier de tumeur d'une quantité minimum peut être utilisée comme indicateur de progression de la maladie.

Dans les essais cliniques, les critères d'évaluation intermédiaire sont des mesures pouvant être associées au statut de la maladie ou à sa progression vers un critère d'évaluation principal (tel que la mortalité ou la morbidité). Il peut s'agir d'une mesure d'une fonction de l'organisme ou de symptômes de maladie (par ex. mesures de fonction du poumon dans une bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO)) devant entrer en corrélation avec des modifications observées sur des critères d'évaluation principaux. Les essais cliniques sont souvent conçus pour mesurer les modifications d'un critère d'évaluation intermédiaire et évaluer les effets d'une intervention sur des résultats cliniques.

Le critère d'évaluation d'un essai clinique est un événement prédéfini : il peut s'agir par exemple de la survenue d'une maladie, de l'apparition d'un symptôme, ou encore d'un résultat d'analyse de laboratoire particulier. Lorsqu'un sujet atteint le critère, il est généralement exclus d'autres recherches de l'essai. Un critère d'évaluation objectif est un critère bien défini qui peut être mesuré objectivement. En cancérologie par exemple, le critère d'évaluation d'un essai pourrait être lié à une réponse au traitement (mesurée par la diminution de la taille de la tumeur). Les critères d'évaluation liés à une réponse sont typiques des essais clinique de phase II sur les traitements anticancéreux. Les critères d'évaluation liés à la survie des patients sont courants dans les essais de phase III sur le cancer. La « survie sans progression » et la « survie sans maladie » mesurent le temps pendant lequel les patients sont en vie sans aggravation de leur maladie. Contrairement(...)

Le critère d'évaluation d'un essai clinique est un événement qui correspond par exemple à la survenue d'une maladie ou d'un symptôme, ou encore un résultat particulier d'analyse de laboratoire. Lorsqu'un sujet atteint le critère d'évaluation, il est généralement exclu d'autres recherches dans l'essai. Un critère d'évaluation subjectif est une mesure subjective. Par exemple, il est fréquent de mesurer la qualité de vie comme critère d'évaluation dans les essais de phase III, en posant aux patients des questions spécifiques sur l'impact de leur maladie et/ou traitement sur leur vie. À l'inverse, un critère d'évaluation objectif est un critère bien défini et qui peut être mesuré objectivement. En cancérologie par exemple, le critère d'évaluation d'un essai pourrait être la réponse au traitement (mesurée par la diminution de la taille de la tumeur). Les critères d’évaluation utilisés dans un essai doivent être définis et documentés dans le cadre de la méthodologie de l’essai.

Le critère d’évaluation d’un essai clinique est un événement prédéfini : il peut s’agir par exemple de la survenue d'une maladie, de l’apparition d'un symptôme, ou encore d’un résultat d'analyse de laboratoire particulier. Lorsqu'un sujet atteint le critère, il est généralement exclus d'autres recherches de l'essai. Les critères d’évaluation peuvent être plus ou moins stricts, c’est-à-dire objectifs ou subjectifs. Dans certains cas, ils peuvent même être remplacés par des critères de substitution. Les critères d’évaluation utilisés dans un essai doivent être définis et documentés dans le cadre du protocole de l’essai.

Le critère d’évaluation d’un essai clinique correspond à la mesure (comme la modification de la taille d’une tumeur) utilisée pour décider d’une différence significative entre les différents bras d’un essai (afin de savoir par exemple si un médicament à l’étude a un effet positif). Il existe différents types de critères d’évaluation. Un critère d’évaluation binaire indique qu’un événement s’est produit ou non (le soulagement des symptômes ou l’apparition de symptômes de la maladie par exemple). Il n’implique pas d’ampleur particulière d’un effet, Il s’agit d’une réponse par Oui ou Non.

Les critères d'inclusion sont des caractéristiques que les participants potentiels doivent présenter pour être admissibles à participer à un essai. Ils décrivent la population de patients et les critères retenus pour leur sélection. Les critères d'inclusion doivent préciser le type de test utilisé pour établir le diagnostic des patients ainsi que certaines caractéristiques de la maladie (comme sa sévérité, l'échec ou la réussite des traitements antérieurs et tout autre facteur pouvant avoir des répercussions sur le pronostic, tel que l'âge, le sexe ou l'origine ethnique). Les critères d'inclusion (comme les critères d'exclusion) constituent une partie importante d'un protocole d'essai. S'ils sont correctement définis, ces deux types de critères augmentent les chances d'obtenir des résultats fiables pour un essai. Ils protègent également les participants et limitent les risques.

Les critères d’exclusion sont des caractéristiques qui excluent des personnes d’un essai. Selon les exigences d’un essai, les critères d’exclusion peuvent par exemple comporter l’âge, le sexe, le type ou le stade de la maladie et la présence ou l’absence d’autres problèmes médicaux. Pour un essai portant sur un médicament antivenin (morsure de serpent), certains critères excluant la participation d’un individu pourront être : - une grossesse ; - un âge de moins de 12 ans ou de plus de 70 ans ; - l’administration préalable d’un antivenin ; - des antécédents médicaux incluant des difficultés respiratoires, une tension artérielle élevée ou une cardiopathie ; - une réaction indésirable connue à l’adrénaline. Les critères d’exclusion (comme les critères d’inclusion) constituent une partie importante du protocole d’un essai. S’ils sont correctement définis, ces deux types de critères augmentent les chances d´une étude d’obtenir des résultats fiables. Ils protègent également(...)

Composés en cours d'investigation car les nouveaux médicaments potentiels doivent satisfaire certains critères, à chaque stade du développement, afin de poursuivre l'étude. Ces critères doivent être convenus par des développeurs de médicaments. Une décision de poursuivre signifie que le composé répond aux critères, ce qui lui permet de passer à l'étape de développement suivante. En cas de non respect des critères, une décision d'arrêt est prise et le développement du médicament s'interrompt.

La cryodessiccation, également appelée lyophilisation, est utilisée pour conserver une matière périssable ou pour qu'un composant d'un médicament soit plus pratique à transporter. Elle fonctionne en gelant la matière puis en autorisant l'eau gelée dans la matière à passer directement de la phase solide à la phase gazeuse sans passer par la phase liquide intermédiaire.

La Déclaration universelle des droits de l'homme est un document international qui définit les droits de base et les libertés fondamentales revenant à tous les êtres humains. Elle a été adoptée par l'Assemblée générale des Nations Unies en 1948, suite à l'expérience et aux atrocités de la Seconde Guerre mondiale. Elle représentait la première expression mondiale des droits revenant à tous les êtres humains, sans distinction de nationalité, de lieu de résidence, de genre, d'origine nationale ou ethnique, de couleur, de religion, de langue ou de tout autre statut. La Déclaration comprend 30 articles et un certain nombre de principes clés, dont les suivants : Universalité Interdépendance et indivisibilité Égalité et non-discrimination La Déclaration a été inscrite dans la législation sous plusieurs formes et a inspiré plus de 80 déclarations et traités internationaux des droits de l'homme qui, ensemble, constituent un système complet et juridiquement contraignant afin(...)

Une demande d'autorisation de nouveau médicament (NDA, New Drug Application) est déposée auprès de la Food and Drug Administration (FDA) pour demander une autorisation de mise sur le marché d'un produit médical aux États-Unis. Les informations contenues dans la NDA doivent permettre à la FDA de répondre aux questions suivantes (tirées du site Web de la FDA) : - « Le médicament est-il sûr et efficace dans ses indications proposées et les bénéfices l'emportent-ils sur les risques ? - La notice du médicament est-elle appropriée et que doit-elle contenir ? - Les méthodes utilisées dans la fabrication du médicament et les contrôles utilisés pour maintenir sa qualité sont-ils suffisants pour préserver l'identité, le dosage, la qualité et la pureté du médicament ? ». La NDA doit apporter des informations sur les ingrédients entrant dans la composition du médicament, les résultats des études animales et cliniques, son action sur l'organisme et sur les méthodes de fabrication et(...)

Le temps nécessaire pour éliminer de l'organisme la moitié de la quantité d'un médicament.

Une Dénomination commune internationale (DCI) est un nom générique officiel attribué à un composé pharmaceutique. Les DCI facilitent la communication en fournissant un nom standard pour chaque substance commercialisée associée à plus d'un nom de marque. Chaque DCI est un nom unique qui est reconnu au niveau mondial et appartient au domaine public. Une Dénomination commune est également appelée un nom générique. Des exemples de DCI comprennent notamment : ibuprofen, méfloquine et diazépam.

Une désignation orpheline est un statut spécial pour un médicament utilisé pour traiter une condition ou une maladie rare. Une désignation orpheline est adoptée par le Comité des médicaments orphelins (COMP - Committee for Orphan Medicinal Products) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et confirmée par la Commission européenne (CE) avant que l'autorisation de mise sur le marché soit accordée. Pour obtenir la désignation de médicament orphelin, un médicament doit satisfaire à un certain nombre de critères : (1) Il doit être destiné au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie qui est potentiellement mortelle ou chroniquement invalidante. (2) La condition ne doit pas affecter plus de 5 individus sur 10 000 dans l'UE, ou il doit être improbable que la vente du médicament génère des revenus suffisants pour justifier l'investissement nécessaire à son développement. (3) Il n'existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de(...)

Le développement clinique est une étape dans le processus de commercialisation de nouveaux traitements ou médicaments. Basé sur une recherche non-clinique (microorganismes/animaux), il fait référence à des essais cliniques qui sont effectués sur les individus. Il se déroule en plusieurs phases appelées Phase I, II, III (et IV après l'autorisation de mise sur le marché).

L'expression « développement de médicaments » fait référence aux processus scientifiques et réglementaires mis en place pour essayer de lancer un nouveau médicament sur le marché. Elle est souvent utilisée comme synonyme de développement de médication. EUPATI a choisi d'utiliser l'expression « développement de médicaments » dans tous ses textes.

Le développement de médication est le processus de lancement d'un nouveau médicament sur le marché une fois qu'un candidat-médicament (composé principal) a été identifié dans la recherche médicamenteuse. Il comprend des tests non cliniques sur des micro-organismes et des animaux, la demande auprès des autorités réglementaires d'initier des essais cliniques sur les humains et peut inclure l'étape d'obtention d'une approbation réglementaire avec une demande d'autorisation de mise sur le marché pour commercialiser le médicament. Il est également appelé « développement de médicaments ». EUPATI utilise l'expression « développement de médicaments » dans tous ses textes.

Une directive de l'UE est une forme de législation qui est « adressée » aux États membres de l'UE. Les directives mettent en place un objectif ou une stratégie qui doit être atteinte par les États membres. Une directive doit être contraignante pour chaque État membre auquel elle s'adresse, mais elle doit laisser aux autorités nationales le choix de la forme et des méthodes. Les États membres sont obligés d'apporter les modifications adéquates à leur législation nationale pour mettre en œuvre la directive. Cela doit normalement se faire dans un délai de deux ans. De nombreux problèmes sont gérés par des directives, y compris certains aspects de politique sociale et de santé.

Les dispositifs d'administration de médicaments englobent quatre principaux aspects connexes : Voies d'administration (manières dont les médicaments peuvent être pris, à savoir oralement, par injection, par inhalation, etc.). Véhicules d'administration (formes dosifiées telles comprimés ou microcapsules). Propriétés chimiques/biologiques de la substance active du médicament (la charge). Stratégies de ciblage (méthodes d'administration qui amènent les médicaments vers des organes, des tissus, des tumeurs ou des structures spécifiques à l'intérieur des cellules).

Un dispositif médical est un instrument, un appareil, un implant, un logiciel ou un article connexe utilisé pour diagnostiquer, prévenir ou traiter une maladie ou d'autres conditions. Il ne doit pas atteindre son action principale projetée dans ou sur le corps humain via des moyens pharmacologiques, immunologiques ou métaboliques, mais peut être aidé dans sa fonction par de tels moyens. Les dispositifs médicaux varient considérablement en termes de complexité et d'application. Ils sont conçus par le fabricant pour être utilisés dans les situations suivantes : Diagnostic, prévention, surveillance, traitement ou soulagement de maladie. Diagnostic, surveillance, traitement, soulagement ou compensation d'une blessure ou d'un handicap. Recherche, remplacement ou modification de l'anatomie ou d'un processus physiologique. Contrôle des naissances.

Une technique utilisée pour empêcher un biais de sélection en ne révélant pas la séquence d'affectation aux personnes affectant les participants dans des groupes d'intervention, jusqu'au moment de l'affectation. Le fait de dissimuler l'affectation empêche les chercheurs d'influencer (inconsciemment ou autrement) l'affectation des participants à un groupe d'intervention donné. Source : Consort http://www.consort-statement.org/resources/glossary

Le processus de distribution d'un médicament d'un emplacement à un autre dans l'organisme. Voir également pharmacocinétique. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="ADME" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Le Document technique commun (DTC) est un format convenu harmonisé pour la préparation des demandes de mise sur le marché auprès d'autorités réglementaires pour l'approbation de nouveaux médicaments. Le DTC est divisé en cinq modules, les modules 2 à 5 constituant le DTC réel, et le module 1 qui est différent selon la région. Ces modules sont les suivants : Informations administratives et de prescription (ces contenus peuvent différer en fonction des exigences nationales) Présentation et résumé des modules 3 à 5 Qualité (documentation pharmaceutique) Rapports d’études non cliniques (pharmacologie/toxicologie) Rapports d'études cliniques - efficacité et sécurité (essais cliniques).

Les données de base constituent les informations sur les participants lorsqu’ils intègrent une étude et avant de recevoir un quelconque traitement. Le recueil des données de base peut prendre la forme d’entrevues, de questionnaires, d’examens physiques, de tests de laboratoire ou d’autres procédures. Les données de base incluent des données démographiques (telles que l’âge ou le sexe), les caractéristiques des patients (telles que la taille, le poids, la tension artérielle) et des aspects spécifiques de l’étude (tels que les caractéristiques de la maladie ou le traitement précédent).

Une dose est une quantité unique mesurée d'un médicament devant être prise en une fois. Elle peut être exprimée selon sa forme (par ex. 1 capsule, 1 suppositoire), son poids (par ex. 250 mg), son volume (par ex. 10 ml, 2 gouttes), ou autres quantités (par ex. 2 bouffées).

La dose maximum tolérée (DMT) est la dose la plus élevée d'un médicament ou d'un traitement qui produira l'effet souhaité sans entraîner des effets secondaires inacceptables. Elle est déterminée lors d'essais cliniques en testant des doses croissantes sur différents groupes d'individus jusqu'à ce que la plus haute dose avec des effets secondaires tolérés soit trouvée. L'établissement de la dose maximum tolérée est l'objectif principal des essais cliniques de Phase I.

Le dossier du médicament expérimental (DME) est un document évolutif contenant des informations actuellement disponibles sur un produit pharmaceutique expérimental. Il inclut des résumés des informations liées à la qualité, à la fabrication et au contrôle de tout produit pharmaceutique expérimental (dont placébo et/ou produit de référence), des données issues d'études non-cliniques et de son utilisation clinique, ainsi que de la phase de développement du produit.

Le double aveugle constitue une méthode utilisée dans les essais cliniques pour réduire les risques de biais provoqués intentionnellement ou non intentionnellement lorsque les participants et/ou les chercheurs savent qui reçoit quel traitement (ou un placebo). Par exemple, dans un essai comportant un groupe sous traitement et un groupe placebo, l’insu signifie que les participants ne savent pas dans quel groupe ils se trouvent. Dans un essai clinique en double aveugle, ni l’équipe de recherche ni les participants ne connaissent le groupe auquel appartient chaque participant. Le terme « simple aveugle » s’emploie parfois pour décrire les études dans lesquelles les participants ne connaissent pas le groupe auquel ils appartiennent. Seule l’équipe de recherche est au courant.

L'écart type est une mesure du volume de variation dans un ensemble de données. Si toutes les valeurs d'un ensemble de données sont très rapprochées, l'écart type sera proche de zéro. Dans ce cas, les points de données seront tous à proximité de la moyenne. Un écart type élevé indique que les valeurs sont bien plus dispersées. L'écart type est normalement inclus lorsque les résultats de l'essai clinique sont rapportés parce qu'il fournit une indication (approximative) de la signification statistique. Prenons l'exemple d'un essai clinique dans lequel la réduction observée du symptôme est supérieure à celle attendue si le médicament ne faisait pas effet. La différence (entre le résultat observé et ce à quoi on pourrait s'attendre si le médicament ne faisait pas effet) devrait généralement être supérieure à deux fois l'écart type qui doit être considéré comme statistiquement significatif.

L'effet de classe se rapporte aux résultats similaires, aux effets thérapeutiques et aux effets indésirables similaires d'au moins deux médicaments. Tous les produits dans une classe sont supposés être proches concernant trois concepts : une similitude dans la structure chimique, le mécanisme d'action et les effets pharmacologiques.

Un événement indésirable (EI) est qualifié de grave dans les cas suivants : entraîne la mort, constitue un danger de mort (un risque de décès au moment de l'effet indésirable, pas un effet qui « aurait pu » hypothétiquement entraîner la mort s'il avait été plus grave), nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation, il entraîne une incapacité ou un handicap permanent ou important, ou est une malformation ou une anomalie congénitale. Toute autre manifestation nécessitant une intervention d'urgence afin de prévenir l'une des conséquences graves ci-dessus peut également être signalée comme étant un effet indésirable grave.

Les effets indésirables survenus pendant le traitement (EIST) sont des effets indésirables qui n'étaient pas présents avant le traitement ou des effets qui étaient déjà présents, mais dont la fréquence ou l'intensité se sont aggravées après le traitement. Dans la terminologie de développement des médicaments, un effet indésirable (EI) est une manifestation indésirable qui survient après qu'un participant ait officiellement accepté de prendre part à un essai (et qui peut se produire avant le début du traitement). Un effet indésirable peut être ou ne pas être associé au médicament faisant l'objet de l'étude, mais il doit être documenté dans la mesure où il est survenu pendant la période d'essai. Un effet indésirable survenu pendant le traitement (EIST) est un effet indésirable qui se produit seulement après le début du traitement.

Un effet secondaire, ou réaction indésirable, est une réaction imprévue à un médicament. Les effets secondaires sont généralement considérés comme nocifs et peuvent se produire après une seule dose ou une administration prolongée. Ils peuvent résulter de l'utilisation normale d'un médicament, ou d'une utilisation non conforme aux indications du détenteur de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) : comme par exemple le surdosage ou la prise simultanée de deux ou plusieurs médicaments.

L'efficacité fait référence à la capacité d'un médicament à apporter un effet bénéfique (un rapport bénéfice/risque positif) lors de son examen au cours d'un essai clinique. La différence entre l'efficacité et l'efficience repose sur le fait que cette dernière fait référence au bon fonctionnement d'un traitement dans la pratique médicale en situation réelle, alors que l'efficacité mesure quant à elle le bon fonctionnement d'un traitement lors d'essais cliniques ou d'études de laboratoire.

En médecine, l'efficacité clinique indique la capacité d'un changement bénéfique (ou effet thérapeutique) d'une intervention donnée (par exemple, un médicament, un conseil médical, une procédure chirurgicale ou une intervention de santé publique). Si l'efficacité est établie, une intervention est susceptible d'être au moins aussi bonne que d'autres interventions disponibles auxquelles elle serait comparée. Si l'on parle en termes d'efficacité par rapport à l'efficience, l'efficacité mesure l'effet positif produit par un traitement dans des essais cliniques ou des études en laboratoire. L'efficience, en revanche, fait référence à l'effet positif produit par un traitement dans la pratique de la médecine.

La capacité d'un médicament à produire un effet attendu ou souhaité dans l'environnement clinique concret. La différence entre l'efficacité et l'efficience repose sur le fait que cette dernière fait référence au bon fonctionnement d'un traitement dans la pratique médicale, alors que l'efficacité mesure quant à elle le bon fonctionnement d'un traitement lors d'essais cliniques ou d'études de laboratoire.

Il s’agit de la mesure dans laquelle une intervention est plus bénéfique que dommageable par rapport à une ou plusieurs autres interventions, lorsqu'elle est fournie dans des circonstances idéales.

Dans le contexte de l'économie de la santé, l'efficience d'un médicament est une mesure qui exprime le rapport entre le résultat obtenu et les coûts engagés pour les individus ou la société. Le traitement le plus efficace ne sera peut-être pas l'option la plus efficiente (rentable), par exemple en impliquant une mise en œuvre inabordable financièrement pour les patients ou le système de santé.

L'efficience clinique est une mesure de l'effet positif produit d'un traitement spécifique dans la pratique de la médecine. Elle dépend de l'application des meilleures connaissances issues de la recherche, de l'expérience clinique et des préférences des patients afin d'atteindre des processus et des résultats optimaux pour le soin des patients. La mesure de l'efficience clinique à elle-seule est utile, mais les décisions sont renforcées par la prise en compte d'autres facteurs tels que le caractère approprié de l’intervention, l'opportunité et la rentabilité de l'intervention, ainsi que les perspectives des professionnels de santé et des patients à titre individuel dans la communauté.

Elle peut être définie par la mesure dans laquelle une intervention est plus bénéfique que dommageable par rapport à une ou plusieurs autres interventions pour atteindre les résultats souhaités lors d'une administration dans des circonstances habituelles de soins de santé.

En médecine, une endoprothèse est un tube artificiel inséré dans un vaisseau ou un conduit pour maintenir le passage ouvert. Elle est souvent utilisée pour traiter des artères étroites ou faibles.

L’épigénétique est l’étude des modifications de l’activité génique (expression) qui n’impliquent pas de changements de la séquence ADN sous-jacente (génotype). Les modifications épigénétiques se produisent régulièrement et naturellement, mais elles peuvent aussi être influencées par divers facteurs (y compris l’âge, l’environnement ou le mode de vie, la présence d’une maladie) par le biais de mécanismes qui activent ou désactivent les gènes.

L’épigénomique est l’étude de l’ensemble des modifications épigénétiques sur le matériel génétique d’une cellule connu sous le nom d’épigénome. L’épigénome marque le génome de deux façons principales qui jouent toutes les deux un rôle dans l’activation ou la désactivation des gènes. En épigénomique, les chercheurs tentent de localiser les emplacements et de comprendre les fonctions de tous les marquages chimiques du génome. Les cartes épigénomiques pourront peut-être un jour aider les médecins à établir des diagnostics et à personnaliser la réponse d’un patient en fonction des thérapies.

Une erreur de type I survient dans un test d'hypothèse statistique lorsqu'une hypothèse nulle, qui est en réalité vraie, est rejetée par erreur. Les erreurs de type I sont également connues sous le nom de « faux positifs », elles représentent la détection d'un effet positif alors qu'il n'existe aucun effet en réalité. Exemple frappant : les erreurs de type I peuvent tuer un patient. Par exemple, si une étude conclut à tort que la norme de soins standard n'était pas meilleure que le nouveau traitement et que le nouveau traitement est administré aux patients, les résultats peuvent être catastrophiques. Les erreurs de type I ne peuvent pas être complètement évitées, mais les chercheurs doivent décider d'un niveau acceptable de risque d'erreur de type I lorsqu'ils conçoivent les essais cliniques. Un certain nombre de méthodes statistiques peuvent être utilisées pour contrôler le taux d'erreurs de type I. Les méthodes à utiliser dans un essai clinique doivent être détaillées(...)

Une erreur de type II survient dans un test d'hypothèse statistique lorsque l'hypothèse nulle est acceptée par erreur. Les erreurs de type II sont également connues sous le nom de « faux négatifs », elles représentent l'échec de détection d'un effet positif alors qu'il existe. Les erreurs de type II signifient que des recherches potentiellement utiles sont perdues. Aucun effet positif n'étant détecté, la recherche peut être arrêtée. Ces recherches auraient pu s'avérer utiles, mais comme aucune étude complémentaire n'est effectuée, les patients ne subissent pas de préjudice. Les erreurs de type II ne peuvent pas être complètement évitées, mais les chercheurs doivent décider d'un niveau acceptable de risque d'erreur de type II lorsqu'ils conçoivent les essais cliniques. Pour réduire le risque d'erreurs de type II à des niveaux acceptables, la puissance ou la taille de l'échantillon (le nombre de participants à une étude) peut être augmentée.

Un essai clinique randomisé est un essai qui utilise la randomisation lors de l'affectation des personnes à différents volets de l'essai. Par exemple, dans un essai comparant un nouveau médicament à un placebo, chaque personne a la même chance d'être affectée au groupe prenant le médicament qu'à celui prenant le placebo.

Un essai contrôlé randomisé est un essai dans lequel les personnes sont choisies de manière aléatoire (au hasard uniquement) pour recevoir l'une des interventions cliniques, telles qu'un nouveau médicament. L'une de ces interventions est le groupe de contrôle (ou témoin), dans lequel le participant peut par exemple recevoir un placebo ou alors ne pas bénéficier d'intervention ou encore prendre le meilleur traitement actuellement disponible. Ce type d'étude est l'un des outils les plus simples mais aussi les plus puissants en recherche clinique.

Dans un essai clinique non randomisé, les participants sont affectés à différents bras de traitement (ou au bras placebo) selon une méthode non aléatoire. L'affectation aux différents groupes est décidée et gérée par l'investigateur. L'affectation non aléatoire peut fausser les résultats d'un essai. Dans la description ci-dessus, l'essai non randomisé est contrôlé (les bras recevant une intervention sont comparés aux bras recevant des interventions différentes ou un placebo). Il existe plusieurs autres méthodologies d'essais qui sont non randomisées, mais contrôlées. Les études observationnelles prospectives en font partie.

Un essai quasi-randomisé est un essai dans lequel les participants sont affectés à différents volets de l'essai (pour recevoir le médicament de l'étude ou un placebo, par exemple) à l'aide d'une méthode d'affectation qui n'est pas réellement aléatoire. L'affectation peut être basée sur la date de naissance, le numéro de dossier médical ou l'ordre dans lequel les personnes ont été recrutées (par exemple, une personne sur deux peut être affectée au groupe placebo). Avec la quasi-randomisation, le risque que l'investigateur sache à quel groupe est affecté chaque participant est plus grand. Il y a par conséquent un risque de biais de sélection.

Les essais de phase 0 sont menés avec des doses sous-thérapeutiques afin de déterminer si l'action d'un médicament dans l'organisme est conforme aux prédictions d'études en laboratoire précédentes (essais non cliniques).

Normalement, les premières études chez les humains avec un nouveau médicament sont des essais de phase I. Les essais de phase I sont généralement menés auprès d'un petit nombre de volontaires sains (bien que des patients soient recrutés pour certains essais). L'objectif des essais de phase I est de déterminer la marge posologique (un dosage sain) sûre et d'identifier les effets secondaires éventuels. La dose initiale administrée est très faible et graduellement augmentée au cas où il y a absence d’effets sécondaires, ou au moins, qu’il y ait seulement des effets secondaires très légers. Un nouveau médicament doit répondre à certains prérequis avant de pouvoir passer aux essais de phase II. Les essais de phases I, II et III sont communément connus ensemble en tant que « développement clinique ». [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Les essais de phase II sont généralement les premières études d'un nouveau médicament sur des patients. Ils sont habituellement réalisés sur un petit nombre de patients qui sont suivis de près. Ces essais sont souvent plus étendus que les essais de phase I. Les études de phase II sont conçues pour découvrir si le médicament a un effet bénéfique sur la maladie en question : Elles peuvent comparer le nouveau médicament avec un traitement existant ou un placebo. Elles cherchent également à déterminer la meilleure marge posologique (un dosage sain) et à quelle fréquence le médicament devrait être administré. Elles étudient en outre la meilleure manière de gérer tout effet secondaire. Avant de pouvoir passer aux essais de phase III, le nouveau médicament doit répondre à certains prérequis. Les essais de phases I, II et III sont communément connus en tant que « développement clinique ». [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1"(...)

Les essais de phase III sont généralement de grande ampleur (incluant des milliers de patients) et impliquent plusieurs sites d'étude, parfois dans différents pays. Ils comparent le nouveau médicament à des traitements existants ou à un placebo afin de montrer la sécurité d'emploi et l'efficacité du nouveau médicament. La plupart des essais de phase III sont aléatoires. Les essais de phases I, II et III sont communément connus en tant que « développement clinique ». Les études de phase III sont essentielles pour les demandes d'AMM. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Les essais de phase IV sont généralement réalisés après l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament et de son utilisation généralisée. Les études de phase IV sont également appelées études de sécurité post-AMM (PASS) et peuvent être volontaires ou imposées par les autorités réglementaires. Il est également possible de demander au détenteur de l'autorisation de mise sur le marché de mener des études d'efficacité post-AMM (PAES) afin de compléter les données d'efficacité disponibles au moment de l'autorisation initiale. Les études de phase IV visent à recueillir des informations complémentaires sur les effets secondaires et la sécurité d'emploi, les risques et bénéfices à long-terme et/ou l'efficacité du médicament lorsqu'il est utilisé plus largement. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Les essais exploratoires sont développés pour sélectionner des composés ou bien des approches ou des médicaments ciblés en se basant sur des données humaines et non sur des données animales. Ils sont effectués tôt au cours de la Phase I du processus de développement clinique, ce qui implique une exposition humaine limitée, ils n'ont pas de visée thérapeutique et ne sont pas destinés à définir une dose tolérée maximum.

Les essais pré-cliniques sont réalisés à un stade de développement des médicaments qui utilise des animaux et/ou des cellules, ou des tissus. Ils n'impliquent pas d'essais sur les humains. L'objectif principal des tests pré-cliniques consiste à déterminer la sécurité d'emploi d'un médicament. Les essais pré-cliniques étudieront tous les effets nocifs du médicament sur l'organisme dus à la pharmacologie du médicament, tels que les suivants : Effets toxiques, par exemple sur l'appareil génital Si le médicament entraîne des modifications génétiques Pour certaines substances, si elles peuvent être la cause d'une tumeur cancéreuse La toxicité sera mesurée selon différentes doses, ou en fonction de la durée d'utilisation du médicament. La réversibilité de toute toxicité sera également étudiée. Les informations des essais pré-cliniques sont utilisées pour la planification d'essais cliniques sur les humains. Elles sont utilisées pour décider quelle devrait être la dose de(...)

Une étude à dose unique croissante est un type d'essai de phase I. Les études à dose unique croissante sont généralement menées auprès d'un petit nombre de volontaires sains (bien que les patients soient recrutés pour certains essais). L'objectif est de déterminer la plage de doses sans danger et d'identifier les effets secondaires éventuels. La dose initiale administrée est très faible et graduellement augmentée (chez un nouveau groupe de volontaires) en l'absence d'effets secondaires constatés ou d'effets secondaires légers uniquement. Les chercheurs effectuent également des mesures visant à déterminer l'assimilation du médicament par l'organisme.

Une étude clinique est une étude de recherche biomédicale au cours de laquelle des volontaires humains sont affectés à des interventions de santé (par ex. un médicament ou une procédure) basées sur un protocole (ou un plan) faisant ensuite l'objet d'une évaluation au niveau des effets sur les résultats de santé ou biomédicaux. Les études cliniques génèrent des données sur la sécurité et l'efficacité du médicament ou de la procédure testé. Ces études sont réalisées uniquement après approbation d'une autorité réglementaire et analyse d'un comité d'éthique. Les études cliniques se caractérisent souvent en phases. De la phase I (exploratoire) à la phase IV (post-commercialisation).

Une étude croisée est un type d’étude observationnelle, dans laquelle le chercheur n’intervient nullement (comme pour administrer un médicament). Les études croisées servent principalement à déterminer combien de cas d'une maladie sont présents dans une population à un moment donné (ce que l'on appelle la prévalence). Elles permettent d'évaluer les besoins sanitaires d'une population et sont utiles pour planifier et allouer des ressources sanitaires. Les études croisées sont généralement menées sous forme d'enquêtes/de questionnaires ou d'entretiens.  

Une étude d'association génome entier (étude GWA) est une méthode qui implique la recherche rapide de marqueurs sur l'ensemble de l'ADN ou du génome de nombreuses personnes afin de découvrir les variations génétiques associées à une maladie donnée. Une fois les associations génétiques identifiées, les chercheurs peuvent utiliser les informations pour développer de meilleures stratégies de traitement et de prévention de maladies complexes telles que l'asthme, le cancer ou le diabète. Grâce au projet Génome humain, les chercheurs disposent désormais d'un ensemble d'outils de recherche tels que des bases de données informatisées contenant la séquence du génome humain, d'une carte des variations génétiques humaines et d'un ensemble de nouvelles technologies qui peuvent analyser rapidement et avec précision des échantillons de génome entier afin d'identifier les variations génétiques qui contribuent à l'apparition d'une maladie.

Une étude d'efficacité post-AMM (PASS) peut être volontaire ou imposée par les autorités réglementaires. Les études d'efficacité post-AMM interviennent après l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament et son utilisation généralisée. Ces études de phase IV visent à compléter les données d'efficacité disponibles au moment de l'autorisation initiale et à recueillir des données à long terme sur l'efficacité du médicament lorsqu'il est largement utilisé.

Une étude de bioéquivalence est une étude réalisée pour montrer que deux médicaments, ou deux dosages différents du même médicament, sont absorbés de la même manière après administration et produisent le même effet sur le site requis. Pour les produits médicinaux génériques, le concept de bioéquivalence est fondamental du fait que la bioéquivalence avec le produit médicinal de référence (d'origine) doit être démontrée pour qu’ensuite un produit générique puisse être approuvé. Les autorités réglementaires évaluent la bioéquivalence en prenant en considération deux normes : le taux d'absorption et l'étendue de l'absorption. Si un paramètre ou les deux est/sont différent(s) dans la formulation d'un médicament, les autorités détermineront que ce médicament n'est pas bioéquivalent au produit d'origine.

Dans une étude de cohortes prospective, des groupes (ou cohortes) de personnes sont identifiés avant que ces dernières ne présentent un quelconque signe de la maladie et elles sont suivies dans le temps. En revanche, dans les études de cohortes rétrospectives, les données utilisées ont été recueillies avant l'étude (parfois sur une longue durée) pour d'autres motifs. Les études de cohortes sont une type d’études observationnelles, dans lesquelles le chercheur n’intervient nullement (comme pour administrer un médicament). Les études de cohortes sont utiles lorsqu’un essai randomisé contrôlé (ERC) ne serait pas éthique. Par exemple, il ne serait pas éthique d'exposer délibérément des personnes à de l'amiante ou à la fumée de cigarette.

Une étude de contrôle de cas rétrospective est une étude qui compare deux groupes à partir de données existantes. Par exemple, des personnes ayant contracté une maladie peuvent être comparées à un groupe de personnes ne l’ayant pas contractée. Le chercheur recherchera les différences éventuelles entre les deux groupes en matière d’exposition précédente à des facteurs de risques potentiels. Ce type de recherche est utile lors de l’étude des facteurs de risques pour les maladies rares et souvent utilisé pour créer de nouvelles hypothèses à tester. Il y a par exemple moins de 300 cas confirmés de la nouvelle variante de la maladie de Creutzfeldt-Jakob (MCJ), une maladie dégénérative du cerveau dont l'issue est fatale. Une étude de cohorte qui suit dans le temps des personnes en bonne santé pour déceler les facteurs de risques susceptibles de mener au développement de la maladie devrait recruter un grand nombre de personnes (soit environ 200 000) afin d’en comporter juste une(...)

Une étude de génotoxicité est conçue pour détecter des composants qui causent des dommages génétiques soit directement, soit indirectement, sur des cellules exposées à des substrats toxiques. Les études de génotoxicité peuvent être réalisées in vitro ou in vivo. Les composés qui sont positifs lors de tests détectant de tels dommages présentent le risque de causer un cancer et/ou des anomalies héréditaires. Aucun test n'est capable de détecter tous les agents génotoxiques importants. Par conséquent, il faut normalement réaliser tout un ensemble de tests complémentaires au lieu de représenter différents niveaux de hiérarchie. Un ensemble standard d'étude comprend les tests suivants : Un test pour la mutation génétique dans les bactéries Un test in vitro avec évaluation cytogénétique (s'occupant de l'étude de la structure et du fonctionnement de la cellule) de l'altération chromosomique sur les cellules mammaliennes Un test in vivo de l'altération chromosomique en(...)

Une étude de sécurité post-AMM (PASS) peut être volontaire ou imposée par les autorités réglementaires. Les études de sécurité post-AMM interviennent après l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament et son utilisation généralisée. Ces études de phase IV visent à recueillir des informations complémentaires sur les effets secondaires, l'innocuité ainsi que les risques et bénéfices à long-terme du médicament lorsqu'il est largement utilisé.

Dans une étude interventionnelle, les participants reçoivent un certain type d'intervention, comme un nouveau médicament, afin de l'évaluer. Dans le processus de développement des médicaments, ces derniers sont évalués par des études interventionnelles connues sous le nom d'essais cliniques. Diverses méthodologies sont utilisées pour les essais cliniques, mais ils sont souvent randomisés (les participants sont affectés au hasard à différents bras de l'étude) et contrôlés (le médicament de l'étude est administré dans un bras et les résultats sont comparés à ceux d'un traitement alternatif ou d'un placebo administré dans un autre bras). Ces essais sont dits contrôlés randomisés, ou ECR.

En épidémiologie et statistiques, une étude observationnelle tire des conclusions sur l'effet possible d'un traitement sur les participants, lorsque l'affectation des participants à un groupe de traitement par rapport à un groupe de contrôle n'est pas du ressort de l'investigateur. Toutefois, dans certains cas, les études observationnelles constituent la méthodologie la plus appropriée, si l'état pathologique étudié est rare, par exemple. En outre, les études observationnelles non interventionnelles sont parfois la seule approche éthique. Par exemple, si l'effet d'un facteur de risque environnemental (tel que l'amiante) est étudié, il n'est pas éthique d'exposer délibérément les participants à ce facteur de risque. Dans une étude observationnelle non interventionnelle, aucune procédure supplémentaire de diagnostic ou de surveillance ne doit être appliquée aux participants et des méthodes épidémiologiques sont utilisées pour analyser les données recueillies (conformément à(...)

En épidémiologie et statistiques, une étude observationnelle tire des conclusions sur l'effet possible d'un traitement sur les participants, lorsque l'affectation des participants à un groupe de traitement par rapport à un groupe de contrôle n'est pas du ressort de l'investigateur. Dans une étude observationnelle non interventionnelle, aucune procédure supplémentaire de diagnostic ou de surveillance ne doit être appliquée aux patients et des méthodes épidémiologiques sont utilisées pour analyser les données recueillies (conformément à l'article 2(c) de la directive 2001/20/CE). Il ne s'agit pas d'un essai contrôlé randomisé (ECR). Toutefois, dans certains cas, les études observationnelles constituent la méthodologie la plus appropriée, si l'état pathologique étudié est rare, par exemple. Parfois, les études non interventionnelles sont la seule approche éthique : par exemple, si l'effet d'un facteur de risque environnemental tel que l'amiante est étudié, il ne serait pas(...)

Une étude pharmacocinétique évalue comment un médicament est géré par l'organisme, généralement en mesurant la concentration du médicament dans le sang, les urines ou les tissus sur la durée. Les études pharmacocinétiques sont utilisées pour caractériser l'absorption, la distribution, le métabolisme et l'excrétion (ADME) d'un composé, soit dans le sang, soit à d'autres emplacements, et elles sont souvent employées lors des étapes de découverte ou de sélection de candidats du programme de développement d'un médicament.

Une étude pivot est normalement une étude de phase III conduite sur une nouvelle intervention et conçue pour fournir les données nécessaires à une autorité réglementaire pour prendre une décision. Par exemple, l'Agence européenne des médicaments (EMA) requiert des données d'innocuité (de sécurité) et d'efficacité spécifiques sur les nouveaux médicaments avant de pouvoir accorder une autorisation de mise sur le marché. Une étude pivot est conduite selon des normes de Bonnes pratiques cliniques. Elle est généralement randomisée et contrôlée (ERC). Elle doit être d'une taille adéquate et, si possible, en double aveugle.

Les études qualitatives sont basées sur le recueil d'informations qui décrivent les points de vue et motivations des personnes. Contrairement aux études quantitatives, elle n'essaient pas de quantifier quelque chose ou d'avoir recours aux statistiques. Une étude qualitative peut faire appel à des groupes d'intérêt, des entretiens, l'observation, ou à une combinaison de ces méthodes. La taille des échantillons (le nombre de personnes recrutées pour y prendre part) est plus difficile à prévoir et souvent plus réduite que dans les études quantitatives. Les chercheurs qui utilisent des méthodes qualitatives analysent souvent les données au fur et à mesure et cessent de chercher à inclure de nouvelles personnes dans leurs études lorsqu'ils ne font pas de nouvelles découvertes. Ils ne prétendent pas connaître les problématiques qui sont importantes. Ce n'est souvent que lorsque la recherche a commencé qu'ils parviennent à identifier les véritables problématiques. Par conséquent,(...)

Une étude quantitative a pour but de mesurer, de quantifier et utilise des méthodes statistiques pour analyser les données. Contrairement aux études qualitatives, elles ne recueillent pas d'informations sur les points de vue et les motivations des personnes.

Études utilisant des modèles animaux pour évaluer le potentiel carcinogène de produits pharmaceutiques. Elles sont également utilisées pour tester des produits chimiques et des additifs alimentaires. Les études de carcinogénicié ont pour objectifs d'identifier le tumorigène chez les animaux et d'évaluer le risque pertinent chez les humains. Toute cause d'inquiétude issue des essais en laboratoires, des études de toxicologie sur les animaux et des données chez les humains peuvent induire un besoin d'études de carcinogénicité. Les considérations de base pour l'évaluation du besoin des études de carcinogénicité sont la durée maximum du traitement des patients et toute cause perçue d'inquiétude venant d'autres investigations.

Les études de cohortes s’emploient pour étudier les maladies courantes, leurs causes et leurs pronostics. Les études de cohortes comportent des groupes de personnes sélectionnées sur la base de certaines caractéristiques. Par exemple, si l’exposition à un facteur de risque tel que la cigarette est soupçonnée de provoquer une maladie, une cohorte peut être sélectionnée dans laquelle un groupe a été exposé et un autre groupe ne l’a pas été. Ces deux groupes sont alors étudiés pour les signes et les symptômes de la maladie. Les études de cohortes peuvent être prospectives (les cohortes sont identifiées avant tout signe de la maladie et suivies dans le temps) ou rétrospectives (les données sont utilisées après avoir été recueillies parfois sur une longue durée). Les études de cohortes sont des types d’études observationnelles, dans lesquelles le chercheur n’intervient nullement (comme pour administrer un médicament). Les études de cohortes sont utiles lorsqu’un essai(...)

Il s'agit d'études menées à la Phase III du développement clinique d'un médicament. Elles sont destinées à confirmer l'efficacité et la sécurité dans une population étendue de patients. Elles peuvent impliquer des milliers de patients, peuvent être conduites dans de nombreux pays, requièrent une très grande expertise afin qu'elles soient menées efficacement et sont par conséquent longues et nécessitent d'importantes ressources. Elles sont l'étape la plus importante, la plus compliquée et la plus coûteuse du développement d'un médicament.

Une étude de contrôle de cas compare rétrospectivement deux groupes. Par exemple, des personnes ayant contracté une maladie peuvent être comparées à un groupe de personnes ne l’ayant pas contractée. Le chercheur recherchera les différences éventuelles entre les deux groupes en matière d’exposition précédente à des facteurs de risques potentiels. Ce type de recherche est utile lors de l’étude des facteurs de risques pour les maladies rares et souvent utilisé pour créer de nouvelles hypothèses à tester. Il y a par exemple moins de 300 cas confirmés de la nouvelle variante de la maladie de Creutzfeldt-Jakob (MCJ). Une étude de cohorte qui suit dans le temps des personnes en bonne santé pour déceler les facteurs de risques susceptibles de mener au développement de la maladie devrait recruter un grand nombre de personnes (soit environ 200 000) afin d’en comporter juste une développant les symptômes. Cela prendrait également très longtemps, car la période entre l’infection et(...)

Une étude de surveillance post-AMM (étude SPM), également appelée étude de phase IV, peut être volontaire ou imposée par les autorités réglementaires. Ces études sont réalisées après l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament et de son utilisation généralisée. La surveillance post-AMM vise à recueillir des informations complémentaires sur les effets secondaires et la sécurité d'emploi, les risques et bénéfices à long-terme et/ou l'efficacité du médicament lorsqu'il est utilisé plus largement. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

La pharmacogénomique est l'étude de génomes entiers, entre des groupes d'individus, afin d'identifier les facteurs génétiques qui influencent les réactions face à un médicament. La pharmacogénomique associe les sciences pharmaceutiques traditionnelles, telles que la biochimie, à une compréhension de variations courantes d'ADN dans le génome humain.

Le réseau européen pour l'évaluation des technologies de la santé a été établi pour créer un réseau pour l'ETS dans toute l'Europe, en développant une infrastructure (HTA Core Model®) permettant d'évaluer une technologie (par exemple un nouveau médicament). Il permet une utilisation efficiente des ressources en créant une base de connaissances durable et en faisant la promotion de bonnes pratiques dans les processus et les méthodes d'ETS. Ce réseau connecte les instances d'ETS nationales publiques, les institutions de recherche et les ministères de la santé, pour échanger des informations et supporter des décisions stratégiques par des États membres.

Le réseau EuroBioBank est le premier réseau opérationnel de biobanques en Europe qui fournit de l’ADN, des cellules et des échantillons de tissus humains en tant que service à la communauté scientifique menant des recherches sur les maladies rares. Il a été établi par des patients et des chercheurs. Une biobanque est un vaste recueil organisé d’échantillons, habituellement humains, utilisés pour la recherche. Les biobanques répertorient et stockent des échantillons selon des caractéristiques génétiques, cliniques et autres (âge, sexe, groupe sanguin et ethnicité par exemple). Certains échantillons sont aussi catégorisés en fonction des facteurs environnementaux, tels que l’exposition du donneur à certaines substances susceptibles d’altérer la santé. Les biobanques jouent un rôle capital dans la recherche biomédicale, comme en génomique et en médecine personnalisée. Les chercheurs accèdent aux biobanques lorsqu’ils ont besoin d’échantillons avec des caractéristiques similaires(...)

L'évaluation des risques et un des trois piliers de la gestion des risques (conjointement avec des caractéristiques de sécurité et le plan de minimisation des risques). Elle inclut des activités de routine et d'autres, de pharmacovigilance, pour caractériser le profil d'innocuité du produit pharmaceutique, y compris ce qui est connu et ce qui ne l'est pas. Elle n'inclut PAS d'actions visant à réduire, prévenir ou limiter les risques.

L'évaluation de la technologie de santé vise à informer la prise de décision par des décideurs en matière de soins de santé. Il s'agit d'un processus systématique qui prend en considération les technologies de santé (telles que les médicaments) et peut impliquer une révision des points suivants : Preuve clinique comparée à des modèles de soins existants. Rentabilité. Impacts social et éthique sur le système de soins de santé et les vies des patients. Ce processus indique si une technologie de santé devrait être utilisée et, si c'est le cas, quelle est sa meilleure utilisation et quels patients ont le plus de chance d'en tirer profit. Les évaluations varient, mais la plupart étudient les bénéfices et les risques pour la santé liés à l'utilisation de la technologie. Elles peuvent également étudier les coûts et tous les autres impacts à plus grande échelle que la technologie peut avoir sur une population ou sur une société. Elles peuvent aussi analyser la relation(...)

Dans la R&D des médicaments, l'évaluation du rapport bénéfice/risque est l'examen continu des résultats favorables et défavorables d'un traitement spécifique afin de déterminer si les bénéfices l'emportent sur les risques dans une condition spécifique. Elle prend en considération les données probantes sur l'innocuité et l'efficacité, ainsi que d'autres facteurs tels que la nature et la gravité de la condition que le médicament doit traiter ou empêcher.

Les évaluations de base sont effectuées avec les participants lorsqu’ils intègrent une étude et avant de recevoir aucun traitement. Ces évaluations peuvent prendre la forme d’entrevues, de questionnaires, d’examens physiques, de tests de laboratoire ou d’autres procédures. Les évaluations de base incluent des données démographiques (telles que l’âge ou le sexe), les caractéristiques des patients (telles que la taille, le poids, la tension artérielle) et des aspects spécifiques de l’étude (tels que les caractéristiques de la maladie ou le traitement précédent).

Toute manifestation médicale fâcheuse (défavorable) chez un patient, ou un participant à un essai clinique recevant un médicament, et n'ayant pas nécessairement une relation de cause à effet avec ce traitement. Des événements indésirables peuvent donc être : tout signe (par ex. un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie défavorable et involontaire temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, que l'on considère ou non qu'il soit en relation avec le médicament.

Les excipients pharmaceutiques sont des substances naturelles ou synthétiques associées à la substance active dans une forme dosifiée. Les excipients facilitent la métabolisation ou l'administration du médicament ou des substances actives. Ils protègent, soutiennent ou améliorent la stabilité ou facilitent l'absorption du médicament dans l'organisme. Ils peuvent également faciliter l'identification du produit (par ex. par couleur d'un comprimé/d'une gélule).

La période de 10 ans après l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament orphelin, au cours de laquelle des médicaments similaires pour la même indication ne peuvent pas être mis sur le marché. L'exclusivité commerciale ne doit pas être confondue avec la protection du marché ou l'exclusivité des données. L'exclusivité commerciale fait référence uniquement aux médicaments orphelins. Au cours de cette période, l'EMA (« l'Agence ») et les États membres ne doivent pas accepter une autre application pour une autorisation de mise sur le marché, ni accorder une autorisation de mise sur le marché ou accepter une application pour étendre une autorisation existante, pour la même indication thérapeutique, concernant un produit pharmaceutique similaire. Cela protège le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'origine contre la concurrence commerciale avec des médicaments similaires offrant des indications similaires après approbation, et cela vise à encourager le(...)

L'exclusivité des données fait référence à la période durant laquelle les données du titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'origine sont protégées. C'est la période pendant laquelle une autre société ne peut pas utiliser les données du donneur d'ordre pour soutenir une autre demande d'autorisation de mise sur le marché, à savoir : génériques, hybrides, biosimilaires. Par conséquent, les autorités compétentes peuvent ne pas accepter une telle demande au cours de cette période. En Europe, cette période de protection est d'au moins huit ans et vise à encourager l'innovation.

L'exploration des données consiste à faire ressortir de grands ensembles de données existants, des modèles ou des tendances utiles. L'exploration des données peut générer de nouvelles hypothèses ou idées pour le diagnostic, la prévention ou le traitement des maladies. Elle peut, par exemple, conduire à des prévisions de réponses individuelles aux médicaments ou aider à concevoir des médicaments totalement innovants. L'industrie pharmaceutique utilise des techniques informatisées sophistiquées d'exploration des données, afin d'extraire des informations parmi des quantités importantes de données chimiques, biologiques et cliniques. Les données explorées peuvent être extraites d'ensembles de données d'essais cliniques, de biobanques ou de tout autre ensemble de données accessible : par exemple, des ensembles de données détenus par des organismes publics de recherche ou par des compagnies d'assurance.

Un facteur de confusion est une variable différente du traitement étudié et qui peut modifier les résultats mesurés d’un essai. Imaginez, par exemple, qu’un médicament destiné à empêcher le rhume est testé en l’administrant à 1 000 hommes, tandis qu’un placebo est administré à un groupe de 1 000 femmes. Les résultats de l’essai indiquent ensuite que beaucoup moins d’hommes ont attrapé un rhume pendant la période de cette étude. Il ne serait pas possible d’établir l’effet du médicament, car toutes les personnes du groupe placebo étaient des femmes, le sexe constituant un facteur de confusion. Une autre explication plausible pourrait justifier les résultats de l’essai, par exemple que les femmes sont plus sensibles aux virus qui circulaient au moment de l’étude. Les essais bien conçus tiennent compte des facteurs de confusion possibles et permettent d’éliminer les autres explications plausibles aux résultats obtenus. Dans l’exemple fourni ci-dessus, les hommes et les femmes(...)

Un facteur de risque est une caractéristique, une condition ou une habitude qui augmente les risques pour un individu de développer une blessure ou une maladie spécifique, par exemple l'inactivité physique peut, sur la durée, contribuer à une prise de poids, une pression artérielle élevée et une hypercholestérolémie. Les facteurs de risque incluent les suivants : Comportementaux (mauvaise alimentation, tabagisme, consommation d'alcool) Biomédicaux (Poids élevé, pression artérielle élevée) Environnementaux (social, économique, culturel) Génétiques (anomalies chromosomiques) Démographiques (âge, sexe, appartenance ethnique).

également décrit comme « besoins non satisfaits » ou « besoins thérapeutiques ». Il peut s’agir d’une mesure du nombre de personnes touchées par une maladie particulière pour laquelle il n’existe actuellement pas de traitement adéquat. Ceci peut inclure le nombre de nouveaux diagnostics d’une maladie, ou les coûts pour la société ou un gouvernement en fonction des personnes touchées. Ceci peut également inclure des aspects plus qualitatifs sur le fardeau de la maladie et les traitements actuels à la disposition des patients.

La fiabilité d'une mesure ou d'un outil se base sur son niveau de constance. Un outil ou une mesure fiable donnera le même résultat lorsqu'il est répété de manière aléatoire sur le même patient ou échantillon. Dans les essais cliniques, la fiabilité est une considération importante dans le choix des principales mesures de résultats (telles que l'amélioration de certains symptômes). La fiabilité des mesures devrait être formellement évaluée pendant la conception des essais cliniques. La fiabilité ne signifie pas validité, qui est la mesure dans laquelle une mesure obtient le résultat attendu.

La forme pharmaceutique est l'ensemble des caractéristiques physiques de la combinaison de substance active et d'excipients (ingrédients non-actifs) formant un produit pharmaceutique (comprimé, liquide, capsule, gel, crème, aérosols, etc.).

Les formes dosifiées d'un médicament sont les moyens (ou la forme) d'administration des molécules de médicaments sur des sites d'action dans l'organisme. Il existe plusieurs types de formes dosifiées, en fonction de la méthode/voie d'administration du médicament. Ils incluent par exemple les comprimés, les gélules, les sirops, les suppositoires et les solutions pour injection. Cela implique généralement un mélange d'une ou de plusieurs substances actives avec des substances non-actives (excipients).

Une formulation est un mélange de différentes substances chimiques préparé selon une méthode spécifique pour créer un produit pharmaceutique.

La fraude est un acte intentionnel de duperie. Un exemple de fraude dans un environnement de recherche peut être une tentative délibérée de fabriquer des données ou de présenter des données de manière trompeuse. La fraude n'inclut pas des erreurs honnêtes ou des processus médiocres de recherche, sauf si ceci a été fait avec une intention de tromper. Dans le domaine de la recherche, la fraude peut avoir un impact financier sur le promoteur, avoir de lourdes conséquences pour la crédibilité d'une étude, voire même mener des patients à accéder à des traitements inefficaces ou nocifs.

La fusion des données est un processus qui implique la combinaison de données de différentes sources et leur mise à disposition pour les utilisateurs sous la forme d'une vue d'ensemble de ces données. Par exemple : dans un essai clinique, les données de différents sites hospitaliers seront combinées en vue de leur analyse ; les données générées à partir d'études totalement distinctes peuvent être combinées si cela permet de disposer d'un ensemble de données plus exploitable pour leur analyse.

La futilité est l'incapacité d'un essai clinique à remplir ses objectifs. Des problèmes tels que la difficulté à recruter suffisamment de patients peuvent empêcher les résultats de l'essai d'être exploitables pour une analyse statistique adéquate. Si de tels problèmes sont découverts pendant l'essai, il peut être judicieux d'arrêter ce dernier précocement. Ce type de calcul se nomme « évaluation de la futilité » et il constitue un type d'analyse intermédiaire. Si l'arrêt précoce d'un essai parce qu'il y a peu de probabilité qu'il donne un résultat statistiquement fiable est justifié sur le plan éthique, car il évite d'exposer inutilement des patients à des traitements ou à d'autres interventions. Il peut aussi faire gagner du temps et par conséquent réduire les coûts.

Une cellule qui fusionne avec une autre pendant la conception dans des organismes qui se reproduisent sexuellement. Chez les espèces qui produisent deux types de gamètes distinctes du point de vue morphologique et pour lesquels chaque individu produit un seul type, une gamète femelle est appelée ovule (ou œuf), et une gamète mâle est appelée spermatozoïde.

Un gène candidat est une séquence d'ADN (gène) d'un chromosome considérée comme susceptible de provoquer une maladie. Le gène peut être candidat parce qu'il est situé sur une région particulière d'un chromosome impliquée dans la maladie, ou parce que son produit protéique est suspecté d'être la cause de la maladie. Les gènes candidats sont utilisés pour identifier les facteurs de risque génétiques de troubles complexes tels que l'alcoolisme. Ces études, appelées approche de gène candidat, testent les effets des variants d'un gène candidat parmi les membres d'une famille touchée, ou dans des cas non liés et chez des sujets témoins. L'approche de gène candidat est utile pour déterminer rapidement l'association d'un variant génétique avec une maladie. Cependant, cette approche est limitée par l'importance des connaissances acquises sur la biologie de la maladie étudiée.

Un gène recombinant est un gène qui a été modifié par l'ajout et/ou le retrait de certaines de ses séquences, soit naturellement, soit artificiellement en laboratoire. La recombinaison naturelle se produit lorsque les chromosomes des parents interagissent et échangent du matériel génétique, de telle sorte que leur progéniture hérite d'une combinaison qui est différente de celle des deux parents. La recombinaison est l'une des causes importantes de diversité génétique entre les générations et les individus.

Le génome est l'ensemble complet d'instructions génétiques d'un organisme. Chaque génome contient toutes les informations nécessaires à la constitution, à la croissance et au développement d'un organisme. Le génome inclut aussi bien les gènes que les séquences non codantes d'ADN/ARN. Le génome humain contient environ 35 000 gènes. Le projet Génome humain, achevé en 2003, était une collaboration internationale destinée à identifier tous les gènes de l'ADN humain et à déterminer les séquences des 3 milliards de paires de bases de l'ADN. Il a duré 13 ans. La recherche sur le génome a contribué au diagnostic de maladies et a découvert des marqueurs génétiques de certaines d'entre elles.

La génomique est la branche de la biologie qui étudie le génome entier d'un organisme par séquençage, assemblage et analyse de la fonction et de la structure de son ADN. Les avancées de la génomique ont permis de réaliser des progrès considérables dans la compréhension de diverses maladies. La recherche en génomique peut permettre de développer des stratégies thérapeutiques plus efficaces et des outils de prise de décision plus performant pour les patients et les professionnels de santé.

Un produit chimique ou autre agent qui provoque un changement dangereux dans le matériel génétique d'un individu quel que soit le mécanisme induisant ledit changement. Une génotoxine peut entraîner des mutations de l'ADN (un mutagène), elle peut déclencher un cancer (un carcinogène) ou encore générer une déficience congénitale (un tératogène).

Le génotypage est le processus de détermination des différences dans le patrimoine génétique ou dans le génotype d'un individu par l’examen de sa séquence d'ADN. Il peut être réalisé en comparant le génotype d'une personne à la séquence d'un autre individu ou à une séquence de référence.

Le génotype est l'ensemble des gènes des individus, y compris les variants génétiques dont ils sont porteurs. C'est l’ensemble des gènes hérités des deux parents. Le génotype détermine les caractères héréditaires d'un individu. Un génotype peut être déterminé par séquençage du génome d'un individu.

La gestion du risque est un processus d'identification, d'évaluation, d'établissement des priorités et de mise en place de l'action adéquate pour limiter un risque. L'objectif de gestion du risque est d'essayer continuellement de garantir que les bénéfices d'un produit pharmaceutique spécifique (ou d'un ensemble de produits pharmaceutiques) l'emportent sur les risques selon la marge la plus élevée atteignable pour le patient à titre individuel et pour la population cible dans son ensemble.

Les groupes consultatifs scientifiques (Scientific advisory groups - SAG) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) fournissent des recommandations indépendantes sur des sujets scientifiques/techniques liés à des produits pharmaceutiques en cours d'évaluation à l'EMA, ou toute autre question scientifique pertinente. Groupes consultatifs scientifiques du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA. Ils se composent d'experts sélectionnés en fonction de l'expertise spécifique requise.

Dans un essai clinique, le groupe de traitement (contrairement au groupe de protocole) fait généralement référence au groupe de participants qui reçoivent le traitement sous investigation. Le groupe de traitement est également appelé « bras de traitement ».

Le gène humain apparenté au gène éther-à-go-go est un gène qui code pour une protéine qui contribue à l'activité électrique du cœur qui joue un rôle dans la coordination des battements du cœur.

La diversité clinique (ou hétérogénéité) est la variabilité entre les patients ou les interventions étudiées, ou entre les résultats que les études mesurent. Lorsque différentes études sont comparées, il est important de garder à l'esprit qu'il existe plusieurs types d'hétérogénéité. La diversité méthodologique (ou hétérogénéité) fait référence à la variation de la méthodologie des études et du risque de biais entre les études. La diversité clinique et/ou méthodologique peut conduire à des différences d'application des statistiques aux différentes études (hétérogénéité statistique). Les progrès réalisés en sciences médicales améliorent notre compréhension de l'hétérogénéité parmi les patients atteints de la même maladie. Les différences de réponses des patients au traitement et le risque de réactions indésirables sont étudiés au niveau moléculaire, et des traitements ciblés sont, par conséquent, développés pour les différents sous-groupes de patients.

Une hypothèse est une supposition, ou un groupe de suppositions, posée sur la base de preuves limitées qui, au choix : a) revendique un élément comme point de départ pour une investigation plus poussée ; ou b) confirme un élément comme hautement probable à la lumière de faits établis. Pour qu'une hypothèse soit scientifique, il est obligatoire de pouvoir la tester. Une hypothèse de travail est une hypothèse acceptée provisoirement pour de plus amples analyses. Concernant le développement de médicaments, nous nous intéressons à la première forme d'hypothèse, par exemple l'affirmation selon laquelle un nouveau traitement contre une maladie est meilleur que la norme de soins existante.

Dans le développement de médicaments, il est par exemple possible de formuler l'hypothèse selon laquelle un nouveau traitement contre une maladie est supérieur au traitement standard. Si le nouveau traitement est le traitement B et la norme de soins est le traitement A, alors l'hypothèse affirme que B est meilleur que A. Cette hypothèse serait considérée comme étant une hypothèse alternative. On l'appelle également « hypothèse de recherche ». Le concept de l'hypothèse alternative ou de recherche est un élément central du test d'hypothèse formel. On pourrait penser que des chercheurs vont s'efforcer de prouver l'hypothèse alternative ou de recherche (B est meilleure que A), mais ça n'est pas le cas. En fait, l'objectif visé est traité de façon indirecte. Au lieu d'essayer de prouver l'hypothèse alternative ou de recherche, la méthode scientifique suppose qu'en fait B n'est pas différente de A, que le nouveau traitement n'apporte pas d'amélioration par rapport au traitement(...)

Le terme « nulle » peut être considéré comme « aucun changement ». Une hypothèse nulle est généralement l'hypothèse standard et est définie comme la prévision selon laquelle il n'y a pas d'interaction entre des variables. Par exemple, l'hypothèse nulle spécifie qu'il n'y a pas de relation de cause à effet entre un nouveau traitement et une réduction des symptômes de la maladie. En d'autres termes, cela signifie qu'un nouveau traitement ne présente pas une amélioration par rapport au traitement standard, et que toutes les observations d'amélioration ne sont dues qu'au hasard. Une telle affirmation peut être testée par une étude scientifique telle qu'un essai clinique et l'application de tests statistiques adéquats. Si un essai clinique montre qu'il y a bien en réalité une relation, et que le nouveau traitement apporte une amélioration, l'hypothèse nulle est réfutée et peut être rejetée. Dans ce cas, l'alternative ou l'hypothèse de recherche peut être adoptée. Dans cet(...)

L'identification unique des dispositifs (UDI - Unique Device Identification) est un chiffre unique, ou une combinaison de chiffres et de lettres, affecté à un appareil médical. Il est en deux parties : une partie identifie le dispositif, l'autre identifie le producteur. Le système UDI vise à améliorer la sécurité des patients : grâce à lui, les dispositifs peuvent être suivis et rappelés plus facilement, et la contrefaçon (production d'imitations) est plus difficile. L'UDI est affecté aux dispositifs médicaux en plus d'autres exigences d'étiquetage.

Une réaction qui se produit rarement et de manière imprévisible sur un petit pourcentage de la population en réponse à un traitement ou à un médicament. Ces réactions se produisent régulièrement du fait de l'exposition à de nouveaux médicaments et ne peuvent pas être expliquées par les mécanismes d'action connus du médicament, ne se produisent à aucune dose chez la plupart des patients et se développent principalement de manière imprévisible chez les sujets réceptifs uniquement. En fonction des mécanismes sous-jacents, les réactions idiosyncratiques peuvent être différenciées comme suit : (1) réactions d'hypersensibilité d'origine immunologique telles que des rash cutanés jusqu'à de graves symptômes systémiques ; (2) réactions impliquant une sensibilité individuelle non-immune, souvent liée à une détoxification ou une production anormale des métabolites cytotoxiques ; et (3) pharmacologie hors cible impliquant l'interaction directe d'un médicament avec un système autre que celui(...)

L'immunotoxicité est un mal qui atteint le système immunitaire en raison d'une exposition à des substances chimiques. Le test de l'immunotoxicité est un élément standard pour développer des substances en tant que nouveaux médicaments potentiels. Les symptômes de l'immunotoxicité peuvent inclure un accroissement des taux ou une sévérité des maladies infectieuses ou de cancers. Des agents toxiques peuvent également entraîner des maladies auto-immunes dans lesquelles un tissu sain est attaqué par le système immunitaire de l'organisme lui-même. L'allergie est une autre forme d'immunotoxicité, et de nombreux produits chimiques sont connus pour induire des réactions allergiques chez certains individus.

Coûts sur une durée spécifique et relatifs à un budget de soins de santé particulier plutôt que le budget global d’un pays. Ceci exige des données d’épidémiologie et de modes de traitement solides, ainsi que des suppositions d’absorption et de déplacement des traitements actuels.

Un examen de la manière dont une intervention de santé publique (par ex. un traitement, une procédure, une politique, etc.) peut avoir des implications plus larges pour la santé d'une population. Par exemple, un nouveau traitement contre le VIH/SIDA peut réduire la transmission du VIH au sein d’une communauté.

Le nombre de cas nouveaux d'une maladie (par exemple, le développement d'une maladie, ou la réaction à un médicament) se produisant pendant une période donnée, généralement une année, sur une population spécifique. L'incidence est par conséquent également une mesure du risque de rencontrer la maladie au cours d'une certaine période.

Une inconduite scientifique est un comportement non éthique ou le non-respect des directives établies (comme les Bonnes pratiques cliniques). Inventer des choses, changer les résultats d'une recherche ou mentir à leur propos, ou encore copier les travaux d'autres scientifiques (plagiat) sont considérés comme des inconduites. Mais il peut également s'agir du non-respect des directives établies, lorsque ce manquement est délibéré ou dangereux, les chercheurs ont une obligation de soins vis-à-vis des participants aux essais cliniques et doivent prendre des mesures raisonnables pour préserver leur santé et la confidentialité de leurs données. Des scientifiques peuvent être coupables d'inconduite dans la recherche s'ils dissimulent des inconduites de la part d'autrui. La définition du MRC (Medical Research Council ) n'inclut pas les erreurs commises de bonne foi ou les différences dans la conception et la conduite de recherches. De la même façon, elle n'inclut pas les recherches(...)

En médecine, une indication fait référence à un état de santé (domaine thérapeutique) pour lequel une intervention spécifique (produit pharmaceutique, dispositif médical, traitement, procédure) est développée pour soigner, soulager des symptômes, prévenir ou diagnostiquer. L'indication, comme spécifiée dans le « Résumé des caractéristiques du produit » (RCP), détermine les frontières d'une utilisation légale de ce produit pharmaceutique.

Les indications thérapeutiques sont une description de la maladie à traiter avec un médicament et de la population à laquelle le médicament s'adresse. Elles incluent les caractéristiques de la maladie et des restrictions portant sur la population de patients telles que l'âge, et si le médicament vise à soulager les symptômes, à soigner ou à prévenir, ou encore s'il ne sert qu'au diagnostic. Exemples d'affirmations d'indications thérapeutiques : Traitement symptomatique de maladie d'Alzheimer légère à modérée. Une substance active X 40 mg est indiquée pour la prévention des nausées et vomissements post-opératoires (NVPO) chez les adultes. Les indications thérapeutiques doivent être indiquées avec clarté et concision dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) obligatoire pour chaque médicament dans l'UE.

L'inférence statistique est le processus consistant à tirer des conclusions concernant une population via une analyse statistique sur un échantillon de cette population. Par exemple : Lors d'essais cliniques, les tests d'hypothèse permettent de tirer des conclusions sur l'effet des médicaments en cours d'étude sur la population dont a été extrait l'échantillon de participants. Par exemple, l'hypothèse Null indiquerait que le médicament en cours d'étude n'affecte pas la réduction des symptômes alors que l'autre hypothèse indiquerait le contraire. L'inférence statistique des données d'essai permettra aux chercheurs de rejeter l'hypothèse Null si l'analyse indique un effet statistiquement significatif.

L'insu est une façon de garantir que les personnes impliquées dans une étude de recherche, comme les participants à des essais cliniques, ne savent pas à quel groupe de l'essai ils appartiennent. Dans un essai comportant, par exemple, un groupe de traitement et un groupe placebo, l'insu signifie que les participants ne savent pas s'ils reçoivent le traitement ou le placebo. L'insu permet d'éviter un biais qui peut être intentionnel ou non si l'équipe de recherche ou les participants savent à quel groupe ces derniers appartiennent. Le terme « simple insu » s'emploie parfois pour décrire les études dans lesquelles les participants ne connaissent pas le groupe auquel ils appartiennent, mais que cependant l’équipe de recherche le savent. Dans un essai clinique en double insu, ni l'équipe de recherche ni les participants ne connaissent le groupe auquel appartient chaque participant. Un essai en insu est l'inverse d'un essai dit « ouvert » ou « en ouvert ».

L'intention de traiter (ITT) est une analyse des participants à un essai clinique, basée sur le groupe auquel ils ont été initialement affectés et non sur le traitement qu'ils ont finalement reçu. Cette analyse ne tient pas compte du fait que les participants soient sortis prématurément de l'étude, qu'ils aient pleinement adhéré au traitement, voire même qu'ils aient changé de traitement. Les analyses en intention de traiter sont souvent utilisées pour évaluer l'efficacité d'un nouveau traitement, car elles sont considérées comme reflétant des situations réelles : tout le monde n'adhère pas au traitement qu'il reçoit et les médecins changent souvent les traitements en fonction de l'évolution de l'état de leur patient.

Un intervalle de confiance est une gamme de valeurs estimée dans laquelle toutes les données (résultats) ont de grandes chances d'être incluses. Pour un effet thérapeutique donné mesuré dans un essai sur un échantillon de population, l'intervalle de confiance peut être calculé pour fournir la meilleure gamme d'estimation de l'effet thérapeutique qui sera observé dans l'ensemble de la population. La probabilité que l'intervalle de confiance contienne la valeur est appelée « niveau de confiance ». Généralement, les niveaux de confiance sont établis à 95 ou 99 %. Ce qui signifie que les chercheurs sont certains à 95 % (ou à 99 %) que l'effet mesuré se situe dans la gamme réelle. Par exemple, plutôt que d'estimer l'âge moyen d'une population à 15 ans, les chercheurs disent que l'âge moyen est compris entre 14 et 16. Cet intervalle de confiance contient la valeur réelle estimée.

En médecine, une intervention est une action qui modifie le résultat ou le cours d'une condition ou d'une maladie afin d'éviter de nuire à la santé, ou de l'améliorer, via l'utilisation de traitements, de produits médicaux, de dispositifs médicaux ou de procédures/de la chirurgie.

Intraveineux signifie « dans la veine ». Il s'agit de la perfusion de liquide directement dans une veine en utilisant une seringue ou un cathéter intraveineux (tuyau). En comparaison d'autres voies d'administration, la voie par intraveineuse est la manière la plus rapide d'insérer des liquides et des médicaments dans la circulation sanguine (la grande circulation). En cas de traitement par intraveineuse, la biodisponibilité du médicament est de 100 %.

Un investigateur d'essai clinique est responsable de la conduite de l'essai sur le site d'un essai. Si un essai est mené par une équipe d'individus sur le site d'un essai, l'investigateur est le responsable de l'équipe et est appelé l'investigateur principal.

Un Laboratoire officiel de contrôle des médicaments (OMCL - Official Medicines Control Laboratory) est une institution publique qui réalise des tests en laboratoire sur des médicaments une fois qu'ils sont sur le marché. Ils sont un élément essentiel du système européen de contrôle de la qualité des médicaments. Les OMCL sont nommés par les autorités nationales compétentes. Les OMCL réalisent des tests pour leur autorité compétente, quel que soit le fabricant du médicament. Les OMCL en Europe collaborent afin de rassembler des ressources et de partager de meilleures pratiques.

Les lettres « Cher docteur » sont une correspondance, souvent sous la forme d'un publipostage envoyée par le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'un produit biologique ou d'un médicament humain, visant à alerter les médecins et autres prestataires de soins sur des informations importantes, nouvelles ou mises à jour, concernant un produit biologique ou un médicament commercialisé. De telles informations sur des produits pharmaceutiques peuvent émerger tout au long du cycle de vie d'un produit.

Une maladie rare, également appelée maladie orpheline, est une maladie qui touche un faible pourcentage de la population. Les maladies rares sont souvent définies comme des maladies graves voire mortelles ou chroniquement invalidantes et dont la prévalence est si faible (inférieure à 1 pour 2 000 personnes) que des efforts combinés particuliers sont nécessaires pour y faire face. Cette définition n'inclut pas les maladies qui sont statistiquement rares mais qui ne sont ni mortelles, ni chroniquement invalidantes ni qui ont été mal traitées. Une maladie peut être considérée comme rare dans une région du monde ou dans un groupe bien spécifique de personnes mais être courante chez d'autres. La plupart des maladies rares sont génétiques, de telle sorte que la plupart des personnes qui en sont atteintes présentent des symptômes dès leur enfance (bien que certaines maladies rares n'apparaissent que plus tard dans la vie).

Une tumeur est maligne si elle est capable d'envahir un tissu autre que celui où elle s'était développée à l'origine (le site primaire). Les tumeurs malignes peuvent proliférer (métastaser) vers des tissus voisins, ou via la circulation sanguine vers d'autres parties de l'organisme assez éloignées du site primaire. De nouvelles tumeurs peuvent alors se former sur ces nouveaux sites. Les tumeurs bégnines ne sont pas cancéreuses : leurs cellules ne prolifèrent pas vers d'autres parties de l'organisme.

La manipulation des données est le processus par lequel des données sont manipulées (reformatage) afin de les rendre plus lisibles ou mieux organisées. Par exemple, une liste d'entrées de données peut être classée par ordre alphabétique pour qu'elle soit plus facile à visualiser et que les informations soient plus faciles à trouver. Mais ces pratiques doivent être utilisées avec prudence car elles peuvent conduire à un rapport sélectif et incorrect des données ou à la génération de résultats faux (voir biais).

Un marqueur biologique est une caractéristique mesurable qui met en évidence la présence d'une maladie, une modification physiologique, une réponse à un traitement ou un état psychologique. Par exemple, la glycémie est utilisée comme un biomarqueur dans la prise en charge du diabète, et les images cérébrales peuvent fournir des informations sur la progression de la sclérose en plaque. Les biomarqueurs sont utilisés dans de nombreux domaines scientifiques, de différentes manières et à différents stades du développement des médicaments, y compris, dans certains cas, comme critère d'évaluation de substitution pour indiquer et mesurer l'effet des interventions, telles que les médicaments, dans les essais. Par exemple, le taux d'hémoglobine est utilisé dans les essais de phase III dans le cadre du développement de traitements de la maladie de Gaucher de type 1 (une maladie rare qui touche de multiples systèmes d'organes et raccourcit l'espérance de vie, mais qui peut mettre des(...)

Un marqueur génomique (ou marqueur génétique) est une gène spécifique ou une séquence d'ADN associée à une caractéristique connue. Il sert à étudier le lien entre les maladies et la génétique. Un marqueur génétique peut servir de signal pour un autre gène. Il doit se situer sur le même chromosome et être suffisamment près de l'autre gène pour qu'ils soient génétiquement liés. Ils sont généralement transmis ensemble.

Un marqueur protéomique est un type de marqueur biologique ou de biomarqueur. Ce terme et le terme « marqueur protéique » sont souvent utilisés indifféremment pour désigner une protéine ou un ensemble de protéines utilisés comme biomarqueur.

La médecine factuelle applique la méthode scientifique à la pratique médicale, en utilisant des techniques issues de la science, de l’ingénierie et des statistiques, telles que la méta-analyse de la documentation scientifique, l’analyse bénéfices/risques et les essais contrôlés randomisés. L’un des objectifs de la médecine factuelle est de permettre aux professionnels de la santé d’utiliser de façon consciencieuse, judicieuse et explicite les meilleures preuves actuelles dans leur pratique quotidienne.

La médecine personnalisée (MP) est un modèle médical qui se propose d'adapter les décisions et pratiques médicales ainsi que les traitements à chaque patient. Elle fait appel à des médicaments ciblés visant des molécules précises impliquées dans la maladie du patient et tient compte des informations génétiques, cliniques, environnementales ainsi que sur le mode de vie du patient. Le but de ce type de médecine est de sélectionner les traitements les plus adaptés à chaque patient, afin de garantir les meilleurs résultats et de réduire le risque d'effets secondaires. Les progrès réalisés dans la compréhension du lien entre la génomique (et d'autres facteurs moléculaires) et la maladie est une part importante du développement de la médecine personnalisée. Aussi, les laboratoires pharmaceutiques produisent-ils déjà certains médicaments ciblés.

La médecine prédictive est un champ de la médecine qui prévoit la probabilité qu’il y ait la présence d'une maladie. Lorsqu'on prévoit que le risque qu'une personne développe une maladie est élevé, des mesures préventives peuvent être instaurées afin d'empêcher que la maladie ne se développe ou alors de diminuer significativement ses répercussions sur le patient. Les mesures préventives peuvent porter sur des modifications du mode de vie et/ou une surveillance médicale renforcée par des professionnels de santé. Grâce à cette discipline, la médecine devient proactive au lieu d'être réactive et elle a le potentiel d'allonger la durée de vie en bonne santé de la population et de prévenir les maladies. Pour l'heure, il n'est pas possible d'avoir à 100 % la certitude qu'une maladie donnée surviendra. Les tests génétiques prédictifs sont l'une des principales approches en médecine prédictive.

La médecine stratifiée est basée sur l'identification de sous-groupes de patients dont les mécanismes de la maladie, leur sensibilité à une maladie particulière ou leur réponse à un médicament sont différents. L'objectif de la médecine stratifiée est d'offrir le traitement le plus susceptible d'apporter un bénéfice ou d'éviter une réaction indésirable. La médecine personnalisée approfondit cette approche en utilisant des médicaments ciblés et en tenant compte d'informations sur le patient telles que son génotype et son mode de vie au moment du choix du meilleur traitement.

Les Medical Subject Headings (MeSH) sont un vocabulaire en ligne contrôlé qui répertorie des termes, des groupes de synonymes et des concepts connexes, afin d'indexer des livres et des articles de journaux dans le domaine des sciences de la vie qui facilitent la recherche. Ils ont été créés et mis à jour par la Bibliothèque nationale de médecine des États-Unis (National Library of Medicine - NLM), ils permettent de chercher à divers niveaux de spécificité et de récupérer des documents dans différentes langues. Les MeSH sont également utilisés par le registre ClinicalTrials.gov pour classer les maladies qui sont étudiées par des essais enregistrés dans ClinicalTrials.gov.

Il s'agit de médicaments conçus de manière à centrer l'activité de la médication sur certaines parties du corps. Un médicament à cible définie vise à accroître la durée d'interaction du médicament avec le tissu malade dans une région spécifique de l'organisme et épargne d'autres parties (par ex. en touchant les cellules tumorales au lieu des cellules saines voisines). Les avantages d'un système d'administration ciblée portent sur la réduction de la fréquence des dosages pris par le patient, ce qui entraîne un effet plus cohérent du médicament, une réduction des effets secondaires, ainsi que de la fluctuation des niveaux de médicament dans l'organisme.

Le médicament à l'étude désigne le produit médicamenteux administré aux participants à l'essai (y compris un placebo). Il inclut également les produits qui bénéficient déjà d'une autorisation de mise sur le marché mais qui sont utilisés, formulés ou conditionnés différemment ou qui sont utilisés pour le traitement d'une nouvelle maladie.

Un médicament biosimilaire est un médicament biologique similaire à un autre médicament biologique qui a déjà reçu l'autorisation de mise sur le marché. Les médicaments biosimilaires sont généralement connus sous le nom de médicaments génériques biologiques. Le médicament biologique existant se nomme « médicament de référence ». Les biosimilaires ne peuvent être mis sur le marché qu'après expiration du brevet du médicament de référence, mais ils peuvent néanmoins être développés avant ce délai. Un médicament biosimilaire et son médicament de référence doivent avoir le même profil d'innocuité et d'efficacité. Les médicaments biosimilaires sont développés de telle sorte qu'ils aient le même mécanisme d'action et traitent les mêmes maladies que le médicament de référence. La fabrication des médicaments biosimilaires est régie par les mêmes normes de Bonnes pratiques de fabrication (BPF) de l'UE que pour tout autre médicament biologique. Les médicaments biosimilaires peuvent(...)

Lorsqu'il est question de médicaments biosimilaires ou génériques, un médicament de référence est le médicament existant déjà sur le marché, pour lequel des médicaments biosimilaires ou génériques sont développés pour être similaires à ce médicament ou en être des copies, respectivement.

Un médicament de thérapie cellulaire somatique contient des cellules ou des tissus qui ont été manipulés pour modifier leurs caractéristiques biologiques avant de les réintroduire dans l'organisme des patients. Ces cellules ou tissus peuvent être autologues (cellules qui sont propres à l’individu), allogéniques (cellules provenant d’un autre être humain ) ou xénogéniques (cellules obtenues d'un donneur d'une autre espèce). Le but de la thérapie cellulaire somatique est de guérir, diagnostiquer ou prévenir les maladies.

Un médicament est dit générique lorsqu'il est développé pour être identique à un médicament déjà mis sur le marché, appelé « médicament de référence ». Un médicament générique contient les mêmes principes actifs que le médicament de référence et il est utilisé aux mêmes doses pour traiter les mêmes maladies. Toutefois, les substances inactives, le nom, l'aspect et l'emballage du médicament générique peuvent être différents de ceux du médicament de référence. Les médicaments génériques sont fabriqués selon les mêmes normes de qualité que tous les autres médicaments. Une société ne peut développer un médicament générique en vue de sa mise sur le marché que lorsque la période d'exclusivité du médicament de référence a expiré. Cette période est généralement de 10 ans à compter de la date de la première autorisation. Chaque médicament a un nom approuvé appelé nom générique. Un groupe de médicaments dont les actions sont similaires ont souvent des noms génériques ayant la(...)

Un médicament orphelin est un médicament qui a été développé spécifiquement pour traiter une condition rare (une « maladie orpheline »). Les médicaments orphelins suivent généralement la même évolution réglementaire que tout autre médicament, néanmoins certaines mesures incitatives sont fournies afin d'encourager un fabricant à investir dans leur développement. Une désignation orpheline est adoptée par le Comité des médicaments orphelins (COMP - Committee for Orphan Medicinal Products) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et confirmée par la Commission européenne (CE) avant que l'autorisation de mise sur le marché soit accordée. Pour obtenir la désignation de médicament orphelin, un médicament doit satisfaire à un certain nombre de critères : (1) Il doit être destiné au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie qui est potentiellement mortelle ou chroniquement invalidante. (2) La condition ne doit pas affecter plus de 5 individus sur 10 000 dans(...)

Les médicaments de thérapie innovante (ATMP) sont des produits pharmaceutiques novateurs à usage humain basés sur des gènes (thérapie génique), des cellules (thérapie cellulaire) ou des tissus (ingénierie tissulaire). Ils offrent des possibilités considérables et ouvrent la voie à de nouveaux traitements d'un certain nombre de maladies et de lésions, comme les brûlures de la peau chez les grands brûlés, la maladie d'Alzheimer, le cancer ou la dystrophie musculaire.

Les médicaments princeps sont des médicaments auxquels un nom a été attribué par une société à des fins publicitaires. Le nom d'un médicament princeps est différent de sa dénomination commune internationale (DCI), également appelée nom générique. Un médicament original développé par une société ou un même médicament générique fabriqué par plusieurs sociétés, qui lui ont donné un nom de marque différent, sont considérés comme des médicaments princeps.

Les meilleurs soins de soutien (BSC - Best supportive care) sont le traitement de choix lorsqu'aucune guérison n'est possible avec les traitements existants. Ils impliquent la gestion des symptômes liés à la maladie.

Il s'agit d'interventions de santé publique visant à prévenir ou à réduire l'occurrence de réactions indésirables associées à l'exposition à un médicament, ou à réduire leur gravité ou leur impact sur le patient en cas de réactions indésirables. Les mesures de minimisation des risques visent à optimiser l'utilisation sûre et efficace d'un produit pharmaceutique tout au long de son cycle de vie. La planification et l'implémentation de mesures de minimisation des risques et l'évaluation de leur efficacité sont des éléments clés de la gestion des risques. La minimisation des risques de routine implique l'utilisation d'outils tels que le Résumé des caractéristiques du produit (RCP), la notice, l'étiquetage, la conception et la taille du conditionnement, ainsi que le statut légal (de prescription) du produit. La majorité des problèmes de sécurité peut être gérée de manière adéquate via des mesures de minimisation des risques de routine. Cependant, certains risques nécessitent des(...)

Les résultats signalés par un patient (PRO) sont des données rapportées directement par un patient sur sa propre santé sans interprétation par un docteur ou toute autre personne. Ils sont basés sur la perception par un patient d'une maladie et de son traitement. Les découvertes ou résultats peuvent être mesurés en termes absolus (par ex. gravité d'un symptôme, d'un signe ou de l'état d'une maladie ou d'une condition) ou en tant que modification par rapport à une mesure précédente. Les mesures des résultats signalés par les patients (PROM) sont les outils utilisés pour mesurer et collecter des données sur les PRO. Généralement, les résultats sont mesurés par un instrument de résultats signalés par un patient (PRO) bien défini et fiable. L'utilisation d'un instrument de PRO est conseillée lors de la mesure d'un aspect de la maladie ou de la condition qui est mieux connu du patient ou mieux mesuré du point de vue du patient.

La méta-analyse se réfère aux méthodes utilisées pour comparer et combiner les résultats de plusieurs études indépendantes (faisant l'objet d'un compte rendu ou d'une publication). Elle a pour objectif d'identifier des tendances, de vérifier des résultats et d'identifier des relations significatives observées à travers diverses études. On peut considérer une méta-analyse comme une « recherche portant sur une recherche antérieure ». Dans sa forme la plus simple, elle consiste à identifier une mesure statistique commune qui est partagée entre plusieurs études, puis à calculer une moyenne de cette mesure commune. L'objectif d'une méta-analyse est l'obtention d'une puissance statistique supérieure, par opposition à une mesure moins précise calculée à partir d'une seule étude. Lors de la réalisation d'une méta-analyse, l'investigateur doit effectuer de nombreux choix qui sont susceptibles d'affecter les résultats. Les choix peuvent notamment inclure les modalités de recherche(...)

Une méta-analyse prospective utilise uniquement des essais qui ont été identifiés et sélectionnés avant que leurs résultats soient connus. Cela évite certains des problèmes des méta-analyses. Généralement, les méta-analyses sont réalisées lorsque des essais individuels sont terminés. Néanmoins, la collecte d'études après leur réalisation peut entraîner des problèmes statistiques. Par exemple, si une méta-analyse est effectuée du fait de la connaissance d'un résultat d'essai positif particulier, cela peut influencer le choix d'autres études pour la méta-analyse et entraîner des biais dans l'analyse. C'est pourquoi des méta-analyses prospectives sont réalisées.

Le métabolome est l'ensemble complet des petites molécules présentes dans une cellule, un organe ou un organisme à un moment donné. Il peut inclure des petites molécules naturellement produites par un organisme (par exemple des sucres, des vitamines et des pigments) de même que celles qui ne le sont pas (par exemple des médicaments, des contaminants environnementaux et des additifs alimentaires). Le métabolome peut changer en l’espace de quelques secondes ou de minutes et ces changements peuvent avoir de multiples causes. Il peut, par exemple, changer parce que l'environnement de l'organisme a évolué, ou après la prise d'aliments ou un changement de niveau d'activité. La métabolomique est l'étude scientifique du métabolome.

La métastase est la prolifération de cellules tumorales du site d'origine (le site primaire) vers une autre partie du corps. Les tumeurs peuvent métastaser en envahissant les tissus voisins ou en se propageant dans la circulation (sanguine et système lymphatique).

La possibilité de modifier la méthodologie d'un essai clinique en cours est de plus en plus utilisée, on parle alors de méthodologie adaptative. Les données sont évaluées avant la fin de l'essai. Il s'agit d'une analyse intermédiaire et elle doit être réalisée à divers moments. Selon les circonstances, elle peut conduire à des modifications de l'essai, telles que l'arrêt d'un bras de traitement ou la modification du nombre de participants d'un groupe. Le nombre prévu de participants peut être réduit si l'analyse intermédiaire montre qu'une taille d'échantillon plus petite n'empêchera pas d'obtenir un résultat valide. Inversement, la taille de l'échantillon peut être augmentée si cela permet d'obtenir un résultat valide et fiable dans un laps de temps plus acceptable. Les méthodologies adaptatives peuvent faire gagner du temps, économiser des ressources et réduire l'exposition des participants des études à un traitement moins efficace. Les analyses intermédiaires et les(...)

Une méthodologie séquentielle par groupes est un exemple d'approche statistique dans une méthodologie d'essai clinique. La taille de l'échantillon de ce type d'essai n'est pas fixée à l'avance et les données sont évaluées successivement, au fur et à mesure de leur recueil. Il s'agit d'une analyse intermédiaire et elle doit être réalisée à divers moments. L'essai peut être arrêté lorsque des résultats significatifs sont observés, ou si l'analyse intermédiaire montre des problèmes de sécurité ou que l'essai ne permettra pas en réalité de fournir un résultat significatif. Dans ce cas, aucun recrutement de patients ou échantillonnage supplémentaire des patients recrutés n'aura lieu. Avant le début de l'essai, la « règle d'arrêt » (c'est-à-dire la raison de l'arrêt) doit être précisée et expliquée. La règle d'arrêt est une description de ce que l'analyse intermédiaire doit exactement montrer pour que l'essai soit arrêté. L'analyse séquentielle par groupes peut conduire à une(...)

Le microgramme (μg) est une unité de mesure de masse du système métrique. Un μg est égal à un millionième (1×10−6) de gramme. Les microgrammes sont généralement utilisés dans les environnements de laboratoire dans les premières phases de développement d'un médicament ou lors de la mesure de la concentration d'un médicament dans le sang.

L'analyse de microréseau ADN est une technique utilisée par les scientifiques pour déterminer si des gènes sont activés ou désactivés. Si un gène est activé, il est appelé expression génique. Les scientifiques utilisent les microréseaux ADN pour mesurer les niveaux d'expression de milliers de gènes simultanément. Le résultat est appelé profil d'expression. Cette technique est utilisée dans de nombreux domaines de la recherche biologique et médicale. Elle peut apporter des informations importantes sur, par exemple, les modifications génétiques qui sont responsables de la croissance de la tumeur chez des individus spécifiques, ou sur le fait de savoir si le profil d'expression d'un individu lui permet de suivre un traitement spécifique.

Dans le développement pharmaceutique, la mise à niveau fait référence à la transition d'un processus de fabrication de l'échelle du laboratoire (généralement milligrammes/grammes) à l'échelle de l'usine ou commerciale (typiquement kilogrammes/tonnes).

Dans la R&D des médicaments, une molécule active est un composé chimique qui est doté d'une activité pharmacologique ou biologique susceptible d'avoir une utilité thérapeutique.

Dans les essais cliniques, on parle de multiplicité lorsqu'un essai a plusieurs objectifs tels que : évaluer plusieurs doses d'un traitement, utiliser plusieurs critères d'évaluation différents pour mesurer les différents aspects d'une maladie, ou étudier plusieurs sous-groupes de patients différents. La multiplicité peut affecter les analyses statistiques et par conséquent nuire aux conclusions de l'essai si elle n'est pas résolue. La multiplicité peut augmenter le taux d'erreurs de type I. Un certain nombre de méthodes statistiques peuvent être utilisées pour contrôler le taux d'erreurs de type I. Les méthodes à utiliser dans un essai clinique doivent être détaillées dans le protocole ou dans le plan d'analyse statistique de cet essai.

La mutation d'un gène est l'altération définitive de la séquence d'ADN qui constitue ce gène. Les mutations varient en taille, car elles peuvent n'affecter qu'un seul élément constituant de l'ADN (une paire de bases) ou un grand segment de chromosome avec de multiple gènes. Les mutations génétiques peuvent être classées en deux catégories : Les mutations de la lignée germinale sont transmises par un parent et la personne en est porteuse pendant toute sa vie, dans chaque cellule de son corps. Ces mutations sont présentes dans les ovules ou les spermatozoïdes du parent et sont transmises en tant que mutations héréditaires. Les mutations somatiques surviennent à un moment donné dans la vie d'une personne uniquement dans certaines cellules du corps, pas dans toutes. Ces changements peuvent être dus à des facteurs environnementaux tels que les rayons ultraviolets du soleil ou à des erreurs de réplication de l'ADN pendant la division cellulaire. Ces mutations acquises ne peuvent(...)

Le niveau de signification (ou niveau α) est un seuil qui détermine si le résultat d'une étude peut être considéré comme statistiquement significatif après que les tests statistiques prévus ont été réalisés. Le niveau de signification est le plus souvent défini sur 5 % (ou 0,05). Cependant, d'autres niveaux peuvent être utilisés en fonction de l'étude. Cela représente la probabilité de rejeter l'hypothèse nulle lorsqu'elle est vraie. Par exemple, un niveau de signification de 0,05 indique un risque de 5 % de conclure qu'une différence entre les résultats d'étude et l'hypothèse nulle existe alors qu'il n'y a pas de réelle différence. Dans le protocole d’essai, le niveau de signification doit être indiqué dans la section des statistiques. La probabilité d'un résultat qui est dû à un hasard plutôt qu'à un médicament ou une autre intervention étudiée, si l'hypothèse nulle est vraie (c'est à dire, s'il n'y a véritablement aucune vraie différence), est appelée la « valeur p ». S'il(...)

Le nombre de sujets à traiter (NST) est une mesure utilisée pour décrire l'efficacité d'une intervention, telle qu'un traitement médicamenteux. Le NST est le nombre de participants qui devront être traités pour qu'une personne guérisse ou que ses symptômes diminuent, ou pour qu’elle obtienne tout autre résultat mesuré dans l'essai. Si chaque patient atteignait le critère évalué, le résultat serait « parfait » et le NST serait de 1. Lorsque le NST est important, cela signifie que le traitement n'est efficace que sur un petit nombre de personnes : un NST de 100 signifie que sur 100 personnes traitées, une seule obtient un résultat favorable. L'un des avantages des NST, c'est qu'ils peuvent facilement être comparés pour différents médicaments ou autres interventions.

La non-malfaisance signifie ne pas faire de mal. Traditionnellement, elle est au cœur de l'éthique médicale et fait partie du Serment d'Hippocrate (un serment prêté dans de nombreux pays par les médecins nouvellement diplômés). Un exemple d'action non-malfaisante consisterait à interrompre une médication connue pour être dangereuse ou à refuser d'administrer un médicament à un patient si son efficacité n'a pas été établie. Cependant, des dilemmes éthiques surviennent souvent. Dans de nombreuses situations médicales, la non-malfaisance doit être équilibrée avec le principe de bienfaisance (une action réalisée pour le bien des autres). Par exemple, de nombreux médicaments bénéfiques peuvent avoir également de lourds effets secondaires et par conséquent les risques et les avantages doivent être soigneusement pris en compte par les médecins et les patients. Enfin, le patient doit décider si les avantages l'emportent sur les risques avant d'accepter un traitement.

Dans l'UE, les produits médicaux doivent être accompagnés d’une information sur l'emballage extérieur et/ou le conditionnement primaire (étiquetage) ainsi que d'une notice. La notice doit être rédigée dans un langage clair pour le patient et doit subir des tests de lisibilité. Elle contient les informations suivantes : Qu'est-ce que le médicament X et dans quel cas est-il utilisé (identification du produit médical). Ce que vous devez savoir avant de prendre/d'utiliser X (contre-indications, mises en garde et précautions d'emploi : chez les enfants et les adolescents ; avec d'autres médicaments ; avec des aliments, des boissons ou de l'alcool ;en cas de grossesse, d'allaitement, de conduite de véhicules et d'utilisation de machines ; mises en garde relatives aux excipients, le cas échéant). Comment prendre/utiliser X (posologie et mode/voies d'administration ; utilisation chez les enfants et les adolescents ; fréquence d'administration ; durée du traitement ; informations(...)

Les nouvelles entités moléculaires (NME) sont des composés qui proviennent du processus de découverte de médicaments, qui ne sont pas une version ou un dérivé d'une substance existante étudiée/approuvée précédemment. Elles ont une activité prometteuse contre une cible spécifique considérée comme importante dans une maladie. Néanmoins, on en sait peu sur leur efficacité, leur innocuité, leur toxicité, leur pharmacocinétique et leur métabolisme chez les humains. Un programme de développement complet d'essais non-cliniques et cliniques doit être réalisé pour évaluer le potentiel pour une NCE de devenir un produit pharmaceutique.

Un oncogène est un gène muté qui contribue au développement d'un cancer. Dans leur état normal non muté, on appelle les oncogènes des proto-oncogènes et ils jouent un rôle important dans la régulation de la croissance cellulaire. Lorsqu'il est altéré, un oncogène peut favoriser ou permettre le développement incontrôlé d'un cancer. Les altérations sont soit héréditaires, soit dues à l'exposition à des substances cancérigènes (qui provoquent des cancers).

Une Organisation de recherche clinique par contrat (CRO - Contract Research Organisation) est une organisation indépendante qui fournit un support au processus de développement des médicaments. Généralement, une CRO organise et mène des essais cliniques pour tester un médicament expérimental sur des humains.

Un organisme génétiquement modifié (OGM) est un organisme dont le matériel génétique a été modifié en laboratoire. Des modifications génétiques sont fabriquées pour produire certains traits (par exemple la résistance à la maladie dans les récoltes) ou pour conduire l'organisme à produire des produits biologiques spécifiques (par exemple, des bactéries ont été modifiées afin de produire de l'insuline pour le traitement du diabète et des plantes ont été modifiées pour fabriquer des anticorps et des facteurs de coagulation sanguine). Les OGM sont utilisés dans la production de médicaments, et dans de nouvelles formes de médicaments telles que la thérapie génique. La modification génétique est également un outil utile pour les scientifiques dans de nombreux secteurs de recherche, dont ceux qui étudient les mécanismes des maladies humaines et d'autres maladies.

Médicaments administrés via toute voie autre que le tractus gastro-intestinal (œsophage, estomac et petit et gros intestins). Les voies les plus fréquentes sont les injections sous-cutanées, intraveineuses et intramusculaires, mais les médicaments à administration topique au niveau des yeux, des oreilles ou de la peau, voire qui sont inhalés, peuvent être largement considérés comme parentéraux.

Les participants ou populations vulnérables sont des individus ou des groupes d'individus incapables de donner leur consentement éclairé à participer à un essai clinique, tels que les enfants ou les personnes affectées par des problèmes de santé mentale, ou encore qui risquent de subir des pressions pour les inciter à prendre part à l'étude. Il peut également s'agir de personnes dont la volonté de participer à un essai clinique peut être indûment influencée par ce qu'elles attendent de leur participation. Si un essai doit inclure des personnes issues de populations vulnérables, il faudra veiller tout particulièrement à protéger leur bien-être, tant de la part des investigateurs que du comité d'éthique qui révise le protocole de l'essai.

Les participants à un essai qui ont été affectés de manière aléatoire (au hasard) à un bras d'intervention ou un autre de cet essai. Des considérations pratiques telles que la perte progressive de données peuvent conduire à l'exclusion de certains participants de l'analyse finale.

La statistique patients-année (ou personnes-année) est utilisée dans de nombreuses études cliniques et évaluations statistiques du risque. La valeur patients-années est calculée comme ceci : si 15 patients ont participé à une étude sur les crises cardiaques pendant 20 ans, l'étude aura impliqué 300 patients-années (15x20). Ce nombre peut être divisé par le nombre de patients ayant été affectés par une condition ou un événement particulier. Par exemple, si six des patients ont subi une crise cardiaque, cela reviendrait à dire que pour 50 patients-années dans l’étude, il y a eu une crise cardiaque (300/6 = 50). Une étude des données sous cet angle peut révéler des tendances et permettre aux chercheurs de communiquer des niveaux de risque. De nombreuses études sur de nouveaux médicaments expriment leurs résultats en patients-années. Par exemple, si un effet secondaire grave est expérimenté pour 1 000 patients-années d'une étude, on peut considérer que le niveau de risque est(...)

Une période d'exclusivité est la période consécutive à l'autorisation d'un médicament durant laquelle aucun autre médicament similaire présentant les mêmes indications (usages prévus) ne peut être autorisé. Le médicament est ainsi protégé de toute concurrence pendant la période d'exclusivité. Il peut exister plusieurs exclusivités commerciales distinctes en rapport avec des conditions désignées. La période d'exclusivité commerciale peut être prolongée de deux ans pour les médicaments ayant également satisfait aux exigences d'un plan d'investigation pédiatrique approuvé (PIP).

Dans un essai clinique, cela fait référence une interruption d'un traitement continu. Elle est souvent utilisée dans les essais croisés impliquant la définition d'une période donnée avant de passer à un nouveau médicament. Au cours de cette période, les niveaux du médicament précédent dans le corps et ses effets doivent être réduits à zéro.

Le petit ARN interférent (petit ARNi), parfois appelé silençage par l'ARN, est une classe de molécule d'ARN double brin interférant avec l'expression de gènes spécifiques.

La pharmaco-épidémiologie est l'étude des utilisations et des effets des médicaments sur un grand nombre de personnes. Elle fournit une estimation de la probabilité des effets bénéfiques d'un médicament sur une population ainsi que la probabilité des effets indésirables. Elle implique une surveillance continue d'une population afin d'identifier tous effets indésirables et autres problèmes de sécurité.

La pharmacocinétique est l'étude des effets de l'organisme sur le médicament. Elle étudie l'absorption, la distribution, le métabolisme et l'excrétion du médicament (ADME), ainsi que la biodisponibilité. Ces processus pharmacocinétiques, souvent appelés ADME, déterminent la concentration du médicament dans l'organisme ainsi que le commencement, la durée et l'intensité de l'effet d'un médicament. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="ADME" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

La pharmacocinétique des populations est l'étude de la variabilité de l'Absorption, de la Distribution, du Métabolisme et de l'Excrétion (ADME) d'un médicament entre individus (volontaires sains ou patients). Afin de comprendre comment des individus d'une population diffèrent entre eux, il est nécessaire de procéder à une analyse de la pharmacocinétique des populations.

La pharmacodynamique est la branche de la pharmacologie qui étudie l'effet du médicament sur l'organisme. La pharmacodynamique étudie les effets biologiques et physiologiques d'un médicament, et leurs mécanismes d'action aux niveaux organique et cellulaire.

La pharmacogénétique est l'étude des différences génétiques individuelles afin de comprendre comment les gènes affectent la réaction d'un individu à des médicaments. Comprendre la manière dont différents facteurs génétiques affectent la manière dont un médicament est traité peut aider les médecins à déterminer de façon plus précise quel médicament, et quelle posologie (dosage sain), sont les mieux adaptés pour chaque patient en fonction de sa réaction. La pharmacogénétique aide également les médecins à identifier le médicament qui traite le mieux une maladie et qui est le moins susceptible d'entraîner des effets secondaires.

La pharmacologie est l'étude des médicaments, y compris de leurs caractéristiques, interactions et utilisations, ainsi que de l'effet biochimique ou physiologique qu'ils ont sur les cellules, les tissus, les organes ou les organismes.

Concernant le développement clinique, la pharmacologie gère les effets des composés (médicaments en cours de développement) chez des volontaires sains et des patients. Elle inclut la pharmacodynamique et la pharmacocinétique. Au cours du processus d'évaluation, l'action et les effets indésirables des composés peuvent être mesurés et comparés.

Les études pharmacologiques de sécurité prévoient si un médicament est susceptible d'être déclaré dangereux lorsqu'il est administré à des populations humaines dans la marge thérapeutique. Les études de pharmacologie de sécurité visent à empêcher l'utilisation de médicaments non sûrs. Normalement, les résultats d'études précédentes de pharmacologie de sécurité et les conséquences relatives aux effets thérapeutiques du médicament sont pris en considération. La pharmacologie de sécurité utilise les principes de base de la pharmacologie dans un processus réglementé afin de générer des données pour informer des évaluations bénéfice/risque. La pharmacologie de sécurité inclut une exigence réglementaire afin de prévoir le risque de rares événements mortels. Les efforts vigilants de surveillance post-marketing (SPM) de la part des autorités réglementaires sont nécessaires afin de détecter l'existence d'une rare arrivée d'événement indésirable après l’approbation pour l’utilisation(...)

Un pharmacologue étudie comment des médicaments interagissent avec des systèmes biologiques, en utilisant une recherche in vitro (cellules ou tissus animaux) ou in vivo (animaux vivants) pour prédire l'effet que ce médicament pourra avoir sur les humains. Les pharmacologues cherchent à comprendre comment les médicaments fonctionnent et s'ils peuvent être utilisés efficacement et en tout sécurité chez les humains. Ils travaillent en étroite collaboration avec des chercheurs pour contribuer à la découverte et au développement de médicaments, et déterminer des questions de causalité impliquant des médications.

Une pharmacopée est un recueil de normes officielles pour les substances et les produits pharmaceutiques. Elle inclut des instructions pour les tests de contrôle qualité devant être réalisés sur des médicaments et les matières premières utilisées dans la production. C'est une référence essentielle pour les individus et les organisations impliqués dans la recherche, le développement, la fabrication et le contrôle qualité de médicaments. Dans la plupart des pays, il y a une pharmacopée officielle et tous les producteurs de médicaments et/ou de substances pour usage pharmaceutique doivent se conformer à ses normes de qualité/sécurité. En Europe, la Pharmacopée européenne fournit les bases légales et scientifiques pour le contrôle de qualité pendant le développement, la production et la commercialisation de médicaments dans les États membres européens.

La pharmacothérapie est le traitement des maladies par des médicaments conventionnels (et non des médicaments biologiques).

La pharmacovigilance est la pratique de détection, d'évaluation, de compréhension et de prévention des effets secondaires de médicaments. La pharmacovigilance améliore la sécurité des patients et la santé publique en fournissant des informations fiables sur les risques et les bénéfices de médicaments.

La phase clinique du développement des médicaments est celle impliquant des humains et elle est différente de la phase « non clinique » ou « préclinique » au cours de laquelle des études sont réalisées dans des laboratoires ou sur des animaux (analyse de pharmacologie/toxicologie, par exemple). Les études cliniques se déroulent en quatre étapes, appelées « phases », chacune étant conçue pour répondre à des questions de recherche distincte : [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="phases-clinical-development" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Dans les essais cliniques, un placebo est un médicament qui ne contient pas de principe actif. Les placebos n'ont aucun effet médical connu. L'« effet placebo » est un effet bénéfique ou secondaire perçu par les patients qui prennent un placebo, bien qu'il ne contienne aucune substance médicamenteuse.

Un plan d'investigation pédiatrique (PIP) est un plan de développement des médicaments indispensable à l'autorisation d'un médicament à usage pédiatrique. Il vise à garantir que les données nécessaires sont obtenues via des tests chez des enfants, lorsqu'ils peuvent être menés sans danger. Les sociétés pharmaceutiques soumettent des propositions de PIP au Comité pédiatrique (PDCO) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Ce Comité est chargé d'accepter ou de refuser le plan. Le développement normal d'un médicament exige la réalisation de différentes études permettant de garantir sa qualité, son innocuité et son efficacité. De plus, les PIP : incluent une description des études et des mesures mises en œuvre pour adapter la formulation du médicament afin de rendre son utilisation plus acceptable chez les enfants, comme par l'exemple l'utilisation d'une formulation liquide plutôt que de gros comprimés ; couvrent les besoins de tous les groupes d'âge d'enfants, de la(...)

Un plan de gestion des risques fournit une description détaillée des activités et des interventions en place pour prévenir ou minimiser les risques liés à l'utilisation d'un médicament. Les plans de gestion des risques soulignent de quelle manière davantage de connaissances concernant la sécurité et l'efficacité d'un médicament seront générées, quels sont les facteurs de risques pour le développement d'effets secondaires et la façon dont les mesures de minimisation des risques seront surveillées. Des plans de gestion des risques doivent être soumis par des sociétés en même temps qu'elles demandent une autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne, même si une mise à jour et une révision continues sont obligatoires tout au long de la durée de vie du médicament. Des plans de gestion des risques peuvent également être requis par l'EMA à d'autres moments, ou dès lors qu'il y a une inquiétude quant à un éventuel enjeu affectant l'équilibre des avantages et des risques(...)

Le plasma est la partie liquide du sang. Il contient des cellules, des gaz, des protéines, des enzymes, etc. Contrairement au sang, le plasma est jaune.

Les essais à plusieurs bras et plusieurs étapes (MAMS) ont une conception spécifique qui permet d'évaluer simultanément plusieurs traitements différents par rapport au traitement standard dans un essai unique. [mla_gallery meta_key="eupasset_name" meta_value="mams" columns="1" mla_caption="{+caption+}" link="file" size="full"]

Une population est un groupe d'individus partageant une caractéristique commune. Par exemple, ils peuvent avoir une certaine maladie intéressant des chercheurs, avoir suivi les mêmes études ou occuper un poste similaire, ou ils peuvent vivre dans une région spécifique.

La population de l'étude est le groupe d'individus d'une étude. Dans un essai clinique, les critères d'inclusion et d'exclusion décrivent qui sera et ne sera pas inclus, et par conséquent définissent les caractéristiques de la population de l'étude.

Fait référence aux patients auxquels s'adresse le médicament.

La posologie est la planification des doses d'un médicament, dont l'intervalle entre les doses, la durée du traitement et la quantité à prendre à chaque fois. Les posologies incluent également la manière dont un médicament doit être pris et selon quelle formulation (forme dosifiée).

La post-commercialisation désigne la période consécutive à l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament et à son utilisation généralisée.

La pratique clinique correspond au traitement et à la gestion des patients par des professionnels de la santé sur la base de preuves cliniques. Des directives de pratique clinique ont été établies pour aider les professionnels de la santé et les patients dans les décisions sur les soins de santé appropriés dans des circonstances spécifiques.

Une substance ou un composant cellulaire à partir duquel une autre substance ou un autre composant cellulaire se forme.

Une personne prédisposée à une maladie a plus de risque que les autres de la développer un jour. Par exemple, lorsqu'une personne a des prédispositions génétiques pour développer la maladie d'Alzheimer, son patrimoine génétique augmente le risque d'en être un jour atteinte. Une prédisposition ne provoque pas en elle-même la maladie, mais cette dernière peut à terme être déclenchée par certains facteurs environnementaux ou liés au mode de vie, comme le tabagisme ou l'alimentation. Les tests génétiques peuvent identifier les personnes qui sont génétiquement prédisposées à certaines maladies.

Un essai de preuve de concept (PDC) est un type d'essai réalisé dans les toutes premières phases du développement clinique d'un médicament (chez l'homme). Les essais de phase II débutent généralement par un essai de preuve de concept, qui a pour but de démontrer que le médicament interagit avec la cible souhaitée et qu'il agit sur l'affection concernée.

Une étude de preuve de concept du mécanisme d'action est généralement effectuée lors de la phase I du développement clinique chez des volontaires sains. Elle vise à démontrer qu'un nouveau médicament atteint le ou les organe(s) ciblé(s), qu'il interagit avec la cible moléculaire et qu'il agit comme prévu sur la biologie des cellules cibles.

La prévalence est la proportion d'une population dont les résultats ont révélé qu'elle présentait une condition (généralement une maladie ou un facteur de risque tel que le tabagisme). Elle est calculée en comparant le nombre de personnes identifiées comme présentant la condition avec le nombre total d'individus étudiés. Elle est généralement exprimée sous forme de fraction (par exemple, 1/3), de pourcentage (%) ou de nombre de cas pour 10 000 ou 100 000 individus. La prévalence peut être mesurée comme un point particulier dans le temps (prévalence instantanée), ou sur une période spécifique telle qu'une année (prévalence au cours d'une période donnée).

La prévalence vie-entière correspond à la proportion d'une population qui, à un certain stade de sa vie, a fait l'expérience d'une maladie, d'un facteur de risque ou d'un problème de santé spécifique. Par exemple, dans un questionnaire, on pourrait vous demander si vous avez déjà fumé. La prévalence vie-entière est calculée en comparant le nombre d'individus identifiés comme ayant fait l'expérience de ce problème de santé avec le nombre total d'individus étudiés.

Les principes éthiques existent à la fois pour protéger les participants de la recherche et pour garantir l'intégrité de la recherche. Plusieurs codes et réglementations guident la recherche éthique aujourd'hui, dont la Déclaration d'Helsinki, et cela même si un certain nombre de principes communs existent. L'Association Médicale Mondiale (AMM) a élaboré la Déclaration d'Helsinki comme un énoncé de principes éthiques spécifiquement applicables à la recherche médicale impliquant des êtres humains. Elle insiste sur les procédures requises pour garantir la sécurité du sujet dans les essais cliniques, notamment le consentement éclairé et une évaluation par des comités d'éthique de la recherche

La probabilité est la mesure de l'éventualité d´apparition d´un événement spécifique. La probabilité est quantifiée en tant que chiffre compris entre 0 et 1 (où 0 indique l'impossibilité et 1 la certitude). Plus la probabilité d'un événement est élevée, plus nous avons la certitude que l'événement va se produire. Un exemple simple est un tirage à pile ou face avec une pièce non truquée. Du fait que les deux résultats sont tout aussi probables, la probabilité de « pile » est égale à la probabilité de « face ». Par conséquent, la probabilité de « pile » ou de « face » est de 1/2 (ou 50 %).

Un problème de santé peut être positif ou négatif. Un exemple de problème de santé est le développement d'une maladie, une blessure ou la réponse à un médicament.

La procédure centralisée est un processus d’obtention d'une autorisation de mise sur le marché pour un médicament valide dans tous les pays de l'UE. L’Agence européenne des médicaments (EMA) supervise la procédure d'autorisation centralisée pour les médicaments à usage humain et vétérinaire. Cette procédure entraîne une autorisation de mise sur le marché unique, accordée par la Commission européenne, ce qui permet à un médicament d'être commercialisé dans tous les pays de l'EEE (Espace économique européen) (États membres de l'UE et les trois États de l’EEE et de l'AELE : Islande, Liechtenstein et Norvège).

La procédure de reconnaissance mutuelle est le système pour l'autorisation de médicaments par des États membres à titre individuel (États membres concernés) reconnaissant l'autorisation d'un autre État membre (l'État membre de référence) qui a évalué et autorisé un nouveau médicament.

La procédure décentralisée est un processus pour l'autorisation de médicaments dans plus d'un État membre de l'Union européenne en même temps.

Un produit pharmaceutique expérimental est un placébo ou un ingrédient actif qui a été formulé de manière pharmaceutique (préparé) pour utilisation sur des humains et qui est en cours de test, ou utilisé à titre de comparaison, dans un essai clinique. Généralement, les produits pharmaceutiques expérimentaux n'ont pas encore reçu d'autorisation de mise sur le marché. Néanmoins, dans certaines circonstances, on peut trouver certains produits qui ont été autorisés : lorsqu'ils ont été fabriqués selon une formulation différente de celle qui est autorisée (par ex. une dose différente), lorsque le produit autorisé doit l'être comme substance de test ou à titre de comparaison dans un essai clinique, en cas d'utilisation pour une indication non approuvée (hors indication), ou en cas d'utilisation pour obtenir des informations supplémentaires sur une utilisation approuvée.

Produits chimiques formés par la décomposition d'un médicament due par exemple à la lumière, la température, l'eau, une réaction avec des substances non-actives ou un conteneur et des systèmes de fermeture, etc.

Composés pouvant être extraits du plastique ou de revêtements d'un conteneur ou d'un système de fermeture en contact direct avec une substance active ou un produit pharmaceutique. Les recommandations réglementaires stipulent qu'afin de garantir l'innocuité du médicament, un profil de produit extractible devrait être déterminé pour tous les matériaux directement en contact avec le médicament ou un patient.

Un profil de produit cible est un document qui décrit les fonctionnalités d'un produit (par exemple, un médicament) qu'une société envisage de développer ou développe. Le document peut inclure une large gamme d'informations telles que le dosage, la manière dont le produit sera administré (par exemple il pourrait s'agir d'un patient prenant un médicament par voie orale, ou d'un infirmier hospitalier administrant le médicament sous forme d'injection), de la formulation, d'études cliniques, de réactions indésirables (effets dangereux non voulus) et des contre-indications (situations dans lesquelles le produit ne devrait pas être utilisé). Le profil de produit cible est écrit par la société qui développe le traitement et, s'il est débuté de manière suffisamment précoce, il peut aider à maintenir leur travail de développement correctement centré sur l'objectif final. Un profil de produit cible peut également être utilisé comme base pour des discussions entre la société et les(...)

Le promoteur est l'individu, la société, l'institution ou l'organisation qui se charge d'initier et de gérer un essai clinique. Le financement d'un essai clinique peut provenir du promoteur, mais également d'un tiers. L'organisation d'un essai clinique est particulièrement complexe car des aspects importants de l'essai ne sont pas sous le contrôle direct du promoteur.

Une partie, une part ou un nombre comparé par rapport à un ensemble, exprimé en fraction (rapport) ou pourcentage. Par exemple, en épidémiologie, le nombre de personnes souffrant d'une maladie par rapport au nombre total d'individus étudiés.

Le terme « protéome » est la contraction de « protéines exprimées par un génome ». Il désigne l'ensemble des protéines exprimées et modifiées par une cellule, un tissu ou un organisme à un moment donné et dans certaines conditions définies. Le protéome change constamment en réponse aux signaux environnementaux intra- et extracellulaires : état de santé ou maladie, stade de développement cellulaire et effets des traitements médicamenteux. Par conséquent, le corps humain peut contenir plus de 2 millions de protéines différentes, chacune ayant des fonctions différentes comme la reproduction, la croissance et le développement cellulaires ou encore la défense contre la maladie. En outre, chaque protéine peut subir divers types de modifications qui auront une influence sur sa forme et sa fonction. Les chercheurs collaborent au développement d'une carte du protéome humain, semblable à celle du génome humain, qui identifie de nouvelles familles de protéines et interactions.

La protéomique est une branche des biotechnologies qui s'applique aux techniques de biologie moléculaire, de biochimie et de génétique qui étudient les protéines, la façon dont elles sont modifiées, leur structure, leur fonction et leurs interactions les unes avec les autres. Le but de la protéomique est d'avoir une vision plus globale et intégrée de la biologie par l'étude de toutes les protéines d'une cellule ou d'un tissu plutôt que par celle de chaque protéine individuellement. Les méthodes d'étude incluent l'observation de l'interaction des protéines entre elles, de leurs modifications, de leur fonction et localisation.

Le protocole d'un essai clinique est un document qui définit : les objectifs (buts) de l'essai ; la méthodologie de l'essai, à savoir : les modalités de sélection des participants ; le nombre de participants requis ; les mesures et critères d'évaluation utilisés ; et les modalités de prévention des biais. les mesures mises en œuvre pour assurer la sécurité des participants et la confidentialité de leurs données ; les modalités d'analyse des données ; les modalités de publication de l'étude. Le protocole joue un rôle essentiel dans la conduite d'un essai clinique. Il fait l'objet de consultations fréquentes tout au long de l'essai et du processus de développement des médicaments dans son ensemble.

Les substances psychotropes affectent la fonction cérébrale et modifient l'humeur, le comportement, la conscience ou la perception.

La publication sélective est la publication des résultats d'une sélection partiel d'études uniquement. Elle peut conduire à un biais de publication. Par exemple, en cas de publication d'une plus grande proportion d'études présentant un résultat positif que d'études présentant un résultat négatif, l'examen des publications est biaisé vers un résultat positif. Une publication sélective peut se produire si par exemple un investigateur, un directeur de revue ou un promoteur de l'essai considère que les résultats négatifs (en l'absence d'effet avéré pour un nouveau médicament) sont sans intérêt ou sans importance. Cependant, la publication des résultats négatifs ajoute des informations précieuses à l'ensemble de preuves disponibles et permet d'éviter la mise en place de nouveaux essais inutiles.

L'utilisation du terme « puissance statistique » est très courante dans le domaine de la recherche clinique. La puissance d'un test statistique est sa capacité à détecter un effet, si cet effet existe réellement. D'un point de vue statistique, elle correspond à la probabilité que le test engendre le rejet d'une hypothèse nulle. Dans certains cas, le rejet de l'hypothèse nulle n'est pas possible, non pas parce qu'elle est vraie, mais parce que les preuves contraires existantes sont insuffisantes. Ceci peut s'expliquer par le fait que l'expérimentation n'est pas suffisamment large pour rejeter l'hypothèse nulle. À ce titre, la puissance d'un test peut également être décrite comme la probabilité de ne pas commettre une erreur de type II (ne pas rejeter l'hypothèse nulle alors qu'elle est fausse).

La qualité de vie (QV) est une mesure en économie de la santé. Elle exprime l'effet de facteurs tels que les symptômes, la douleur, la santé psychologique et le bien-être sur la vie des gens. Les mesures de qualité de vie liée à la santé (QVLS) sont utilisées pour calculer l'impact probable des traitements sur les vies des patients.

La qualité de vie liée à la santé prend en considération de nombreux et différents aspects relatifs à la perception d'une personne de la qualité de vie affectée par l'état de santé. Cela inclut des aspects physiques, psychologiques, fonctionnels et sociaux.

La randomisation est une méthode d'affectation ou de sélection sans utilisation d'un quelconque système. Elle est purement aléatoire. Dans les essais cliniques, les participants sont généralement affectés de manière aléatoire à différents volets (ou groupes) de l'essai (pour recevoir le médicament de l'essai ou le placebo, par exemple). C'est une étape importante des essais contrôlés randomisés (ECR). Dans les essais cliniques, la randomisation signifie que les participants ont tous la même chance d'être affectés à un volet ou un autre de l'essai. Cette méthode est essentielle pour réduire le risque que les résultats de l'essai soient biaisés.

Le Rapport actualisé de pharmacovigilance pour les produits en développement est un examen annuel des informations de sécurité pendant des essais cliniques d'un médicament en cours d'étude, qu'il soit commercialisé ou non. Les objectifs principaux d'un Rapport actualisé de pharmacovigilance pour les produits en développement sont les suivants : Résumer les connaissances et la prise en charge actuelles des risques identifiés et potentiels. Décrire les nouveaux problèmes de sécurité pouvant avoir un impact sur la protection des participants à un essai clinique. Examiner si de nouvelles informations de sécurité sont cohérentes avec les connaissances acquises antérieurement en matière de sécurité du produit. Actualiser les informations sur le programme de recherche/développement clinique et les résultats des études.

Un rapport d'étude clinique est un document contenant des informations détaillées sur le plan, les méthodes et la conduite de l'étude afin que le déroulement de l'étude soit clairement expliqué. Ce rapport doit fournir une explication claire de la manière dont des fonctions de conception ont été choisies et inclut des résultats de l'essai. Un rapport d'étude clinique doit également fournir suffisamment de données patient individuelles pour permettre la répétition d'analyses clés de données si tel était le souhait des autorités réglementaires. C'est un élément essentiel de toute application pour qu'un nouveau médicament reçoive une autorisation de mise sur le marché, et il doit satisfaire les exigences de l'autorité réglementaire devant évaluer l'application.

Un rapport de risques est une mesure de la fréquence d'un événement spécifique sur une période définie dans un groupe en comparaison d'un autre groupe.

Un rapport périodique actualisé de pharmacovigilance (Periodic Safety Update Report - PSUR) est la terminologie de l'UE pour un Rapport périodique d'évaluation du bénéfice/risque (PBRER - Periodic Benefit Risk Evaluation Report). Il est produit par le titulaire d’autorisation de mise sur le marché (l'individu ou l'activité ayant reçu l'autorisation de commercialiser un médicament) à des dates prédéfinies après qu'un médicament a reçu une autorisation de mise sur le marché. Le rapport vise à fournir des informations complètes et à jour sur l'innocuité d'un médicament. Ce rapport doit résumer toute nouvelle preuve de sécurité, d'efficacité et d'efficience pouvant affecter l'équilibre entre les risques et les bénéfices. Le PSUR fournit aux autorités réglementaires des informations concernant les risques et identifie où des initiatives de gestion des risques peuvent être requises.

Un Rapport périodique d'évaluation du bénéfice/risque est un format de rapport de sécurité décrit par la directive E2C(R2) de l'ICH qui est utilisé comme base pour le Rapport périodique actualisé de pharmacovigilance (Periodic Safety Update Report-PSUR) de l'UE. Ce rapport est produit par le titulaire d’autorisation de mise sur le marché (l'individu ou l'activité ayant reçu l'autorisation de commercialiser un médicament) à des dates prédéfinies après qu'un médicament a reçu une autorisation de mise sur le marché. Le rapport vise à fournir des informations complètes et à jour sur l'innocuité d'un médicament. Ce rapport doit résumer toute nouvelle preuve de sécurité, d'efficacité et d'efficience pouvant affecter l'équilibre entre les risques et les bénéfices. Le PSUR fournit aux autorités réglementaires des informations concernant les risques et identifie où des initiatives de gestion des risques peuvent être requises.

Un rapport public d'évaluation européen (EPAR) est une évaluation produite pour tous les médicaments pour lesquels une autorisation de mise sur le marché est recherchée via la procédure centralisée auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Il s'agit d'une série de documents qui inclut les éléments suivants : Un résumé vulgarisé. Des informations sur le titulaire d'autorisation de mise sur le marché. Des informations produit (telles que la notice et le résumé des caractéristiques de produits). Des détails sur l'évaluation réalisées à l'EMA. Les EPAR sont publiés sur le site Web de l'EMA une fois que la Commission européenne a émis une décision concernant une autorisation de mise sur le marché.

Une réaction indésirable est tout effet ou expérience indésirable relatif à un médicament pour lequel une relation de cause à effet raisonnable avec l'utilisation du médicament est suspectée. Cela est synonyme de réaction indésirable à un médicament (ADR).

Une réaction à un produit médicamenteux qui est dangereuse et imprévue. Réponse, dans ce contexte, signifie qu'une relation de cause à effet entre le produit médicamenteux et un effet indésirable est au moins une possibilité raisonnable.   Adapté de Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP) Annex I - Definitions (Rev 3) 2014. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2013/05/WC500143294.pdf

Une réaction indésirable à un médicament (ADR) est qualifiée de grave à toute dose dans les cas suivants : entraîne la mort, constitue un danger de mort (un risque de décès au moment de l'effet indésirable, pas un effet qui « aurait pu » hypothétiquement entraîner la mort s'il avait été plus grave), nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation, entraîne une incapacité ou un handicap permanent ou important, ou est une malformation ou une anomalie congénitale.

Une réaction indésirable inattendue est une réaction nocive et imprévue à un médicament qui ne concorde pas avec les informations relatives au produit ou avec les caractéristiques du médicament.

Le recrutement est le processus utilisé par les investigateurs pour sélectionner des personnes (participants) en vue de leur participation à une étude clinique. Le recrutement est basé sur des critères d'inclusion et d'exclusion qui sont précisés dans le protocole de l'étude.

La récurrence est la réapparition d'un signe, d'un symptôme ou d'une maladie après un certain temps pendant lequel les signes ou les symptômes n'étaient plus détectables. Elle s'applique à la réapparition des symptômes d'une maladie incurable. Par exemple, la réapparition de cellules cancéreuses au niveau du site de la tumeur d'origine ou d'un autre site. Le risque de récurrence dépend de nombreux facteurs, soit le type de maladie et le type de traitement et/ou sa durée.

Dans le domaine du développement des médicaments, le terme « référence » désigne souvent le meilleur traitement/produit/médicament disponible. En fonction du contexte, la référence peut aussi avoir plusieurs significations. En méthodologie d'études cliniques, un essai randomisé, en double aveugle est considéré par beaucoup comme la référence. La référence peut évoluer au fil du temps lorsque de nouvelles méthodes ou de nouveaux traitements et médicaments deviennent disponibles. Par exemple, le test de référence pour diagnostiquer une dissection aortique (une déchirure à l'intérieur de l'aorte) a longtemps été l'aortographie, qui avait une sensibilité limitée à 83 % et une spécificité limitée à 87 %. À l'heure actuelle, l'angiographie par résonance magnétique (ARM) est considérée par beaucoup comme la nouvelle référence pour la dissection aortique, avec une sensibilité et une spécificité supérieures à 90 %.

Un registre de patients rassemble des informations sur des individus, dont le diagnostic ou les facteurs de risque sont généralement spécifiques à une maladie. Certains registres de patients regroupent des personnes dont l'état de santé n'est pas le même et qui souhaitent prendre part à une recherche sur une maladie donnée. Les registres peuvent être financés et/ou gérés par des agences gouvernementales, des organisations à but non lucratif ou lucratif ou des cliniques. Les registres de patients ont diverses utilisations. Par exemple, les registres de patients atteints de maladies rares peuvent servir à établir les caractéristiques de base de la maladie, la façon dont elle est prise en charge en clinique et son évolution pour les patients. Ils peuvent également être utilisés pour la mesure de l'efficacité clinique des traitements en situations réelles et pour l'évaluation de la qualité des soins prodigués aux patients. Les registres d'essais cliniques collectent les données(...)

Une réglementation est une loi ou une règle écrite. Les réglementations européennes sont des actes législatifs contraignants. Elle doit être appliquée dans son intégralité dans toute l'UE simultanément à compter de la date convenue. Les réglementations peuvent être différenciées des directives européennes qui sont des actes législatifs qui définissent un objectif que tous les pays de l'UE doivent atteindre. Il incombe néanmoins à chaque pays de concevoir ses propres lois sur la manière d'atteindre ces objectifs. Les directives doivent être « transposées » dans le droit national avant d'être applicables.

La réglementation des médicaments est un système qui promeut et protège la santé publique. Elle applique des connaissances scientifiques et est basée sur les droits nationaux et internationaux, afin d'empêcher l'utilisation de médicaments qui ne fonctionnent pas, sont de mauvaise qualité et/ou peuvent être dangereux. Les systèmes varient de par le monde, mais la réglementation des médicaments a généralement les objectifs suivants : Évaluer l'innocuité, l'efficacité et la qualité des médicaments, et émettre des autorisations de mise sur le marché. Autoriser et surveiller les fabricants et distributeurs de médicaments. Surveiller la qualité des médicaments. Surveiller l'innocuité de médicaments en cours de développement et largement utilisés, y compris en collectant et en analysant les rapports de réactions indésirables. Fournir des informations indépendantes sur les médicaments à des professionnels et au public.

Il s'agit de la relation entre un événement (la cause) et un second événement (l'effet), où l'effet est une conséquence directe de la cause.

Dans la recherche clinique, il s'agit de la compensation économique pour les dépenses légitimes encourues par un participant à un projet de recherche spécifique.

La rémission est la disparition temporaire (ou la diminution importante) des signes et des symptômes d'une maladie incurable. Une maladie est dite incurable s'il y a toujours un risque que le patient en soit à nouveau atteint, indépendamment de la durée de la rémission. Dans le cas d'un cancer, le terme « en rémission » est souvent utilisé. Une rémission partielle signifie que le cancer est toujours détectable, mais que les tumeurs sont plus petites, ou tout comme la leucémie, que le cancer est moins disséminé dans tout le corps. Une rémission complète signifie que le cancer ne peut plus être détecté ni par les analyses ni par les examens radiologiques, mais comme il existe toujours un risque que les cellules cancéreuses soient toujours présentes, les patients sont considérés comme étant en rémission plutôt que guéris.

Dans le contexte de la pharmacoéconomie, la rentabilité est étudiée en observant les résultats de différentes interventions en mesurant un seul résultat, généralement en unités « naturelles » (par exemple, années de vie gagnées, décès évités, crises cardiaques évitées ou cas détectés). D'autres interventions sont alors comparées en termes de coût par unité (naturelle) d'efficience afin d'évaluer la manière dont la rentabilité est fournie. Cette évaluation économique aide les décideurs à déterminer où allouer des ressources de soin limitées. La rentabilité n'est qu'un critère parmi d’autres qui devraient être utilisés pour déterminer si les interventions vont être mises à disposition ou non. D'autres problèmes, tels que l'équité, les besoins et les priorités devraient également faire partie du processus de prise de décision.

Un représentant légal (RL) est un individu autorisé (par exemple par un tribunal) à prendre des décisions au nom d'une autre personne. Dans des circonstances où un patient n'est pas en mesure de donner lui-même un consentement éclairé (par exemple, des patients en soins intensifs), un représentant légal peut parfois donner un consentement ou une autorisation en son nom, y compris concernant des traitements médicaux.

Le respect des personnes est le concept selon lequel tous les individus ont le droit d'exercer leur pleine autonomie. Dans la recherche, ce principe vise à garantir que les souhaits d'un participant sont respectés, même s'ils sont différents de ceux du chercheur.

Un type d'évaluation de résultat déterminé par un professionnel de santé formé après observation de l'état de santé d'un patient.

Une mesure basée sur une observation par une personne qui n'est ni le patient, ni un professionnel de santé, tel qu'un parent, ou autre soignant non-clinique qui observe régulièrement le patient dans sa vie quotidienne et est en position de signaler un aspect spécifique de la santé du patient. Ce type de mesure ou de rapport d'observateur n'inclut aucune interprétation ni aucun jugement médical et intègre des événements ou des comportements qui peuvent être observés chez des patients qui ne peuvent pas communiquer eux-mêmes (par ex. nourrissons ou souffrant de troubles cognitifs).

Un résultat signalé par un patient est une mesure de l'expérience ou du point de vue d'un participant à une étude clinique. Il ne s'agit pas d'une mesure clinique ou d'une évaluation faite par une autre personne impliquée dans l'étude. Les résultats signalés par le patient sont généralement recueillis en demandant au patient de répondre à des questionnaires ou en l'interrogeant. Les guides utilisés pour les questionnaires ou pour conduire les entretiens dans le cadre des études cliniques doivent être testés de manière approfondie afin de garantir leur fiabilité et validité. Les résultats signalés par un patient peuvent servir par exemple, à évaluer les symptômes qu'il ressent, son invalidité, sa qualité de vie et d'autres perceptions en rapport avec sa santé. De nombreux questionnaires publiés sur les résultats signalés par les patients portent sur les aspects liés à la qualité de vie. D'autres portent sur des états pathologiques ou des traitements spécifiques. Certains(...)

Le Résumé des caractéristiques du produit (RCP) est un document approuvé dans le cadre de l'autorisation de mise sur le marché de chaque médicament. Il est destiné aux professionnels de la santé et fournit les informations suivantes : modalités d'utilisation du médicament ; affections dans lesquelles le médicament peut être utilisé (indications thérapeutiques) ; posologie ; mode d'administration ; conditions dans lesquelles le médicament ne doit pas être utilisé (contre-indications) ; mises en garde spéciales ; mécanisme d'action du médicament ; et effets indésirables éventuels. Le RCP fournit des informations plus précises que la notice du médicament.

La qualité d'être extrêmement exhaustif et rigoureux. La rigueur scientifique est jugée par le degré de précision, de concision et d'objectivité des techniques de conception et d'analyse d'un projet de recherche, ainsi que la mesure dans laquelle les règles ont été scrupuleusement suivies et appliquées à toutes les décisions.

Le risque est la probabilité qu’un préjudice ou qu’une blessure se produise lors de l'utilisation d'un traitement dans la pratique clinique ou dans le cadre d'une étude de recherche. Le préjudice ou la blessure peut être physique, mais il peut également être psychologique, social ou économique. Les risques peuvent inclure le fait de souffrir d'effets secondaires du traitement, ou de prendre un médicament qui n'est pas aussi efficace que le traitement standard (pendant un essai). Dans un essai, un nouveau traitement peut présenter des effets secondaires ou des risques auxquels les chercheurs ne s'attendent pas. Cela est plus probable dans les premiers stades des essais cliniques. Aucun essai clinique n'est sans risque. Avant de décider de prendre part ou non, les participants doivent être conscients à la fois des bénéfices et des risques (voir consentement éclairé).

Un effet indésirable pour lequel il existe des preuves suffisantes d'une association avec l'utilisation du produit pharmaceutique concerné.

Un événement inattendu pour lequel il y a une suspicion d'association avec un produit pharmaceutique sans que cette dernière ait été confirmée. Voici des exemples : Résultats toxicologiques présentés dans des études de sécurité non cliniques et qui n'ont pas été observés dans des études cliniques. Effets indésirables observés dans des essais cliniques ou des études épidémiologiques pour lesquels la différence par rapport au groupe de contrôle soulève une suspicion d'association, mais n'est pas suffisamment importante pour suggérer une relation de cause à effet. Un signal provenant d'un système de signalement spontané de réaction indésirable. Un événement associé à d'autres substances actives dans la même catégorie ou qui pourrait être attendu du fait de propriétés similaires du produit pharmaceutique.

La santé physique est définie comme votre état corporel, prenant tout en considération, de l'absence de maladie jusqu'au niveau de condition physique. La santé physique est essentielle pour le bien-être global et peut être affectée par les éléments suivants : Mode de vie : le régime, le niveau d'activité physique et le comportement (par exemple, tabagisme) ; Biologie humaine : la physiologie et le patrimoine génétique d'un individu facilitent ou compliquent l'accès à une bonne santé physique ; Environnement : ce qui nous entoure et notre exposition à des facteurs extérieurs tels que la lumière du soleil ou des substances toxiques ; Services de santé : de bons soins de santé peuvent contribuer à prévenir la maladie, ainsi qu'à la détecter et à la traiter.

La sélection des patients peut faire référence à l'adéquation des patients avec les traitements proposés (dans la clinique) ou au mode de sélection en vue de leur participation aux essais cliniques. Pour les essais cliniques, des critères d'inclusion et d'exclusion détaillés sont définis avant que le recrutement des patients ne puisse commencer. Les critères d’inclusion et d'exclusion constituent une partie importante du protocole d’un essai. S’ils sont correctement définis, ces deux types de critères augmentent les chances d’obtenir des résultats fiables pour un essai. Ils protègent également les participants et évitent d’exploiter des personnes vulnérables (comme celles incapables de fournir un consentement éclairé).

La sensibilité (d'un essai ou d'un test) est la capacité d'une expérimentation ou d'un essai à détecter une différence, par exemple entre deux groupes de participants qui reçoivent des médicaments différents au cours d'un essai clinique.

Le séquençage du génome entier est un processus de laboratoire qui détermine en une seule fois, la séquence complète d'ADN du génome d'un organisme. Les progrès considérables réalisés dans la vitesse à laquelle les génomes peuvent être séquencés, dans le nombre de génomes qui peuvent être séquencés en même temps et dans la réduction du coût du séquençage ont eu d'importantes répercussions sur la recherche médicale et le développement de médicaments. Les technologies de séquençage du génome à haut débit ont été grandement utilisées comme un outil de recherche et sont à l'heure actuelle introduites dans la pratique clinique. Dans la médecine personnalisée de demain, le séquençage du génome entier constituera un outil important d'orientation des traitements.

Le seuil « aucun effet indésirable observé » (NOAEL) est la dose la plus élévée qui ait été testée d'un médicament et où il n'y a pas eu d'augmentation de la fréquence de tout effet indésirable (biologiquement ou statistiquement significative) par rapport à son témoin. Bien que l'approche NOAEL implique la prise en considération de certaines propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques, il se centre sur l'estimation de la dose « sûre » la plus élevée, à la recherche d'un paramètre de sécurité basé sur le seuil toxicologique.

Le seuil d'effet biologique minimal anticipé correspond à la dose nécessaire anticipée pour entraîner un effet biologique chez des participants à un essai clinique. C'est une marge de sécurité basée sur un seuil pharmacologique. Le seuil d'effet biologique minimal anticipé est recommandé comme approche utile afin de calculer la dose minimale de départ, car il s'agit de la dose la plus basse qui soit active.

En médecine, un signe est un élément qui peut être détecté ou mesuré, contrairement à un symptôme qui est généralement une expérience subjective d'une maladie. Par exemple, un signe peut être du sang dans les selles, une éruption cutanée qui peut être identifié par un médecin, ou alors une température corporelle élevée. Un symptôme en revanche ne peut être vécu (ou ressenti) et rapporté que par le patient, par exemple, des maux d'estomac, une lombalgie et de la fatigue. Parfois, un signe peut ne pas être remarqué par le patient, mais il est significatif et utile pour le diagnostic du médecin. Par exemple, Un rash, peut être un signe, un symptôme, ou les deux : Si le patient remarque l'éruption cutanée, c'est un symptôme. Si le médecin, l'infirmière ou toute autre personne (autre que le patient) remarque l'éruption cutanée, c'est un signe. Si le patient et le médecin remarquent l'éruption cutanée, c'est à la fois un signe et un symptôme. Une légère céphalée ne(...)

Dans un essai clinique, la signification est une description du niveau d’importance (la validité) du résultat d'un essai. Lors de l'évaluation de la validité d'une étude, il faut considérer la signification tant clinique que statistique des résultats. Une étude qui revendique une importance clinique peut manquer d'une signification statistique suffisante pour parvenir à une conclusion qui ait de l’intérêt. Inversement, une étude qui présente une différence dans la signification statistique selon deux options de traitement peut manquer d'importance clinique (si, par exemple, un effet observé est très petit mais hautement constant).

La signification statistique est un aspect fondamental du test d'hypothèse. Dans toute expérience utilisant un échantillon d'une population (par exemple, un échantillon de patients porteurs d'une maladie spécifique), il est possible qu'un effet observé soit dû aux différences entre l'échantillon et l'ensemble de la population (erreur d'échantillonnage) et non au médicament en cours d'étude. Un résultat de test est appelé statistiquement significatif s'il est considéré comme n'ayant quasiment aucune probabilité de s'être produit seulement à cause d'une erreur d'échantillonnage, selon un seuil de probabilité : Le niveau de signification. La signification statistique n'implique ni l'importance, ni la signification pratique. Par exemple, le terme de signification clinique fait référence à l'importance pratique de l'effet d'un traitement. Les chercheurs visant uniquement à savoir si leurs résultats sont statistiquement significatifs risqueront de rapporter des résultats qui ne sont(...)

Le silençage (réduire au silence) fait référence à la capacité d'une cellule à empêcher l'expression d'un certain gène. Les méthodes permettant de réduire les gènes au silence sont de plus en plus utilisées en laboratoire pour produire des traitements contre certaines maladies telles que les cancers, les maladies infectieuses et les troubles neurodégénératifs en désactivant sélectivement des gènes spécifiques dans les tissus malades.

La capacité d'une substance (soluté) à se dissoudre de manière permanente dans un liquide pour former une solution homogène.

Le terme « somatique » est souvent employé en biologie en référence aux cellules du corps, par opposition aux cellules germinales qui sont généralement à l'origine de la formation des ovules ou des spermatozoïdes. En médecine, ce terme signifie (plus généralement) « qui concerne le corps ». Les mutations somatiques sont des modifications des gènes qui ne sont pas transmises à la descendance. En génétique des cancers, les mutations somatiques désignent spécifiquement les mutations survenant dans les tumeurs (et par conséquent non présentes dans les tissus sains). De telles mutations sont souvent responsables de la croissance des tumeurs.

Pour qu'un médicament puisse être commercialisé, une soumission (une demande) doit être adressée à l'autorité réglementaire compétente, à l'Agence européenne des médicaments (EMA), par exemple. Les soumissions fournissent des informations complètes sur le médicament, sa formulation, les essais qu'il a subis, ses indications ainsi que ses risques et bénéfices.

Il s'agit de l'administration d'un médicament dans la couche de peau située directement sous le derme et l'épiderme (les couches supérieures de la peau). Le tissu sous-cutané a peu de vaisseaux sanguins et donc les médicaments administrés à cet emplacement visent des taux d'absorption lents et soutenus. Un exemple est l'injection d'un anesthésique local avant une suture.

Les sous-populations sont des groupes au sein d'une population. La population doit être définie par exemple, par la présence d'une certaine maladie qui intéresse les chercheurs. Une sous-population a des caractéristiques supplémentaires, telles que la sévérité de la maladie ou l'échec de traitements antérieurs, ou encore des caractéristiques génétiques, ou l'appartenance à un certain groupe d'âge qui présentent également un intérêt. Les sous-populations sont identifiées de cette manière pour permettre l'analyse statistique des caractéristiques supplémentaires présentant un intérêt.

La spécificité (d'un essai ou d'un test) est la capacité d'une expérimentation ou d'un essai à détecter correctement et uniquement l'effet particulier étudié : une différence de symptômes entre deux groupes de participants qui reçoivent des médicaments différents au cours d'un essai clinique, par exemple. Si un essai n'est pas suffisamment spécifique, il donne un résultat faussement positif (erreur de type I).

La stabilité est la capacité d'une substance à demeurer inchangée. Des changements peuvent se produire du fait de l'environnement dans lequel se trouve la substance, par ex. être exposée à la lumière du soleil ou à de l'eau, ou se trouver dans le corps. Des changements peuvent également se produire en raison de processus chimiques et biologiques intrinsèques de la substance.

Les statistiques sont une méthode mathématique permettant d'apporter une description et de tirer des conclusions à partir de données. Les statistiques sont essentielles dans le processus de développement de médicaments à plusieurs stades.

Une Stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (Risk Evaluation and Mitigation Strategy - REMS) est utilisée aux États-Unis, et est similaire au Plan de gestion des risques (PGR) dans l'UE.

Dans les essais cliniques, la stratification est la séparation des patients ou l'analyse des résultats basée sur d'autres critères que le traitement administré. Stratification a deux significations différentes. Dans la première signification, elle décrit la distribution naturelle des patients en sous-groupes. Par exemple, les patients peuvent être stratifiés par âge, par sévérité de la maladie ou par marqueurs biologiques. Dans la deuxième signification, la stratification contrôle l'affectation aléatoire des sujets dans les différents groupes d'un essai. La randomisation stratifiée est utilisée pour garantir qu'à chaque groupe de l'essai sera affecté le même nombre de participants ayant une caractéristique sensée affecter la réponse à une intervention.

Une voie d'administration de médicament impliquant de placer ce dernier sous la langue. Ces médications peuvent se présenter sous la forme de comprimés, de films ou d'aérosols. C'est une voie d'absorption pharmacologique extrêmement rapide car les médicaments se diffusent rapidement dans le sang via les tissus sous la langue. Cette voie est spécialement efficace en cas d'urgence, lorsque la médication doit fonctionner immédiatement, par exemple en cas de crise cardiaque. Un autre avantage repose sur le fait que le médicament ne traverse pas le système digestif, il n'est donc pas métabolisé dans le foie ce qui permet d'utiliser une dose inférieure.

Un ingrédient visant à opposer une action pharmacologique ou autre effet direct sur le diagnostic, la guérison, la minimisation ou la prévention de la maladie ou à affecter toute fonction de l'organisme. Conjointement avec d'autres ingrédients (excipients) il est utilisé pour la formulation d'un produit pharmaceutique.

Une « surexpression » signifie qu'un gène est trop actif et produit la protéine qu'il code en trop grande quantité. Normalement, divers mécanismes moléculaires garantissent que les gènes sont exprimés aux niveaux appropriés, aux bons moments. De nombreux cancers résultent de la surexpression de gènes régulateurs clés.

Dans le domaine de la pharmacocinétique, la surface sous la courbe (SSC) a une signification spécifique. Il s'agit de la région sous une ligne définie par points dans un graphique sur la concentration du médicament dans le plasma sanguin sur la durée. Généralement, la surface est calculée en commençant par le moment où le médicament est administré jusqu'à celui où la concentration dans le plasma est insignifiante. La surface sous la courbe représente l'exposition totale reçue par l'organisme à une substance active, et aide à évaluer et à comparer les profils de biodisponibilité entre les médicaments. Le moment où la concentration la plus forte de substance active est obtenue dans le sang est appelé Tmax et la concentration maximale de substance active observée dans la circulation sanguine est appelée Cmax.

La surveillance passive est l'utilisation de services de santé locaux pour recueillir des données relatives à l'incidence des maladies ou aux effets indésirables des médicaments. Elle repose sur le personnel et sur les services, qui font partie intégrante d'un réseau chargé de la collecte de données et de la génération de rapports. Aucune recherche active n'est effectuée sur les cas. Par exemple, la surveillance passive est la méthode la plus couramment utilisée pour surveiller l'incidence des maladies évitables par la vaccination. Elle permet aux organismes nationaux et internationaux d'identifier l'apparition des foyers de maladie potentiels et d'organiser la fourniture des vaccins.

Une suspicion de réaction indésirable grave imprévue (SUSAR) est une réaction indésirable grave (SAR) pour laquelle une relation de cause à effet raisonnable avec l'utilisation du médicament est suspectée mais non confirmée. Imprévue, dans ce contexte, signifie non cohérent avec l'information du produit applicable (par ex. la brochure de l'investigateur pour un produit expérimental non approuvé ou le résumé des caractéristiques du produit (RCP) pour un produit autorisé).

En médecine, un symptôme est généralement une expérience subjective d'une maladie, contrairement à un signe, qui est un élément qui peut être détecté ou mesuré. Par exemple, les maux d'estomac, les lombalgies et la fatigue sont des symptômes et ne peuvent être vécus (ou ressentis) et rapportés que par le patient. Un signe, en revanche, peut être du sang dans les selles, une éruption cutanée qui peut être identifié par le médecin, ou alors une température corporelle élevée. Parfois, un signe peut ne pas être remarqué par le patient, mais il est significatif et utile pour le diagnostic du médecin. Par exemple, Un rash, peut être un signe, un symptôme, ou les deux : Si le patient remarque l'éruption cutanée, c'est un symptôme. Si le médecin, l'infirmière ou toute autre personne (autre que le patient) remarque l'éruption cutanée, c'est un signe. Si le patient et le médecin remarquent l'éruption cutanée, c'est à la fois un signe et un symptôme. Une légère céphalée ne(...)

Le syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) est le groupe des conditions qui se développent à un stade d'infection avancé du virus de l'immunodéficience humaine (VIH). Les individus à ce stade du VIH ont des systèmes immunitaires lourdement endommagés, ce qui génère un risque d'infection. Les patients développent souvent des infections et des tumeurs qui n'affectent généralement pas les individus ayant des systèmes immunitaires sains.

Un système d'accès lié à la performance est un système utilisé pour minimiser les risques de sécurité connus d'un médicament, une fois qu'il est sur le marché. Ces systèmes guident la prescription, la dispensation et l'utilisation du médicament. Ils sont mis en place lorsque des produits présentent des bénéfices importants ou uniques dans une condition ou un groupe de patients spécifique, mais lorsque des risques inhabituels existent également, tels qu'une incapacité irréversible ou la mort. Ces systèmes peuvent inclure les éléments suivants : prescription uniquement par des praticiens de soins de santé spécialement certifiés, dispensation de produit limitée aux pharmacies ou aux praticiens spécialement certifiés, dispensation de produit uniquement après que des patients ont été soumis, par exemple, à certains tests de laboratoire.

Les ensembles de données appartenant aux individus d’un essai reçoivent des codes uniques afin d´être stockés et gérés correctement. Les systèmes de codage anonyme utilisent des codes qui n’offrent accès à aucune information personnelle susceptible d’être utilisée d’une quelconque manière pour identifier des individus (par exemple, les initiales d’un participant ou son numéro de dossier de santé ne doivent pas figurer dans le code). Ceci permet aux personnes participant aux essais cliniques de rester anonymes. Le codage peut être important pour permettre de suivre ces personnes à l’avenir (pour autoriser par exemple les professionnels de la santé agréés à suivre les résultats d’un essai). Pour cela, les informations liant les individus aux codes sont normalement tenues en lieu sûr, par exemple dans un endroit séparé qui n’est pas concerné par l’essai.

Dans un essai clinique, la taille de l'échantillon est le nombre de patients ou d'observations réalisées. Il doit y avoir suffisamment de patients ou d'observations afin que les différences entre les groupes dans l'essai puissent être détectées. Avant que le recrutement débute, une estimation de la taille de l'échantillon est requise et doit être spécifiée dans le protocole d'étude. Il est également nécessaire de contrôler la probabilité qu'un effet réel soit identifié comme étant statistiquement significatif. Un nombre trop faible de patients ou d'observations signifiera que des effets réels ne seront peut-être pas détectés, ou qu'ils seront détectés mais à un niveau qui n'est pas statistiquement significatif (une erreur de Type II, qui est directement proportionnelle à la taille de l'échantillon). Cela est tout aussi vrai qu'il est injustifié pour un médicament d'être testé sur un trop grand nombre de patients.

Les technologies « omiques » sont des champs d'étude tels que la génomique, la protéomique ou la métabolomique. Elles analysent de grands volumes de données car elles évaluent les génomes, protéomes ou métabolomes entiers. Les technologies de l'information (IT) sont par conséquent un élément crucial de la recherche « omique ».

Les technologies génomiques sont ces méthodes, technologies et instruments nouveaux qui sont utilisés pour étudier et manipuler le génome.

Le rôle d'un témoin impartial est d'assister au processus de contentement éclairé si le patient/participant ou son représentant légal (RL) ne sait pas lire. Le témoin impartial lit la documentation importante fournie au participant (par exemple, le formulaire de consentement). Le témoin doit être indépendant de la recherche et ne peut pas être indûment influencé par les intervenants de l'essai. Il peut s'agir, par exemple, d'un membre du personnel non impliqué dans la recherche ou d'un proche du patient.

Le test d'Ames est une épreuve biologique qui utilise des bactéries pour analyser si un produit chimique peut entraîner des mutations dans l'ADN. Un test positif indique que l'agent chimique est mutagène et peut par conséquent être carcinogène.

Un test statistique pour comparer les attributions de survie de deux groupes (au moins). Ce test est utilisé lorsque l'on souhaite tester l'hypothèse nulle : qu'il n'y a aucune différence dans la probabilité d'un événement (par ex. la mort) entre les deux groupes à tout moment. L'analyse se fonde sur les heures des événements (ou décès), et elle a plus de chance de détecter une différence entre les groupes en comparaison du moment où le risque d'un événement est plus important pour un groupe.

Un test génétique prédictif est un test réalisé sur une personne qui n'a pas de symptômes prédisant un futur risque de maladie. Ce test permet d'identifier précocement les personnes à risque de développer une maladie donnée, et de réduire ainsi le risque grâce à un dépistage et à une prévention ciblés. Par exemple, une femme porteuse du gène BRCA1 ou BRCA2 a plus de risque de développer un cancer du sein. Elle devrait se voir proposer des examens réguliers de dépistage du cancer du sein, voire une chirurgie préventive, pour contribuer à réduire son risque. La valeur d'un test prédictif dépend de la nature de la maladie à dépister, de l'efficacité du traitement et du coût et de l'efficacité des mesures de dépistage et de surveillance.

Un test t est un test statistique qui aide à comparer si les valeurs moyennes de deux groupes de données présentent une différence significative entre elles. Il est utilisé pour obtenir une mesure de la différence entre les moyennes des groupes par rapport à la répartition des données dans chaque groupe. Le test t aide à décider si une différence des valeurs moyennes entre deux groupes est due à un hasard aléatoire dans le choix de l'échantillon.

La thalidomide est un médicament qui a été développé dans les années 1950 en tant que sédatif. Elle a ensuite été utilisée contre les nausées chez les femmes enceintes, mais elle a entraîné la naissance d'environ 10 000 nourrissons présentant des malformations des membres et parfois d'autres problèmes graves tels que la cécité (être aveugle), la surdité et des problèmes cardiaques. Plus de la moitié de ces enfants sont décédés. Cette crise a conduit à des réglementations plus structurées pour le développement et l'utilisation de médicaments. Actuellement, la thalidomide est utilisée pour traiter certains cancers et pour soulager les symptômes de la lèpre.

La thérapie à base de cellules souches, également connue sous le nom de médecine régénérative, signifie l'utilisation de cellules souches pour traiter ou prévenir une maladie ou un état pathologique. Des cellules souches cultivées en laboratoire sont manipulées pour se spécialiser en certains types de cellules telles que les cellules du muscle cardiaque, les cellules sanguines ou les cellules nerveuses. Les cellules spécialisées peuvent ensuite être implantées dans l'organisme d'une personne. Par exemple, si une personne est atteinte d'une maladie cardiaque, des cellules pourraient être injectées dans le muscle cardiaque abîmé. Les cellules cardiaques saines transplantées pourraient ensuite contribuer à réparer le muscle cardiaque défaillant.

La thérapie endocrinienne, ou thérapie hormonale, est une thérapie qui ajoute, bloque ou supprime des hormones dans le but de traiter une maladie. Dans certains cas (comme le diabète ou la ménopause), des hormones sont administrées pour ajuster de faibles niveaux hormonaux. Des hormones peuvent aussi être données pour bloquer la production d’hormones naturelles et ralentir ou stopper la croissance de certains cancers (comme ceux du sein ou de la prostate).

La thérapie génique est une technique expérimentale qui remplace un gène défectueux d'une cellule ou ajoute un nouveau gène pour guérir ou prévenir une maladie. Cette technique pourrait dans le futur, permettre aux médecins de traiter une maladie sans avoir recours à des médicaments ou à des interventions chirurgicales. Les chercheurs testent actuellement plusieurs approches de thérapie génique, parmi lesquelles le remplacement d'un gène muté à l'origine d'une maladie, la désactivation d'un gène muté qui ne fonctionne pas correctement ou l'introduction d'un nouveau gène dans l'organisme pour combattre une maladie. Bien que la thérapie génique représente une option thérapeutique prometteuse pour un certain nombre de maladies, cette technique est toujours à l'étude afin de garantir qu'elle est sûre et efficace. La thérapie génique n'est à l'heure actuelle testée que pour le traitement des maladies qui n'ont pas d'autre traitement.

Un titulaire d'autorisation de mise sur le marché (TAMM) est une société, une firme ou une organisation à but non lucratif qui s'est vue accorder une autorisation de mise sur le marché. L'autorisation de mise sur le marché permet au titulaire de commercialiser un produit pharmaceutique spécifique, dans un ou plusieurs États membres de l'UE. Une fois qu'un produit pharmaceutique est commercialisé et utilisé par des patients, le TAMM demeure responsable de la surveillance de l'innocuité (pharmacovigilance). Toute suspicion de réactions indésirables doit être rapportée à l'entité qui a accordé l'autorisation de mise sur le marché, sous la forme d'un rapport périodique actualisé de pharmacovigilance (PSUR).

La tolérabilité du produit pharmaceutique représente le degré auquel les effets indésirables peuvent être « tolérés » ou acceptés par un patient.

La tolérance d'un médicament peut être considérée comme la capacité de l'organisme à supporter une certaine dose d'un médicament. La tolérance au médicament, en revanche, désigne la diminution de la réaction à des doses constantes répétées d'un médicament ou la nécessité d'augmenter les doses pour maintenir un effet constant. La tolérance au médicament peut entraîner une dépendance physique (physiologique) ou émotionnelle, qui est un état d'adaptation associé à un syndrome de sevrage à l'arrêt d'une exposition répétée à un médicament.

La toxicité est le degré auquel une substance chimique ou biologique peut nuire à un organisme vivant. Les effets néfastes peuvent concerner des organes, des tissus ou des cellules spécifiques ou l'organisme entier. Le développement des médicaments est un processus pas à pas qui implique l'évaluation de leur innocuité aussi bien pour les animaux que pour les êtres humains. Les études d'innocuité non cliniques (avant les essais sur l'homme) doivent permettre d'identifier les effets toxiques potentiels susceptibles de se produire dans les conditions de l'essai clinique ultérieur.

La Toxicité sur le développement et sur la reproduction (DART) est étudiée chez les animaux pour tester des médicaments ou des substances chimiques pouvant interférer avec la reproduction normale. Cela inclut les effets indésirables sur la fonction sexuelle et la fertilité chez les adultes hommes et femmes, ainsi qu'une toxicité pour le développement de la descendance (enfant).

Cela fait référence à des effets toxiques dus à l'absorption et à la distribution d'une substance qui affecte l'ensemble de l'organisme au lieu d'une région spécifique (locale), à savoir une région à distance de son point d'entrée. La plupart des produits chimiques à l'origine d'une toxicité systémique n'entraînent pas un degré similaire de toxicité sur tous les organes mais sont généralement la cause d'une toxicité majeure sur un ou deux organes. On les appelle les organes cibles de toxicité pour ce produit chimique.

Un type spécifique de propriétés pharmacocinétiques qui étudient l'effet de l'organisme sur un produit pharmaceutique à des doses toxiques. Ces études évaluent de quelle manière une substance pénètre dans l'organisme et ce qui lui arrive dans l'organisme en fonction de l'absorption, de la distribution, du métabolisme et de l'excrétion de la substance. Les mesures toxicocinétiques qui déterminent la gravité de la toxicité sont les suivantes : Durée et concentration de substance au point d'entrée. Taux et quantité pouvant être absorbés. Distribution dans l'organisme et concentration en des points spécifiques. Coefficient d'utilisation métabolique et nature des métabolites. Capacité de la substance ou de ses métabolites à traverser les membranes cellulaires et à entrer en contact avec des composants cellulaires spécifiques (par ex. ADN). Volume et durée de stockage de la substance (ou de ses métabolites) dans les tissus organiques. Taux et sites(...)

La toxicologie est l'étude des effets toxiques de substances sur des organismes vivants. Elle inclut les symptômes, les mécanismes, les traitements et la détection de l'intoxication, particulièrement l'intoxication des individus. Le critère principal en matière de toxicité d'une substance est la dose, c'est à dire, la quantité d'exposition à ladite substance.     Adapté de la Société britannique de toxicologie http://www.thebts.org/Careers/ToxicologyDisciplines/PharmaceuticalToxicologistsandDrugDevelopment.aspx

La toxicologie pour la reproduction étudie les effets négatifs d'un médicament qui interfère avec la fonction sexuelle normale et la fertilité chez les hommes et femmes adultes. Ces effets négatifs incluent des réactions indésirables sur la fonction sexuelle et la fertilité chez les adultes hommes et femmes, ainsi qu'une toxicité pour le développement de la descendance.

TQTc signifie « étude QT/QTc approfondie ». Ce test étudie l'effet d'un composé sur l'activité électrique du cœur. En cardiologie, l'intervalle QT correspond à une mesure de la durée entre le début de l'onde Q et la fin de l'onde T dans le cycle électrique du cœur. L'intervalle QT représente l'activité électrique associée à la contraction et au relâchement des chambres du cœur. Un intervalle QT long est utilisé comme marqueur biologique (imparfait) pour évaluer le risque qu'un médicament provoque une arythmie.

Dans le domaine de la génétique, la traduction est le processus permettant la synthèse d'une protéine à partir d'un ARN messager (ARNm). Pendant la traduction, une séquence d'ARN est lue et traduite dans le code des amino-acides, qui sont les matériaux essentiels des protéines.

Pour produire des protéines, les gènes sont tout d'abord transcrits en ARN messager (ARNm). Le transcriptome représente l'ensemble des molécules d'ARNm présentes dans une cellule ou un tissu spécifique à un moment donné. En analysant le transcriptome, les chercheurs peuvent déterminer quand chaque gène est en activité ou non dans une cellule ou un tissu, comment ce type de cellule fonctionne normalement et comment les variations du niveau normal d'activité du gène peuvent être altérées par la maladie ou contribuer à son développement.

La transcription est le processus permettant le transfert d'informations génétiques de l'ADN à l'ARN (grâce à une enzyme appelée ARN polymérase). Cet ARN servira à son tour de modèle pour la création d'une protéine.

Transdermique au sens de « via la peau » est une voie d'administration de médicament permettant de fournir une dose spécifique de médicament via la peau et dans la circulation sanguine, par ex. patches ou onguents transdermiques. Des exemples incluent les patch de nicotine et les patch de scopolamine contre le mal des transports.

En génétique et en biologie du développement, le transfert de noyau d'une cellule somatique (TNCS) est une technique de laboratoire permettant de créer un embryon à partir d'une cellule somatique et d'un ovule. Cette technique consiste à prendre un ovule dont le noyau manque et à implanter un noyau de donneur d'une cellule somatique. Elle est utilisée dans le clonage thérapeutique et dans le clonage reproductif.

Transfert de sang ou de composants sanguins (globules blancs et rouges, plasma, facteurs de coagulation ou plaquettes) dans la circulation sanguine par intraveineuse.

Un organisme transgénique (également appelé organisme génétiquement modifié (OGM)) est un organisme dont le matériel génétique a été modifié. Des modifications génétiques sont fabriquées pour produire certains traits (par exemple la résistance à la maladie dans les récoltes) ou pour conduire l'organisme à produire des produits biologiques spécifiques (par exemple, des bactéries ont été modifiées afin de produire de l'insuline pour le traitement du diabète et des plantes ont été modifiées pour fabriquer des anticorps pour des facteurs de coagulation sanguine). Les organismes transgéniques sont utilisés dans la production de médicaments, dans de nouvelles formes de médicaments telles que la thérapie génique et dans l'agriculture. La modification génétique est également un outil utile pour les scientifiques dans de nombreux secteurs de recherche, dont ceux qui étudient les mécanismes des maladies humaines et d'autres maladies.

Méthode pour fournir un médicament non autorisé avant approbation finale par une autorité réglementaire (compétente) pour une utilisation sur des humains. Cette procédure est utilisée chez des individus gravement malades qui n'ont pas d'autres options de traitement. Souvent, une approbation au cas par cas doit être obtenue pour un usage compassionnel d'un médicament ou d'un traitement.

L’usage hors indication fait référence à des situations dans lesquelles un produit pharmaceutique est utilisé intentionnellement à des fins médicales autres que celles indiquées dans les caractéristiques du produit autorisé, à savoir le résumé des caractéristiques du produit (RCP). Des exemples d'usage hors indication incluent les suivants : indication non autorisée, groupe d'âge non autorisé, dosage non autorisé, ou voie d'administration non autorisée.

L'utilité est la capacité (perçue) d'un élément à satisfaire des besoins ou des souhaits. En économie de la santé, les utilités mesurent l'intensité des préférences des patients. Par exemple, l'importance de divers facteurs pour les patients, tels que les symptômes, la douleur et la santé psychologique. L'impact de nouveaux traitements sur ces facteurs, et par conséquent sur la qualité de vie (QdV), peut alors être calculé. C'est une approche courante utilisée par les entités d'évaluation des technologies de la santé (ETS) qui conseillent si des traitements devraient, ou non, être financés (par exemple) par des services de santé gouvernementaux.

En statistique, une valeur aberrante est un point d'observation qui est distant d'autres observations, c'est à dire que certains points de données seront encore plus éloignés de la moyenne de l'échantillon que ce qui est jugé comme raisonnable. Une valeur aberrante peut être due à la variabilité de la mesure ou peut être le signe d'une erreur expérimentale ; cette dernière est parfois exclue de l'ensemble de données.

Une valeur p, qui signifie valeur de probabilité, est une mesure statistique comprise entre 0 et 1. Elle est utilisée pour un test d'hypothèse. Dans des essais cliniques, elle est utilisée pour donner une indication qui détermine si un résultat observé dans un essai clinique peut être dû à un hasard ou non. Un niveau de signification doit être établi avant le début de la collecte de données et il est généralement défini sur 5 % (ou 0,05). Cependant, d'autres niveaux peuvent être utilisés en fonction de l'étude. S'il génère une valeur p inférieure ou égale au niveau de signification, le résultat est considéré comme statistiquement significatif (et permet de rejeter l'hypothèse nulle). Cela est généralement écrit sous la forme suivante : p≤0,05. Dans le calcul de la valeur p, nous commençons par supposer qu'il n'existe véritablement aucune différence vraie entre les deux traitements testés, par ex. le traitement nouveau mis en comparaison avec le traitement standard(...)

La validité scientifique faire référence à la mesure dans laquelle une étude, un test ou une mesure évalue bien ce qu'il doit quantifier.

La validité interne d'un essai clinique est sa capacité à parvenir à la bonne conclusion, à savoir si un traitement a ou non un effet conséquent sur les participants et dans quelle mesure. Elle nécessite de la précision et la mesure non biaisée de cet effet. On parle de validité interne lorsqu'il est possible d'exclure que l'effet mesuré peut s'expliquer par d'autres facteurs tels que le hasard ou un biais. Les essais cliniques bien conçus la prennent en compte en ayant recours à la randomisation et à l'insu par exemple.

Une variable-réponse est un résultat mesuré dans un essai qui peut être influencé par d'autres facteurs. Par exemple, un essai peut tester si un nouveau médicament est efficace pour réduire un des symptômes donnés de cardiopathie. Dans ce cas, la réduction de ce symptôme sera mesurée et cette mesure sera une variable-réponse (également appelée variable dépendante). Le nouveau médicament est lui, au contraire, appelé la variable indépendante. Elle est testée pour déterminer si elle a entraîné une modification de la variable dépendante.

En thérapie génique, un vecteur est une méthode de délivrance d'ADN dans des cellules de patients. L'adénovirus est un vecteur couramment utilisé en thérapie génique. Un vecteur de thérapie génique doit être personnalisé pour tenter de traiter une maladie donnée. Pour être efficace, un vecteur doit cibler les bonnes cellules, le gène qu'il transporte doit être activé chez le patient et il faut éviter qu'il ait des effets indésirables nocifs.

VIH est l'acronyme de virus de l'immunodéficience humaine. Il affaiblit le système immunitaire en détruisant d'importantes cellules (cellules T ou CD4) qui luttent contre la maladie et les infections. Le système immunitaire ne peut ensuite plus protéger l'organisme contre les infections et la maladie. Enfin, le VIH peut conduire au SIDA, l'étape finale de l'infection par le VIH. Dans le SIDA, le système immunitaire est défaillant.

Une visite par des fonctionnaires des ministères et des organismes de l'État, des représentants du promoteur ou des consultants à l'emplacement d'une activité de recherche (par ex. un site d'essai clinique) pour évaluer si le site est entièrement préparé pour la protection des participants à l'essai, ainsi que pour la conduite sûre et réussie de l'essai clinique.

Une voie de signalisation est une séquence d'étapes impliquant plusieurs molécules dans une cellule ou à sa surface (récepteurs) qui fonctionnent ensemble pour contrôler les fonctions cellulaires. Les voies de signalisation sont importantes dans le contrôle de nombreuses fonctions telles que la division cellulaire, la mort cellulaire et l'activation ou la désactivation de certains gènes. Elles sont directement liées à la réponse cellulaire. Après que la première molécule dans une voie de signalisation reçoit un signal, elle active une autre molécule. Ce processus est répété jusqu'à ce que la dernière molécule soit activée et la fonction cellulaire réalisée. Une activation ou une interruption anormale des voies de signalisation peut conduire à divers dysfonctionnement des cellules, dont le cancer. Certains médicaments anticancéreux ont été développés pour cibler ces effets.